Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji INCB000928 u uczestników z Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (Progress)

19 maja 2026 zaktualizowane przez: Incyte Corporation

Faza 2. randomizowanego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego placebo badania oceniającego skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję INCB000928 u uczestników z fibrodysplazją kostną postępującą

To badanie fazy 2, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo ma na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji oraz farmakokinetyki INCB000928 podawanego uczestnikom z kliniczną diagnozą fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

98

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Incyte Corporation Call Center (US)
  • Numer telefonu: 1.855.463.3463
  • E-mail: medinfo@incyte.com

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Incyte Corporation Call Center (ex-US)
  • Numer telefonu: +800 00027423
  • E-mail: eumedinfo@incyte.com

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Cape Town, Afryka Południowa, 07925
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Groote Schuur Hospital Radiation Oncology
  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, CO 1181
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Australia
    • New South Wales
      • St Leonards, New South Wales, Australia, 02065
        • Zakończony
        • Royal North Shore Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 03052
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Brazylia
      • São Paulo, Brazylia, 05652-900
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Albert Einstein Israelite Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7501126
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Centro de Estudios Reumatologicos
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100045
        • Rekrutacyjny
        • Beijing Childrens Hospital Capital Medical University
      • Shanghai, Chiny, 200065
        • Rekrutacyjny
        • Tongji Hospital of Tongji University
      • Shanghai, Chiny, 200127
        • Rekrutacyjny
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Shanghai, Chiny, 201102
        • Rekrutacyjny
        • Childrens Hospital of Fudan University
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Francja, 75010
        • Rekrutacyjny
        • Ap-Hp Hopital Lariboisiere
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1081 HV
        • Rekrutacyjny
        • Amsterdam Umc - Vu Medisch Centrum (Vumc)
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa, 03080
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Seoul National University Hospital
  • Meksyk
      • Tlalpan, Meksyk, 14389
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Instituto Nacional de Rehabilitacion Luis Guillermo Ibarra
  • Niemcy
      • Cologne, Niemcy, 50931
        • Rekrutacyjny
        • Uniklinik Koln
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 01023
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Starship Childrens Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic Rochester
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Penn Medicine - Perelman Center for Advanced Medicine
  • Włochy
      • Rome, Włochy, 00168
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli Universita Cattolica Del Sacro Cuore
  • Zjednoczone Królestwo
      • Stanmore, Zjednoczone Królestwo, HA7 4LP
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Royal National Orthopaedic Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 99 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dorosłe kobiety i mężczyźni oraz młodzież w wieku ≥ 12 lat z rozpoznaniem FOP.
  • Chęć uniknięcia ciąży lub spłodzenia dzieci na podstawie poniższych kryteriów.
  • Chęć i możliwość poddania się niskodawkowej WBCT (z wyłączeniem głowy) bez konieczności intubacji.
  • Obowiązują dalsze kryteria włączenia.

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża lub karmienie piersią.
  • Wynik CAJIS ≥ 24.
  • Ciężkość choroby FOP, która w opinii badacza wyklucza udział.
  • Każdy klinicznie istotny stan chorobowy inny niż FOP, który w ocenie badacza zakłóciłby pełny udział w badaniu, stanowiłby znaczące ryzyko dla uczestnika lub zakłóciłby interpretację danych z badania.
  • Przewlekła lub obecnie aktywna choroba zakaźna wymagająca ogólnoustrojowego leczenia antybiotykami, lekami przeciwgrzybiczymi lub przeciwwirusowymi.
  • Zakażenie wirusem HIV, HBV lub HCV. Notatka:
  • Obowiązują dalsze kryteria wykluczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
Uczestnicy (≥ 12 lat) otrzymają INCB0009928 lub placebo zgodnie z definicją w protokole przez 24 tygodnie (okres podwójnie ślepej ślepej). Uczestnicy, którzy ukończyli okres podwójnie ślepej ślepej, będą kontynuować okres przedłużania otwartych przez dodatkowe 292 tygodnie.
Lek: INCB000928
INCBG000928 będzie podawany doustnie QD.
Inne nazwy:
  • Zilurgisertib
Lek: Placebo
Placebo będzie podawane qd ustnie.
Eksperymentalny: Kohorta 2
Uczestnicy (w wieku 6 do 12 lat) otrzymają IncB0009928 lub placebo zgodnie z definicją w protokole przez 24 tygodnie (okres podwójnie ślepej ślepej). Uczestnicy, którzy ukończyli okres podwójnie ślepej ślepej, będą kontynuować okres przedłużania otwartych przez dodatkowe 292 tygodnie.
Lek: INCB000928
INCBG000928 będzie podawany doustnie QD.
Inne nazwy:
  • Zilurgisertib
Lek: Placebo
Placebo będzie podawane qd ustnie.
Eksperymentalny: Cohort 3
Participants (2 to < 12 years of age) will receive INCB000928 or placebo as defined in the protocol for 24 weeks (double-blind period). Participants who complete the double-blind period will continue into open-label extension period for an additional 292 weeks.
Lek: INCB000928
INCBG000928 będzie podawany doustnie QD.
Inne nazwy:
  • Zilurgisertib
Lek: Placebo
Placebo będzie podawane qd ustnie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podwójny okres ciemnej: występowanie nowych zmian skostnicznych heterotopowych (HO) z wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Tydzień 24
HO będzie oceniane za pomocą tomografii komputerowej o niskiej dawce (WBCT) (z wyłączeniem głowy) w porównaniu do wartości wyjściowej w okresie podwójnie ślepej ślepej.
Tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podwójny okres ciemnej: liczba nowych zmian HO z linii podstawowej
Ramy czasowe: Tydzień 24
HO będzie oceniane za pomocą tomografii komputerowej o niskiej dawce (WBCT) (z wyłączeniem głowy) w porównaniu do wartości wyjściowej w okresie podwójnie ślepej ślepej.
Tydzień 24
Podwójny okres ciemny: całkowita objętość nowych zmian HO od linii podstawowej
Ramy czasowe: Tydzień 24
HO będzie oceniane za pomocą tomografii komputerowej o niskiej dawce (WBCT) (z wyłączeniem głowy) w porównaniu do wartości wyjściowej w okresie podwójnie ślepej ślepej.
Tydzień 24
Okres podwójnej ciemnej: Zmiana całkowitej objętości wszystkich zmian HO od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Tydzień 24
HO będzie oceniane za pomocą tomografii komputerowej o niskiej dawce (WBCT) (z wyłączeniem głowy) w porównaniu do wartości wyjściowej w okresie podwójnie ślepej ślepej.
Tydzień 24
Podwójny okres ciemnej: liczba nowych rozbłysków z linii bazowej
Ramy czasowe: Tydzień 24
W oparciu o FibrodySplasia Ossificans Progressiva - Pacjent zgłosił narzędzie objawów (FOP -Prompt).
Tydzień 24
Liczba uczestników z leczeniem pojawiającym się zdarzeniami niepożądanymi (Teae)
Ramy czasowe: Do 316 tygodni
Zdefiniowane jako każde zdarzenie niepożądane po raz pierwszy zgłoszone po raz pierwszy lub pogorszenie wcześniej istniejącego zdarzenia po pierwszej dawce leku badanego.
Do 316 tygodni
Rozszerzenie otwartego: występowanie nowych zmian HO z 24 tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 48
HO będzie oceniane za pomocą tomografii komputerowej o niskiej dawce całego ciała (WBCT) (z wyłączeniem głowy) z tygodnia 24 do tygodnia 48 w porównaniu do wartości wyjściowej do 24 tygodnia u uczestników losowo do placebo w okresie DB.
Tydzień 48
Rozszerzenie otwartego: liczba nowych zmian HO z 24 tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 48
HO będzie oceniane za pomocą tomografii komputerowej o niskiej dawce całego ciała (WBCT) (z wyłączeniem głowy) z tygodnia 24 do tygodnia 48 w porównaniu do wartości wyjściowej do 24 tygodnia u uczestników losowo do placebo w okresie DB.
Tydzień 48
Rozszerzenie otwartej labelowej: całkowita objętość nowych zmian HO z 24 tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 48
HO będzie oceniane za pomocą tomografii komputerowej o niskiej dawce całego ciała (WBCT) (z wyłączeniem głowy) z tygodnia 24 do tygodnia 48 w porównaniu do wartości wyjściowej do 24 tygodnia u uczestników losowo do placebo w okresie DB.
Tydzień 48
Rozszerzenie otwartej labelijnej: zmiana całkowitej objętości wszystkich zmian HO z 24 tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 48
HO będzie oceniane za pomocą tomografii komputerowej o niskiej dawce całego ciała (WBCT) (z wyłączeniem głowy) z tygodnia 24 do tygodnia 48 w porównaniu do wartości wyjściowej do 24 tygodnia u uczestników losowo do placebo w okresie DB.
Tydzień 48
Rozszerzenie otwartej: liczba nowych rozbłysków z 24 tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 48
W oparciu o FibrodySplasia Ossificans Properiva - Pacjent zgłosił narzędzie objawów (FOP -Prompt) od 24 do tygodnia 48 w porównaniu do wartości wyjściowej do 24 tygodnia u uczestników losowo do placebo w okresie DB.
Tydzień 48
Parametr farmakokinetyki: CMAX Incb000928
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 12, 24, 48 i 76
Maksymalne zaobserwowane stężenie.
Linia bazowa, tygodnie 12, 24, 48 i 76
Parametr farmakokinetyki: Tmax z Incb000928
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 12, 24, 48 i 76
Czas do maksymalnego stężenia.
Linia bazowa, tygodnie 12, 24, 48 i 76
Parametr farmakokinetyki: CMIN INCB000928
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 12, 24, 48 i 76
Minimalne zaobserwowane stężenie.
Linia bazowa, tygodnie 12, 24, 48 i 76
Parametr farmakokinetyki: Auct of INCB000928
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 12, 24, 48 i 76
Obszar pod krzywą stężenia w osoczu od czasu 0 do ostatniego wymiernego mierzalnego stężenia w osoczu
Linia bazowa, tygodnie 12, 24, 48 i 76

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Incyte Corporation

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Amanda McBride, MD, Incyte Corporation

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 maja 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 lipca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

20 stycznia 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • INCB 00928-201
  • 2021-002286-17 (Numer EudraCT)
  • 2023-504129-38-00 (Identyfikator rejestru: EU CT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Incyte udostępnia dane wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym po złożeniu wniosku badawczego. Wnioski te są przeglądane i zatwierdzane przez panel recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane zostaną udostępnione po pierwszej publikacji lub 2 lata po zakończeniu badania dla produktów dopuszczonych do obrotu i wskazań.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym w sekcji Udostępnianie danych na stronie www.incyteclinicaltrials.com strona internetowa. W przypadku zatwierdzonych wniosków badacze uzyskają dostęp do zanonimizowanych danych na warunkach umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Badania kliniczne na INCB000928

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belgium

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj