Om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van INCB000928 te beoordelen bij deelnemers met fibrodysplasie Ossificans Progressiva (Progress)
19 mei 2026 bijgewerkt door: Incyte Corporation
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van INCB000928 te evalueren bij deelnemers met fibrodysplasia ossificans progressiva
Deze fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie is bedoeld om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid en farmacokinetiek te evalueren van INCB000928 toegediend aan deelnemers met een klinische diagnose van fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
98
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Incyte Corporation Call Center (US)
- Telefoonnummer: 1.855.463.3463
- E-mail: medinfo@incyte.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Incyte Corporation Call Center (ex-US)
- Telefoonnummer: +800 00027423
- E-mail: eumedinfo@incyte.com
Studie Locaties
-
-
-
Buenos Aires, Argentinië, CO 1181
- Actief, niet wervend
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
-
-
-
New South Wales
-
St Leonards, New South Wales, Australië, 02065
- Voltooid
- Royal North Shore Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australië, 03052
- Actief, niet wervend
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazilië, 05652-900
- Actief, niet wervend
- Albert Einstein Israelite Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
- Actief, niet wervend
- University Health Network Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Santiago, Chili, 7501126
- Actief, niet wervend
- Centro de Estudios Reumatologicos
-
-
-
-
-
Beijing, China, 100045
- Werving
- Beijing Childrens Hospital Capital Medical University
-
Shanghai, China, 200065
- Werving
- Tongji Hospital of Tongji University
-
Shanghai, China, 200127
- Werving
- Shanghai Childrens Medical Center
-
Shanghai, China, 201102
- Werving
- Childrens Hospital of Fudan University
-
-
-
-
-
Cologne, Duitsland, 50931
- Werving
- Uniklinik Köln
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Werving
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Paris, Frankrijk, 75010
- Werving
- Ap-Hp Hopital Lariboisiere
-
-
-
-
-
Rome, Italië, 00168
- Actief, niet wervend
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli Universita Cattolica Del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Tlalpan, Mexico, 14389
- Actief, niet wervend
- Instituto Nacional de Rehabilitacion Luis Guillermo Ibarra
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1081 HV
- Werving
- Amsterdam UMC - VU Medisch Centrum (VUmc)
-
-
-
-
-
Auckland, Nieuw-Zeeland, 01023
- Actief, niet wervend
- Starship Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje, 28034
- Werving
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
-
-
-
-
Stanmore, Verenigd Koninkrijk, HA7 4LP
- Actief, niet wervend
- Royal National Orthopaedic Hospital
-
-
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Werving
- Mayo Clinic Rochester
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Werving
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Actief, niet wervend
- Penn Medicine - Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
-
-
-
Seoul, Zuid -Korea, 03080
- Actief, niet wervend
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Cape Town, Zuid-Afrika, 07925
- Actief, niet wervend
- Groote Schuur Hospital Radiation Oncology
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar tot 99 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Vrouwelijke en mannelijke volwassenen en adolescenten ≥ 12 jaar met de diagnose FOP.
- Bereidheid om zwangerschap of het verwekken van kinderen te vermijden op basis van onderstaande criteria.
- Bereid en in staat om beeldvorming met een lage dosis WBCT (exclusief het hoofd) te ondergaan zonder dat intubatie nodig is.
- Verdere inclusiecriteria zijn van toepassing.
Uitsluitingscriteria:
- Zwanger of borstvoeding.
- CAJIS-score ≥ 24.
- Ernst van de FOP-ziekte die deelname naar de mening van de onderzoeker uitsluit.
- Elke andere klinisch significante medische aandoening dan FOP die, naar het oordeel van de onderzoeker, volledige deelname aan het onderzoek zou belemmeren, een significant risico zou vormen voor de deelnemer of de interpretatie van onderzoeksgegevens zou verstoren.
- Chronische of huidige actieve infectieziekte die een systemische antibiotische, antischimmel- of antivirale behandeling vereist.
- HIV-, HBV- of HCV-infectie. Opmerking:
- Verdere uitsluitingscriteria zijn van toepassing.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Cohort 1
Deelnemers (≥ 12 jaar oud) ontvangen Incb000928 of placebo zoals gedefinieerd in het protocol gedurende 24 weken (dubbelblinde periode).
Deelnemers die de dubbelblinde periode voltooien, zullen doorgaan in de open-label verlengingsperiode met nog eens 292 weken.
|
INCBG000928 zal QD oraal worden toegediend.
Andere namen:
Placebo wordt oraal toegediend QD.
|
|
Experimenteel: Cohort 2
Deelnemers (6 tot <12 jaar oud) ontvangen Incb000928 of placebo zoals gedefinieerd in het protocol gedurende 24 weken (dubbelblinde periode).
Deelnemers die de dubbelblinde periode voltooien, zullen doorgaan in de open-label verlengingsperiode met nog eens 292 weken.
|
INCBG000928 zal QD oraal worden toegediend.
Andere namen:
Placebo wordt oraal toegediend QD.
|
|
Experimenteel: Cohort 3
Participants (2 to < 12 years of age) will receive INCB000928 or placebo as defined in the protocol for 24 weeks (double-blind period).
Participants who complete the double-blind period will continue into open-label extension period for an additional 292 weeks.
|
INCBG000928 zal QD oraal worden toegediend.
Andere namen:
Placebo wordt oraal toegediend QD.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Dubbele blinde periode: optreden van nieuwe heterotopische ossificatie (HO) laesies uit de basislijn
Tijdsspanne: Week 24
|
HO zal worden beoordeeld door lage dosis computertomografie van het hele lichaam (WBCT) (exclusief het hoofd) in vergelijking met de basislijn tijdens de dubbelblinde periode.
|
Week 24
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Dubbele blinde periode: aantal nieuwe HO -laesies van de basislijn
Tijdsspanne: Week 24
|
HO zal worden beoordeeld door lage dosis computertomografie van het hele lichaam (WBCT) (exclusief het hoofd) in vergelijking met de basislijn tijdens de dubbelblinde periode.
|
Week 24
|
|
Dubbele blinde periode: Totaal volume nieuwe HO -laesies van de basislijn
Tijdsspanne: Week 24
|
HO zal worden beoordeeld door lage dosis computertomografie van het hele lichaam (WBCT) (exclusief het hoofd) in vergelijking met de basislijn tijdens de dubbelblinde periode.
|
Week 24
|
|
Dubbele blinde periode: verandering in het totale volume van alle HO -laesies van de basislijn
Tijdsspanne: Week 24
|
HO zal worden beoordeeld door lage dosis computertomografie van het hele lichaam (WBCT) (exclusief het hoofd) in vergelijking met de basislijn tijdens de dubbelblinde periode.
|
Week 24
|
|
Dubbele blinde periode: aantal nieuwe fakkels uit de basislijn
Tijdsspanne: Week 24
|
Gebaseerd op fibrodysplasie ossificans progressiva - patiënt gerapporteerde symptomen tool (FOP -prompt).
|
Week 24
|
|
Aantal deelnemers met behandeling opkomende bijwerkingen (Teee)
Tijdsspanne: Tot 316 weken
|
Gedefinieerd als elke bijwerkingen die voor het eerst zijn gerapporteerd of een reeds bestaande gebeurtenis verergert na de eerste dosis studiemedicijn.
|
Tot 316 weken
|
|
Open-label extensie: optreden van nieuwe HO-laesies uit week 24
Tijdsspanne: Week 48
|
HO zal worden beoordeeld door lage dosis computertomografie van het hele lichaam (WBCT) (exclusief het hoofd) van week 24 tot week 48 vergeleken met basislijn tot week 24 bij deelnemers gerandomiseerd naar placebo tijdens de DB-periode.
|
Week 48
|
|
Open-label extensie: aantal nieuwe HO-laesies van week 24
Tijdsspanne: Week 48
|
HO zal worden beoordeeld door lage dosis computertomografie van het hele lichaam (WBCT) (exclusief het hoofd) van week 24 tot week 48 vergeleken met basislijn tot week 24 bij deelnemers gerandomiseerd naar placebo tijdens de DB-periode.
|
Week 48
|
|
Open-label verlenging: totaal volume nieuwe HO-laesies van week 24
Tijdsspanne: Week 48
|
HO zal worden beoordeeld door lage dosis computertomografie van het hele lichaam (WBCT) (exclusief het hoofd) van week 24 tot week 48 vergeleken met basislijn tot week 24 bij deelnemers gerandomiseerd naar placebo tijdens de DB-periode.
|
Week 48
|
|
Open-label extensie: verandering in het totale volume van alle HO-laesies uit week 24
Tijdsspanne: Week 48
|
HO zal worden beoordeeld door lage dosis computertomografie van het hele lichaam (WBCT) (exclusief het hoofd) van week 24 tot week 48 vergeleken met basislijn tot week 24 bij deelnemers gerandomiseerd naar placebo tijdens de DB-periode.
|
Week 48
|
|
Open-label extensie: aantal nieuwe fakkels van week 24
Tijdsspanne: Week 48
|
Gebaseerd op fibrodysplasie ossificans progressiva - patiënt gerapporteerde symptomen tool (FOP -prompt) van week 24 tot week 48 vergeleken met baseline tot week 24 bij deelnemers gerandomiseerd naar placebo tijdens de db -periode.
|
Week 48
|
|
Farmacokinetiekparameter: Cmax van Incb000928
Tijdsspanne: Basislijn, weken 12, 24, 48 en 76
|
Maximale waargenomen concentratie.
|
Basislijn, weken 12, 24, 48 en 76
|
|
Farmacokinetiekparameter: Tmax van Incb000928
Tijdsspanne: Basislijn, weken 12, 24, 48 en 76
|
Tijd tot maximale concentratie.
|
Basislijn, weken 12, 24, 48 en 76
|
|
Farmacokinetiekparameter: Cmin van Incb000928
Tijdsspanne: Basislijn, weken 12, 24, 48 en 76
|
Minimale waargenomen concentratie.
|
Basislijn, weken 12, 24, 48 en 76
|
|
Farmacokinetiekparameter: Auct of Incb000928
Tijdsspanne: Basislijn, weken 12, 24, 48 en 76
|
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijd 0 tot de laatste meetbare meetbare plasmaconcentratie
|
Basislijn, weken 12, 24, 48 en 76
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Amanda McBride, MD, Incyte Corporation
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
5 mei 2022
Primaire voltooiing (Geschat)
30 juli 2027
Studie voltooiing (Geschat)
20 januari 2033
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 oktober 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 oktober 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
25 oktober 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
22 mei 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 mei 2026
Laatst geverifieerd
1 mei 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- INCB 00928-201
- 2021-002286-17 (EudraCT-nummer)
- 2023-504129-38-00 (Register-ID: EU CT Number)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Incyte deelt gegevens met gekwalificeerde externe onderzoekers nadat een onderzoeksvoorstel is ingediend.
Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste.
Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.
IPD-tijdsbestek voor delen
Gegevens zullen worden gedeeld na de primaire publicatie of 2 jaar nadat het onderzoek is beëindigd voor op de markt geautoriseerde producten en indicaties.
IPD-toegangscriteria voor delen
Gegevens van in aanmerking komende onderzoeken zullen worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven in het gedeelte Gegevens delen op www.incyteclinicaltrials.com
website.
Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .