Évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de l'INCB000928 chez les participants atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (Progress)
19 mai 2026 mis à jour par: Incyte Corporation
Une étude de phase 2, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de l'INCB000928 chez les participants atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive
Cette étude de phase 2, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo vise à évaluer l'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de l'INCB000928 administré aux participants présentant un diagnostic clinique de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP).
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
98
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Incyte Corporation Call Center (US)
- Numéro de téléphone: 1.855.463.3463
- E-mail: medinfo@incyte.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Incyte Corporation Call Center (ex-US)
- Numéro de téléphone: +800 00027423
- E-mail: eumedinfo@incyte.com
Lieux d'étude
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Cape Town, Afrique du Sud, 07925
- Actif, ne recrute pas
- Groote Schuur Hospital Radiation Oncology
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Cologne, Allemagne, 50931
- Recrutement
- Uniklinik Köln
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Buenos Aires, Argentine, CO 1181
- Actif, ne recrute pas
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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New South Wales
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St Leonards, New South Wales, Australie, 02065
- Complété
- Royal North Shore Hospital
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australie, 03052
- Actif, ne recrute pas
- Murdoch Children's Research Institute
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São Paulo, Brésil, 05652-900
- Actif, ne recrute pas
- Albert Einstein Israelite Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
- Actif, ne recrute pas
- University Health Network Toronto General Hospital
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Santiago, Chili, 7501126
- Actif, ne recrute pas
- Centro de Estudios Reumatologicos
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Beijing, Chine, 100045
- Recrutement
- Beijing Childrens Hospital Capital Medical University
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Shanghai, Chine, 200065
- Recrutement
- Tongji Hospital of Tongji University
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Shanghai, Chine, 200127
- Recrutement
- Shanghai Childrens Medical Center
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Shanghai, Chine, 201102
- Recrutement
- Childrens Hospital of Fudan University
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Seoul, Corée du Sud, 03080
- Actif, ne recrute pas
- Seoul National University Hospital
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Madrid, Espagne, 28034
- Recrutement
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
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Paris, France, 75015
- Recrutement
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Paris, France, 75010
- Recrutement
- Ap-Hp Hopital Lariboisiere
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Rome, Italie, 00168
- Actif, ne recrute pas
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli Universita Cattolica Del Sacro Cuore
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Tlalpan, Mexique, 14389
- Actif, ne recrute pas
- Instituto Nacional de Rehabilitacion Luis Guillermo Ibarra
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Auckland, Nouvelle-Zélande, 01023
- Actif, ne recrute pas
- Starship Childrens Hospital
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Amsterdam, Pays-Bas, 1081 HV
- Recrutement
- Amsterdam UMC - VU Medisch Centrum (VUmc)
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Stanmore, Royaume-Uni, HA7 4LP
- Actif, ne recrute pas
- Royal National Orthopaedic Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Recrutement
- Mayo Clinic Rochester
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Recrutement
- Children's Hospital of Philadelphia
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Actif, ne recrute pas
- Penn Medicine - Perelman Center for Advanced Medicine
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans à 99 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Adultes et adolescents de sexe féminin et masculin de ≥ 12 ans avec un diagnostic de FOP.
- Volonté d'éviter une grossesse ou d'avoir des enfants sur la base des critères ci-dessous.
- Volonté et capable de subir une imagerie WBCT à faible dose (à l'exclusion de la tête) sans nécessiter d'intubation.
- D'autres critères d'inclusion s'appliquent.
Critère d'exclusion:
- Enceinte ou allaitante.
- Score CAJIS ≥ 24.
- gravité de la maladie de la FOP qui, de l'avis de l'investigateur, exclut la participation.
- Toute condition médicale cliniquement significative autre que la FOP qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la pleine participation à l'étude, poserait un risque important pour le participant ou interférerait avec l'interprétation des données de l'étude.
- Maladie infectieuse active chronique ou en cours nécessitant un traitement systémique antibiotique, antifongique ou antiviral.
- Infection par le VIH, le VHB ou le VHC. Note:
- D'autres critères d'exclusion s'appliquent.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cohorte 1
Les participants (≥ 12 ans) recevront l'incb000928 ou le placebo tel que défini dans le protocole pendant 24 semaines (période en double aveugle).
Les participants qui terminent la période en double aveugle se poursuivront en période d'extension ouverte pendant 292 semaines supplémentaires.
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INCBG000928 sera administré QD par voie orale.
Autres noms:
Le placebo sera administré QD oralement.
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Expérimental: Cohorte 2
Les participants (6 à <12 ans) recevront l'incb000928 ou le placebo tel que défini dans le protocole pendant 24 semaines (période en double aveugle).
Les participants qui terminent la période en double aveugle se poursuivront en période d'extension ouverte pendant 292 semaines supplémentaires.
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INCBG000928 sera administré QD par voie orale.
Autres noms:
Le placebo sera administré QD oralement.
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Expérimental: Cohort 3
Participants (2 to < 12 years of age) will receive INCB000928 or placebo as defined in the protocol for 24 weeks (double-blind period).
Participants who complete the double-blind period will continue into open-label extension period for an additional 292 weeks.
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INCBG000928 sera administré QD par voie orale.
Autres noms:
Le placebo sera administré QD oralement.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Période à double aveugle: Occurrence de nouvelles lésions hétérotopiques d'ossification (HO) de la ligne de base
Délai: Semaine 24
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Ho sera évalué par tomodensitométrie à faible dose du corps entier (WBCT) (à l'exclusion de la tête) par rapport à la ligne de base pendant la période en double aveugle.
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Semaine 24
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Période à double aveugle: nombre de nouvelles lésions HO de la ligne de base
Délai: Semaine 24
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Ho sera évalué par tomodensitométrie à faible dose du corps entier (WBCT) (à l'exclusion de la tête) par rapport à la ligne de base pendant la période en double aveugle.
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Semaine 24
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Période à double aveugle: volume total de nouvelles lésions HO de la ligne de base
Délai: Semaine 24
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Ho sera évalué par tomodensitométrie à faible dose du corps entier (WBCT) (à l'exclusion de la tête) par rapport à la ligne de base pendant la période en double aveugle.
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Semaine 24
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Période à double aveugle: changement du volume total de toutes les lésions HO de la ligne de base
Délai: Semaine 24
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Ho sera évalué par tomodensitométrie à faible dose du corps entier (WBCT) (à l'exclusion de la tête) par rapport à la ligne de base pendant la période en double aveugle.
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Semaine 24
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Période à double aveugle: nombre de nouvelles fusées par rapport à la ligne de base
Délai: Semaine 24
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Sur la base de la fibrodysplasia ossificans progressisva - outil des symptômes signalés par le patient (FOP-PROMPT).
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Semaine 24
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Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (TEEE)
Délai: Jusqu'à 316 semaines
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Défini comme tout événement indésirable signalé pour la première fois, soit l'aggravation d'un événement préexistant après la première dose de médicament d'étude.
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Jusqu'à 316 semaines
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Extension ouverte: présence de nouvelles lésions HO de la semaine 24
Délai: Semaine 48
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Ho sera évalué par tomodensitométrie à faible dose du corps entier (WBCT) (à l'exclusion de la tête) de la semaine 24 à la semaine 48 par rapport à la ligne de base à la semaine 24 dans les participants randomisés au placebo pendant la période de base de données.
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Semaine 48
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Extension ouverte: nombre de nouvelles lésions HO de la semaine 24
Délai: Semaine 48
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Ho sera évalué par tomodensitométrie à faible dose du corps entier (WBCT) (à l'exclusion de la tête) de la semaine 24 à la semaine 48 par rapport à la ligne de base à la semaine 24 dans les participants randomisés au placebo pendant la période de base de données.
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Semaine 48
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Extension ouverte: volume total des nouvelles lésions HO de la semaine 24
Délai: Semaine 48
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Ho sera évalué par tomodensitométrie à faible dose du corps entier (WBCT) (à l'exclusion de la tête) de la semaine 24 à la semaine 48 par rapport à la ligne de base à la semaine 24 dans les participants randomisés au placebo pendant la période de base de données.
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Semaine 48
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Extension ouverte: modification du volume total de toutes les lésions HO de la semaine 24
Délai: Semaine 48
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Ho sera évalué par tomodensitométrie à faible dose du corps entier (WBCT) (à l'exclusion de la tête) de la semaine 24 à la semaine 48 par rapport à la ligne de base à la semaine 24 dans les participants randomisés au placebo pendant la période de base de données.
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Semaine 48
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Extension ouverte: nombre de nouvelles fusées de la semaine 24
Délai: Semaine 48
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Sur la base de la fibrodysplasie ossificans progressisva - l'outil de symptômes a signalé le patient (FOP-PROMPT) de la semaine 24 à la semaine 48 par rapport à la ligne de base à la semaine 24 des participants randomisés au placebo pendant la période de base de données.
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Semaine 48
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Paramètre de pharmacocinétique: CMAX de IncB000928
Délai: BASELINE, semaines 12, 24, 48 et 76
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Concentration observée maximale.
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BASELINE, semaines 12, 24, 48 et 76
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Paramètre de pharmacocinétique: Tmax de IncB000928
Délai: BASELINE, semaines 12, 24, 48 et 76
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Temps à la concentration maximale.
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BASELINE, semaines 12, 24, 48 et 76
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Paramètre de pharmacocinétique: CMIN de IncB000928
Délai: BASELINE, semaines 12, 24, 48 et 76
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Concentration minimale observée.
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BASELINE, semaines 12, 24, 48 et 76
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Paramètre de pharmacocinétique: ACT de l'incb000928
Délai: BASELINE, semaines 12, 24, 48 et 76
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Zone sous la courbe de concentration plasmatique de temps de 0 à la dernière concentration plasmatique mesurable quantifiable
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BASELINE, semaines 12, 24, 48 et 76
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Amanda McBride, MD, Incyte Corporation
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
5 mai 2022
Achèvement primaire (Estimé)
30 juillet 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
20 janvier 2033
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 octobre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 octobre 2021
Première publication (Réel)
25 octobre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
22 mai 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
19 mai 2026
Dernière vérification
1 mai 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- INCB 00928-201
- 2021-002286-17 (Numéro EudraCT)
- 2023-504129-38-00 (Identificateur de registre: EU CT Number)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Incyte partage des données avec des chercheurs externes qualifiés après la soumission d'une proposition de recherche.
Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen sur la base du mérite scientifique.
Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.
Délai de partage IPD
Les données seront partagées après la première publication ou 2 ans après la fin de l'étude pour les produits et indications autorisés sur le marché.
Critères d'accès au partage IPD
Les données des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits dans la section Partage de données du site www.incyteclinicaltrials.com
site Internet.
Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès aux données anonymisées en vertu d'un accord de partage de données.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .