一项评估 Konectom™ 在患有神经肌肉疾病的成年人中的临床有效性的研究 (DigiNOA)
2024年2月5日 更新者：Biogen
评估 Konectom ™在患有神经肌肉疾病的成年人中的临床有效性的研究
该研究的主要目的是探索基于智能手机的 Konectom DOA 对临床标准评估的收敛有效性。
本研究的次要目标是评估基于智能手机的 Konectom 数字结果评估 (DOA) 的重测可靠性；确定 Konectom 上肢 DOA 与临床环境中常规上肢评估之间的关系；确定 Konectom 下肢 DOA 与临床环境下行走状态之间的关系；评估脊髓性肌萎缩症 (PwSMA) 或肌萎缩性侧索硬化症 (PwALS) 患者与健康受试者 (HS) 之间基于智能手机的 Konectom DOA [在家和诊所自我管理] 的群体差异；评估在 HS 和 PwSMA 或 PwALS 的日常环境中自我管理的 Konectom DOA 的变异性；在 HS、PwSMA 和 PwALS 组中比较临床监督管理与日常环境中的自我评估之间的 Konectom DOA；评估 Konectom DOA 与 PwSMA 或 PwALS 患者报告结果 (PRO) 的关系，并评估 Konectom 在 PwSMA 和 PwALS 中的临床安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
93
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Dresden、德国、01307
- Research Site
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Hannover、德国、30625
- Research Site
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Heidelberg、德国、69120
- Research Site
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Munich、德国、80336
- LMU Klinikum Friedrich-Baur-Institute, Dept. of Neurology
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North Rhine-Westphalia
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Essen、North Rhine-Westphalia、德国、45147
- Research Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 64年 (成人)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
对于 PwSMA
- 5q SMA（纯合基因缺失、突变或复合杂合子）的遗传文件。
对于 PwALS
- 由获得委员会认证的神经科医生进行 ALS 诊断。 根据 El Escorial 标准，诊断确定性的最低水平应该是“可能的 ALS”。
对于健康的参与者
- 与 SMA 和 ALS 参与者匹配的年龄组
关键排除标准：
对于 PwSMA 和 PwALS
- 最近 1 个月内疾病修正治疗 (DMT) 的变化。
- 细菌性脑膜炎、病毒性脑炎或脑积水的近期病史。
- 成瘾（酒精或其他药物滥用）。
- 存在用于脑脊液 (CSF) 引流的植入分流器或植入中枢神经系统 (CNS) 导管。
- 在过去 2 个月内或计划在研究期间因手术（即脊柱侧凸手术或其他手术）、肺部事件或营养支持而住院。
- 已知怀孕。
注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：SMA (PwSMA) 参与者
在第 28 天之前，SMA 参与者将使用基于智能手机的 Konectom NMD 应用程序评估他们的运动功能。
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按照治疗组的规定给药。
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实验性的：健康参与者
健康参与者将使用基于智能手机的 Konectom NMD 应用程序对其认知和运动功能进行为期 28 天的评估。
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按照治疗组的规定给药。
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实验性的：ALS 参与者 (PwALS)
ALS 参与者将使用基于智能手机的 Konectom NMD 应用程序评估其认知和运动功能，直至第 28 天。 根据协议版本 4.0，停止 ALS 参与者的注册，并且不会分析已注册的 ALS 参与者的数据。 |
按照治疗组的规定给药。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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PwSMA 中 Konectom DOA 与 Hammersmith 功能性运动量表扩展 (HFMSE) 总分的相关性类型
大体时间：最多 28 天
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该结果测量将评估基于智能手机的 Konectom DOA 与临床标准评估的收敛有效性。
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最多 28 天
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PwSMA 中 Konectom DOA 与 HFMSE 总分的相关强度
大体时间：最多 28 天
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该结果测量将评估基于智能手机的 Konectom DOA 与临床标准评估的收敛有效性。
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最多 28 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Konectom 数字结果评估 (DOA) 分数的类间相关系数 (ICC)
大体时间：最多 28 天
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该结果测量将评估基于智能手机的 Konectom DOA 的重测可靠性。
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最多 28 天
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PwSMA 中上肢 Konectom DOA 与修订上肢模块 (RULM) 的相关性类型
大体时间：最多 28 天
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该结果测量将评估 Konectom 上肢 DOA 与临床环境中常规上肢评估之间的关系。
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最多 28 天
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PwSMA 中上肢 Konectom DOA 与 RULM 的相关强度
大体时间：最多 28 天
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该结果测量将评估 Konectom 上肢 DOA 与临床环境中常规上肢评估之间的关系。
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最多 28 天
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PwSMA 中上肢 Konectom DOAs 与 9 孔钉测试 (9HPT) 的相关性类型
大体时间：最长 28 天
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该结果测量将评估 Konectom 上肢 DOA 与临床环境中传统上肢评估之间的关系。
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最长 28 天
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PwSMA 中上肢 Konectom DOA 与 9HPT 的相关性强度
大体时间：最长 28 天
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该结果测量将评估 Konectom 上肢 DOA 与临床环境中传统上肢评估之间的关系。
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最长 28 天
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动态 PwSMA 中下肢 Konectom DOA 与 6 分钟步行测试 (MWT) 总距离的相关性类型
大体时间：最长 28 天
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该结果测量将评估 Konectom 下肢 DOA 与临床环境中行走状态之间的关系。
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最长 28 天
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动态 PwSMA 中下肢 Konectom DOA 与 6-MWT 总距离的相关强度
大体时间：最长 28 天
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该结果测量将评估 Konectom 下肢 DOA 与临床环境中行走状态之间的关系。
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最长 28 天
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每种测试条件下 PwSMA 和 HS 在 Konectom DOA 分数方面的差异
大体时间：最长 28 天
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该结果测量将评估 PwSMA 和健康受试者 (HS) 之间基于智能手机的 Konectom DOA（在家和诊所自行管理）的群体差异。
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最长 28 天
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每个参与者在家期间原始 Konectom DOA 分数的标准差
大体时间：最长 28 天
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该结果测量将评估 HS 和 PwSMA 日常环境中自行管理的 Konectom DOA 的变异性。
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最长 28 天
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分别针对 HS 组和 PwSMA 组在诊所监督管理和日常环境中自我评估之间的 Konectom DOA 分数的配对比较
大体时间：最长 28 天
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该结果测量将评估 HS 和 PwSMA 组中诊所监督管理与日常环境中自我评估之间的 Konectom DOA 的比较。
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最长 28 天
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Konectom DOA 评分与 PwSMA 神经生活质量 (QoL) 总分的相关类型
大体时间：最长 28 天
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该结果测量将评估 Konectom DOA 与 PwSMA 中患者报告结果 (PRO) 的关系。
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最长 28 天
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PwSMA 中 Konectom DOA 评分与 Neuro-QoL 总分的相关强度
大体时间：最长 28 天
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该结果测量将评估 Konectom DOA 与 PwSMA 中 PRO 的关系。
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最长 28 天
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Konectom DOA 评分与 PwSMA 疲劳严重程度量表 (FSS) 总分的相关类型
大体时间：最长 28 天
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该结果测量将评估 Konectom DOA 与 PwSMA 中 PRO 的关系。
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最长 28 天
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PwSMA 中 Konectom DOA 评分与 FSS 总分的相关强度
大体时间：最长 28 天
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该结果测量将评估 Konectom DOA 与 PwSMA 中 PRO 的关系。
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最长 28 天
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发生与 Konectom NMD 使用相关的不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者数量
大体时间：最长 43 天
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AE 是指服用药品的参与者发生的任何不良医疗事件，并且不一定与该治疗有因果关系。
因此，AE 可以是与使用医药（研究）产品暂时相关的任何不利和非预期体征（包括异常评估，例如异常实验室值）、症状或疾病，无论是否与医药（研究）产品相关。产品。
SAE 是指任何不良医疗事件，在研究者看来，任何剂量都会导致死亡，使参与者面临直接死亡风险，需要住院治疗或延长现有住院时间，导致持续或严重残疾/丧失能力，结果在出生缺陷中。
该结果测量将评估 Konectom NMD 在 PwSMA 中的临床安全性。
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最长 43 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Biogen
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年2月10日
初级完成 (实际的)
2023年7月10日
研究完成 (实际的)
2023年7月25日
研究注册日期
首次提交
2021年10月27日
首先提交符合 QC 标准的
2021年10月27日
首次发布 (实际的)
2021年11月5日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年2月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月5日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- DE-SMG-11894
- CIV-21-06-036845 (注册表标识符：EUDAMED)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
根据 Biogen 在 http://clinicalresearch.biogen.com/ 上的临床试验透明度和数据共享政策
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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