存在内皮功能障碍、肝窦阻塞综合征和/或多器官功能障碍综合征 (MODS) 风险的儿科细胞治疗患者的前瞻性登记。
2026年5月28日 更新者：Duke University
这是一项针对接受造血细胞移植 (HCT) 的儿童和青少年/青年 (AYA) 的前瞻性国际多中心注册和生物储存库试验，以评估内皮病在 HCT 环境中作为显着发病率和死亡率的影响因素的影响。
研究概览
详细说明
基本的：
- 评估接受造血细胞移植 (HCT) 的儿童患者在此类治疗后 100 天内发生内皮病（SOS、TMA、DAH 和 IPS）和/或 MODS 的比例。
- 评估在内皮病的情况下，HCT-CT 后 100 天内，接受造血细胞移植 (HCT) 的儿科患者的循环血管生成、血管通透性和炎症因子水平异常的比例。
次要/探索目标：
- 确定 HCT 环境中内皮病对总生存期的影响。
- 评估针对入组儿童 HCT 后内皮病（SOS、TMA、DAH 和 IPS）的特定预防和治疗策略对总生存期的疗效。
- 评估在 HCT 之前接触免疫疗法（CAR-T、PD-1 抑制剂、双特异性 T 细胞接合器 (BiTE) 抗体和抗体药物偶联物）是否会影响 HCT 后的结果（内皮病和 MODS）。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
500
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：LaTarsha Spencer
- 电话号码：(919) 613-1895
- 邮箱：latarsha.spencer@duke.edu
学习地点
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55902
- 招聘中
- Mayo Clinic
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接触：
- Mira Kohorst
- 邮箱：kohorst.mira@mayo.edu
-
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North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27705
- 招聘中
- Duke University
-
接触：
- Kris Mahadeo
- 电话号码：919-668-1180
- 邮箱：kris.mahadeo@duke.edu
-
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- 招聘中
- MD Anderson Cancer Center
-
接触：
- Dristhi Ragoonanan
- 邮箱：DRagoonanan@mdanderson.org
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1秒 至 26年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
接受 HSCT 的 0-26 岁儿童、青少年和年轻人 (AYA)。
描述
纳入标准：
- 接受 HSCT 的 0-26 岁儿童、青少年和年轻人 (AYA)。
- 自体和同种异体 HSCT 的接受者。
- 任何准备方案。
排除标准：
- 任何不同意/同意参与的患者。
- 根据机构指南的定义和治疗医师的判断，任何在指定时间间隔抽取 5 mL 血样的患者都将不符合生物样本库的资格。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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儿童和青少年/年轻人的生物储存库试验 (AYA)
正在进行造血细胞移植 (HCT) 以评估内皮病在 HCT 环境中的影响，作为显着发病率和死亡率的贡献者。
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参与该组，将在 8 个指定时间点获取外周血样本。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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接受造血细胞移植 (HCT) 的儿科患者在接受此类治疗 100 天内出现内皮病（SOS、TMA、DAH 和 IPS）和/或 MODS 的比例。
大体时间：通过学习完成，平均1年
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通过学习完成，平均1年
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内皮病患者在接受 HCT-CT 后 100 天内循环血管生成因子水平异常的比例。
大体时间：通过学习完成，平均1年
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通过学习完成，平均1年
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因内皮病而接受 (HCT) 的儿科患者在 HCT-CT 后 100 天内出现血管通透性异常的比例。
大体时间：通过学习完成，平均1年
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通过学习完成，平均1年
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因内皮病而接受 (HCT) 的儿科患者在 HCT-CT 后 100 天内出现炎症因子水平异常的比例。
大体时间：通过学习完成，平均1年
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通过学习完成，平均1年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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总体生存率。
大体时间：通过学习完成，平均1年
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通过学习完成，平均1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Kris Mahadeo、Duke University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年11月19日
初级完成 (估计的)
2027年2月5日
研究完成 (估计的)
2028年2月5日
研究注册日期
首次提交
2021年10月12日
首先提交符合 QC 标准的
2021年10月12日
首次发布 (实际的)
2021年10月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月28日
最后验证
2026年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.