评估 INCB000928 在进行性纤维发育不良骨化症患者中的疗效、安全性和耐受性 (Progress)
2026年5月19日 更新者：Incyte Corporation
一项评估 INCB000928 在进行性纤维发育不良骨化症患者中的疗效、安全性和耐受性的 2 期随机、双盲、安慰剂对照研究
这项 2 期随机、双盲、安慰剂对照研究旨在评估 INCB000928 的疗效、安全性、耐受性和 PK，用于临床诊断为进行性骨化性纤维发育不良 (FOP) 的参与者。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
98
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Incyte Corporation Call Center (US)
- 电话号码：1.855.463.3463
- 邮箱：medinfo@incyte.com
研究联系人备份
- 姓名：Incyte Corporation Call Center (ex-US)
- 电话号码：+800 00027423
- 邮箱：eumedinfo@incyte.com
学习地点
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Beijing、中国、100045
- 招聘中
- Beijing Childrens Hospital Capital Medical University
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Shanghai、中国、200065
- 招聘中
- Tongji Hospital of Tongji University
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Shanghai、中国、200127
- 招聘中
- Shanghai Childrens Medical Center
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Shanghai、中国、201102
- 招聘中
- Childrens Hospital of Fudan University
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2N2
- 主动，不招人
- University Health Network Toronto General Hospital
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Cape Town、南非、07925
- 主动，不招人
- Groote Schuur Hospital Radiation Oncology
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Tlalpan、墨西哥、14389
- 主动，不招人
- Instituto Nacional de Rehabilitacion Luis Guillermo Ibarra
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São Paulo、巴西、05652-900
- 主动，不招人
- Albert Einstein Israelite Hospital
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Cologne、德国、50931
- 招聘中
- Uniklinik Köln
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Rome、意大利、00168
- 主动，不招人
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli Universita Cattolica Del Sacro Cuore
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Auckland、新西兰、01023
- 主动，不招人
- Starship Childrens Hospital
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Santiago、智利、7501126
- 主动，不招人
- Centro de Estudios Reumatologicos
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Paris、法国、75015
- 招聘中
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Paris、法国、75010
- 招聘中
- Ap-Hp Hopital Lariboisiere
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New South Wales
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St Leonards、New South Wales、澳大利亚、02065
- 完全的
- Royal North Shore Hospital
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Victoria
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Parkville、Victoria、澳大利亚、03052
- 主动，不招人
- Murdoch Children's Research Institute
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- 招聘中
- Mayo Clinic Rochester
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 招聘中
- Children's Hospital of Philadelphia
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 主动，不招人
- Penn Medicine - Perelman Center for Advanced Medicine
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Stanmore、英国、HA7 4LP
- 主动，不招人
- Royal National Orthopaedic Hospital
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Amsterdam、荷兰、1081 HV
- 招聘中
- Amsterdam UMC - VU Medisch Centrum (VUmc)
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Madrid、西班牙、28034
- 招聘中
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Buenos Aires、阿根廷、CO 1181
- 主动，不招人
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Seoul、韩国、03080
- 主动，不招人
- Seoul National University Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 99年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄≥ 12 岁且诊断为 FOP 的女性和男性成人和青少年。
- 愿意根据以下标准避免怀孕或生育孩子。
- 愿意并能够在不需要插管的情况下进行低剂量 WBCT（不包括头部）成像。
- 进一步的纳入标准适用。
排除标准：
- 怀孕或哺乳。
- CAJIS 评分≥24。
- 研究者认为排除参与的 FOP 疾病严重程度。
- 根据研究者的判断，除 FOP 之外的任何具有临床意义的医疗状况会干扰对研究的全面参与，对参与者造成重大风险，或干扰对研究数据的解释。
- 需要全身抗生素、抗真菌或抗病毒治疗的慢性或当前活动性传染病。
- HIV、HBV 或 HCV 感染。 笔记：
- 进一步的排除标准适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：队列1
参与者（≥12岁）将获得INCB000928或安慰剂在协议中定义的24周（双盲期）。
完成双盲期的参与者将持续到开放标签的扩展期292周。
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INCBG000928 将通过 QD 口服给药。
其他名称：
安慰剂将口服QD。
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实验性的：队列2
参与者（6至<12岁）将获得INCB000928或安慰剂在协议中定义的24周（双盲期）。
完成双盲期的参与者将持续到开放标签的扩展期292周。
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INCBG000928 将通过 QD 口服给药。
其他名称：
安慰剂将口服QD。
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实验性的：Cohort 3
Participants (2 to < 12 years of age) will receive INCB000928 or placebo as defined in the protocol for 24 weeks (double-blind period).
Participants who complete the double-blind period will continue into open-label extension period for an additional 292 weeks.
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INCBG000928 将通过 QD 口服给药。
其他名称：
安慰剂将口服QD。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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双盲时期：基线的新异位骨化（HO）病变
大体时间：第24周
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HO将通过低剂量全身计算机断层扫描（WBCT）（不包括头部）与双盲期相比评估。
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第24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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双盲时期：基线新病变的数量
大体时间：第24周
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HO将通过低剂量全身计算机断层扫描（WBCT）（不包括头部）与双盲期相比评估。
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第24周
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双盲时期：基线的新HO病变总量
大体时间：第24周
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HO将通过低剂量全身计算机断层扫描（WBCT）（不包括头部）与双盲期相比评估。
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第24周
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双盲时期：所有HO病变的总数从基线变化
大体时间：第24周
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HO将通过低剂量全身计算机断层扫描（WBCT）（不包括头部）与双盲期相比评估。
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第24周
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双盲时期：基线的新耀斑数量
大体时间：第24周
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基于纤维状发育异常，患者报告了症状工具（FOP -PROMPT）。
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第24周
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接受治疗的不良事件的参与者人数（TEAE）
大体时间：长达316周
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定义为第一次报告的任何不良事件，或者在第一次剂量的研究药物后曾经存在的事件恶化。
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长达316周
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开放标签扩展：从第24周开始发生新的HO病变
大体时间：第48周
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HO将通过低剂量的全身计算机断层扫描（WBCT）（不包括头部）从第24周到第48周进行评估，而在DB期间，参与者的基线至第24周，参与者的安慰剂。
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第48周
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开放标签扩展：24周的新HO病变数量
大体时间：第48周
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HO将通过低剂量的全身计算机断层扫描（WBCT）（不包括头部）从第24周到第48周进行评估，而在DB期间，参与者的基线至第24周，参与者的安慰剂。
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第48周
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开放标签扩展：24周的新HO病变总量
大体时间：第48周
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HO将通过低剂量的全身计算机断层扫描（WBCT）（不包括头部）从第24周到第48周进行评估，而在DB期间，参与者的基线至第24周，参与者的安慰剂。
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第48周
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开放标签扩展：从第24周开始所有HO病变的总数变化
大体时间：第48周
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HO将通过低剂量的全身计算机断层扫描（WBCT）（不包括头部）从第24周到第48周进行评估，而在DB期间，参与者的基线至第24周，参与者的安慰剂。
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第48周
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开放标签扩展：24周的新耀斑数量
大体时间：第48周
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基于纤维浮肿的效果研究，患者报告了症状工具（FOP -PROMPT），从第24周到第48周，而在DB期间，参与者的基线到基线至第24周。
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第48周
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药代动力学参数：INCB000928的CMAX
大体时间：基线，第12、24、48和76周
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最大观察到的浓度。
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基线，第12、24、48和76周
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药代动力学参数：INCB000928的TMAX
大体时间：基线，第12、24、48和76周
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最大浓度的时间。
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基线，第12、24、48和76周
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药代动力学参数：INCB000928的CMIN
大体时间：基线，第12、24、48和76周
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最小观察到的浓度。
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基线，第12、24、48和76周
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药代动力学参数：INCB000928的拍卖
大体时间：基线，第12、24、48和76周
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等离子体浓度时间曲线的面积从时间0到最后可量化的可测量等离子体浓度
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基线，第12、24、48和76周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Amanda McBride, MD、Incyte Corporation
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年5月5日
初级完成 (估计的)
2027年7月30日
研究完成 (估计的)
2033年1月20日
研究注册日期
首次提交
2021年10月8日
首先提交符合 QC 标准的
2021年10月14日
首次发布 (实际的)
2021年10月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月19日
最后验证
2026年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- INCB 00928-201
- 2021-002286-17 (EudraCT编号)
- 2023-504129-38-00 (注册表标识符：EU CT Number)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
在提交研究计划后，Incyte 与合格的外部研究人员共享数据。
这些请求由审查小组根据科学价值审查和批准。
所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。
IPD 共享时间框架
数据将在首次发表后或市场授权产品和适应症的研究结束 2 年后共享。
IPD 共享访问标准
合格研究的数据将根据 www.incyteclinicaltrials.com 的数据共享部分中描述的标准和流程与合格的研究人员共享
网站。
对于批准的请求，研究人员将根据数据共享协议的条款被授予访问匿名数据的权限。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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