Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de klinische validiteit van Konectom™ te beoordelen bij volwassenen met neuromusculaire aandoeningen (DigiNOA)

5 februari 2024 bijgewerkt door: Biogen

Studie ter beoordeling van de klinische validiteit van Konectom™ bij volwassenen met neuromusculaire aandoeningen

Het primaire doel van de studie is het onderzoeken van de convergente validiteit van op smartphones gebaseerde Konectom DOA's ten opzichte van standaardbeoordelingen in de kliniek.

De secundaire doelstellingen van deze studie zijn het evalueren van de test-hertestbetrouwbaarheid van op smartphones gebaseerde Konectom Digital Outcome Assessments (DOA's); om de relatie te bepalen tussen Konectom DOA's van de bovenste ledematen en conventionele beoordelingen van de bovenste ledematen in klinische omgevingen; om de relatie te bepalen tussen Konectom DOA's van de onderste ledematen en de status van lopen in klinische omgevingen; om groepsverschillen te evalueren in op smartphones gebaseerde Konectom DOA's [zelf toe te dienen thuis en in de kliniek] tussen persoon met spinale musculaire atrofie (PwSMA) of persoon met amyotrofische laterale sclerose (PwALS) en gezonde proefpersonen (HS); om de variabiliteit te evalueren van Konectom DOA's die zelf worden toegediend in de dagelijkse omgeving bij HS en PwSMA of PwALS; om Konectom DOA's te vergelijken tussen onder toezicht staande toediening in de kliniek versus zelfbeoordelingen in de dagelijkse omgeving in HS-, PwSMA- en PwALS-groepen; om de relatie van Konectom DOA's tegen door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (PRO's) bij PwSMA of PwALS te evalueren en om de klinische veiligheid van Konectom bij PwSMA en PwALS te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

93

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Research Site
      • Hannover, Duitsland, 30625
        • Research Site
      • Heidelberg, Duitsland, 69120
        • Research Site
      • Munich, Duitsland, 80336
        • LMU Klinikum Friedrich-Baur-Institute, Dept. of Neurology
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 45147
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 64 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

Voor PwSMA

  • Genetische documentatie van 5q SMA (homozygote gendeletie, mutatie of samengestelde heterozygoot).

Voor PwALS

  • ALS-diagnose door een gecertificeerde neuroloog. Het minimale niveau van diagnostische zekerheid zou "mogelijke ALS" moeten zijn volgens de criteria van El Escorial.

Voor gezonde deelnemers

  • Leeftijdsgroep gekoppeld aan SMA- en ALS-deelnemers

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

Voor PwSMA en PwALS

  • Verandering van ziekteveranderende behandeling (DMT) in de afgelopen 1 maand.
  • Recente geschiedenis van bacteriële meningitis, virale encefalitis of hydrocephalus.
  • Verslaving (alcohol- of ander drugsmisbruik).
  • Aanwezigheid van een geïmplanteerde shunt voor de afvoer van cerebrospinale vloeistof (CSF) of van een geïmplanteerde katheter van het centrale zenuwstelsel (CZS).
  • Ziekenhuisopname voor een operatie (d.w.z. scoliose-operatie of andere operatie), longaandoening of voedingsondersteuning in de voorgaande 2 maanden of gepland binnen de duur van het onderzoek.
  • Bekende zwangerschap.

OPMERKING: Er kunnen andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deelnemers met SMA (PwSMA)
Deelnemers met SMA zullen hun motorische functies laten beoordelen met behulp van de Konectom NMD smartphone-gebaseerde applicatie tot dag 28.
Apparaat: Konectom NMD-applicatie
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.
Experimenteel: Gezonde deelnemers
Gezonde deelnemers zullen hun cognitieve en motorische functies gedurende 28 dagen laten beoordelen met behulp van de Konectom NMD smartphone-gebaseerde applicatie.
Apparaat: Konectom NMD-applicatie
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.
Experimenteel: Deelnemers met ALS (PwALS)

Deelnemers met ALS zullen hun cognitieve en motorische functies laten beoordelen met behulp van de Konectom NMD smartphone-gebaseerde applicatie tot dag 28.

Volgens protocolversie 4.0 wordt de inschrijving van ALS-deelnemers stopgezet en worden de gegevens van de reeds ingeschreven ALS-deelnemers niet geanalyseerd.
Apparaat: Konectom NMD-applicatie
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Type correlatie van Konectom DOA's versus Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) totaalscore in PwSMA
Tijdsspanne: Tot 28 dagen
Deze uitkomstmaat zal de convergente validiteit van op smartphones gebaseerde Konectom DOA's beoordelen ten opzichte van standaardbeoordelingen in de kliniek.
Tot 28 dagen
Sterkte van correlatie van Konectom DOA's versus HFMSE-totaalscore in PwSMA
Tijdsspanne: Tot 28 dagen
Deze uitkomstmaat zal de convergente validiteit van op smartphones gebaseerde Konectom DOA's beoordelen ten opzichte van standaardbeoordelingen in de kliniek.
Tot 28 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Interclass Correlatie Coëfficiënt (ICC) van de Konectom Digital Outcome Assessment (DOA) Scores
Tijdsspanne: Tot 28 dagen
Deze uitkomstmaat zal de test-hertestbetrouwbaarheid van op smartphones gebaseerde Konectom DOA's beoordelen.
Tot 28 dagen
Type correlatie van Konectom DOA's van de bovenste ledematen versus de herziene module voor de bovenste ledematen (RULM) bij PwSMA
Tijdsspanne: Tot 28 dagen
Deze uitkomstmaat beoordeelt de relatie tussen Konectom Upper Limb DOA's en conventionele beoordelingen van de bovenste ledematen in klinische omgevingen.
Tot 28 dagen
Sterkte van correlatie van Konectom DOA's van de bovenste ledematen versus RULM in PwSMA
Tijdsspanne: Tot 28 dagen
Deze uitkomstmaat beoordeelt de relatie tussen Konectom Upper Limb DOA's en conventionele beoordelingen van de bovenste ledematen in klinische omgevingen.
Tot 28 dagen
Type correlatie van Konectom DOA's van bovenste ledematen versus 9-holes peg-test (9HPT) bij PwSMA
Tijdsspanne: Tot 28 dagen
Deze uitkomstmaat beoordeelt de relatie tussen Konectom Upper Limb DOA's en conventionele beoordelingen van de bovenste ledematen in klinische omgevingen.
Tot 28 dagen
Sterkte van correlatie van Konectom DOA's van de bovenste ledematen versus 9HPT in PwSMA
Tijdsspanne: Tot 28 dagen
Deze uitkomstmaat beoordeelt de relatie tussen Konectom Upper Limb DOA's en conventionele beoordelingen van de bovenste ledematen in klinische omgevingen.
Tot 28 dagen
Type correlatie van onderste ledematen Konectom DOA's versus 6-minuten looptest (MWT) Totale afstand in ambulante PwSMA
Tijdsspanne: Tot 28 dagen
Deze uitkomstmaat beoordeelt de relatie tussen Konectom Lower Limb DOA's en de status van het lopen in klinische omgevingen.
Tot 28 dagen
Sterkte van correlatie van onderste ledematen Konectom DOA's versus 6-MWT totale afstand in ambulante PwSMA
Tijdsspanne: Tot 28 dagen
Deze uitkomstmaat beoordeelt de relatie tussen Konectom Lower Limb DOA's en de status van het lopen in klinische omgevingen.
Tot 28 dagen
Verschillen tussen PwSMA en HS in de Konectom DOA-scores tijdens elke testconditie
Tijdsspanne: Tot 28 dagen
Deze uitkomstmaat beoordeelt de groepsverschillen in op smartphones gebaseerde Konectom DOA's [zelf toe te dienen thuis en in de kliniek] tussen PwSMA en gezonde proefpersonen (HS).
Tot 28 dagen
Standaarddeviatie van de onbewerkte Konectom DOA-scores van elke deelnemer gedurende de thuisperiode
Tijdsspanne: Tot 28 dagen
Deze uitkomstmaat zal de variabiliteit beoordelen van Konectom DOA's die zelf worden toegediend in de dagelijkse omgeving bij HS en PwSMA.
Tot 28 dagen
Gepaarde vergelijkingen van Konectom DOA-scores tussen toediening onder supervisie in de kliniek en zelfbeoordeling in de dagelijkse omgeving, afzonderlijk voor HS- en PwSMA-groepen
Tijdsspanne: Tot 28 dagen
Deze uitkomstmaat zal de vergelijking beoordelen van Konectom DOA's tussen toediening onder supervisie in de kliniek versus zelfbeoordelingen in de dagelijkse omgeving in HS- en PwSMA-groepen.
Tot 28 dagen
Type correlatie van Konectom DOA-scores versus neuro-kwaliteit van leven (QoL) totaalscores in PwSMA
Tijdsspanne: Tot 28 dagen
Deze uitkomstmaat zal de relatie beoordelen tussen Konectom DOA's en door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (PRO's) bij PwSMA.
Tot 28 dagen
Sterkte van correlatie van Konectom DOA-scores versus Neuro-QoL-totaalscores in PwSMA
Tijdsspanne: Tot 28 dagen
Deze uitkomstmaat zal de relatie van Konectom DOA's tegen PRO's in PwSMA beoordelen.
Tot 28 dagen
Type correlatie van Konectom DOA-scores versus vermoeidheidsernstschaal (FSS) Totaalscores in PwSMA
Tijdsspanne: Tot 28 dagen
Deze uitkomstmaat zal de relatie van Konectom DOA's tegen PRO's in PwSMA beoordelen.
Tot 28 dagen
Sterkte van correlatie van Konectom DOA-scores versus FSS-totaalscores in PwSMA
Tijdsspanne: Tot 28 dagen
Deze uitkomstmaat zal de relatie van Konectom DOA's tegen PRO's in PwSMA beoordelen.
Tot 28 dagen
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's) gerelateerd aan het gebruik van Konectom NMD
Tijdsspanne: Tot 43 dagen
Een AE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die een farmaceutisch product heeft gekregen en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling. Een AE kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (inclusief een abnormale beoordeling zoals een abnormale laboratoriumwaarde), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een medicinaal (onderzoeks)product, al dan niet gerelateerd aan het medicinaal (onderzoeks)product. Product. Een SAE is elke ongewenste medische gebeurtenis die bij welke dosis dan ook de dood tot gevolg heeft, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer een onmiddellijk risico op overlijden geeft, intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, resultaten bij een aangeboren afwijking. Deze uitkomstmaat zal de klinische veiligheid van Konectom NMD bij PwSMA beoordelen.
Tot 43 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biogen

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Biogen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 februari 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

10 juli 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 juli 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 oktober 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 oktober 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 november 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

6 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DE-SMG-11894
  • CIV-21-06-036845 (Register-ID: EUDAMED)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

In overeenstemming met het beleid inzake transparantie van klinische onderzoeken en het delen van gegevens van Biogen op http://clinicalresearch.biogen.com/

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren