Um Registro Prospectivo de Pacientes em Terapia Celular Pediátrica em Risco de Disfunção Endotelial, Síndrome de Obstrução Sinusoidal e/ou Síndrome de Disfunção de Múltiplos Órgãos (MODS).
28 de maio de 2026 atualizado por: Duke University
Este é um registro multicêntrico internacional prospectivo e estudo de biorrepositório de crianças e adolescentes/adultos jovens (AYA) submetidos a transplante de células hematopoiéticas (HCT) para avaliar o impacto de endoteliopatias no contexto de HCT como contribuinte de morbidade e mortalidade significativas.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Primário:
- Avaliar a proporção de pacientes pediátricos submetidos a transplante de células hematopoiéticas (HCT) que desenvolvem endoteliopatias (SOS, TMA, DAH e IPS) e/ou MODS dentro de 100 dias de tais terapias.
- Avaliar a proporção de pacientes pediátricos submetidos a transplante de células hematopoiéticas (HCT) que apresentam níveis anormais de angiogênico circulante, permeabilidade vascular e fatores inflamatórios dentro de 100 dias após HCT-CT no contexto de endoteliopatias.
Objetivo(s) Secundário/Exploratório(s):
- Determinar o impacto das endoteliopatias no contexto do HCT na sobrevida global.
- Avaliar a eficácia da profilaxia específica e estratégias de tratamento direcionadas a endoteliopatias (SOS, TMA, DAH e IPS) pós-HCT entre crianças matriculadas na sobrevida global.
- Avaliar se a exposição a imunoterapias (inibidores de CAR-T, PD-1, anticorpos biespecíficos de células T (BiTE) e conjugados de drogas de anticorpos) antes do HCT afeta os resultados pós-HCT (endoteliopatias e MODS).
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
500
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: LaTarsha Spencer
- Número de telefone: (919) 613-1895
- E-mail: latarsha.spencer@duke.edu
Locais de estudo
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
- Recrutamento
- Mayo Clinic
-
Contato:
- Mira Kohorst
- E-mail: kohorst.mira@mayo.edu
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Recrutamento
- Duke University
-
Contato:
- Kris Mahadeo
- Número de telefone: 919-668-1180
- E-mail: kris.mahadeo@duke.edu
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- Md Anderson Cancer Center
-
Contato:
- Dristhi Ragoonanan
- E-mail: DRagoonanan@mdanderson.org
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 segundo a 26 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Crianças, adolescentes e adultos jovens (AYA) de 0 a 26 anos submetidos ao TCTH.
Descrição
Critério de inclusão:
- Crianças, adolescentes e adultos jovens (AYA) de 0 a 26 anos submetidos ao TCTH.
- Receptores de TCTH autólogo e alogênico.
- Qualquer regime preparatório.
Critério de exclusão:
- Qualquer paciente que não consinta/concorde com a participação.
- Qualquer paciente para o qual 5 mL de amostra(s) de sangue colhida(s) em intervalos especificados representaria mais do que um risco mínimo, conforme definido pelas diretrizes institucionais e a critério do médico assistente, será inelegível para banco de biorrepositório.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Ensaio de biorrepositório de crianças e adolescentes/adultos jovens (AYA)
submetidos a transplante de células hematopoiéticas (HCT) para avaliar o impacto das endoteliopatias no cenário de HCT como contribuinte de morbidade e mortalidade significativas.
|
participando deste braço, amostras de sangue periférico serão obtidas em 8 pontos de tempo especificados.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Proporção de pacientes pediátricos submetidos a transplante de células hematopoéticas (TCH) que desenvolvem endoteliopatias (SOS, TMA, DAH e IPS) e/ou MODS dentro de 100 dias após tais terapias.
Prazo: até a conclusão do estudo, em média 1 ano
|
até a conclusão do estudo, em média 1 ano
|
|
Proporção de pacientes pediátricos submetidos a (TCH) que apresentam níveis anormais de fatores angiogênicos circulantes dentro de 100 dias após TCH-TC no contexto de endoteliopatias.
Prazo: até a conclusão do estudo, em média 1 ano
|
até a conclusão do estudo, em média 1 ano
|
|
Proporção de pacientes pediátricos submetidos a (TCH) que apresentam níveis anormais de permeabilidade vascular dentro de 100 dias após TCH-TC no contexto de endoteliopatias.
Prazo: até a conclusão do estudo, em média 1 ano
|
até a conclusão do estudo, em média 1 ano
|
|
Proporção de pacientes pediátricos submetidos a (TCH) que apresentam níveis anormais de fatores inflamatórios dentro de 100 dias após TCH-TC no contexto de endoteliopatias.
Prazo: até a conclusão do estudo, em média 1 ano
|
até a conclusão do estudo, em média 1 ano
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Sobrevivência geral.
Prazo: até a conclusão do estudo, em média 1 ano
|
até a conclusão do estudo, em média 1 ano
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kris Mahadeo, Duke University
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de novembro de 2019
Conclusão Primária (Estimado)
5 de fevereiro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
5 de fevereiro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de outubro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de outubro de 2021
Primeira postagem (Real)
22 de outubro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Pro00112697
- NCI-2021-11324 (Outro identificador: NCI-CTRP Clinical Trials Reporting Registry)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .