En studie for å vurdere den kliniske gyldigheten av Konectom™ hos voksne som lever med nevromuskulære lidelser (DigiNOA)
5. februar 2024 oppdatert av: Biogen
Studie for å vurdere den kliniske gyldigheten av Konectom™ hos voksne som lever med nevromuskulære lidelser
Hovedmålet med studien er å utforske den konvergerende validiteten til smarttelefonbaserte Konectom DOA-er mot klinikkstandardvurderinger.
De sekundære målene med denne studien er å evaluere test-retest-påliteligheten til smarttelefonbaserte Konectom Digital Outcome Assessments (DOA); å bestemme forholdet mellom Konectoms DOA-er for øvre lemmer og konvensjonelle vurderinger av øvre lemmer i kliniske miljøer; å bestemme forholdet mellom Konectoms DOA-er for nedre ekstremiteter og status for ambulasjon i kliniske miljøer; å evaluere gruppeforskjeller i smarttelefonbaserte Konectom DOAs [selv-administrert hjemme og på klinikken] mellom person med spinal muskelatrofi (PwSMA) eller person med amyotrofisk lateral sklerose (PwALS) og friske personer (HS); å evaluere variabiliteten til Konectom DOA-er selvadministrert i hverdagsmiljø i HS og PwSMA eller PwALS; å sammenligne Konectom DOAs mellom klinikkovervåket administrasjon versus egenvurderinger i hverdagsmiljøer i HS-, PwSMA- og PwALS-grupper; å evaluere forholdet mellom Konectom DOAs mot pasientrapporterte utfall (PROs) i PwSMA eller PwALS og for å evaluere den kliniske sikkerheten til Konectom i PwSMA og PwALS.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
93
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Dresden, Tyskland, 01307
- Research Site
-
Hannover, Tyskland, 30625
- Research Site
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Research Site
-
Munich, Tyskland, 80336
- LMU Klinikum Friedrich-Baur-Institute, Dept. of Neurology
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45147
- Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 64 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
For PwSMA
- Genetisk dokumentasjon av 5q SMA (homozygot gen-delesjon, mutasjon eller sammensatt heterozygot).
For PwALS
- ALS-diagnose av en styresertifisert nevrolog. Det minimale nivået av diagnostisk sikkerhet bør være "mulig ALS" i henhold til El Escorial-kriteriene.
For friske deltakere
- Aldersgruppe matchet med SMA- og ALS-deltakere
Nøkkelekskluderingskriterier:
For PwSMA og PwALS
- Endring av sykdomsmodifiserende behandling (DMT) siste 1 måned.
- Nylig historie med bakteriell meningitt, viral encefalitt eller hydrocephalus.
- Avhengighet (alkohol eller annet rusmisbruk).
- Tilstedeværelse av en implantert shunt for drenering av cerebrospinalvæske (CSF) eller av et implantert sentralnervesystem (CNS) kateter.
- Sykehusinnleggelse for kirurgi (dvs. skoliosekirurgi eller annen kirurgi), lungehendelse eller ernæringsstøtte i løpet av de siste 2 månedene eller planlagt innenfor studiens varighet.
- Kjent graviditet.
MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Deltakere med SMA (PwSMA)
Deltakere med SMA vil få sine motoriske funksjoner vurdert ved hjelp av Konectom NMD smarttelefonbaserte applikasjoner frem til dag 28.
|
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
|
|
Eksperimentell: Friske deltakere
Friske deltakere vil få sine kognitive og motoriske funksjoner vurdert ved hjelp av Konectom NMD smarttelefonbasert applikasjon i 28 dager.
|
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
|
|
Eksperimentell: Deltakere med ALS (PwALS)
Deltakere med ALS vil få sine kognitive og motoriske funksjoner vurdert ved hjelp av Konectom NMD smarttelefonbaserte applikasjoner frem til dag 28. I henhold til protokollversjon 4.0 stoppes registreringen av ALS-deltakere, og dataene til de allerede registrerte ALS-deltakerne vil ikke bli analysert. |
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Type korrelasjon av Konectom DOA-er versus Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) total poengsum i PwSMA
Tidsramme: Opptil 28 dager
|
Dette utfallsmålet vil vurdere den konvergerende validiteten til smarttelefonbaserte Konectom DOA-er mot klinikkstandardvurderinger.
|
Opptil 28 dager
|
|
Styrke av korrelasjon av Konectom DOA versus HFMSE totalscore i PwSMA
Tidsramme: Opptil 28 dager
|
Dette utfallsmålet vil vurdere den konvergerende validiteten til smarttelefonbaserte Konectom DOA-er mot klinikkstandardvurderinger.
|
Opptil 28 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Interclass Correlation Coefficient (ICC) for Konectom Digital Outcome Assessment (DOA)-poeng
Tidsramme: Opptil 28 dager
|
Dette utfallsmålet vil vurdere påliteligheten av test-retesting av smarttelefonbaserte Konectom DOA-er.
|
Opptil 28 dager
|
|
Type korrelasjon av Konectom DOA-er for øvre lem versus revidert modul for øvre lem (RULM) i PwSMA
Tidsramme: Opptil 28 dager
|
Dette utfallsmålet vil vurdere forholdet mellom Konectom øvre lemmer DOA-er og konvensjonelle vurderinger av øvre lemmer i kliniske miljøer.
|
Opptil 28 dager
|
|
Styrke av korrelasjon av øvre lemmer Konectom DOAs versus RULM i PwSMA
Tidsramme: Opptil 28 dager
|
Dette utfallsmålet vil vurdere forholdet mellom Konectom øvre lemmer DOA-er og konvensjonelle vurderinger av øvre lemmer i kliniske miljøer.
|
Opptil 28 dager
|
|
Type korrelasjon av øvre lemmer Konectom DOA versus 9-hulls pinnetest (9HPT) i PwSMA
Tidsramme: Opptil 28 dager
|
Dette utfallsmålet vil vurdere forholdet mellom Konectom øvre lemmer DOA-er og konvensjonelle vurderinger av øvre lemmer i kliniske miljøer.
|
Opptil 28 dager
|
|
Styrke av korrelasjon av øvre lemmer Konectom DOAs versus 9HPT i PwSMA
Tidsramme: Opptil 28 dager
|
Dette utfallsmålet vil vurdere forholdet mellom Konectom øvre lemmer DOA-er og konvensjonelle vurderinger av øvre lemmer i kliniske miljøer.
|
Opptil 28 dager
|
|
Type korrelasjon av nedre ekstremitetskonectom DOA versus 6-minutters gangtest (MWT) total avstand i ambulatorisk PwSMA
Tidsramme: Opptil 28 dager
|
Dette utfallsmålet vil vurdere forholdet mellom Konectom Lower Limb DOAs og status for ambulasjon i kliniske miljøer.
|
Opptil 28 dager
|
|
Styrke av korrelasjon av nedre ekstremitetskonectom DOA versus 6-MWT total avstand i ambulatorisk PwSMA
Tidsramme: Opptil 28 dager
|
Dette utfallsmålet vil vurdere forholdet mellom Konectom Lower Limb DOAs og status for ambulasjon i kliniske miljøer.
|
Opptil 28 dager
|
|
Forskjeller mellom PwSMA og HS i Konectom DOA-poeng under hver testtilstand
Tidsramme: Opptil 28 dager
|
Dette utfallsmålet vil vurdere gruppeforskjellene i smarttelefonbaserte Konectom DOAs [selv-administrert hjemme og på klinikken] mellom PwSMA og friske personer (HS).
|
Opptil 28 dager
|
|
Standardavvik for hver deltakers rå Konectom DOA-score i løpet av hjemmeperioden
Tidsramme: Opptil 28 dager
|
Dette utfallsmålet vil vurdere variasjonen til Konectom DOAs selvadministrerte i hverdagsmiljøer i HS og PwSMA.
|
Opptil 28 dager
|
|
Sammenlikninger av Konectom DOA-score mellom overvåket administrasjon på klinikken og selvevaluering i hverdagsmiljø, separat for HS- og PwSMA-grupper
Tidsramme: Opptil 28 dager
|
Dette utfallsmålet vil vurdere sammenligningen av Konectom DOAs mellom klinikkovervåket administrasjon versus egenvurderinger i hverdagsmiljø i HS- og PwSMA-grupper.
|
Opptil 28 dager
|
|
Type korrelasjon av Konectom DOA-score versus Neuro-Quality of Life (QoL) totalscore i PwSMA
Tidsramme: Opptil 28 dager
|
Dette utfallsmålet vil vurdere forholdet mellom Konectom DOA-er mot pasientrapporterte utfall (PRO-er) i PwSMA.
|
Opptil 28 dager
|
|
Styrke av korrelasjon av Konectom DOA-score versus Neuro-QoL totalscore i PwSMA
Tidsramme: Opptil 28 dager
|
Dette utfallsmålet vil vurdere forholdet mellom Konectom DOA-er og PRO-er i PwSMA.
|
Opptil 28 dager
|
|
Type korrelasjon av Konectom DOA-score versus Fatigue Severity Scale (FSS) Totalscore i PwSMA
Tidsramme: Opptil 28 dager
|
Dette utfallsmålet vil vurdere forholdet mellom Konectom DOA-er og PRO-er i PwSMA.
|
Opptil 28 dager
|
|
Styrke av korrelasjon av Konectom DOA-score versus FSS-totalscore i PwSMA
Tidsramme: Opptil 28 dager
|
Dette utfallsmålet vil vurdere forholdet mellom Konectom DOA-er og PRO-er i PwSMA.
|
Opptil 28 dager
|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE) relatert til Konectom NMD-bruk
Tidsramme: Opptil 43 dager
|
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som har administrert et farmasøytisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen.
En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert en unormal vurdering som en unormal laboratorieverdi), symptom eller sykdom som er tidsmessig forbundet med bruken av et medisinsk (undersøkelses)produkt, enten det er relatert til legemidlet (undersøkelsesmessig) produkt.
En SAE er enhver uheldig medisinsk hendelse som ved en hvilken som helst dose resulterer i død, etter etterforskerens syn, setter deltakeren i umiddelbar risiko for død, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet. i en fødselsdefekt.
Dette utfallsmålet vil vurdere den kliniske sikkerheten til Konectom NMD i PwSMA.
|
Opptil 43 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Biogen
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. februar 2022
Primær fullføring (Faktiske)
10. juli 2023
Studiet fullført (Faktiske)
25. juli 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. oktober 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. oktober 2021
Først lagt ut (Faktiske)
5. november 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
6. februar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. februar 2024
Sist bekreftet
1. februar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- DE-SMG-11894
- CIV-21-06-036845 (Registeridentifikator: EUDAMED)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
I samsvar med Biogens retningslinjer for åpenhet og datadeling i kliniske studier på http://clinicalresearch.biogen.com/
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .