Tutkimus Konectom™:n kliinisen validiteetin arvioimiseksi aikuisilla, joilla on neuromuskulaarisia häiriöitä (DigiNOA)
maanantai 5. helmikuuta 2024 päivittänyt: Biogen
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tutkia älypuhelinpohjaisten Konectom DOA:iden konvergenttia validiteettia klinikalla tehtyihin standardiarviointeihin verrattuna.
Tämän tutkimuksen toissijaisina tavoitteina on arvioida älypuhelinpohjaisten Konectom Digital Outcome Assessment (DOA) -testien luotettavuutta. määrittää Konectom yläraajojen DOA:n ja tavanomaisten yläraajojen arvioiden välillä kliinisissä ympäristöissä; määrittää Konectomin alaraajojen DOA:n ja ambuloinnin tilan välillä kliinisissä ympäristöissä; arvioida ryhmäeroja älypuhelimeen perustuvissa Konectom DOA:issa [itse annettavissa kotona ja klinikalla] henkilöiden välillä, joilla on spinaalinen lihasatrofia (PwSMA) tai henkilö, jolla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (PwALS) ja terveet koehenkilöt (HS); arvioida Konectom DOA:iden vaihtelua jokapäiväisessä ympäristössä HS:ssä ja PwSMA:ssa tai PwALSissa; vertailla Konectom DOA:ta klinikalla valvotun annon ja itsearviointien välillä jokapäiväisessä ympäristössä HS-, PwSMA- ja PwALS-ryhmissä; arvioida Konectom DOA:n suhdetta potilaiden raportoimiin tuloksiin (PRO:t) PwSMA:ssa tai PwALS:ssa ja arvioida Konectomin kliinistä turvallisuutta PwSMA:ssa ja PwALSissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
93
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Dresden, Saksa, 01307
- Research Site
-
Hannover, Saksa, 30625
- Research Site
-
Heidelberg, Saksa, 69120
- Research Site
-
Munich, Saksa, 80336
- LMU Klinikum Friedrich-Baur-Institute, Dept. of Neurology
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Saksa, 45147
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 64 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
PwSMA:lle
- 5q SMA:n (homotsygoottisen geenin deleetio, mutaatio tai yhdiste heterotsygootti) geneettinen dokumentaatio.
PwALSille
- ALS-diagnoosi hallituksen hyväksymän neurologin toimesta. Diagnostisen varmuuden vähimmäistason tulisi olla "mahdollinen ALS" El Escorialin kriteerien mukaan.
Terveille osallistujille
- Ikäryhmä vastaa SMA- ja ALS-osallistujia
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
PwSMA:lle ja PwALS:lle
- Muutos sairautta modifioivassa hoidossa (DMT) viimeisen kuukauden aikana.
- Viimeaikainen bakteeriperäinen aivokalvontulehdus, virusenkefaliitti tai vesipää.
- Riippuvuus (alkoholin tai muiden huumeiden väärinkäyttö).
- Implantoidun shuntin läsnäolo aivo-selkäydinnesteen (CSF) poistamiseksi tai istutetun keskushermoston (CNS) katetrin läsnäolo.
- Sairaalahoito leikkauksen (eli skolioosileikkauksen tai muun leikkauksen), keuhkotapahtuman tai ravitsemustuen vuoksi edellisten 2 kuukauden aikana tai suunniteltu tutkimuksen keston aikana.
- Tunnettu raskaus.
HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osallistujat, joilla on SMA (PwSMA)
Osallistujien, joilla on SMA, motoriset toiminnot arvioidaan Konectom NMD -älypuhelinpohjaisella sovelluksella päivään 28 asti.
|
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
|
|
Kokeellinen: Terveet osallistujat
Terveiden osallistujien kognitiivisia ja motorisia toimintoja arvioidaan Konectom NMD -älypuhelinpohjaisella sovelluksella 28 päivän ajan.
|
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
|
|
Kokeellinen: Osallistujat, joilla on ALS (PwALS)
ALS-potilaiden kognitiiviset ja motoriset toiminnot arvioidaan Konectom NMD -älypuhelinpohjaisella sovelluksella päivään 28 asti. Protokollaversion 4.0 mukaan ALS-osallistujien ilmoittautuminen lopetetaan, eikä jo rekisteröityneiden ALS-osallistujien tietoja analysoida. |
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Konectom DOA:n ja Hammersmithin funktionaalisen moottorin asteikolla laajennettu (HFMSE) kokonaispistemäärän korrelaatiotyyppi PwSMA:ssa
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää
|
Tämä tulosmittaus arvioi älypuhelinpohjaisten Konectom DOA:iden konvergentin validiteetin klinikalla tehtyihin standardiarviointeihin verrattuna.
|
Jopa 28 päivää
|
|
Konectom DOA:n ja HFMSE:n kokonaispistemäärän korrelaation vahvuus PwSMA:ssa
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää
|
Tämä tulosmittaus arvioi älypuhelinpohjaisten Konectom DOA:iden konvergentin validiteetin klinikalla tehtyihin standardiarviointeihin verrattuna.
|
Jopa 28 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Konectom Digital Outcome Assessment (DOA) -pisteiden luokkien välinen korrelaatiokerroin (ICC)
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää
|
Tällä tulosmitalla arvioidaan älypuhelinpohjaisten Konectom DOA:iden luotettavuutta.
|
Jopa 28 päivää
|
|
Yläraajan Konectom DOA:n korrelaatiotyyppi verrattuna tarkistettuun yläraajamoduuliin (RULM) PwSMA:ssa
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää
|
Tämä tulosmittaus arvioi Konectom Upper Limb DOA:n ja tavanomaisten yläraajojen arviointien välistä yhteyttä kliinisissä ympäristöissä.
|
Jopa 28 päivää
|
|
Yläraajan Konectom DOA:n ja RULM:n korrelaation vahvuus PwSMA:ssa
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää
|
Tämä tulosmittaus arvioi Konectom Upper Limb DOA:n ja tavanomaisten yläraajojen arviointien välistä yhteyttä kliinisissä ympäristöissä.
|
Jopa 28 päivää
|
|
Yläraajojen Konectom DOA:n ja 9-reiän kiinnitystestin (9HPT) korrelaatiotyyppi PwSMA:ssa
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää
|
Tämä tulosmittaus arvioi Konectom Upper Limb DOA:n ja tavanomaisten yläraajojen arviointien välistä yhteyttä kliinisissä ympäristöissä.
|
Jopa 28 päivää
|
|
Yläraajan Konectom DOA:n ja 9HPT:n korrelaation vahvuus PwSMA:ssa
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää
|
Tämä tulosmittaus arvioi Konectom Upper Limb DOA:n ja tavanomaisten yläraajojen arviointien välistä yhteyttä kliinisissä ympäristöissä.
|
Jopa 28 päivää
|
|
Alaraajojen Konectom DOA:n ja 6 minuutin kävelytestin (MWT) kokonaisetäisyyden korrelaatiotyyppi ambulatorisessa PwSMA:ssa
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää
|
Tämä tulosmittaus arvioi Konectom Lower Limb DOA:n ja ambuloinnin tilan kliinisissä ympäristöissä.
|
Jopa 28 päivää
|
|
Alaraajan Konectom DOA:n korrelaation vahvuus verrattuna 6 MWT:n kokonaisetäisyyteen ambulatorisessa PwSMA:ssa
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää
|
Tämä tulosmittaus arvioi Konectom Lower Limb DOA:n ja ambuloinnin tilan kliinisissä ympäristöissä.
|
Jopa 28 päivää
|
|
PwSMA:n ja HS:n väliset erot Konectom DOA -pisteissä kunkin testaustilanteen aikana
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää
|
Tämä tulosmittaus arvioi ryhmäerot älypuhelinpohjaisissa Konectom DOA:issa [itse annettavissa kotona ja klinikalla] PwSMA:n ja terveiden koehenkilöiden (HS) välillä.
|
Jopa 28 päivää
|
|
Kunkin osallistujan Raw Konectom DOA -pisteiden keskihajonta kotijakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää
|
Tämä mittaustulos arvioi Konectom DOA:iden vaihtelua jokapäiväisessä ympäristössä HS:ssä ja PwSMA:ssa.
|
Jopa 28 päivää
|
|
Konectom DOA -pisteiden parivertailu klinikalla valvotun hallinnon ja itsearvioinnin välillä jokapäiväisessä ympäristössä, erikseen HS- ja PwSMA-ryhmille
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää
|
Tämä tulosmittari arvioi Konectom DOA:n vertailua klinikalla valvotun annon ja itsearvioinnin välillä jokapäiväisessä ympäristössä HS- ja PwSMA-ryhmissä.
|
Jopa 28 päivää
|
|
Konectom DOA -pisteiden ja neurologisen elämänlaadun (QoL) kokonaispisteiden korrelaatiotyyppi PwSMA:ssa
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää
|
Tämä tulosmittaus arvioi Konectom DOA:n suhdetta potilaiden raportoimiin tuloksiin (PRO) PwSMA:ssa.
|
Jopa 28 päivää
|
|
Konectom DOA -pisteiden korrelaation vahvuus verrattuna PwSMA:n neuro-QoL-kokonaispisteisiin
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää
|
Tämä tulosmittaus arvioi Konectom DOA:n suhdetta PRO:iin PwSMA:ssa.
|
Jopa 28 päivää
|
|
Konectom DOA -pisteiden ja väsymyksen vakavuusasteikon (FSS) kokonaispisteiden korrelaatiotyyppi PwSMA:ssa
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää
|
Tämä tulosmittaus arvioi Konectom DOA:n suhdetta PRO:iin PwSMA:ssa.
|
Jopa 28 päivää
|
|
Konectom DOA -pisteiden ja FSS:n kokonaispisteiden korrelaation vahvuus PwSMA:ssa
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää
|
Tämä tulosmittaus arvioi Konectom DOA:n suhdetta PRO:iin PwSMA:ssa.
|
Jopa 28 päivää
|
|
Osallistujien määrä, joilla on Konectom NMD:n käyttöön liittyviä haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Jopa 43 päivää
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, jolle on annettu lääkevalmistetta, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
AE voi siksi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali arvio, kuten poikkeava laboratorioarvo), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön, riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tuote.
SAE on mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella johtaa kuolemaan, tutkijan näkemyksen mukaan, asettaa osallistujan välittömään kuolemanvaaraan, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, johtaa synnynnäisessä epämuodostuksessa.
Tämä tulosmittaus arvioi Konectom NMD:n kliinisen turvallisuuden PwSMA:ssa.
|
Jopa 43 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Biogen
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 10. helmikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 10. heinäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 25. heinäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 27. lokakuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 27. lokakuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 5. marraskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 6. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 5. helmikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- DE-SMG-11894
- CIV-21-06-036845 (Rekisterin tunniste: EUDAMED)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Biogenin kliinisten tutkimusten läpinäkyvyyttä ja tietojen jakamista koskevan käytännön mukaisesti osoitteessa http://clinicalresearch.biogen.com/
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .