Un registro prospectivo de pacientes pediátricos con terapia celular en riesgo de disfunción endotelial, síndrome de obstrucción sinusoidal y/o síndrome de disfunción multiorgánica (MODS).
28 de mayo de 2026 actualizado por: Duke University
Este es un registro multicéntrico internacional prospectivo y un ensayo de biorrepositorio de niños y adolescentes/adultos jóvenes (AYA) que se someten a un trasplante de células hematopoyéticas (HCT) para evaluar el impacto de las endoteliopatías en el entorno de HCT como contribuyentes de morbilidad y mortalidad significativas.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Primario:
- Evaluar la proporción de pacientes pediátricos sometidos a trasplante de células hematopoyéticas (HCT) que desarrollan endoteliopatías (SOS, TMA, DAH e IPS) y/o MODS dentro de los 100 días de dichas terapias.
- Evaluar la proporción de pacientes pediátricos que se someten a un trasplante de células hematopoyéticas (TCH) que experimentan niveles anormales de factores inflamatorios, de permeabilidad vascular y angiogénicos circulantes dentro de los 100 días posteriores al TCH-TC en el contexto de endoteliopatías.
Objetivo(s) secundario(s)/exploratorio(s):
- Determinar el impacto de las endoteliopatías en el entorno de TCH sobre la supervivencia global.
- Evaluar la eficacia de la profilaxis específica y las estrategias de tratamiento dirigidas a las endoteliopatías (SOS, TMA, DAH e IPS) posteriores al TCH entre los niños incluidos en la supervivencia general.
- Evaluar si la exposición a inmunoterapias (CAR-T, inhibidores de PD-1, anticuerpos acopladores de células T biespecíficos [BiTE] y conjugados de anticuerpos y fármacos) antes del TCH afecta los resultados posteriores al TCH (endoteliopatías y MODS).
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
500
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: LaTarsha Spencer
- Número de teléfono: (919) 613-1895
- Correo electrónico: latarsha.spencer@duke.edu
Ubicaciones de estudio
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
- Reclutamiento
- Mayo Clinic
-
Contacto:
- Mira Kohorst
- Correo electrónico: kohorst.mira@mayo.edu
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Reclutamiento
- Duke University
-
Contacto:
- Kris Mahadeo
- Número de teléfono: 919-668-1180
- Correo electrónico: kris.mahadeo@duke.edu
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- MD Anderson Cancer Center
-
Contacto:
- Dristhi Ragoonanan
- Correo electrónico: DRagoonanan@mdanderson.org
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 segundo a 26 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Niños, adolescentes y adultos jóvenes (AYA) de 0 a 26 años sometidos a TCMH.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños, adolescentes y adultos jóvenes (AYA) de 0 a 26 años sometidos a TCMH.
- Receptores de TPH autólogo y alogénico.
- Cualquier régimen preparatorio.
Criterio de exclusión:
- Cualquier paciente que no dé su consentimiento/asentimiento a la participación.
- Cualquier paciente para el cual se extraigan muestras de sangre de 5 ml a intervalos específicos que representen un riesgo mayor que el mínimo, según lo definido por las pautas institucionales y a discreción del médico tratante, no será elegible para el banco de biorrepositorio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Ensayo de biorrepositorio de niños y adolescentes/adultos jóvenes (AYA)
someterse a un trasplante de células hematopoyéticas (HCT) para evaluar el impacto de las endoteliopatías en el entorno de HCT como contribuyente de morbilidad y mortalidad significativas.
|
participando en este grupo, se obtendrán muestras de sangre periférica en 8 puntos de tiempo especificados.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Proporción de pacientes pediátricos sometidos a trasplante de células hematopoyéticas (TCH) que desarrollan endoteliopatías (SOS, TMA, DAH e IPS) y/o MODS dentro de los 100 días posteriores a dichas terapias.
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año
|
hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año
|
|
Proporción de pacientes pediátricos sometidos a un TCH que experimentan niveles anormales de factores angiogénicos circulantes dentro de los 100 días posteriores al TCH-CT en el contexto de endoteliopatías.
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año
|
hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año
|
|
Proporción de pacientes pediátricos sometidos a un TCH que experimentan niveles anormales de permeabilidad vascular dentro de los 100 días posteriores al TCH-CT en el contexto de endoteliopatías.
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año
|
hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año
|
|
Proporción de pacientes pediátricos sometidos a un TCH que experimentan niveles anormales de factores inflamatorios dentro de los 100 días posteriores al TCH-CT en el contexto de endoteliopatías.
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año
|
hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Sobrevivencia promedio.
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año
|
hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kris Mahadeo, Duke University
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de noviembre de 2019
Finalización primaria (Estimado)
5 de febrero de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
5 de febrero de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de octubre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de octubre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
22 de octubre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Pro00112697
- NCI-2021-11324 (Otro identificador: NCI-CTRP Clinical Trials Reporting Registry)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .