För att bedöma effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av INCB000928 hos deltagare med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (Progress)
19 maj 2026 uppdaterad av: Incyte Corporation
En fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av INCB000928 hos deltagare med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva
Denna fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie är avsedd att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten och PK av INCB000928 administrerat till deltagare med en klinisk diagnos av fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
98
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Incyte Corporation Call Center (US)
- Telefonnummer: 1.855.463.3463
- E-post: medinfo@incyte.com
Studera Kontakt Backup
- Namn: Incyte Corporation Call Center (ex-US)
- Telefonnummer: +800 00027423
- E-post: eumedinfo@incyte.com
Studieorter
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, CO 1181
- Aktiv, inte rekryterande
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
-
-
-
New South Wales
-
St Leonards, New South Wales, Australien, 02065
- Avslutad
- Royal North Shore Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 03052
- Aktiv, inte rekryterande
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasilien, 05652-900
- Aktiv, inte rekryterande
- Albert Einstein Israelite Hospital
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 7501126
- Aktiv, inte rekryterande
- Centro de Estudios Reumatologicos
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75015
- Rekrytering
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Paris, Frankrike, 75010
- Rekrytering
- Ap-Hp Hopital Lariboisiere
-
-
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Rekrytering
- Mayo Clinic Rochester
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Rekrytering
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Aktiv, inte rekryterande
- Penn Medicine - Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
-
-
-
Rome, Italien, 00168
- Aktiv, inte rekryterande
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli Universita Cattolica Del Sacro Cuore
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
- Aktiv, inte rekryterande
- University Health Network Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100045
- Rekrytering
- Beijing Childrens Hospital Capital Medical University
-
Shanghai, Kina, 200065
- Rekrytering
- Tongji Hospital of Tongji University
-
Shanghai, Kina, 200127
- Rekrytering
- Shanghai Childrens Medical Center
-
Shanghai, Kina, 201102
- Rekrytering
- Childrens Hospital of Fudan University
-
-
-
-
-
Tlalpan, Mexiko, 14389
- Aktiv, inte rekryterande
- Instituto Nacional de Rehabilitacion Luis Guillermo Ibarra
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna, 1081 HV
- Rekrytering
- Amsterdam UMC - VU Medisch Centrum (VUmc)
-
-
-
-
-
Auckland, Nya Zeeland, 01023
- Aktiv, inte rekryterande
- Starship Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28034
- Rekrytering
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
-
-
-
-
Stanmore, Storbritannien, HA7 4LP
- Aktiv, inte rekryterande
- Royal National Orthopaedic Hospital
-
-
-
-
-
Cape Town, Sydafrika, 07925
- Aktiv, inte rekryterande
- Groote Schuur Hospital Radiation Oncology
-
-
-
-
-
Seoul, Sydkorea, 03080
- Aktiv, inte rekryterande
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Cologne, Tyskland, 50931
- Rekrytering
- Uniklinik Köln
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år till 99 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Kvinnliga och manliga vuxna och ungdomar ≥ 12 år med diagnosen FOP.
- Vilja att undvika graviditet eller att bli far till barn baserat på kriterierna nedan.
- Vill och kan genomgå lågdos WBCT (exklusive huvudet) avbildning utan att kräva intubation.
- Ytterligare inklusionskriterier gäller.
Exklusions kriterier:
- Gravid eller ammar.
- CAJIS-poäng ≥ 24.
- FOP-sjukdomsgrad som enligt utredarens uppfattning utesluter deltagande.
- Varje kliniskt signifikant medicinskt tillstånd förutom FOP som enligt utredarens bedömning skulle störa fullständigt deltagande i studien, utgöra en betydande risk för deltagaren eller stör tolkningen av studiedata.
- Kronisk eller aktuell aktiv infektionssjukdom som kräver systemisk antibiotikabehandling, svampdödande eller antiviral behandling.
- HIV-, HBV- eller HCV-infektion. Notera:
- Ytterligare uteslutningskriterier gäller.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Kohort 1
Deltagarna (≥ 12 år) kommer att få INCB000928 eller placebo enligt definitionen i protokollet under 24 veckor (dubbelblind period).
Deltagare som slutför den dubbelblinda perioden kommer att fortsätta till en öppen etikettförlängningsperiod under ytterligare 292 veckor.
|
INCBG000928 kommer att administreras QD oralt.
Andra namn:
Placebo kommer att administreras qd oralt.
|
|
Experimentell: Kohort 2
Deltagarna (6 till <12 års ålder) kommer att få INCB000928 eller placebo enligt definitionen i protokollet under 24 veckor (dubbelblind period).
Deltagare som slutför den dubbelblinda perioden kommer att fortsätta till en öppen etikettförlängningsperiod under ytterligare 292 veckor.
|
INCBG000928 kommer att administreras QD oralt.
Andra namn:
Placebo kommer att administreras qd oralt.
|
|
Experimentell: Cohort 3
Participants (2 to < 12 years of age) will receive INCB000928 or placebo as defined in the protocol for 24 weeks (double-blind period).
Participants who complete the double-blind period will continue into open-label extension period for an additional 292 weeks.
|
INCBG000928 kommer att administreras QD oralt.
Andra namn:
Placebo kommer att administreras qd oralt.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dubbel blind period: förekomst av ny heterotopisk ossifikation (HO) -skador från baslinjen
Tidsram: Vecka 24
|
Ho kommer att bedömas med låg dos helkroppsberäknad tomografi (WBCT) (exklusive huvudet) jämfört med baslinjen under den dubbelblinda perioden.
|
Vecka 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dubbel blind period: Antal nya ho -lesioner från baslinjen
Tidsram: Vecka 24
|
Ho kommer att bedömas med låg dos helkroppsberäknad tomografi (WBCT) (exklusive huvudet) jämfört med baslinjen under den dubbelblinda perioden.
|
Vecka 24
|
|
Dubbel blind period: Total volym av nya ho -lesioner från baslinjen
Tidsram: Vecka 24
|
Ho kommer att bedömas med låg dos helkroppsberäknad tomografi (WBCT) (exklusive huvudet) jämfört med baslinjen under den dubbelblinda perioden.
|
Vecka 24
|
|
Dubbel blind period: Förändring i den totala volymen för alla ho -lesioner från baslinjen
Tidsram: Vecka 24
|
Ho kommer att bedömas med låg dos helkroppsberäknad tomografi (WBCT) (exklusive huvudet) jämfört med baslinjen under den dubbelblinda perioden.
|
Vecka 24
|
|
Dubbel blind period: Antal nya blossar från baslinjen
Tidsram: Vecka 24
|
Baserat på fibrodysplasi -ossificans progressiva - Patientrapport Symptoms Tool (FOP -Prompt).
|
Vecka 24
|
|
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (Teae)
Tidsram: Upp till 316 veckor
|
Definieras som alla biverkningar antingen rapporterade för första gången eller förvärras av en befintlig händelse efter första dosen av studiemedicin.
|
Upp till 316 veckor
|
|
Open-Label-förlängning: Förekomst av nya HO-lesioner från vecka 24
Tidsram: Vecka 48
|
Ho kommer att utvärderas med låg dos helkroppsberäknad tomografi (WBCT) (exklusive huvudet) från vecka 24 till vecka 48 jämfört med baslinjen till vecka 24 hos deltagare randomiserade till placebo under DB-perioden.
|
Vecka 48
|
|
Open-Label-förlängning: Antal nya HO-lesioner från vecka 24
Tidsram: Vecka 48
|
Ho kommer att utvärderas med låg dos helkroppsberäknad tomografi (WBCT) (exklusive huvudet) från vecka 24 till vecka 48 jämfört med baslinjen till vecka 24 hos deltagare randomiserade till placebo under DB-perioden.
|
Vecka 48
|
|
Open-Label-förlängning: Total volym av nya HO-lesioner från vecka 24
Tidsram: Vecka 48
|
Ho kommer att utvärderas med låg dos helkroppsberäknad tomografi (WBCT) (exklusive huvudet) från vecka 24 till vecka 48 jämfört med baslinjen till vecka 24 hos deltagare randomiserade till placebo under DB-perioden.
|
Vecka 48
|
|
Open-Label-förlängning: Förändring i den totala volymen för alla HO-lesioner från vecka 24
Tidsram: Vecka 48
|
Ho kommer att utvärderas med låg dos helkroppsberäknad tomografi (WBCT) (exklusive huvudet) från vecka 24 till vecka 48 jämfört med baslinjen till vecka 24 hos deltagare randomiserade till placebo under DB-perioden.
|
Vecka 48
|
|
Open-Label-förlängning: Antal nya blossar från vecka 24
Tidsram: Vecka 48
|
Baserat på fibrodysplasi -ossificans progressiva - Patientrapporterat symtomverktyg (FOP -prompt) från vecka 24 till vecka 48 jämfört med baslinjen till vecka 24 hos deltagare randomiserade till placebo under DB -perioden.
|
Vecka 48
|
|
Farmakokinetikparameter: CMAX av INCB000928
Tidsram: Baslinjen, veckor 12, 24, 48 och 76
|
Maximal observerad koncentration.
|
Baslinjen, veckor 12, 24, 48 och 76
|
|
Farmakokinetikparameter: Tmax från IncB000928
Tidsram: Baslinjen, veckor 12, 24, 48 och 76
|
Tid till maximal koncentration.
|
Baslinjen, veckor 12, 24, 48 och 76
|
|
Farmakokinetikparameter: CMIN av INCB000928
Tidsram: Baslinjen, veckor 12, 24, 48 och 76
|
Minsta observerade koncentration.
|
Baslinjen, veckor 12, 24, 48 och 76
|
|
Farmakokinetikparameter: AUct of Incb000928
Tidsram: Baslinjen, veckor 12, 24, 48 och 76
|
Område under plasmakoncentrationstidskurvan från tid 0 till den sista kvantifierbara mätbara plasmakoncentrationen
|
Baslinjen, veckor 12, 24, 48 och 76
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Amanda McBride, MD, Incyte Corporation
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
5 maj 2022
Primärt slutförande (Beräknad)
30 juli 2027
Avslutad studie (Beräknad)
20 januari 2033
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 oktober 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 oktober 2021
Första postat (Faktisk)
25 oktober 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
22 maj 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
19 maj 2026
Senast verifierad
1 maj 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- INCB 00928-201
- 2021-002286-17 (EudraCT-nummer)
- 2023-504129-38-00 (Registeridentifierare: EU CT Number)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Incyte delar data med kvalificerade externa forskare efter att ett forskningsförslag lämnats in.
Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter.
All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar.
Tidsram för IPD-delning
Data kommer att delas efter den primära publiceringen eller 2 år efter att studien har avslutats för marknadsgodkända produkter och indikationer.
Kriterier för IPD Sharing Access
Data från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs i avsnittet Datadelning på www.incyteclinicaltrials.com
hemsida.
För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data enligt villkoren i ett datadelningsavtal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .