Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Posoudit účinnost, bezpečnost a snášenlivost INCB000928 u účastníků s Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (Progress)

18. dubna 2024 aktualizováno: Incyte Corporation

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti INCB000928 u účastníků s Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Tato randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 je určena k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti a PK přípravku INCB000928 podávaného účastníkům s klinickou diagnózou fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Incyte Corporation Call Center (US)
  • Telefonní číslo: 1.855.463.3463
  • E-mail: medinfo@incyte.com

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Incyte Corporation Call Center (ex-US)
  • Telefonní číslo: +800 00027423
  • E-mail: eumedinfo@incyte.com

Studijní místa

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Austrálie
      • Westmead, Austrálie, 02145
        • Staženo
        • Westmead Hospital
    • New South Wales
      • St Leonards, New South Wales, Austrálie, 02065
        • Nábor
        • Royal North Shore Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 03052
        • Nábor
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Brazílie
      • San Paolo, Brazílie, 05652-900
        • Nábor
        • Albert Einstein Israelite Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7501126
        • Nábor
        • Centro de Estudios Reumatologicos
  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Nábor
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Francie, 75010
        • Nábor
        • Ap-Hp Hopital Lariboisiere
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1081 HV
        • Zatím nenabíráme
        • Amsterdam Umc - Vu Medisch Centrum (Vumc)
  • Itálie
      • Genova, Itálie, 16147
        • Staženo
        • Ospedale Pediatrico G. Gaslini
      • Rome, Itálie, 00168
        • Nábor
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli Universita Cattolica Del Sacro Cuore
  • Jižní Afrika
      • Cape Town, Jižní Afrika, 07925
        • Nábor
        • Groote Schuur Hospital Radiation Oncology
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Nábor
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika, 03080
        • Nábor
        • Seoul National University Hospital
  • Krocan
      • Izmir, Krocan, 35100
        • Zatím nenabíráme
        • Ege University Faculty of Medicine
  • Mexiko
      • Tlalpan, Mexiko, 14389
        • Nábor
        • Instituto Nacional de Rehabilitacion Luis Guillermo Ibarra
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 01023
        • Zatím nenabíráme
        • Starship Childrens Hospital
  • Německo
      • Koln, Německo, 50931
        • Nábor
        • Uniklinik Köln
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko, 1649-035
        • Nábor
        • Centro Hospitalar Universitario de Lisboa Norte, Hospital Santa Maria
  • Ruská Federace
      • Irkutsk, Ruská Federace, 664003
        • Staženo
        • Irkutsk State Medical University
      • Moscow, Ruská Federace, 115478
        • Staženo
        • Nasonova Research Institute of Rheumatology
      • St. Petersburg, Ruská Federace, 194100
        • Staženo
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M13 9PL
        • Staženo
        • Royal Manchester Childrens Hospital - Department of Paediatric Endocrinology
      • Stanmore, Spojené království, HA7 4LP
        • Nábor
        • Royal National Orthopaedic Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Staženo
        • University of California San Francisco Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic Rochester
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Penn Medicine - Perelman Center for Advanced Medicine
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100045
        • Nábor
        • Beijing Childrens Hospital Capital Medical University
      • Shanghai, Čína, 200065
        • Nábor
        • Tongji Hospital of Tongji University
      • Shanghai, Čína, 200127
        • Nábor
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Shanghai, Čína, 201102
        • Nábor
        • Childrens Hospital of Fudan University
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Nábor
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 99 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělé ženy a muži a dospívající ve věku ≥ 12 let s diagnózou FOP.
  • Ochota vyhnout se těhotenství nebo otcovství dětí na základě níže uvedených kritérií.
  • Ochotný a schopný podstoupit nízkodávkové zobrazení WBCT (kromě hlavy) bez nutnosti intubace.
  • Platí další kritéria pro zařazení.

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné nebo kojící.
  • Skóre CAJIS ≥ 24.
  • Závažnost onemocnění FOP, která podle názoru zkoušejícího vylučuje účast.
  • Jakýkoli klinicky významný zdravotní stav jiný než FOP, který by podle úsudku zkoušejícího narušoval plnou účast ve studii, představoval významné riziko pro účastníka nebo narušoval interpretaci dat studie.
  • Chronické nebo současné aktivní infekční onemocnění vyžadující systémovou antibiotickou, antifungální nebo antivirovou léčbu.
  • Infekce HIV, HBV nebo HCV. Poznámka:
  • Platí další kritéria vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina A: INCB000928
Účastníci obdrží INCB000928 na 24 týdnů (dvojitě zaslepené období). Účastníci, kteří dokončí dvojitě zaslepené období, budou pokračovat v otevřeném prodlouženém období po dobu dalších 52 týdnů.
Lék: INCB000928
INCBG000928 bude podáván QD perorálně.
Ostatní jména:
  • INB000928 bude podáván QD perorálně
Lék: placebo
placebo bude podáváno QD perorálně
Komparátor placeba: Skupina B: Placebo následované INCB000928
Účastníci budou dostávat placebo po dobu 24 týdnů (dvojitě zaslepené období). Účastníci, kteří dokončili dvojitě zaslepené období, obdrží INCB000928 v 52týdenním otevřeném prodlouženém období.
Lék: placebo
placebo bude podáváno QD perorálně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dvojitě slepé období: Celkový objem nové heterotopické osifikace (HO)
Časové okno: 24. týden
HO bude hodnocena nízkodávkovou celotělovou počítačovou tomografií (WBCT) (kromě hlavy) ve srovnání s výchozí hodnotou během dvojitě zaslepeného období.
24. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dvojité slepé období: Celkový počet nových světlic
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 a týden 24
Definováno jako počet nových vzplanutí ve srovnání se základní linií během dvojitě zaslepeného období.
Výchozí stav, týden 12 a týden 24
Dvojitě zaslepené období: Podíl účastníků s klinicky významným zlepšením symptomů souvisejících se vzplanutím
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 a týden 24
Symptomy související se vzplanutím budou hodnoceny prostřednictvím elektronického PRO během dvojitě zaslepeného období.
Výchozí stav, týden 12 a týden 24
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Až 80 týdnů
Definováno jako jakákoli nežádoucí příhoda buď hlášená poprvé, nebo zhoršení již existující příhody po první dávce studovaného léku.
Až 80 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Incyte Corporation

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Kurt Brown, MD, Incyte Corporation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. května 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

18. dubna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

28. dubna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

25. října 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • INCB 00928-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Incyte sdílí data s kvalifikovanými externími výzkumníky po předložení návrhu výzkumu. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje budou sdíleny po primární publikaci nebo 2 roky po ukončení studie u přípravků a indikací registrovaných na trhu.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Údaje z vhodných studií budou sdíleny s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného v části Sdílení dat na webu www.incyteclinicaltrials.com webová stránka. U schválených žádostí bude výzkumníkům udělen přístup k anonymizovaným údajům za podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Klinické studie na INCB000928

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lebanon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit