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Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von INCB000928 bei Teilnehmern mit Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (Progress)

19. Mai 2026 aktualisiert von: Incyte Corporation

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von INCB000928 bei Teilnehmern mit Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Diese randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-2-Studie soll die Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und PK von INCB000928 bewerten, das Teilnehmern mit einer klinischen Diagnose von Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) verabreicht wurde.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

98

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Incyte Corporation Call Center (US)
  • Telefonnummer: 1.855.463.3463
  • E-Mail: medinfo@incyte.com

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Incyte Corporation Call Center (ex-US)
  • Telefonnummer: +800 00027423
  • E-Mail: eumedinfo@incyte.com

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, CO 1181
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Australien
    • New South Wales
      • St Leonards, New South Wales, Australien, 02065
        • Abgeschlossen
        • Royal North Shore Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 03052
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 05652-900
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Albert Einstein Israelite Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7501126
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Centro de Estudios Reumatologicos
  • China
      • Beijing, China, 100045
        • Rekrutierung
        • Beijing Childrens Hospital Capital Medical University
      • Shanghai, China, 200065
        • Rekrutierung
        • Tongji Hospital of Tongji University
      • Shanghai, China, 200127
        • Rekrutierung
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Shanghai, China, 201102
        • Rekrutierung
        • Childrens Hospital of Fudan University
  • Deutschland
      • Cologne, Deutschland, 50931
        • Rekrutierung
        • Uniklinik Koln
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Rekrutierung
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Frankreich, 75010
        • Rekrutierung
        • Ap-Hp Hopital Lariboisiere
  • Italien
      • Rome, Italien, 00168
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli Universita Cattolica Del Sacro Cuore
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Mexiko
      • Tlalpan, Mexiko, 14389
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Instituto Nacional de Rehabilitacion Luis Guillermo Ibarra
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 01023
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Starship Childrens Hospital
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1081 HV
        • Rekrutierung
        • Amsterdam Umc - Vu Medisch Centrum (Vumc)
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Südafrika
      • Cape Town, Südafrika, 07925
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Groote Schuur Hospital Radiation Oncology
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea, 03080
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Seoul National University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic Rochester
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Penn Medicine - Perelman Center for Advanced Medicine
  • Vereinigtes Königreich
      • Stanmore, Vereinigtes Königreich, HA7 4LP
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Royal National Orthopaedic Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 99 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Weibliche und männliche Erwachsene und Jugendliche im Alter von ≥ 12 Jahren mit einer FOP-Diagnose.
  • Bereitschaft, eine Schwangerschaft oder das Zeugen von Kindern zu vermeiden, basierend auf den folgenden Kriterien.
  • Bereit und in der Lage, sich einer Niedrigdosis-WBCT-Bildgebung (ohne Kopf) zu unterziehen, ohne dass eine Intubation erforderlich ist.
  • Es gelten weitere Einschlusskriterien.

Ausschlusskriterien:

  • Schwanger oder stillend.
  • CAJIS-Punktzahl ≥ 24.
  • Schweregrad der FOP-Erkrankung, die nach Meinung des Ermittlers eine Teilnahme ausschließt.
  • Jeder klinisch signifikante medizinische Zustand außer FOP, der nach Einschätzung des Prüfarztes die vollständige Teilnahme an der Studie beeinträchtigen, ein erhebliches Risiko für den Teilnehmer darstellen oder die Interpretation der Studiendaten beeinträchtigen würde.
  • Chronische oder aktuelle aktive Infektionskrankheit, die eine systemische antibiotische, antimykotische oder antivirale Behandlung erfordert.
  • HIV-, HBV- oder HCV-Infektion. Notiz:
  • Es gelten weitere Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
Die Teilnehmer (≥ 12 Jahre) erhalten INCB000928 oder Placebo im Sinne des Protokolls 24 Wochen (doppeltblind Periode). Teilnehmer, die die doppelblinde Zeit abschließen, werden für weitere 292 Wochen in die Open-Label-Verlängerungszeit fortgesetzt.
Arzneimittel: INCB000928
INCBG000928 wird QD oral verabreicht.
Andere Namen:
  • Zilurgisertib
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird oral qd verabreicht.
Experimental: Kohorte 2
Die Teilnehmer (6 bis 12 Jahre) erhalten INCB000928 oder Placebo wie im Protokoll für 24 Wochen (doppelblinde Zeit). Teilnehmer, die die doppelblinde Zeit abschließen, werden für weitere 292 Wochen in die Open-Label-Verlängerungszeit fortgesetzt.
Arzneimittel: INCB000928
INCBG000928 wird QD oral verabreicht.
Andere Namen:
  • Zilurgisertib
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird oral qd verabreicht.
Experimental: Cohort 3
Participants (2 to < 12 years of age) will receive INCB000928 or placebo as defined in the protocol for 24 weeks (double-blind period). Participants who complete the double-blind period will continue into open-label extension period for an additional 292 weeks.
Arzneimittel: INCB000928
INCBG000928 wird QD oral verabreicht.
Andere Namen:
  • Zilurgisertib
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird oral qd verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Doppelblindperiode: Auftreten neuer heterotoper Ossifikation (HO) Läsionen aus dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 24
HO wird durch eine niedrige Dosis-Ganzkörper-Computertomographie (WBCT) (ohne den Kopf) im Vergleich zur Basislinie während der doppelblinden Periode bewertet.
Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Doppelblindperiode: Anzahl der neuen Ho -Läsionen aus dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 24
HO wird durch eine niedrige Dosis-Ganzkörper-Computertomographie (WBCT) (ohne den Kopf) im Vergleich zur Basislinie während der doppelblinden Periode bewertet.
Woche 24
Doppelblindperiode: Gesamtvolumen neuer HO -Läsionen aus dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 24
HO wird durch eine niedrige Dosis-Ganzkörper-Computertomographie (WBCT) (ohne den Kopf) im Vergleich zur Basislinie während der doppelblinden Periode bewertet.
Woche 24
Doppelte Blindperiode: Änderung des Gesamtvolumens aller HO -Läsionen von der Basislinie
Zeitfenster: Woche 24
HO wird durch eine niedrige Dosis-Ganzkörper-Computertomographie (WBCT) (ohne den Kopf) im Vergleich zur Basislinie während der doppelblinden Periode bewertet.
Woche 24
Doppelblindperiode: Anzahl der neuen Fackeln aus dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 24
Basierend auf Fibrodysplasie Ossificans Progressiva - Patients berichtete Symptomwerkzeug (FOP -Prompt).
Woche 24
Anzahl der Teilnehmer mit auftretenden unerwünschten Ereignissen (TEAE)
Zeitfenster: Bis zu 316 Wochen
Definiert als jedes negative Ereignis, das entweder zum ersten Mal gemeldet wurde oder ein bereits bestehendes Ereignis nach der ersten Dosis Studienmedikamente verschlechtert.
Bis zu 316 Wochen
Open-Label-Erweiterung: Auftreten neuer Ho-Läsionen aus Woche 24
Zeitfenster: Woche 48
HO wird von der 24 bis Woche 48 in Woche 24 bis Woche 48 mit einer Ganzkörper-Rechentomographie (WBCT) (mit Ausnahme des Kopfes) im Vergleich zur Grundlinie bis zur Woche 24 bewertet.
Woche 48
Open-Label-Erweiterung: Anzahl der neuen Ho-Läsionen aus Woche 24
Zeitfenster: Woche 48
HO wird von der 24 bis Woche 48 in Woche 24 bis Woche 48 mit einer Ganzkörper-Rechentomographie (WBCT) (mit Ausnahme des Kopfes) im Vergleich zur Grundlinie bis zur Woche 24 bewertet.
Woche 48
Open-Label-Erweiterung: Gesamtvolumen der neuen Ho-Läsionen aus Woche 24
Zeitfenster: Woche 48
HO wird von der 24 bis Woche 48 in Woche 24 bis Woche 48 mit einer Ganzkörper-Rechentomographie (WBCT) (mit Ausnahme des Kopfes) im Vergleich zur Grundlinie bis zur Woche 24 bewertet.
Woche 48
Open-Label-Erweiterung: Änderung des Gesamtvolumens aller HO-Läsionen aus Woche 24
Zeitfenster: Woche 48
HO wird von der 24 bis Woche 48 in Woche 24 bis Woche 48 mit einer Ganzkörper-Rechentomographie (WBCT) (mit Ausnahme des Kopfes) im Vergleich zur Grundlinie bis zur Woche 24 bewertet.
Woche 48
Open-Label-Erweiterung: Anzahl der neuen Fackeln aus Woche 24
Zeitfenster: Woche 48
Basierend auf Fibrodysplasie Ossificans Progressiva - Patient berichtete von Symptom -Tool (FOP -Prompt) von Woche 24 bis Woche 48 im Vergleich zu Grundlinien- bis Woche 24 bei Teilnehmern, die während der DB -Periode randomisiert auf Placebo randomisiert wurden.
Woche 48
Pharmakokinetik Parameter: Cmax von Incb000928
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 12, 24, 48 und 76
Maximale beobachtete Konzentration.
Grundlinie, Wochen 12, 24, 48 und 76
Pharmakokinetik Parameter: Tmax von Incb000928
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 12, 24, 48 und 76
Zeit bis maximale Konzentration.
Grundlinie, Wochen 12, 24, 48 und 76
Pharmakokinetik Parameter: Cmin von Incb000928
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 12, 24, 48 und 76
Minimale beobachtete Konzentration.
Grundlinie, Wochen 12, 24, 48 und 76
Pharmakokinetik Parameter: Auct of Incb000928
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 12, 24, 48 und 76
Fläche unter der Plasma-Konzentrationskurve von Zeit 0 bis zur letzten quantifizierbaren messbaren Plasmakonzentration
Grundlinie, Wochen 12, 24, 48 und 76

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Incyte Corporation

Ermittler

  • Studienleiter: Amanda McBride, MD, Incyte Corporation

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Mai 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juli 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

20. Januar 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Oktober 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • INCB 00928-201
  • 2021-002286-17 (EudraCT-Nummer)
  • 2023-504129-38-00 (Registrierungskennung: EU CT Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Incyte teilt Daten mit qualifizierten externen Forschern, nachdem ein Forschungsvorschlag eingereicht wurde. Diese Anträge werden von einem Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Die Daten werden nach der Erstveröffentlichung oder 2 Jahre nach Abschluss der Studie für marktzugelassene Produkte und Indikationen weitergegeben.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Daten aus geeigneten Studien werden gemäß den Kriterien und dem Verfahren, die im Abschnitt „Datenfreigabe“ auf www.incyteclinicaltrials.com beschrieben sind, an qualifizierte Forscher weitergegeben Webseite. Bei genehmigten Anträgen erhalten die Forscher im Rahmen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten Zugang zu anonymisierten Daten.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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