Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

At vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​INCB000928 hos deltagere med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (Progress)

19. maj 2026 opdateret af: Incyte Corporation

En fase 2, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​INCB000928 hos deltagere med fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Denne fase 2, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret undersøgelse er beregnet til at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten og PK af INCB000928 administreret til deltagere med en klinisk diagnose af fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

98

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Incyte Corporation Call Center (US)
  • Telefonnummer: 1.855.463.3463
  • E-mail: medinfo@incyte.com

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Incyte Corporation Call Center (ex-US)
  • Telefonnummer: +800 00027423
  • E-mail: eumedinfo@incyte.com

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, CO 1181
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Australien
    • New South Wales
      • St Leonards, New South Wales, Australien, 02065
        • Afsluttet
        • Royal North Shore Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 03052
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 05652-900
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Albert Einstein Israelite Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7501126
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Centro de Estudios Reumatologicos
  • Det Forenede Kongerige
      • Stanmore, Det Forenede Kongerige, HA7 4LP
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Royal National Orthopaedic Hospital
  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Rochester
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Penn Medicine - Perelman Center for Advanced Medicine
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Rekruttering
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Frankrig, 75010
        • Rekruttering
        • Ap-Hp Hopital Lariboisiere
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1081 HV
        • Rekruttering
        • Amsterdam Umc - Vu Medisch Centrum (Vumc)
  • Italien
      • Rome, Italien, 00168
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli Universita Cattolica Del Sacro Cuore
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Rekruttering
        • Beijing Childrens Hospital Capital Medical University
      • Shanghai, Kina, 200065
        • Rekruttering
        • Tongji Hospital of Tongji University
      • Shanghai, Kina, 200127
        • Rekruttering
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Shanghai, Kina, 201102
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital of Fudan University
  • Mexico
      • Tlalpan, Mexico, 14389
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Instituto Nacional de Rehabilitacion Luis Guillermo Ibarra
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 01023
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Starship Childrens Hospital
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika, 07925
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Groote Schuur Hospital Radiation Oncology
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 03080
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Seoul National University Hospital
  • Tyskland
      • Cologne, Tyskland, 50931
        • Rekruttering
        • Uniklinik Koln

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 99 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kvinder og mandlige voksne og unge ≥ 12 år med diagnosen FOP.
  • Vilje til at undgå graviditet eller far til børn baseret på nedenstående kriterier.
  • Villig og i stand til at gennemgå lavdosis WBCT (eksklusive hovedet) billeddannelse uden at kræve intubation.
  • Yderligere inklusionskriterier gælder.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammende.
  • CAJIS-score ≥ 24.
  • FOP-sygdomssværhedsgrad, der efter investigators mening udelukker deltagelse.
  • Enhver anden klinisk signifikant medicinsk tilstand end FOP, der efter investigatorens vurdering ville forstyrre fuld deltagelse i undersøgelsen, udgøre en betydelig risiko for deltageren eller forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesdata.
  • Kronisk eller aktuel aktiv infektionssygdom, der kræver systemisk antibiotisk, svampedræbende eller antiviral behandling.
  • HIV-, HBV- eller HCV-infektion. Bemærk:
  • Yderligere udelukkelseskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohort 1
Deltagere (≥ 12 år) modtager INCB000928 eller placebo som defineret i protokollen i 24 uger (dobbeltblind periode). Deltagere, der afslutter den dobbeltblinde periode, fortsætter ind i den åbne forlængelsesperiode i yderligere 292 uger.
Medicin: INCB000928
INCBG000928 vil blive administreret QD oralt.
Andre navne:
  • Zilurgisertib
Medicin: Placebo
Placebo administreres QD oralt.
Eksperimentel: Kohort 2
Deltagere (6 til <12 år) modtager INCB000928 eller placebo som defineret i protokollen i 24 uger (dobbeltblind periode). Deltagere, der afslutter den dobbeltblinde periode, fortsætter ind i den åbne forlængelsesperiode i yderligere 292 uger.
Medicin: INCB000928
INCBG000928 vil blive administreret QD oralt.
Andre navne:
  • Zilurgisertib
Medicin: Placebo
Placebo administreres QD oralt.
Eksperimentel: Cohort 3
Participants (2 to < 12 years of age) will receive INCB000928 or placebo as defined in the protocol for 24 weeks (double-blind period). Participants who complete the double-blind period will continue into open-label extension period for an additional 292 weeks.
Medicin: INCB000928
INCBG000928 vil blive administreret QD oralt.
Andre navne:
  • Zilurgisertib
Medicin: Placebo
Placebo administreres QD oralt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dobbelt blind periode: Forekomst af nye heterotopiske ossifikation (HO) læsioner fra baseline
Tidsramme: Uge 24
HO vil blive vurderet ved lav dosis helkrops computertomografi (WBCT) (ekskl. Hovedet) sammenlignet med baseline i dobbeltblind periode.
Uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dobbelt blind periode: Antal nye Ho -læsioner fra baseline
Tidsramme: Uge 24
HO vil blive vurderet ved lav dosis helkrops computertomografi (WBCT) (ekskl. Hovedet) sammenlignet med baseline i dobbeltblind periode.
Uge 24
Dobbelt blind periode: Samlet volumen af ​​nye Ho -læsioner fra baseline
Tidsramme: Uge 24
HO vil blive vurderet ved lav dosis helkrops computertomografi (WBCT) (ekskl. Hovedet) sammenlignet med baseline i dobbeltblind periode.
Uge 24
Dobbelt blind periode: Ændring i det samlede volumen af ​​alle Ho -læsioner fra baseline
Tidsramme: Uge 24
HO vil blive vurderet ved lav dosis helkrops computertomografi (WBCT) (ekskl. Hovedet) sammenlignet med baseline i dobbeltblind periode.
Uge 24
Dobbelt blind periode: Antal nye fakler fra baseline
Tidsramme: Uge 24
Baseret på fibrodysplasia ossificans Progressiva - Patient rapporterede Symptoms Tool (FOP -Prompt).
Uge 24
Antal deltagere med behandling fremkommende bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Op til 316 uger
Defineret som enhver bivirkning enten rapporteret for første gang eller forværring af en allerede eksisterende begivenhed efter den første dosis af studiemedicin.
Op til 316 uger
Open-label-udvidelse: Forekomst af nye Ho-læsioner fra uge 24
Tidsramme: Uge 48
HO vil blive vurderet ved lav dosis helkrops computed tomografi (WBCT) (eksklusive hovedet) fra uge 24 til uge 48 sammenlignet med baseline til uge 24 i deltagere randomiseret til placebo i DB-perioden.
Uge 48
Open-Label Extension: Antal nye Ho-læsioner fra uge 24
Tidsramme: Uge 48
HO vil blive vurderet ved lav dosis helkrops computed tomografi (WBCT) (eksklusive hovedet) fra uge 24 til uge 48 sammenlignet med baseline til uge 24 i deltagere randomiseret til placebo i DB-perioden.
Uge 48
Open-label-udvidelse: Samlet volumen af ​​nye Ho-læsioner fra uge 24
Tidsramme: Uge 48
HO vil blive vurderet ved lav dosis helkrops computed tomografi (WBCT) (eksklusive hovedet) fra uge 24 til uge 48 sammenlignet med baseline til uge 24 i deltagere randomiseret til placebo i DB-perioden.
Uge 48
Open-label-udvidelse: Ændring i det samlede volumen af ​​alle Ho-læsioner fra uge 24
Tidsramme: Uge 48
HO vil blive vurderet ved lav dosis helkrops computed tomografi (WBCT) (eksklusive hovedet) fra uge 24 til uge 48 sammenlignet med baseline til uge 24 i deltagere randomiseret til placebo i DB-perioden.
Uge 48
Open-label-udvidelse: Antal nye fakler fra uge 24
Tidsramme: Uge 48
Baseret på fibrodysplasia ossificans Progressiva - Patient rapporterede symptomværktøj (FOP -Prompt) fra uge 24 til uge 48 sammenlignet med baseline til uge 24 i deltagerne randomiseret til placebo i DB -perioden.
Uge 48
Farmakokinetikparameter: Cmax of Incb000928
Tidsramme: Baseline, uger 12, 24, 48 og 76
Maksimal observeret koncentration.
Baseline, uger 12, 24, 48 og 76
Farmakokinetikparameter: Tmax af Incb000928
Tidsramme: Baseline, uger 12, 24, 48 og 76
Tid til maksimal koncentration.
Baseline, uger 12, 24, 48 og 76
Farmakokinetikparameter: CMIN for Incb000928
Tidsramme: Baseline, uger 12, 24, 48 og 76
Minimum observeret koncentration.
Baseline, uger 12, 24, 48 og 76
Farmakokinetikparameter: AUCT OF INCB000928
Tidsramme: Baseline, uger 12, 24, 48 og 76
Område under plasmakoncentrationstidskurven fra tid 0 til den sidste kvantificerbare målbare plasmakoncentration
Baseline, uger 12, 24, 48 og 76

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Incyte Corporation

Efterforskere

  • Studieleder: Amanda McBride, MD, Incyte Corporation

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. maj 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juli 2027

Studieafslutning (Anslået)

20. januar 2033

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

25. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • INCB 00928-201
  • 2021-002286-17 (EudraCT nummer)
  • 2023-504129-38-00 (Registry Identifier: EU CT Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Incyte deler data med kvalificerede eksterne forskere, efter at et forskningsforslag er indsendt. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

IPD-delingstidsramme

Data vil blive delt efter den primære offentliggørelse eller 2 år efter undersøgelsen er afsluttet for markedsgodkendte produkter og indikationer.

IPD-delingsadgangskriterier

Data fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet i afsnittet om datadeling på www.incyteclinicaltrials.com internet side. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data i henhold til en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Kliniske forsøg med INCB000928

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner