Para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade de INCB000928 em participantes com fibrodisplasia ossificante progressiva (Progress)
19 de maio de 2026 atualizado por: Incyte Corporation
Um estudo de fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade de INCB000928 em participantes com fibrodisplasia ossificante progressiva
Este estudo de fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo destina-se a avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade e farmacocinética de INCB000928 administrado a participantes com diagnóstico clínico de fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
98
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Incyte Corporation Call Center (US)
- Número de telefone: 1.855.463.3463
- E-mail: medinfo@incyte.com
Estude backup de contato
- Nome: Incyte Corporation Call Center (ex-US)
- Número de telefone: +800 00027423
- E-mail: eumedinfo@incyte.com
Locais de estudo
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Cologne, Alemanha, 50931
- Recrutamento
- Uniklinik Köln
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Buenos Aires, Argentina, CO 1181
- Ativo, não recrutando
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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New South Wales
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St Leonards, New South Wales, Austrália, 02065
- Concluído
- Royal North Shore Hospital
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 03052
- Ativo, não recrutando
- Murdoch Children's Research Institute
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São Paulo, Brasil, 05652-900
- Ativo, não recrutando
- Albert Einstein Israelite Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2N2
- Ativo, não recrutando
- University Health Network Toronto General Hospital
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Santiago, Chile, 7501126
- Ativo, não recrutando
- Centro de Estudios Reumatologicos
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Beijing, China, 100045
- Recrutamento
- Beijing Childrens Hospital Capital Medical University
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Shanghai, China, 200065
- Recrutamento
- Tongji Hospital of Tongji University
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Shanghai, China, 200127
- Recrutamento
- Shanghai Childrens Medical Center
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Shanghai, China, 201102
- Recrutamento
- Childrens Hospital of Fudan University
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Seoul, Coréia do Sul, 03080
- Ativo, não recrutando
- Seoul National University Hospital
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Madrid, Espanha, 28034
- Recrutamento
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Recrutamento
- Mayo Clinic Rochester
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- Children's Hospital of Philadelphia
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Ativo, não recrutando
- Penn Medicine - Perelman Center for Advanced Medicine
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Paris, França, 75015
- Recrutamento
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Paris, França, 75010
- Recrutamento
- Ap-Hp Hopital Lariboisiere
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Amsterdam, Holanda, 1081 HV
- Recrutamento
- Amsterdam Umc - Vu Medisch Centrum (Vumc)
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Rome, Itália, 00168
- Ativo, não recrutando
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli Universita Cattolica Del Sacro Cuore
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Tlalpan, México, 14389
- Ativo, não recrutando
- Instituto Nacional de Rehabilitacion Luis Guillermo Ibarra
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Auckland, Nova Zelândia, 01023
- Ativo, não recrutando
- Starship Childrens Hospital
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Stanmore, Reino Unido, HA7 4LP
- Ativo, não recrutando
- Royal National Orthopaedic Hospital
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Cape Town, África do Sul, 07925
- Ativo, não recrutando
- Groote Schuur Hospital Radiation Oncology
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 99 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Adultos e adolescentes do sexo feminino e masculino ≥ 12 anos de idade com diagnóstico de FOP.
- Disposição para evitar a gravidez ou ter filhos com base nos critérios abaixo.
- Disposto e capaz de se submeter a imagens de WBCT de baixa dose (excluindo a cabeça) sem necessidade de intubação.
- Aplicam-se outros critérios de inclusão.
Critério de exclusão:
- Grávida ou amamentando.
- Pontuação CAJIS ≥ 24.
- Gravidade da doença FOP que, na opinião do investigador, impede a participação.
- Qualquer condição médica clinicamente significativa que não seja a FOP que, no julgamento do investigador, interfira na participação total no estudo, represente um risco significativo para o participante ou interfira na interpretação dos dados do estudo.
- Doença infecciosa ativa crônica ou atual que requer tratamento sistêmico com antibióticos, antifúngicos ou antivirais.
- Infecção por HIV, HBV ou HCV. Observação:
- Aplicam-se outros critérios de exclusão.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Coorte 1
Os participantes (≥ 12 anos de idade) receberão Incb000928 ou placebo, conforme definido no protocolo por 24 semanas (período duplo-cego).
Os participantes que concluem o período duplo-cego continuarão no período de extensão de rótulo aberto por mais 292 semanas.
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INCBG000928 será administrado QD por via oral.
Outros nomes:
O placebo será administrado por QD por via oral.
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Experimental: Coorte 2
Os participantes (6 a <12 anos) receberão Incb000928 ou placebo, conforme definido no protocolo por 24 semanas (período duplo-cego).
Os participantes que concluem o período duplo-cego continuarão no período de extensão de rótulo aberto por mais 292 semanas.
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INCBG000928 será administrado QD por via oral.
Outros nomes:
O placebo será administrado por QD por via oral.
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Experimental: Cohort 3
Participants (2 to < 12 years of age) will receive INCB000928 or placebo as defined in the protocol for 24 weeks (double-blind period).
Participants who complete the double-blind period will continue into open-label extension period for an additional 292 weeks.
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INCBG000928 será administrado QD por via oral.
Outros nomes:
O placebo será administrado por QD por via oral.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Período cego duplo: Ocorrência de novas lesões heterotópicas (HO) da linha de base
Prazo: Semana 24
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O HO será avaliado por tomografia computadorizada de corpo inteiro de baixa dose (WBCT) (excluindo a cabeça) em comparação com a linha de base durante o período duplo-cego.
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Semana 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Período cego duplo: Número de novas lesões HO da linha de base
Prazo: Semana 24
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O HO será avaliado por tomografia computadorizada de corpo inteiro de baixa dose (WBCT) (excluindo a cabeça) em comparação com a linha de base durante o período duplo-cego.
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Semana 24
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Período cego duplo: volume total de novas lesões HO da linha de base
Prazo: Semana 24
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O HO será avaliado por tomografia computadorizada de corpo inteiro de baixa dose (WBCT) (excluindo a cabeça) em comparação com a linha de base durante o período duplo-cego.
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Semana 24
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Período cego duplo: mudança no volume total de todas as lesões HO da linha de base
Prazo: Semana 24
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O HO será avaliado por tomografia computadorizada de corpo inteiro de baixa dose (WBCT) (excluindo a cabeça) em comparação com a linha de base durante o período duplo-cego.
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Semana 24
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Período cego duplo: Número de novos explosões da linha de base
Prazo: Semana 24
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Baseado na Fibrodysplasia ossificans Progressiva - a ferramenta de sintomas relatada pelo paciente (FOP -Prompt).
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Semana 24
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Número de participantes com tratamento adverso emergente (TEAE)
Prazo: Até 316 semanas
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Definido como qualquer evento adverso relatado pela primeira vez ou agravando um evento pré-existente após a primeira dose de medicamento de estudo.
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Até 316 semanas
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Extensão aberta: ocorrência de novas lesões HO da semana 24
Prazo: Semana 48
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O HO será avaliado por tomografia computadorizada de corpo inteiro de baixa dose (WBCT) (excluindo a cabeça) da semana 24 à semana 48 em comparação com a linha de base à semana 24 nos participantes randomizados para placebo durante o período de banco de dados.
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Semana 48
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Extensão aberta: Número de novas lesões HO da semana 24
Prazo: Semana 48
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O HO será avaliado por tomografia computadorizada de corpo inteiro de baixa dose (WBCT) (excluindo a cabeça) da semana 24 à semana 48 em comparação com a linha de base à semana 24 nos participantes randomizados para placebo durante o período de banco de dados.
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Semana 48
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Extensão aberta: volume total de novas lesões HO da semana 24
Prazo: Semana 48
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O HO será avaliado por tomografia computadorizada de corpo inteiro de baixa dose (WBCT) (excluindo a cabeça) da semana 24 à semana 48 em comparação com a linha de base à semana 24 nos participantes randomizados para placebo durante o período de banco de dados.
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Semana 48
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Extensão aberta: mudança no volume total de todas as lesões HO da semana 24
Prazo: Semana 48
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O HO será avaliado por tomografia computadorizada de corpo inteiro de baixa dose (WBCT) (excluindo a cabeça) da semana 24 à semana 48 em comparação com a linha de base à semana 24 nos participantes randomizados para placebo durante o período de banco de dados.
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Semana 48
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Extensão aberta: Número de novos flares da semana 24
Prazo: Semana 48
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Com base na Fibrodysplasia ossificans Progressiva - Paciente relatou a ferramenta de sintomas (FOP -Prompt) da semana 24 à semana 48 em comparação com a linha de base à semana 24 nos participantes randomizados para placebo durante o período de banco de dados.
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Semana 48
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Parâmetro farmacocinético: CMAX de Incb000928
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24, 48 e 76
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Concentração máxima observada.
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Linha de base, semanas 12, 24, 48 e 76
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Parâmetro farmacocinética: TMAX de Incb000928
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24, 48 e 76
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Tempo para concentração máxima.
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Linha de base, semanas 12, 24, 48 e 76
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Parâmetro farmacocinético: CMIN de Incb000928
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24, 48 e 76
|
Concentração mínima observada.
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Linha de base, semanas 12, 24, 48 e 76
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Parâmetro farmacocinética: AUCT of Incb000928
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24, 48 e 76
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Área sob a curva de tempo de concentração plasmática do tempo 0 ao último Quantificável Concentração Plasmática Mensurável
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Linha de base, semanas 12, 24, 48 e 76
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Amanda McBride, MD, Incyte Corporation
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de maio de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
30 de julho de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
20 de janeiro de 2033
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de outubro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de outubro de 2021
Primeira postagem (Real)
25 de outubro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- INCB 00928-201
- 2021-002286-17 (Número EudraCT)
- 2023-504129-38-00 (Identificador de registro: EU CT Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Incyte compartilha dados com pesquisadores externos qualificados após o envio de uma proposta de pesquisa.
Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão com base no mérito científico.
Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados serão compartilhados após a publicação primária ou 2 anos após o término do estudo para indicações e produtos autorizados para comercialização.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Os dados dos estudos elegíveis serão compartilhados com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos na seção Compartilhamento de Dados do site www.incyteclinicaltrials.com
local na rede Internet.
Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos sob os termos de um acordo de compartilhamento de dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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