Un registre prospectif des patients pédiatriques en thérapie cellulaire à risque de dysfonctionnement endothélial, de syndrome d'obstruction sinusoïdale et/ou de syndrome de dysfonctionnement multi-organes (MODS).
28 mai 2026 mis à jour par: Duke University
Il s'agit d'un registre prospectif international multicentrique et d'un essai de biodépôt d'enfants et d'adolescents/jeunes adultes (AYA) subissant une greffe de cellules hématopoïétiques (HCT) pour évaluer l'impact des endothéliopathies dans le cadre de l'HCT en tant que contributeur de morbidité et de mortalité significatives.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Primaire:
- Évaluer la proportion de patients pédiatriques subissant une greffe de cellules hématopoïétiques (HCT) qui développent des endothéliopathies (SOS, TMA, DAH et IPS) et/ou MODS dans les 100 jours suivant ces thérapies.
- Évaluer la proportion de patients pédiatriques subissant une greffe de cellules hématopoïétiques (HCT) qui présentent des niveaux anormaux de facteurs angiogéniques, de perméabilité vasculaire et inflammatoires circulants dans les 100 jours suivant l'HCT-CT dans le cadre d'endothéliopathies.
Objectif(s) secondaire(s)/exploratoire(s) :
- Déterminer l'impact des endothéliopathies dans le cadre du HCT sur la survie globale.
- Évaluer l'efficacité de stratégies de prophylaxie et de traitement spécifiques dirigées contre les endothéliopathies (SOS, MAT, DAH et IPS) post-HCT chez les enfants inscrits sur la survie globale.
- Évaluer si l'exposition aux immunothérapies (CAR-T, inhibiteurs de PD-1, anticorps bispécifiques engageant les lymphocytes T (BiTE) et conjugués anticorps-médicament) avant le HCT affecte les résultats post-HCT (endothéliopathies et MODS).
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
500
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: LaTarsha Spencer
- Numéro de téléphone: (919) 613-1895
- E-mail: latarsha.spencer@duke.edu
Lieux d'étude
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55902
- Recrutement
- Mayo Clinic
-
Contact:
- Mira Kohorst
- E-mail: kohorst.mira@mayo.edu
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North Carolina
-
Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
- Recrutement
- Duke University
-
Contact:
- Kris Mahadeo
- Numéro de téléphone: 919-668-1180
- E-mail: kris.mahadeo@duke.edu
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Recrutement
- MD Anderson Cancer Center
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Contact:
- Dristhi Ragoonanan
- E-mail: DRagoonanan@mdanderson.org
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-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 seconde à 26 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Enfants, adolescents et jeunes adultes (AYA) âgés de 0 à 26 ans subissant une GCSH.
La description
Critère d'intégration:
- Enfants, adolescents et jeunes adultes (AYA) âgés de 0 à 26 ans subissant une GCSH.
- Receveurs de GCSH autologue et allogénique.
- Tout régime de préparation.
Critère d'exclusion:
- Tout patient qui ne consent pas/assentiment à la participation.
- Tout patient pour lequel un ou plusieurs échantillons de sang de 5 mL prélevés à des intervalles spécifiés présenteraient un risque plus que minimal, tel que défini par les directives de l'établissement et à la discrétion du médecin traitant, ne sera pas éligible à la banque de biodépôts.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Essai de bioréserve d'enfants et d'adolescents/jeunes adultes (AYA)
subissant une greffe de cellules hématopoïétiques (HCT) pour évaluer l'impact des endothéliopathies dans le cadre de la HCT en tant que contributeur de morbidité et de mortalité significatives.
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participant à ce bras, des échantillons de sang périphérique seront obtenus à 8 moments précis.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Proportion de patients pédiatriques subissant une greffe de cellules hématopoïétiques (HCT) qui développent des endothéliopathies (SOS, TMA, DAH et IPS) et/ou MODS dans les 100 jours suivant ces thérapies.
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an
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Proportion de patients pédiatriques subissant (HCT) qui présentent des taux anormaux de facteurs angiogéniques circulants dans les 100 jours suivant l'HCT-CT dans le cadre d'endothéliopathies.
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an
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Proportion de patients pédiatriques subissant (HCT) qui présentent des niveaux anormaux de perméabilité vasculaire dans les 100 jours suivant l'HCT-CT dans le cadre d'endothéliopathies.
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an
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Proportion de patients pédiatriques subissant (HCT) qui présentent des niveaux anormaux de facteurs inflammatoires dans les 100 jours suivant l'HCT-CT dans le cadre d'endothéliopathies.
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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La survie globale.
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Kris Mahadeo, Duke University
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
19 novembre 2019
Achèvement primaire (Estimé)
5 février 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
5 février 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 octobre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 octobre 2021
Première publication (Réel)
22 octobre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 juin 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 mai 2026
Dernière vérification
1 mai 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- Pro00112697
- NCI-2021-11324 (Autre identifiant: NCI-CTRP Clinical Trials Reporting Registry)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .