Az INCB000928 hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése Fibrodysplasia Ossificans Progressiva-ban szenvedő betegeknél (Progress)
2026. május 19. frissítette: Incyte Corporation
2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az INCB000928 hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére Fibrodysplasia Ossificans Progressiva-ban szenvedő betegeknél
Ennek a 2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje az INCB000928 hatékonyságát, biztonságosságát és tolerálhatóságát, valamint farmakokinetikai jellemzőit a fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) klinikai diagnózisával rendelkező résztvevők számára.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
98
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Incyte Corporation Call Center (US)
- Telefonszám: 1.855.463.3463
- E-mail: medinfo@incyte.com
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Incyte Corporation Call Center (ex-US)
- Telefonszám: +800 00027423
- E-mail: eumedinfo@incyte.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Buenos Aires, Argentína, CO 1181
- Aktív, nem toborzó
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
-
-
-
New South Wales
-
St Leonards, New South Wales, Ausztrália, 02065
- Befejezve
- Royal North Shore Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 03052
- Aktív, nem toborzó
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazília, 05652-900
- Aktív, nem toborzó
- Albert Einstein Israelite Hospital
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 7501126
- Aktív, nem toborzó
- Centro de Estudios Reumatologicos
-
-
-
-
-
Seoul, Dél -Korea, 03080
- Aktív, nem toborzó
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Cape Town, Dél-Afrika, 07925
- Aktív, nem toborzó
- Groote Schuur Hospital Radiation Oncology
-
-
-
-
-
Stanmore, Egyesült Királyság, HA7 4LP
- Aktív, nem toborzó
- Royal National Orthopaedic Hospital
-
-
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Toborzás
- Mayo Clinic Rochester
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Toborzás
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Aktív, nem toborzó
- Penn Medicine - Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország, 75015
- Toborzás
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Paris, Franciaország, 75010
- Toborzás
- Ap-Hp Hopital Lariboisiere
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1081 HV
- Toborzás
- Amsterdam UMC - VU Medisch Centrum (VUmc)
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
- Aktív, nem toborzó
- University Health Network Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Kína, 100045
- Toborzás
- Beijing Childrens Hospital Capital Medical University
-
Shanghai, Kína, 200065
- Toborzás
- Tongji Hospital of Tongji University
-
Shanghai, Kína, 200127
- Toborzás
- Shanghai Childrens Medical Center
-
Shanghai, Kína, 201102
- Toborzás
- Childrens Hospital of Fudan University
-
-
-
-
-
Tlalpan, Mexikó, 14389
- Aktív, nem toborzó
- Instituto Nacional de Rehabilitacion Luis Guillermo Ibarra
-
-
-
-
-
Cologne, Németország, 50931
- Toborzás
- Uniklinik Köln
-
-
-
-
-
Rome, Olaszország, 00168
- Aktív, nem toborzó
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli Universita Cattolica Del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28034
- Toborzás
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
-
-
-
-
Auckland, Új Zéland, 01023
- Aktív, nem toborzó
- Starship Childrens Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- FOP diagnózisú női és férfi felnőttek és 12 évesnél idősebb serdülők.
- Hajlandóság a terhesség vagy a gyermeknemzés elkerülésére az alábbi kritériumok alapján.
- Hajlandó és képes kis dózisú WBCT (kivéve a fej) képalkotásra intubálás nélkül.
- További felvételi kritériumok érvényesek.
Kizárási kritériumok:
- Terhes vagy szoptató.
- CAJIS pontszám ≥ 24.
- FOP betegség súlyossága, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárja a részvételt.
- Bármilyen klinikailag jelentős egészségügyi állapot, a FOP kivételével, amely a vizsgáló megítélése szerint akadályozná a vizsgálatban való teljes részvételt, jelentős kockázatot jelentene a résztvevőre nézve, vagy zavarná a vizsgálati adatok értelmezését.
- Krónikus vagy jelenlegi aktív fertőző betegség, amely szisztémás antibiotikus, gombaellenes vagy vírusellenes kezelést igényel.
- HIV, HBV vagy HCV fertőzés. Jegyzet:
- További kizárási kritériumok érvényesek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. kohort
A résztvevők (≥ 12 éves korú) IncB000928 vagy placebót kapnak a protokollban meghatározottak szerint 24 hétig (kettős vak időszak).
Azok a résztvevők, akik teljesítik a kettős vak periódust, további 292 hétig folytatják a nyílt meghosszabbítási időszakot.
|
Az INCBG000928-at QD szájon át kell beadni.
Más nevek:
A placebót szájonként adják be.
|
|
Kísérleti: 2. kohort
A résztvevők (6–12 éves korban) az INCB000928 vagy a placebót kapják a protokollban meghatározottak szerint 24 hétig (kettős-vak periódus).
Azok a résztvevők, akik teljesítik a kettős vak periódust, további 292 hétig folytatják a nyílt meghosszabbítási időszakot.
|
Az INCBG000928-at QD szájon át kell beadni.
Más nevek:
A placebót szájonként adják be.
|
|
Kísérleti: Cohort 3
Participants (2 to < 12 years of age) will receive INCB000928 or placebo as defined in the protocol for 24 weeks (double-blind period).
Participants who complete the double-blind period will continue into open-label extension period for an additional 292 weeks.
|
Az INCBG000928-at QD szájon át kell beadni.
Más nevek:
A placebót szájonként adják be.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kettős vak periódus: Új heterotopikus csontosító (HO) léziók előfordulása a kiindulási pontból
Időkeret: 24. hét
|
A HO-t alacsony dózisú teljes testű számítógépes tomográfiával (WBCT) (a fej kivételével) értékeljük, összehasonlítva a kiindulási értékkel a kettős-vak időszakban.
|
24. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kettős vak periódus: Új HO -sérülések száma a kiindulási pontból
Időkeret: 24. hét
|
A HO-t alacsony dózisú teljes testű számítógépes tomográfiával (WBCT) (a fej kivételével) értékeljük, összehasonlítva a kiindulási értékkel a kettős-vak időszakban.
|
24. hét
|
|
Kettős vak periódus: Az új ho sérülések teljes mennyisége a kiindulási pontból
Időkeret: 24. hét
|
A HO-t alacsony dózisú teljes testű számítógépes tomográfiával (WBCT) (a fej kivételével) értékeljük, összehasonlítva a kiindulási értékkel a kettős-vak időszakban.
|
24. hét
|
|
Kettős vak periódus: Az összes Ho sérülés teljes mennyiségének változása az alapvonalból
Időkeret: 24. hét
|
A HO-t alacsony dózisú teljes testű számítógépes tomográfiával (WBCT) (a fej kivételével) értékeljük, összehasonlítva a kiindulási értékkel a kettős-vak időszakban.
|
24. hét
|
|
Kettős vak periódus: Új fáklyák száma az alapvonalból
Időkeret: 24. hét
|
A fibrodysplasia ossificans progressiva alapján - a beteg bejelentett tüneti eszköze (FOP -Prompt).
|
24. hét
|
|
A kezelés kialakuló káros eseményeivel rendelkező résztvevők száma (TEAE)
Időkeret: Legfeljebb 316 hét
|
Bármely káros eseménynek definiálva, vagy először jelentett, vagy egy már létező esemény romlását jelentette, az első adagot a vizsgálati gyógyszer után.
|
Legfeljebb 316 hét
|
|
Nyílt kiterjesztés: Új HO-sérülések előfordulása a 24. hétből
Időkeret: 48. hét
|
A HO-t az alacsony dózisú teljes testű számítógépes tomográfiával (WBCT) (a fej kivételével) a 24. héten a 48. héten fogják értékelni, összehasonlítva a kiindulási értékkel a 24. héten, a DB-periódusban a placebóba véletlenszerűen randomizált résztvevőknél.
|
48. hét
|
|
Nyílt kiterjesztés: A 24. hét új ho sérüléseinek száma
Időkeret: 48. hét
|
A HO-t az alacsony dózisú teljes testű számítógépes tomográfiával (WBCT) (a fej kivételével) a 24. héten a 48. héten fogják értékelni, összehasonlítva a kiindulási értékkel a 24. héten, a DB-periódusban a placebóba véletlenszerűen randomizált résztvevőknél.
|
48. hét
|
|
Nyílt kiterjesztés: Az új HO-sérülések teljes mennyisége a 24. hétből
Időkeret: 48. hét
|
A HO-t az alacsony dózisú teljes testű számítógépes tomográfiával (WBCT) (a fej kivételével) a 24. héten a 48. héten fogják értékelni, összehasonlítva a kiindulási értékkel a 24. héten, a DB-periódusban a placebóba véletlenszerűen randomizált résztvevőknél.
|
48. hét
|
|
Nyílt kiterjesztés: A 24. hét összes HO-léziójának teljes mennyiségének változása
Időkeret: 48. hét
|
A HO-t az alacsony dózisú teljes testű számítógépes tomográfiával (WBCT) (a fej kivételével) a 24. héten a 48. héten fogják értékelni, összehasonlítva a kiindulási értékkel a 24. héten, a DB-periódusban a placebóba véletlenszerűen randomizált résztvevőknél.
|
48. hét
|
|
Nyílt kiterjesztés: Az új fáklyák száma a 24. hétből
Időkeret: 48. hét
|
A fibrodysplasia ossificans progressiva alapján - a beteg jelentése szerint a tünetek eszköze (FOP -PROPPT) a 24. héten a 48. héten a 24. héten, a DB -periódusban a placebóba randomizált résztvevők 24. hétéhez képest.
|
48. hét
|
|
Farmakokinetikai paraméter: CMAX of Incb000928
Időkeret: Alapvonal, 12., 24., 48. és 76. hét
|
A maximális megfigyelt koncentráció.
|
Alapvonal, 12., 24., 48. és 76. hét
|
|
Farmakokinetikai paraméter: Tmax of Incb000928
Időkeret: Alapvonal, 12., 24., 48. és 76. hét
|
Idő a maximális koncentrációig.
|
Alapvonal, 12., 24., 48. és 76. hét
|
|
Farmakokinetikai paraméter: CMIN of Incb000928
Időkeret: Alapvonal, 12., 24., 48. és 76. hét
|
Minimális megfigyelt koncentráció.
|
Alapvonal, 12., 24., 48. és 76. hét
|
|
Farmakokinetikai paraméter: Az INCB000928 AUCT
Időkeret: Alapvonal, 12., 24., 48. és 76. hét
|
Terület a plazmakoncentráció-idő görbe alatt 0-tól az utolsó számszerűsíthető mérhető plazmakoncentrációig
|
Alapvonal, 12., 24., 48. és 76. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Amanda McBride, MD, Incyte Corporation
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. május 5.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. július 30.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2033. január 20.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. október 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. október 14.
Első közzététel (Tényleges)
2021. október 25.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. május 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. május 19.
Utolsó ellenőrzés
2026. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- INCB 00928-201
- 2021-002286-17 (EudraCT szám)
- 2023-504129-38-00 (Registry Identifier: EU CT Number)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Az Incyte megosztja az adatokat képzett külső kutatókkal a kutatási javaslat benyújtását követően.
Ezeket a kérelmeket tudományos érdemek alapján vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá.
Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.
IPD megosztási időkeret
Az adatok megosztása az elsődleges közzététel után vagy a vizsgálat befejezését követően 2 évvel a forgalomba hozatalra engedélyezett termékek és indikációk esetében történik.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A jogosult vizsgálatokból származó adatokat a www.incyteclinicaltrials.com oldal Adatmegosztás szakaszában leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően képzett kutatókkal osztjuk meg.
weboldal.
Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak az anonimizált adatokhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .