For å vurdere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til INCB000928 hos deltakere med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (Progress)
19. mai 2026 oppdatert av: Incyte Corporation
En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til INCB000928 hos deltakere med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva
Denne fase 2, randomiserte, dobbeltblindede, placebokontrollerte studien er ment å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen og PK av INCB000928 administrert til deltakere med en klinisk diagnose av fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
98
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Incyte Corporation Call Center (US)
- Telefonnummer: 1.855.463.3463
- E-post: medinfo@incyte.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Incyte Corporation Call Center (ex-US)
- Telefonnummer: +800 00027423
- E-post: eumedinfo@incyte.com
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, CO 1181
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
-
-
-
New South Wales
-
St Leonards, New South Wales, Australia, 02065
- Fullført
- Royal North Shore Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 03052
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasil, 05652-900
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Albert Einstein Israelite Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
- Aktiv, ikke rekrutterende
- University Health Network Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 7501126
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Centro de Estudios Reumatologicos
-
-
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Rekruttering
- Mayo Clinic Rochester
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Rekruttering
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Penn Medicine - Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75015
- Rekruttering
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Paris, Frankrike, 75010
- Rekruttering
- Ap-Hp Hopital Lariboisiere
-
-
-
-
-
Rome, Italia, 00168
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli Universita Cattolica Del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100045
- Rekruttering
- Beijing Childrens Hospital Capital Medical University
-
Shanghai, Kina, 200065
- Rekruttering
- Tongji Hospital of Tongji University
-
Shanghai, Kina, 200127
- Rekruttering
- Shanghai Childrens Medical Center
-
Shanghai, Kina, 201102
- Rekruttering
- Childrens Hospital of Fudan University
-
-
-
-
-
Tlalpan, Mexico, 14389
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Instituto Nacional de Rehabilitacion Luis Guillermo Ibarra
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1081 HV
- Rekruttering
- Amsterdam UMC - VU Medisch Centrum (VUmc)
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand, 01023
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Starship Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28034
- Rekruttering
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
-
-
-
-
Stanmore, Storbritannia, HA7 4LP
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Royal National Orthopaedic Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, Sør -Korea, 03080
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Cape Town, Sør-Afrika, 07925
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Groote Schuur Hospital Radiation Oncology
-
-
-
-
-
Cologne, Tyskland, 50931
- Rekruttering
- Uniklinik Köln
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år til 99 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kvinnelige og mannlige voksne og ungdom ≥ 12 år med diagnosen FOP.
- Vilje til å unngå graviditet eller far til barn basert på kriteriene nedenfor.
- Villig og i stand til å gjennomgå lavdose WBCT (eksklusive hodet) avbildning uten å kreve intubasjon.
- Ytterligere inklusjonskriterier gjelder.
Ekskluderingskriterier:
- Gravid eller ammende.
- CAJIS-score ≥ 24.
- FOP-sykdomsgrad som etter etterforskerens mening utelukker deltakelse.
- Enhver klinisk signifikant medisinsk tilstand bortsett fra FOP som etter etterforskerens vurdering ville forstyrre full deltakelse i studien, utgjøre en betydelig risiko for deltakeren eller forstyrre tolkningen av studiedata.
- Kronisk eller nåværende aktiv infeksjonssykdom som krever systemisk antibiotikabehandling, antifungal eller antiviral behandling.
- HIV-, HBV- eller HCV-infeksjon. Merk:
- Ytterligere eksklusjonskriterier gjelder.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1
Deltakerne (≥ 12 år) vil motta INCB000928 eller placebo som definert i protokollen i 24 uker (dobbeltblind periode).
Deltakere som fullfører den dobbeltblinde perioden, vil fortsette inn i forlengelsesperioden med åpen etikett i ytterligere 292 uker.
|
INCBG000928 vil bli administrert QD oralt.
Andre navn:
Placebo vil bli administrert QD oralt.
|
|
Eksperimentell: Kohort 2
Deltakerne (6 til <12 år) vil motta INCB000928 eller placebo som definert i protokollen i 24 uker (dobbeltblind periode).
Deltakere som fullfører den dobbeltblinde perioden, vil fortsette inn i forlengelsesperioden med åpen etikett i ytterligere 292 uker.
|
INCBG000928 vil bli administrert QD oralt.
Andre navn:
Placebo vil bli administrert QD oralt.
|
|
Eksperimentell: Cohort 3
Participants (2 to < 12 years of age) will receive INCB000928 or placebo as defined in the protocol for 24 weeks (double-blind period).
Participants who complete the double-blind period will continue into open-label extension period for an additional 292 weeks.
|
INCBG000928 vil bli administrert QD oralt.
Andre navn:
Placebo vil bli administrert QD oralt.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dobbelt blind periode: Forekomst av ny heterotopisk ossifikasjon (HO) -lesjoner fra baseline
Tidsramme: Uke 24
|
HO vil bli vurdert med lav dose hele kroppsberegnet tomografi (WBCT) (unntatt hodet) sammenlignet med baseline i løpet av den dobbeltblinde perioden.
|
Uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dobbelt blind periode: Antall nye ho -lesjoner fra baseline
Tidsramme: Uke 24
|
HO vil bli vurdert med lav dose hele kroppsberegnet tomografi (WBCT) (unntatt hodet) sammenlignet med baseline i løpet av den dobbeltblinde perioden.
|
Uke 24
|
|
Dobbelt blind periode: Totalt volum av nye ho -lesjoner fra baseline
Tidsramme: Uke 24
|
HO vil bli vurdert med lav dose hele kroppsberegnet tomografi (WBCT) (unntatt hodet) sammenlignet med baseline i løpet av den dobbeltblinde perioden.
|
Uke 24
|
|
Dobbelt blind periode: Endring i det totale volumet av alle ho -lesjoner fra baseline
Tidsramme: Uke 24
|
HO vil bli vurdert med lav dose hele kroppsberegnet tomografi (WBCT) (unntatt hodet) sammenlignet med baseline i løpet av den dobbeltblinde perioden.
|
Uke 24
|
|
Dobbelt blind periode: Antall nye fakler fra baseline
Tidsramme: Uke 24
|
Basert på Fibrodysplasia Ossificans Progressiva - rapporterte pasienten symptomerverktøy (FOP -Prompt).
|
Uke 24
|
|
Antall deltakere med behandling av nye bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Opptil 316 uker
|
Definert som enhver bivirkning som enten rapporteres for første gang eller forverring av en eksisterende hendelse etter første dose studiemedisin.
|
Opptil 316 uker
|
|
Open-label Extension: Forekomst av nye ho-lesjoner fra uke 24
Tidsramme: Uke 48
|
HO vil bli vurdert med lav dose hele kroppsberegnet tomografi (WBCT) (unntatt hodet) fra uke 24 til uke 48 sammenlignet med baseline til uke 24 hos deltakere randomisert til placebo i løpet av DB-perioden.
|
Uke 48
|
|
Open-label Extension: Antall nye ho-lesjoner fra uke 24
Tidsramme: Uke 48
|
HO vil bli vurdert med lav dose hele kroppsberegnet tomografi (WBCT) (unntatt hodet) fra uke 24 til uke 48 sammenlignet med baseline til uke 24 hos deltakere randomisert til placebo i løpet av DB-perioden.
|
Uke 48
|
|
Open-label Extension: Totalt volum av nye ho-lesjoner fra uke 24
Tidsramme: Uke 48
|
HO vil bli vurdert med lav dose hele kroppsberegnet tomografi (WBCT) (unntatt hodet) fra uke 24 til uke 48 sammenlignet med baseline til uke 24 hos deltakere randomisert til placebo i løpet av DB-perioden.
|
Uke 48
|
|
Open-label Extension: Endre i det totale volumet av alle ho-lesjoner fra uke 24
Tidsramme: Uke 48
|
HO vil bli vurdert med lav dose hele kroppsberegnet tomografi (WBCT) (unntatt hodet) fra uke 24 til uke 48 sammenlignet med baseline til uke 24 hos deltakere randomisert til placebo i løpet av DB-perioden.
|
Uke 48
|
|
Open-label Extension: Antall nye fakler fra uke 24
Tidsramme: Uke 48
|
Basert på Fibrodysplasia Ossificans Progressiva - rapporterte pasienten symptomerverktøy (FOP -Prompt) fra uke 24 til uke 48 sammenlignet med baseline til uke 24 hos deltakere randomisert til placebo i løpet av DB -perioden.
|
Uke 48
|
|
Farmakokinetikkparameter: CMAX av INCB000928
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24, 48 og 76
|
Maksimal observert konsentrasjon.
|
Baseline, uke 12, 24, 48 og 76
|
|
Farmakokinetikkparameter: Tmax of Incb000928
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24, 48 og 76
|
Tid til maksimal konsentrasjon.
|
Baseline, uke 12, 24, 48 og 76
|
|
Farmakokinetikkparameter: CMIN av INCB000928
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24, 48 og 76
|
Minimum observert konsentrasjon.
|
Baseline, uke 12, 24, 48 og 76
|
|
Farmakokinetikkparameter: Auct of Incb000928
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24, 48 og 76
|
Område under plasmakonsentrasjonstidskurven fra tid 0 til den siste kvantifiserbare målbare plasmakonsentrasjonen
|
Baseline, uke 12, 24, 48 og 76
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Amanda McBride, MD, Incyte Corporation
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
5. mai 2022
Primær fullføring (Antatt)
30. juli 2027
Studiet fullført (Antatt)
20. januar 2033
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. oktober 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. oktober 2021
Først lagt ut (Faktiske)
25. oktober 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
22. mai 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. mai 2026
Sist bekreftet
1. mai 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- INCB 00928-201
- 2021-002286-17 (EudraCT-nummer)
- 2023-504129-38-00 (Registeridentifikator: EU CT Number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Incyte deler data med kvalifiserte eksterne forskere etter at et forskningsforslag er sendt inn.
Disse forespørslene vurderes og godkjennes av et granskingspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste.
Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.
IPD-delingstidsramme
Data vil bli delt etter primærpublisering eller 2 år etter at studien er avsluttet for markedsautoriserte produkter og indikasjoner.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Data fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet i delen for datadeling på www.incyteclinicaltrials.com
nettsted.
For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data under vilkårene i en datadelingsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .