Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di ARO-C3 in volontari sani adulti e pazienti con emoglobinuria parossistica notturna e malattia renale mediata dal complemento

19 maggio 2026 aggiornato da: Arrowhead Pharmaceuticals

Uno studio di fase 1/2a di aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e/o la farmacodinamica dell'ARO-C3 in volontari sani adulti e in pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna e pazienti adulti con malattia renale mediata dal complemento

Lo scopo di AROC3-1001 è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e/o la farmacodinamica in volontari sani adulti (HV) e in pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) e pazienti adulti con malattia renale mediata dal complemento (glomerulopatia C3). C3G] e nefropatia da IgA [IgAN]). Nella Parte 1 dello studio, gli HV riceveranno una o due dosi di ARO-C3 o placebo. Nella Parte 2 dello studio, i pazienti adulti affetti da EPN o C3G/IgAN riceveranno 2 dosi in aperto di ARO-C3. I livelli di dose nella Parte 2 saranno determinati sulla base dei dati cumulativi di sicurezza e farmacodinamica della Parte 1.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

62

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Research Site 1
      • Concord, New South Wales, Australia, 2139
        • Research Site 3
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Research Site 2
  • Corea del Sud
      • Daegu, Corea del Sud, 42601
        • Research Site 3
      • Soeul, Corea del Sud, 03722
        • Research Site 6
      • Soeul, Corea del Sud, 05030
        • Research Site 8
    • Busan
      • Gamcheon, Busan, Corea del Sud, 49267
        • Research Site 1
      • Haeundae, Busan, Corea del Sud, 48108
        • Research Site 2
    • Gyeonggi-do
      • Goyang-si, Gyeonggi-do, Corea del Sud, 10444
        • Research Site 4
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0112
        • Research Site 2
  • Germania
      • Cologne, Germania, 50937
        • Research Site 2
      • Erlangen, Germania, 91054
        • Research Site 4
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1010
        • Research Site
  • Regno Unito
      • Oxford, Regno Unito, OX3 7LE
        • Research Site 4
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Research Site 2
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Research Site 3

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criteri di inclusione (tutti i partecipanti):

  • Disponibilità a fornire il consenso informato scritto e a rispettare i requisiti dello studio
  • Le partecipanti di sesso femminile devono essere non gravide/non in allattamento
  • I volontari sani devono essere disposti a essere vaccinati con un vaccino meningococcico e pneumococcico. I partecipanti EPN, C3G e IgAN devono essere stati vaccinati o disposti a sottoporsi a vaccinazione
  • Tutti i partecipanti devono essere disposti a essere vaccinati o avere una storia di vaccinazione per Haemophilus influenzae
  • Indice di massa corporea (BMI) tra 18,0 e 35,0 kg/m2
  • Elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG) allo screening senza anomalie che potrebbero compromettere la sicurezza del partecipante a discrezione dello sperimentatore
  • I partecipanti in età fertile devono utilizzare una contraccezione altamente efficace durante lo studio e per almeno 12 settimane dopo la fine dello studio o l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio, a seconda di quale sia il momento successivo. I maschi non devono donare sperma durante lo studio e per almeno 12 settimane dopo la fine dello studio o l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio, se successiva.
  • Nessun risultato anomalo di rilevanza clinica alla valutazione di screening che, a parere dello sperimentatore, potrebbe influire negativamente sulla sicurezza dei partecipanti o sui risultati dello studio

Criteri di inclusione (partecipanti EPN):

  • Diagnosi di EPN

Criteri di inclusione (partecipanti C3G e IgAN):

  • Diagnosi di C3G o IgAN
  • Evidenza clinica di malattia in corso basata su proteinuria significativa
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata ≥40 ml/min/1,73 m2 allo Screening e attualmente non in dialisi
  • Deve assumere una dose massima raccomandata o tollerata di un inibitore dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACEI) o di un bloccante del recettore dell'angiotensina (ARB)

Criteri di esclusione (tutti i partecipanti):

  • Sieropositivo per infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), virus dell'epatite B o virus dell'epatite C
  • Storia di infezioni ricorrenti o croniche
  • Ipertensione incontrollata
  • Uso regolare di alcol nei 30 giorni precedenti lo screening
  • Uso di droghe illecite entro 1 anno prima dello screening o screening positivo per droga nelle urine allo screening
  • Storia di infezione meningococcica
  • Storia di asplenia o splenectomia
  • Controindicazione nota o storia di reazione anafilattica a qualsiasi vaccino o componente del vaccino o antibiotici profilattici pianificati per l'uso nello studio
  • Qualsiasi condizione medica o chirurgica che, a giudizio dello sperimentatore, esporrebbe il partecipante a un rischio significativo per la sicurezza o comprometterebbe i risultati dello studio

Nota: per protocollo possono essere applicati criteri di inclusione/esclusione aggiuntivi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ARO-C3 (Volontari Sani)
1 o 2 dosi di ARO-C3 mediante iniezione sottocutanea (sc).
Droga: ARO-C3
ARO-C3 per iniezione sc
Comparatore placebo: Placebo (volontari sani)
il placebo ha calcolato il volume per corrispondere al trattamento attivo mediante iniezione sottocutanea
Droga: Placebo
soluzione fisiologica normale sterile (0,9% NaCl) per iniezione sottocutanea
Sperimentale: ARO-C3 (pazienti adulti con C3G o IgAN)
3 dosi di ARO-C3 per iniezione sc
Droga: ARO-C3
ARO-C3 per iniezione sc

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) e/o eventi avversi gravi (SAE) al giorno 169
Lasso di tempo: fino al giorno 169 (Fine dello studio [EOS])
fino al giorno 169 (Fine dello studio [EOS])

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Farmacocinetica (PK) di ARO-C3: concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: fino a 48 ore dopo la somministrazione
fino a 48 ore dopo la somministrazione
PK di ARO-C3: area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo da zero a 24 ore (AUC0-24)
Lasso di tempo: fino a 48 ore dopo la somministrazione
fino a 48 ore dopo la somministrazione
PK di ARO-C3: area sotto la curva di concentrazione plasmatica rispetto al tempo da zero all'ultima concentrazione plasmatica quantificabile (AUClast)
Lasso di tempo: fino a 48 ore dopo la somministrazione
fino a 48 ore dopo la somministrazione
PK di ARO-C3: area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva del tempo dallo zero estrapolato all'infinito (AUCinf) PK di ARO-C3:
Lasso di tempo: fino a 48 ore dopo la somministrazione
fino a 48 ore dopo la somministrazione
PK di ARO-C3: emivita di eliminazione terminale (t1/2)
Lasso di tempo: fino a 48 ore dopo la somministrazione
fino a 48 ore dopo la somministrazione
PK di ARO-C3: Clearance corporea totale apparente di ARO-C3 dal plasma (CL)
Lasso di tempo: fino a 48 ore dopo la somministrazione
fino a 48 ore dopo la somministrazione
PK di ARO-C3: volume di distribuzione (Vz/F)
Lasso di tempo: fino a 48 ore dopo la somministrazione
fino a 48 ore dopo la somministrazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 febbraio 2022

Completamento primario (Effettivo)

10 settembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

10 settembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

19 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AROC3-1001
  • 2023-506690-36-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Nefropatia da IgA

Prove cliniche su ARO-C3

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Argentina

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi