Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení klinické platnosti Konectom™ u dospělých žijících s neuromuskulárními poruchami (DigiNOA)

5. února 2024 aktualizováno: Biogen

Primárním cílem studie je prozkoumat konvergentní validitu DOA Konectom založených na chytrých telefonech oproti standardním hodnocením na klinikách.

Sekundárními cíli této studie je vyhodnotit spolehlivost testů a opakovaných testů na chytrém telefonu Konectom Digital Outcome Assessment (DOAs); určit vztah mezi DOA horní končetiny Konectom a konvenčním hodnocením horní končetiny v klinickém prostředí; zjistit vztah mezi DOA Konectom dolní končetiny a stavem chůze v klinickém prostředí; vyhodnotit skupinové rozdíly v Konectom DOA založených na chytrém telefonu [samoaplikovaný doma a na klinice] mezi osobou se spinální svalovou atrofií (PwSMA) nebo osobou s amyotrofickou laterální sklerózou (PwALS) a zdravými subjekty (HS); zhodnotit variabilitu Konectom DOA samoaplikovaných v každodenním prostředí u HS a PwSMA nebo PwALS; porovnat DOA Konectom mezi administrací pod dohledem na klinice versus sebehodnocením v každodenním prostředí ve skupinách HS, PwSMA a PwALS; vyhodnotit vztah DOA Konectomu vůči pacientům hlášeným výsledkům (PROs) u PwSMA nebo PwALS a vyhodnotit klinickou bezpečnost Konectomu u PwSMA a PwALS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

93

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Dresden, Německo, 01307
        • Research Site
      • Hannover, Německo, 30625
        • Research Site
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Research Site
      • Munich, Německo, 80336
        • LMU Klinikum Friedrich-Baur-Institute, Dept. of Neurology
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Německo, 45147
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 64 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

Pro PwSMA

  • Genetická dokumentace 5q SMA (homozygotní genová delece, mutace nebo složený heterozygot).

Pro PwALS

  • Diagnostika ALS u atestovaného neurologa. Minimální úroveň diagnostické jistoty by měla být "možná ALS" podle kritérií El Escorial.

Pro zdravé účastníky

  • Věková skupina shodná s účastníky SMA a ALS

Klíčová kritéria vyloučení:

Pro PwSMA a PwALS

  • Změna chorobu modifikující léčby (DMT) za poslední 1 měsíc.
  • Nedávná anamnéza bakteriální meningitidy, virové encefalitidy nebo hydrocefalu.
  • Závislost (zneužívání alkoholu nebo jiných drog).
  • Přítomnost implantovaného zkratu pro drenáž mozkomíšního moku (CSF) nebo implantovaného katétru centrálního nervového systému (CNS).
  • Hospitalizace kvůli operaci (tj. operaci skoliózy nebo jiné operaci), plicní příhodě nebo nutriční podpoře v předchozích 2 měsících nebo plánovaná během trvání studie.
  • Známé těhotenství.

POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Účastníci s SMA (PwSMA)
Účastníci s SMA budou mít až do 28. dne hodnoceny své motorické funkce pomocí aplikace pro chytré telefony Konectom NMD.
Přístroj: Aplikace Konectom NMD
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Experimentální: Zdraví účastníci
U zdravých účastníků budou po dobu 28 dnů hodnoceny jejich kognitivní a motorické funkce pomocí aplikace Konectom NMD pro chytré telefony.
Přístroj: Aplikace Konectom NMD
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Experimentální: Účastníci s ALS (PwALS)

U účastníků s ALS budou až do 28. dne hodnoceny jejich kognitivní a motorické funkce pomocí aplikace pro chytré telefony Konectom NMD.

Podle protokolu verze 4.0 je registrace účastníků ALS zastavena a data již zaregistrovaných účastníků ALS nebudou analyzována.
Přístroj: Aplikace Konectom NMD
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Typ korelace mezi Konectom DOAs versus Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) Celkové skóre v PwSMA
Časové okno: Až 28 dní
Toto měření výsledku posoudí konvergentní validitu DOA Konectom založených na chytrých telefonech oproti standardním hodnocením na klinikách.
Až 28 dní
Síla korelace DOA Konectom versus celkové skóre HFMSE v PwSMA
Časové okno: Až 28 dní
Toto měření výsledku posoudí konvergentní validitu DOA Konectom založených na chytrých telefonech oproti standardním hodnocením na klinikách.
Až 28 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Mezitřídní korelační koeficient (ICC) skóre Konectom Digital Outcome Assessment (DOA)
Časové okno: Až 28 dní
Toto výstupní měření posoudí spolehlivost testů a opakovaných testů DOA Konectom založených na chytrých telefonech.
Až 28 dní
Typ korelace DOA pro horní končetinu Konectom versus revidovaný modul horní končetiny (RULM) v PwSMA
Časové okno: Až 28 dní
Toto měření výsledku posoudí vztah mezi DOA Konectom Upper Limb a konvenčním hodnocením horních končetin v klinickém prostředí.
Až 28 dní
Síla korelace horní končetiny Konectom DOAs versus RULM v PwSMA
Časové okno: Až 28 dní
Toto měření výsledku posoudí vztah mezi DOA Konectom Upper Limb a konvenčním hodnocením horních končetin v klinickém prostředí.
Až 28 dní
Typ korelace horní končetiny Konectom DOAs versus 9-jamkový Peg test (9HPT) v PwSMA
Časové okno: Až 28 dní
Toto měření výsledku posoudí vztah mezi DOA Konectom Upper Limb a konvenčním hodnocením horních končetin v klinickém prostředí.
Až 28 dní
Síla korelace horní končetiny Konectom DOAs versus 9HPT v PwSMA
Časové okno: Až 28 dní
Toto měření výsledku posoudí vztah mezi DOA Konectom Upper Limb a konvenčním hodnocením horních končetin v klinickém prostředí.
Až 28 dní
Typ korelace dolní končetiny Konectom DOAs versus 6minutový test chůze (MWT) Celková vzdálenost při ambulantním PwSMA
Časové okno: Až 28 dní
Toto měření výsledku posoudí vztah mezi DOA Konectomu dolní končetiny a stavem chůze v klinickém prostředí.
Až 28 dní
Síla korelace dolní končetiny Konectom DOAs versus 6-MWT celková vzdálenost v ambulantním PwSMA
Časové okno: Až 28 dní
Toto měření výsledku posoudí vztah mezi DOA Konectomu dolní končetiny a stavem chůze v klinickém prostředí.
Až 28 dní
Rozdíly mezi PwSMA a HS ve skóre Konectom DOA během každé testovací podmínky
Časové okno: Až 28 dní
Toto měření výsledku posoudí skupinové rozdíly v DOA Konectom založených na chytrém telefonu [samoaplikované doma a na klinice] mezi PwSMA a zdravými subjekty (HS).
Až 28 dní
Standardní odchylka každého účastníka nezpracovaného skóre DOA Konectom za období doma
Časové okno: Až 28 dní
Toto výsledné měření posoudí variabilitu Konectom DOA, které jsou samostatně podávány v každodenním prostředí u HS a PwSMA.
Až 28 dní
Párová srovnání skóre Konectom DOA mezi administrací pod dohledem na klinice a sebehodnocením v každodenním prostředí, samostatně pro skupiny HS a PwSMA
Časové okno: Až 28 dní
Toto měřítko výsledku posoudí srovnání DOA Konectom mezi administrací pod dohledem na klinice versus sebehodnocením v každodenním prostředí ve skupinách HS a PwSMA.
Až 28 dní
Typ korelace skóre Konectom DOA versus Neuro-kvalita života (QoL) Celkové skóre v PwSMA
Časové okno: Až 28 dní
Toto měřítko výsledku posoudí vztah DOA Konectom proti výsledkům hlášeným pacientem (PRO) v PwSMA.
Až 28 dní
Síla korelace skóre Konectom DOA versus celkové skóre Neuro-QoL v PwSMA
Časové okno: Až 28 dní
Toto výstupní měření posoudí vztah mezi DOA Konectom a PRO v PwSMA.
Až 28 dní
Typ korelace skóre Konectom DOA versus stupnice závažnosti únavy (FSS) Celkové skóre v PwSMA
Časové okno: Až 28 dní
Toto výstupní měření posoudí vztah mezi DOA Konectom a PRO v PwSMA.
Až 28 dní
Síla korelace skóre Konectom DOA versus celkové skóre FSS v PwSMA
Časové okno: Až 28 dní
Toto výstupní měření posoudí vztah mezi DOA Konectom a PRO v PwSMA.
Až 28 dní
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE) souvisejícími s užíváním Konectom NMD
Časové okno: Až 43 dní
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, kterému byl podáván farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního hodnocení, jako je abnormální laboratorní hodnota), příznak nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léčivého (zkušebního) přípravku, ať už s léčivým (zkušebním) souvisí či nikoli. produkt. SAE je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce vede k úmrtí, podle názoru zkoušejícího, vystavuje účastníka bezprostřednímu riziku smrti, vyžaduje hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost. u vrozené vady. Toto výstupní měření posoudí klinickou bezpečnost Konectom NMD u PwSMA.
Až 43 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Biogen

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Biogen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. února 2022

Primární dokončení (Aktuální)

10. července 2023

Dokončení studie (Aktuální)

25. července 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

5. listopadu 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

6. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DE-SMG-11894
  • CIV-21-06-036845 (Identifikátor registru: EUDAMED)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

V souladu se zásadami transparentnosti a sdílení dat společnosti Biogen na http://clinicalresearch.biogen.com/

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Aplikace Konectom NMD

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ethiopia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit