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Un registro prospettico di pazienti in terapia cellulare pediatrica a rischio di disfunzione endoteliale, sindrome da ostruzione sinusoidale e/o sindrome da disfunzione multiorgano (MODS).

28 maggio 2026 aggiornato da: Duke University
Questo è un registro multicentrico internazionale prospettico e uno studio biorepository di bambini e adolescenti / giovani adulti (AYA) sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche (HCT) per valutare l'impatto delle endoteliopatie nell'ambito dell'HCT come contributore di morbilità e mortalità significative.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Primario:

  • Valutare la percentuale di pazienti pediatrici sottoposti a trapianto di cellule emopoietiche (HCT) che sviluppano endoteliopatie (SOS, TMA, DAH e IPS) e/o MODS entro 100 giorni da tali terapie.
  • Valutare la percentuale di pazienti pediatrici sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche (HCT) che manifestano livelli anormali di fattori angiogenici circolanti, permeabilità vascolare e infiammatori entro 100 giorni dopo l'HCT-CT nel contesto delle endoteliopatie.

Obiettivo(i) secondario/esplorativo(i):

  • Per determinare l'impatto delle endoteliopatie nell'impostazione HCT sulla sopravvivenza globale.
  • Valutare l'efficacia di specifiche strategie di profilassi e trattamento dirette alle endoteliopatie (SOS, TMA, DAH e IPS) post-HCT tra i bambini arruolati sulla sopravvivenza globale.
  • Valutare se l'esposizione a immunoterapie (inibitori CAR-T, PD-1, anticorpi Bispecific T-cell engagement (BiTE) e coniugati di farmaci anticorpali) prima dell'HCT influisca sugli esiti post-HCT (endoteliopatie e MODS).

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

500

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55902
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Reclutamento
        • Duke University
        • Contatto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 26 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Bambini, adolescenti e giovani adulti (AYA) di età compresa tra 0 e 26 anni sottoposti a trapianto.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini, adolescenti e giovani adulti (AYA) di età compresa tra 0 e 26 anni sottoposti a trapianto.
  • Destinatari di trapianto autologo e allogenico.
  • Qualsiasi regime preparatorio.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi paziente che non acconsente / acconsente alla partecipazione.
  • Qualsiasi paziente per il quale 5 mL di campioni di sangue prelevati a intervalli specificati rappresenterebbero un rischio più che minimo, come definito dalle linee guida istituzionali ea discrezione del medico curante, non sarà idoneo per il deposito biologico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Biorepository trial su bambini e adolescenti/giovani adulti (AYA)
sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche (HCT) per valutare l'impatto delle endoteliopatie nell'ambito dell'HCT come contributore di morbilità e mortalità significative.
Altro: Biorepository Trial
partecipando a questo braccio, i campioni di sangue periferico saranno ottenuti in 8 punti temporali specificati.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Proporzione di pazienti pediatrici sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche (HCT) che sviluppano endoteliopatie (SOS, TMA, DAH e IPS) e/o MODS entro 100 giorni da tali terapie.
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 1 anno
fino al completamento degli studi, in media 1 anno
Proporzione di pazienti pediatrici sottoposti a (HCT) che presentano livelli anomali di fattori angiogenici circolanti entro 100 giorni dopo l'HCT-CT nel contesto di endoteliopatie.
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 1 anno
fino al completamento degli studi, in media 1 anno
Proporzione di pazienti pediatrici sottoposti a (HCT) che presentano livelli anomali di permeabilità vascolare entro 100 giorni dopo l'HCT-CT nel contesto di endoteliopatie.
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 1 anno
fino al completamento degli studi, in media 1 anno
Proporzione di pazienti pediatrici sottoposti a (HCT) che presentano livelli anormali di fattori infiammatori entro 100 giorni dopo l'HCT-CT nel contesto di endoteliopatie.
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 1 anno
fino al completamento degli studi, in media 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale.
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 1 anno
fino al completamento degli studi, in media 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Duke University

Investigatori

  • Investigatore principale: Kris Mahadeo, Duke University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 novembre 2019

Completamento primario (Stimato)

5 febbraio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

5 febbraio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

22 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00112697
  • NCI-2021-11324 (Altro identificatore: NCI-CTRP Clinical Trials Reporting Registry)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Trapianto di cellule emopoietiche

Prove cliniche su Biorepository Trial

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