Исследование ARO-C3 у взрослых здоровых добровольцев и пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией и комплемент-опосредованной болезнью почек
19 мая 2026 г. обновлено: Arrowhead Pharmaceuticals
Исследование фазы 1/2a с повышением дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и/или фармакодинамики ARO-C3 у взрослых здоровых добровольцев и у взрослых пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией и у взрослых пациентов с комплемент-опосредованным заболеванием почек
Целью исследования AROC3-1001 является оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики и/или фармакодинамики у взрослых здоровых добровольцев (HV) и у взрослых пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) и у взрослых пациентов с комплемент-опосредованным заболеванием почек (гломерулопатия С3). C3G] и IgA-нефропатия [IgAN]).
В первой части исследования HV получат одну или две дозы ARO-C3 или плацебо.
Во второй части исследования взрослые пациенты с ПНГ или C3G/IgAN получат 2 открытые дозы ARO-C3.
Уровни доз в Части 2 будут определяться на основе кумулятивных данных по безопасности и фармакодинамических данных из Части 1.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
62
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
- Research Site 1
-
Concord, New South Wales, Австралия, 2139
- Research Site 3
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Австралия, 3168
- Research Site 2
-
-
-
-
-
Cologne, Германия, 50937
- Research Site 2
-
Erlangen, Германия, 91054
- Research Site 4
-
-
-
-
-
Tbilisi, Грузия, 0112
- Research Site 2
-
-
-
-
-
Auckland, Новая Зеландия, 1010
- Research Site
-
-
-
-
-
Oxford, Соединенное Королевство, OX3 7LE
- Research Site 4
-
-
-
-
-
Bangkok, Таиланд, 10400
- Research Site 2
-
Chiang Mai, Таиланд, 50200
- Research Site 3
-
-
-
-
-
Daegu, Южная Корея, 42601
- Research Site 3
-
Soeul, Южная Корея, 03722
- Research Site 6
-
Soeul, Южная Корея, 05030
- Research Site 8
-
-
Busan
-
Gamcheon, Busan, Южная Корея, 49267
- Research Site 1
-
Haeundae, Busan, Южная Корея, 48108
- Research Site 2
-
-
Gyeonggi-do
-
Goyang-si, Gyeonggi-do, Южная Корея, 10444
- Research Site 4
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Да
Описание
Критерии включения (все участники):
- Готовы предоставить письменное информированное согласие и соблюдать требования исследования
- Участники женского пола должны быть небеременными/некормящими
- Здоровые добровольцы должны быть готовы пройти вакцинацию менингококковой и пневмококковой вакциной. Участники PNH, C3G и IgAN должны быть вакцинированы или готовы пройти вакцинацию.
- Все участники должны быть готовы пройти вакцинацию или иметь в анамнезе вакцинацию против гемофильной палочки.
- Индекс массы тела (ИМТ) от 18,0 до 35,0 кг/м2
- Электрокардиограмма (ЭКГ) в 12 отведениях при скрининге без отклонений, которые могут поставить под угрозу безопасность участника по усмотрению исследователя
- Участники детородного возраста должны использовать высокоэффективные средства контрацепции во время исследования и в течение не менее 12 недель после окончания исследования или последней дозы исследуемого препарата, в зависимости от того, что наступит позднее. Мужчины не должны сдавать сперму во время исследования и в течение как минимум 12 недель после окончания исследования или последней дозы исследуемого препарата, в зависимости от того, что наступит позднее.
- Отсутствие аномальных результатов клинической значимости при скрининговой оценке, которые, по мнению исследователя, могут неблагоприятно повлиять на безопасность участников или результаты исследования.
Критерии включения (участники PNH):
- Диагностика ПНГ
Критерии включения (участники C3G и IgAN):
- Диагностика C3G или IgAN
- Клинические признаки продолжающегося заболевания, основанные на значительной протеинурии
- Расчетная скорость клубочковой фильтрации ≥40 мл/мин/1,73 м2 на скрининге и в настоящее время не на диализе
- Должен принимать максимально рекомендуемую или переносимую дозу ингибитора ангиотензинпревращающего фермента (ИАПФ) или блокатора рецепторов ангиотензина (БРА).
Критерии исключения (все участники):
- Серопозитивный на инфекцию вируса иммунодефицита человека (ВИЧ), вирус гепатита В или вирус гепатита С
- История рецидивирующих или хронических инфекций
- Неконтролируемая гипертония
- Регулярное употребление алкоголя в течение 30 дней до скрининга
- Употребление запрещенных наркотиков в течение 1 года до скрининга или положительный результат анализа мочи на наркотики при скрининге
- Менингококковая инфекция в анамнезе
- Аспления или спленэктомия в анамнезе
- Известные противопоказания или анафилактическая реакция в анамнезе на любую вакцину или компонент вакцины или профилактические антибиотики, запланированные для использования в исследовании.
- Любое медицинское или хирургическое состояние, которое, по мнению исследователя, может подвергнуть участника значительному риску безопасности или поставить под угрозу результаты исследования.
Примечание. Для каждого протокола могут применяться дополнительные критерии включения/исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ARO-C3 (Здоровые добровольцы)
1 или 2 дозы ARO-C3 путем подкожной (п/к) инъекции
|
ARO-C3 для п/к инъекций
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо (здоровые добровольцы)
рассчитанный объем плацебо, соответствующий активному лечению путем подкожной инъекции
|
стерильный физиологический раствор (0,9% NaCl) для подкожной инъекции
|
|
Экспериментальный: ARO-C3 (взрослые пациенты с C3G или IgAN)
3 дозы ARO-C3 подкожно
|
ARO-C3 для п/к инъекций
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и/или серьезными нежелательными явлениями (СНЯ) на 169-й день.
Временное ограничение: до 169 дня (конец исследования [EOS])
|
до 169 дня (конец исследования [EOS])
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Фармакокинетика (ФК) ARO-C3: максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax)
Временное ограничение: до 48 часов после приема
|
до 48 часов после приема
|
|
PK ARO-C3: площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от нуля до 24 часов (AUC0-24)
Временное ограничение: до 48 часов после приема
|
до 48 часов после приема
|
|
PK ARO-C3: площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от нуля до последней измеряемой концентрации в плазме (AUClast)
Временное ограничение: до 48 часов после приема
|
до 48 часов после приема
|
|
PK ARO-C3: Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от нуля, экстраполированной до бесконечности (AUCinf) PK ARO-C3:
Временное ограничение: до 48 часов после приема
|
до 48 часов после приема
|
|
ПК ARO-C3: Терминальный период полураспада (t1/2)
Временное ограничение: до 48 часов после приема
|
до 48 часов после приема
|
|
PK ARO-C3: кажущийся общий клиренс ARO-C3 из плазмы (CL)
Временное ограничение: до 48 часов после приема
|
до 48 часов после приема
|
|
ПК ARO-C3: Объем распределения (Vz/F)
Временное ограничение: до 48 часов после приема
|
до 48 часов после приема
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 февраля 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
10 сентября 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
10 сентября 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 октября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 октября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
19 октября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
22 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 мая 2026 г.
Последняя проверка
1 мая 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- AROC3-1001
- 2023-506690-36-00 (Ктис)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .