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Um estudo para avaliar a validade clínica do Konectom™ em adultos que vivem com distúrbios neuromusculares (DigiNOA)

5 de fevereiro de 2024 atualizado por: Biogen

Estudo para avaliar a validade clínica de Konectom™ em adultos vivendo com distúrbios neuromusculares

O objetivo principal do estudo é explorar a validade convergente dos Konectom DOAs baseados em smartphones em relação às avaliações padrão na clínica.

Os objetivos secundários deste estudo são avaliar a confiabilidade teste-reteste das Avaliações de Resultados Digitais Konectom (DOAs) baseadas em smartphones; determinar a relação entre DOAs de membros superiores Konectom e avaliações convencionais de membros superiores em ambientes clínicos; determinar a relação entre DOAs de membro inferior Konectom e status de deambulação em ambientes clínicos; avaliar diferenças de grupo em Konectom DOAs baseados em smartphones [auto-administrados em casa e na clínica] entre pessoas com atrofia muscular espinhal (PwSMA) ou pessoas com esclerose lateral amiotrófica (PwALS) e indivíduos saudáveis ​​(HS); avaliar a variabilidade de Konectom DOAs auto-administrados no ambiente cotidiano em HS e PwSMA ou PwALS; comparar DOAs Konectom entre administração supervisionada na clínica versus autoavaliações no ambiente cotidiano nos grupos HS, PwSMA e PwALS; avaliar a relação de Konectom DOAs contra resultados relatados pelo paciente (PROs) em PwSMA ou PwALS e avaliar a segurança clínica de Konectom em PwSMA e PwALS.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

93

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Dresden, Alemanha, 01307
        • Research Site
      • Hannover, Alemanha, 30625
        • Research Site
      • Heidelberg, Alemanha, 69120
        • Research Site
      • Munich, Alemanha, 80336
        • LMU Klinikum Friedrich-Baur-Institute, Dept. of Neurology
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 45147
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 64 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

Para PwSMA

  • Documentação genética de 5q SMA (deleção de gene homozigoto, mutação ou heterozigoto composto).

Para PwALS

  • Diagnóstico de ELA por um neurologista certificado. O nível mínimo de certeza diagnóstica deve ser "possível ELA" de acordo com os critérios do El Escorial.

Para Participantes Saudáveis

  • Faixa etária combinada com participantes SMA e ALS

Principais Critérios de Exclusão:

Para PwSMA e PwALS

  • Mudança de tratamento modificador da doença (DMT) no último 1 mês.
  • História recente de meningite bacteriana, encefalite viral ou hidrocefalia.
  • Dependência (abuso de álcool ou outra droga).
  • Presença de shunt implantado para drenagem de líquido cefalorraquidiano (LCR) ou de cateter implantado de sistema nervoso central (SNC).
  • Hospitalização para cirurgia (ou seja, cirurgia de escoliose ou outra cirurgia), evento pulmonar ou suporte nutricional nos 2 meses anteriores ou planejado durante a duração do estudo.
  • Gravidez conhecida.

NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Participantes com SMA (PwSMA)
Os participantes com SMA terão suas funções motoras avaliadas usando o aplicativo baseado em smartphone Konectom NMD até o dia 28.
Dispositivo: Aplicativo Konectom NMD
Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
Experimental: Participantes Saudáveis
Participantes saudáveis ​​terão suas funções cognitivas e motoras avaliadas usando o aplicativo baseado em smartphone Konectom NMD por 28 dias.
Dispositivo: Aplicativo Konectom NMD
Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
Experimental: Participantes com ELA (PwALS)

Os participantes com ELA terão suas funções cognitivas e motoras avaliadas usando o aplicativo baseado em smartphone Konectom NMD até o dia 28.

De acordo com a versão 4.0 do protocolo, a inscrição de participantes de ELA é interrompida e os dados dos participantes de ELA já inscritos não seriam analisados.
Dispositivo: Aplicativo Konectom NMD
Administrado conforme especificado no braço de tratamento.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tipo de correlação de Konectom DOAs versus Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) Pontuação total em PwSMA
Prazo: Até 28 dias
Esta medida de resultado avaliará a validade convergente dos Konectom DOAs baseados em smartphones em relação às avaliações padrão na clínica.
Até 28 dias
Força da correlação de Konectom DOAs versus pontuação total HFMSE em PwSMA
Prazo: Até 28 dias
Esta medida de resultado avaliará a validade convergente dos Konectom DOAs baseados em smartphones em relação às avaliações padrão na clínica.
Até 28 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Coeficiente de Correlação Interclasse (ICC) das Pontuações do Konectom Digital Outcome Assessment (DOA)
Prazo: Até 28 dias
Esta medida de resultado avaliará a confiabilidade teste-reteste de Konectom DOAs baseados em smartphones.
Até 28 dias
Tipo de correlação de DOAs Konectom do membro superior versus Módulo do membro superior revisado (RULM) no PwSMA
Prazo: Até 28 dias
Esta medida de resultado avaliará a relação entre os DOAs do membro superior Konectom e as avaliações convencionais do membro superior em ambientes clínicos.
Até 28 dias
Força da correlação de membros superiores Konectom DOAs versus RULM em PwSMA
Prazo: Até 28 dias
Esta medida de resultado avaliará a relação entre os DOAs do membro superior Konectom e as avaliações convencionais do membro superior em ambientes clínicos.
Até 28 dias
Tipo de correlação de DOAs Konectom do membro superior versus teste de Peg de 9 furos (9HPT) em PwSMA
Prazo: Até 28 dias
Esta medida de resultado avaliará a relação entre DOAs do membro superior Konectom e avaliações convencionais do membro superior em ambientes clínicos.
Até 28 dias
Força da correlação de DOAs Konectom do membro superior versus 9HPT em PwSMA
Prazo: Até 28 dias
Esta medida de resultado avaliará a relação entre DOAs do membro superior Konectom e avaliações convencionais do membro superior em ambientes clínicos.
Até 28 dias
Tipo de correlação de DOAs Konectom de membro inferior versus distância total do teste de caminhada de 6 minutos (MWT) em ambulatório PwSMA
Prazo: Até 28 dias
Esta medida de resultado avaliará a relação entre DOAs de membro inferior Konectom e o estado de deambulação em ambientes clínicos.
Até 28 dias
Força da correlação de membros inferiores Konectom DOAs versus distância total de 6-MWT em PwSMA ambulatorial
Prazo: Até 28 dias
Esta medida de resultado avaliará a relação entre DOAs de membro inferior Konectom e o estado de deambulação em ambientes clínicos.
Até 28 dias
Diferenças entre PwSMA e HS nas pontuações Konectom DOA durante cada condição de teste
Prazo: Até 28 dias
Esta medida de resultado avaliará as diferenças de grupo em DOAs Konectom baseados em smartphones [autoadministrados em casa e na clínica] entre PwSMA e indivíduos saudáveis ​​(HS).
Até 28 dias
Desvio padrão das pontuações brutas do Konectom DOA de cada participante durante o período em casa
Prazo: Até 28 dias
Esta medida de resultado avaliará a variabilidade de Konectom DOAs auto-administrados no ambiente cotidiano em HS e PwSMA.
Até 28 dias
Comparações pareadas de pontuações Konectom DOA entre administração supervisionada na clínica e autoavaliação no ambiente cotidiano, separadamente para grupos HS e PwSMA
Prazo: Até 28 dias
Esta medida de resultado avaliará a comparação de Konectom DOAs entre administração supervisionada na clínica versus autoavaliações no ambiente cotidiano em grupos HS e PwSMA.
Até 28 dias
Tipo de correlação das pontuações Konectom DOA versus pontuações totais de neuroqualidade de vida (QoL) em PwSMA
Prazo: Até 28 dias
Esta medida de resultado avaliará a relação de Konectom DOAs contra resultados relatados pelo paciente (PROs) em PwSMA.
Até 28 dias
Força da correlação das pontuações Konectom DOA versus pontuações totais de neuro-QoL em PwSMA
Prazo: Até 28 dias
Esta medida de resultado avaliará a relação de Konectom DOAs contra PROs em PwSMA.
Até 28 dias
Tipo de correlação das pontuações Konectom DOA versus pontuações totais da escala de gravidade da fadiga (FSS) em PwSMA
Prazo: Até 28 dias
Esta medida de resultado avaliará a relação de Konectom DOAs contra PROs em PwSMA.
Até 28 dias
Força da correlação das pontuações Konectom DOA versus pontuações totais FSS em PwSMA
Prazo: Até 28 dias
Esta medida de resultado avaliará a relação de Konectom DOAs contra PROs em PwSMA.
Até 28 dias
Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs) relacionados ao uso do Konectom NMD
Prazo: Até 43 dias
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um produto farmacêutico e que não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo uma avaliação anormal, como um valor laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um produto medicinal (em investigação), relacionado ou não ao medicamento (em investigação). produtos. Um SAE é qualquer ocorrência médica desfavorável que em qualquer dose resulta em morte, na visão do Investigador, coloca o participante em risco imediato de morte, requer internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente, resulta em incapacidade/incapacidade persistente ou significativa, resulta em um defeito de nascença. Esta medida de resultado avaliará a segurança clínica de Konectom NMD em PwSMA.
Até 43 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Biogen

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Biogen

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de fevereiro de 2022

Conclusão Primária (Real)

10 de julho de 2023

Conclusão do estudo (Real)

25 de julho de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de outubro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de outubro de 2021

Primeira postagem (Real)

5 de novembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

6 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DE-SMG-11894
  • CIV-21-06-036845 (Identificador de registro: EUDAMED)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

De acordo com a Política de Transparência de Ensaios Clínicos e Compartilhamento de Dados da Biogen em http://clinicalresearch.biogen.com/

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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