Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Arvioida INCB000928:n tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (Progress)

tiistai 19. toukokuuta 2026 päivittänyt: Incyte Corporation

Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus INCB000928:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Tämän vaiheen 2, satunnaistetun, kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun tutkimuksen tarkoituksena on arvioida INCB000928:n tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä sekä PK:ta annettuna osallistujille, joilla on kliininen diagnoosi fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

98

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Incyte Corporation Call Center (US)
  • Puhelinnumero: 1.855.463.3463
  • Sähköposti: medinfo@incyte.com

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Incyte Corporation Call Center (ex-US)
  • Puhelinnumero: +800 00027423
  • Sähköposti: eumedinfo@incyte.com

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1081 HV
        • Rekrytointi
        • Amsterdam Umc - Vu Medisch Centrum (Vumc)
  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina, CO 1181
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Australia
    • New South Wales
      • St Leonards, New South Wales, Australia, 02065
        • Valmis
        • Royal North Shore Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 03052
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Brasilia
      • São Paulo, Brasilia, 05652-900
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Albert Einstein Israelite Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7501126
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Centro de Estudios Reumatologicos
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Etelä -Korea
      • Seoul, Etelä -Korea, 03080
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Seoul National University Hospital
  • Etelä-Afrikka
      • Cape Town, Etelä-Afrikka, 07925
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Groote Schuur Hospital Radiation Oncology
  • Italia
      • Rome, Italia, 00168
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli Universita Cattolica Del Sacro Cuore
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100045
        • Rekrytointi
        • Beijing Childrens Hospital Capital Medical University
      • Shanghai, Kiina, 200065
        • Rekrytointi
        • Tongji Hospital of Tongji University
      • Shanghai, Kiina, 200127
        • Rekrytointi
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Shanghai, Kiina, 201102
        • Rekrytointi
        • Childrens Hospital of Fudan University
  • Meksiko
      • Tlalpan, Meksiko, 14389
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Instituto Nacional de Rehabilitacion Luis Guillermo Ibarra
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
        • Rekrytointi
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Ranska, 75010
        • Rekrytointi
        • Ap-Hp Hopital Lariboisiere
  • Saksa
      • Cologne, Saksa, 50931
        • Rekrytointi
        • Uniklinik Köln
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti, 01023
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Starship Childrens Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Stanmore, Yhdistynyt kuningaskunta, HA7 4LP
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Royal National Orthopaedic Hospital
  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic Rochester
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Penn Medicine - Perelman Center for Advanced Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 99 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Naiset ja miehet aikuiset ja ≥ 12-vuotiaat nuoret, joilla on FOP-diagnoosi.
  • Halukkuus välttää raskautta tai lasten syntymistä alla olevien kriteerien perusteella.
  • Halukas ja kykenevä pieniannoksiseen WBCT-kuvaukseen (päätä lukuun ottamatta) ilman intubaatiota.
  • Muita osallistumiskriteerejä sovelletaan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana oleva tai imettävä.
  • CAJIS-pisteet ≥ 24.
  • FOP-sairauden vakavuus, joka tutkijan mielestä estää osallistumisen.
  • Mikä tahansa muu kliinisesti merkittävä sairaus kuin FOP, joka tutkijan arvion mukaan häiritsisi täysimääräistä osallistumista tutkimukseen, aiheuttaisi merkittävän riskin osallistujalle tai häiritsisi tutkimustietojen tulkintaa.
  • Krooninen tai nykyinen aktiivinen infektiosairaus, joka vaatii systeemistä antibiootti-, sieni- tai viruslääkitystä.
  • HIV-, HBV- tai HCV-infektio. Huomautus:
  • Muita poissulkemisperusteita sovelletaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
Osallistujat (≥ 12-vuotiaat) saavat IncB000928 tai lumelääke, kuten protokollassa on määritelty 24 viikon ajan (kaksoissokkotiedosto). Kaksoissokkotutkimuksen suorittaneet osallistujat jatkuvat avoimen pidennysjakson aikana vielä 292 viikkoa.
Lääke: INCB000928
INCBG000928 annetaan QD suun kautta.
Muut nimet:
  • zilurgisertib
Lääke: Plasebo
Plaseboa annetaan QD: tä suun kautta.
Kokeellinen: Kohortti 2
Osallistujat (6–12-vuotiaat) saavat IncB000928 tai lumelääke, kuten protokollassa on määritelty 24 viikon ajan (kaksoissokkotuotteet). Kaksoissokkotutkimuksen suorittaneet osallistujat jatkuvat avoimen pidennysjakson aikana vielä 292 viikkoa.
Lääke: INCB000928
INCBG000928 annetaan QD suun kautta.
Muut nimet:
  • zilurgisertib
Lääke: Plasebo
Plaseboa annetaan QD: tä suun kautta.
Kokeellinen: Cohort 3
Participants (2 to < 12 years of age) will receive INCB000928 or placebo as defined in the protocol for 24 weeks (double-blind period). Participants who complete the double-blind period will continue into open-label extension period for an additional 292 weeks.
Lääke: INCB000928
INCBG000928 annetaan QD suun kautta.
Muut nimet:
  • zilurgisertib
Lääke: Plasebo
Plaseboa annetaan QD: tä suun kautta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kaksinkertainen sokea aika: Uuden heterotooppisen luutumisen (HO) vaurioiden esiintyminen lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Viikko 24
HO arvioidaan pieniannoksella koko kehon tietokonetomografia (WBCT) (lukuun ottamatta päätä) verrattuna lähtötasoon kaksoissokkotutkimuksen aikana.
Viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kaksinkertainen sokea aika: Uusien HO -vaurioiden lukumäärä lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikko 24
HO arvioidaan pieniannoksella koko kehon tietokonetomografia (WBCT) (lukuun ottamatta päätä) verrattuna lähtötasoon kaksoissokkotutkimuksen aikana.
Viikko 24
Kaksinkertainen sokea aika: Uusien HO -vaurioiden kokonaismäärä lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikko 24
HO arvioidaan pieniannoksella koko kehon tietokonetomografia (WBCT) (lukuun ottamatta päätä) verrattuna lähtötasoon kaksoissokkotutkimuksen aikana.
Viikko 24
Kaksinkertainen sokea aika: Kaikkien HO -vaurioiden kokonaistilavuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikko 24
HO arvioidaan pieniannoksella koko kehon tietokonetomografia (WBCT) (lukuun ottamatta päätä) verrattuna lähtötasoon kaksoissokkotutkimuksen aikana.
Viikko 24
Kaksinkertainen sokea ajanjakso: Uusien soihdutusten lukumäärä lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikko 24
Perustuu fibrodysplasia osificans Progressiva -potilaan ilmoittamaan oiretyökaluun (FOP -PROMPT).
Viikko 24
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoidossa esiin nousevia haittatapahtumia (TEAE)
Aikaikkuna: Jopa 316 viikkoa
Määritetty mikä tahansa haittavaikutus joko ilmoitettiin ensimmäistä kertaa tai aikaisemman tapahtuman pahenemisesta ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen jälkeen.
Jopa 316 viikkoa
Avoin laajennus: uusien HO-vaurioiden esiintyminen viikosta 24 alkaen
Aikaikkuna: Viikko 48
HO arvioidaan pieniannoksella koko kehon tietokonetomografia (WBCT) (lukuun ottamatta päätä) viikosta 24 viikkoon 48 verrattuna lähtötasoon viikkoon 24, joka on satunnaistettu lumelääkkeeseen DB-ajanjakson aikana.
Viikko 48
Avoin laajennus: uusien HO-vaurioiden lukumäärä viikosta 24
Aikaikkuna: Viikko 48
HO arvioidaan pieniannoksella koko kehon tietokonetomografia (WBCT) (lukuun ottamatta päätä) viikosta 24 viikkoon 48 verrattuna lähtötasoon viikkoon 24, joka on satunnaistettu lumelääkkeeseen DB-ajanjakson aikana.
Viikko 48
Avoin laajennus: uusien HO-vaurioiden kokonaismäärä viikosta 24
Aikaikkuna: Viikko 48
HO arvioidaan pieniannoksella koko kehon tietokonetomografia (WBCT) (lukuun ottamatta päätä) viikosta 24 viikkoon 48 verrattuna lähtötasoon viikkoon 24, joka on satunnaistettu lumelääkkeeseen DB-ajanjakson aikana.
Viikko 48
Avoin laajennus: Kaikkien HO-vaurioiden kokonaistilavuuden muutos viikosta 24
Aikaikkuna: Viikko 48
HO arvioidaan pieniannoksella koko kehon tietokonetomografia (WBCT) (lukuun ottamatta päätä) viikosta 24 viikkoon 48 verrattuna lähtötasoon viikkoon 24, joka on satunnaistettu lumelääkkeeseen DB-ajanjakson aikana.
Viikko 48
Avoin laajennus: uusien soihdutusten lukumäärä viikosta 24
Aikaikkuna: Viikko 48
Perustuu fibrodysplasia osificans Progressiva - Potilas ilmoitti oireiden työkalun (FOP -PROMPT) viikosta 24 viikkoon 48 verrattuna lähtötasoon viikkoon 24 osallistujilla, jotka satunnaistettiin lumelääkkeeseen DB -ajanjakson aikana.
Viikko 48
Farmakokinetiikkaparametri: CMAX, IncB000928
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12, 24, 48 ja 76
Suurin havaittu pitoisuus.
Perustaso, viikot 12, 24, 48 ja 76
Farmakokinetiikkaparametri: TMAX of IncB000928
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12, 24, 48 ja 76
Aika enimmäispitoisuuteen.
Perustaso, viikot 12, 24, 48 ja 76
Farmakokinetiikkaparametri: CMIN of IncB000928
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12, 24, 48 ja 76
Minimi havaittu pitoisuus.
Perustaso, viikot 12, 24, 48 ja 76
Farmakokinetiikkaparametri: Auct of Incb000928
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12, 24, 48 ja 76
Alue plasman pitoisuusajan käyrän alla ajasta 0 viimeiseen kvantitatiiviseen mitattavissa olevaan plasmapitoisuuteen
Perustaso, viikot 12, 24, 48 ja 76

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Incyte Corporation

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Amanda McBride, MD, Incyte Corporation

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 5. toukokuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 30. heinäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 20. tammikuuta 2033

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 8. lokakuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 14. lokakuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 25. lokakuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 22. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • INCB 00928-201
  • 2021-002286-17 (EudraCT-numero)
  • 2023-504129-38-00 (Rekisterin tunniste: EU CT Number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Incyte jakaa tietoja pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa tutkimusehdotuksen jättämisen jälkeen. Arviointilautakunta tarkistaa ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

IPD-jaon aikakehys

Tiedot jaetaan ensisijaisen julkaisun jälkeen tai 2 vuotta tutkimuksen päättymisen jälkeen markkinoille luvan saaneiden tuotteiden ja käyttöaiheiden osalta.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten tiedot jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa www.incyteclinicaltrials.com-sivuston Data Sharing -osiossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. verkkosivusto. Hyväksyttyjen pyyntöjen osalta tutkijat saavat pääsyn anonymisoituihin tietoihin tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Kliiniset tutkimukset INCB000928

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in New Zealand

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa