En studie för att bedöma den kliniska giltigheten av Konectom™ hos vuxna som lever med neuromuskulära sjukdomar (DigiNOA)
5 februari 2024 uppdaterad av: Biogen
Studie för att bedöma den kliniska giltigheten av Konectom™ hos vuxna som lever med neuromuskulära sjukdomar
Det primära syftet med studien är att undersöka den konvergenta validiteten hos smartphone-baserade Konectom DOA:er mot klinikstandardbedömningar.
De sekundära målen för den här studien är att utvärdera test-omtest-tillförlitligheten hos smartphone-baserade Konectom Digital Outcome Assessments (DOA); att fastställa förhållandet mellan Konectoms övre extremitets-DOA och konventionella bedömningar av övre extremiteterna i kliniska miljöer; att bestämma sambandet mellan Konectoms nedre extremitets-DOA och status för ambulering i kliniska miljöer; att utvärdera gruppskillnader i smartphone-baserade Konectom DOAs [självadministrerade hemma och på kliniken] mellan person med spinal muskelatrofi (PwSMA) eller person med amyotrofisk lateralskleros (PwALS) och friska försökspersoner (HS); att utvärdera variabiliteten hos Konectom DOAs självadministrerade i daglig miljö i HS och PwSMA eller PwALS; att jämföra Konectom DOAs mellan klinikövervakad administration kontra självbedömningar i vardagsmiljön i HS-, PwSMA- och PwALS-grupper; att utvärdera förhållandet mellan Konectom DOAs mot patientrapporterade utfall (PROs) i PwSMA eller PwALS och att utvärdera den kliniska säkerheten för Konectom i PwSMA och PwALS.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
93
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Dresden, Tyskland, 01307
- Research Site
-
Hannover, Tyskland, 30625
- Research Site
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Research Site
-
Munich, Tyskland, 80336
- LMU Klinikum Friedrich-Baur-Institute, Dept. of Neurology
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45147
- Research Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 64 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
För PwSMA
- Genetisk dokumentation av 5q SMA (homozygot gendeletion, mutation eller sammansatt heterozygot).
För PwALS
- ALS-diagnos av en styrelsecertifierad neurolog. Den minimala nivån av diagnostisk säkerhet bör vara "möjlig ALS" enligt El Escorial kriterier.
För friska deltagare
- Åldersgrupp matchad med SMA- och ALS-deltagare
Viktiga uteslutningskriterier:
För PwSMA och PwALS
- Ändring av sjukdomsmodifierande behandling (DMT) under den senaste 1 månaden.
- Ny historia av bakteriell meningit, viral encefalit eller hydrocefalus.
- Beroende (alkohol eller annat drogmissbruk).
- Närvaro av en implanterad shunt för dränering av cerebrospinalvätska (CSF) eller av en implanterad kateter i centrala nervsystemet (CNS).
- Sjukhusinläggning för operation (d.v.s. skolioskirurgi eller annan operation), lunghändelse eller näringsstöd under de föregående 2 månaderna eller planerat inom studiens varaktighet.
- Känd graviditet.
OBS: Andra protokolldefinierade inklusions-/exklusionskriterier kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Övrig
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Deltagare med SMA (PwSMA)
Deltagare med SMA kommer att få sina motoriska funktioner utvärderade med Konectom NMD smartphone-baserade applikation fram till dag 28.
|
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
|
|
Experimentell: Friska deltagare
Friska deltagare kommer att få sina kognitiva och motoriska funktioner utvärderade med Konectom NMD smartphone-baserade applikation i 28 dagar.
|
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
|
|
Experimentell: Deltagare med ALS (PwALS)
Deltagare med ALS kommer att få sina kognitiva och motoriska funktioner utvärderade med Konectom NMD smartphone-baserade applikation fram till dag 28. Enligt protokollversion 4.0 stoppas registreringen av ALS-deltagare och data från de redan inskrivna ALS-deltagarna skulle inte analyseras. |
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Typ av korrelation mellan Konectom DOAs kontra Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) totalpoäng i PwSMA
Tidsram: Upp till 28 dagar
|
Detta resultatmått kommer att bedöma den konvergenta giltigheten av smartphone-baserade Konectom DOAs mot klinikstandardbedömningar.
|
Upp till 28 dagar
|
|
Styrka av korrelation mellan Konectom DOAs kontra HFMSE totalpoäng i PwSMA
Tidsram: Upp till 28 dagar
|
Detta resultatmått kommer att bedöma den konvergenta giltigheten av smartphone-baserade Konectom DOAs mot klinikstandardbedömningar.
|
Upp till 28 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Interclass Correlation Coefficient (ICC) för Konectom Digital Outcome Assessment (DOA)-poäng
Tidsram: Upp till 28 dagar
|
Detta resultatmått kommer att bedöma tillförlitligheten för test-omtestning av smartphone-baserade Konectom DOA:er.
|
Upp till 28 dagar
|
|
Typ av korrelation av övre extremitetskonectom DOAs kontra reviderad övre extremitetsmodul (RULM) i PwSMA
Tidsram: Upp till 28 dagar
|
Detta resultatmått kommer att bedöma sambandet mellan Konectom Upper Limb DOAs och konventionella övre extremitetsbedömningar i kliniska miljöer.
|
Upp till 28 dagar
|
|
Styrka av korrelation av övre extremitetskonectom DOAs kontra RULM i PwSMA
Tidsram: Upp till 28 dagar
|
Detta resultatmått kommer att bedöma sambandet mellan Konectom Upper Limb DOAs och konventionella övre extremitetsbedömningar i kliniska miljöer.
|
Upp till 28 dagar
|
|
Typ av korrelation av övre extremitetskonectom DOAs kontra 9-håls Peg-test (9HPT) i PwSMA
Tidsram: Upp till 28 dagar
|
Detta resultatmått kommer att bedöma sambandet mellan Konectom Upper Limb DOAs och konventionella övre extremitetsbedömningar i kliniska miljöer.
|
Upp till 28 dagar
|
|
Styrka av korrelation av övre extremitetskonectom DOAs kontra 9HPT i PwSMA
Tidsram: Upp till 28 dagar
|
Detta resultatmått kommer att bedöma sambandet mellan Konectom Upper Limb DOAs och konventionella övre extremitetsbedömningar i kliniska miljöer.
|
Upp till 28 dagar
|
|
Typ av korrelation av nedre extremitetskonectom-DOA versus 6-minuters gångtest (MWT) Total Distance in Ambulatory PwSMA
Tidsram: Upp till 28 dagar
|
Detta resultatmått kommer att bedöma sambandet mellan Konectom Lower Limb DOAs och status för ambulering i kliniska miljöer.
|
Upp till 28 dagar
|
|
Styrka av korrelation av nedre extremitetskonectom DOAs kontra 6-MWT totalt avstånd i ambulatorisk PwSMA
Tidsram: Upp till 28 dagar
|
Detta resultatmått kommer att bedöma sambandet mellan Konectom Lower Limb DOAs och status för ambulering i kliniska miljöer.
|
Upp till 28 dagar
|
|
Skillnader mellan PwSMA och HS i Konectom DOA-poäng under varje testtillstånd
Tidsram: Upp till 28 dagar
|
Detta resultatmått kommer att bedöma gruppskillnaderna i smartphone-baserade Konectom DOAs [självadministrerade hemma och på kliniken] mellan PwSMA och friska försökspersoner (HS).
|
Upp till 28 dagar
|
|
Standardavvikelse för varje deltagares råa Konectom DOA-poäng under hemmaperioden
Tidsram: Upp till 28 dagar
|
Detta resultatmått kommer att bedöma variabiliteten hos Konectom DOAs självadministrerade i vardagsmiljö i HS och PwSMA.
|
Upp till 28 dagar
|
|
Parade jämförelser av Konectom DOA-resultat mellan övervakad administration på kliniken och självbedömning i vardaglig miljö, separat för HS- och PwSMA-grupper
Tidsram: Upp till 28 dagar
|
Detta resultatmått kommer att bedöma jämförelsen av Konectoms DOA:er mellan klinikövervakad administration kontra självbedömningar i vardaglig miljö i HS- och PwSMA-grupper.
|
Upp till 28 dagar
|
|
Typ av korrelation mellan Konectom DOA-poäng kontra neuro-livskvalitet (QoL) totala poäng i PwSMA
Tidsram: Upp till 28 dagar
|
Detta resultatmått kommer att bedöma förhållandet mellan Konectom DOAs mot patientrapporterade utfall (PRO) i PwSMA.
|
Upp till 28 dagar
|
|
Styrka av korrelation mellan Konectom DOA-poäng kontra Neuro-QoL totalpoäng i PwSMA
Tidsram: Upp till 28 dagar
|
Detta resultatmått kommer att bedöma förhållandet mellan Konectom DOAs och PROs i PwSMA.
|
Upp till 28 dagar
|
|
Typ av korrelation av Konectom DOA-poäng kontra trötthetsgradsskala (FSS) Totalpoäng i PwSMA
Tidsram: Upp till 28 dagar
|
Detta resultatmått kommer att bedöma förhållandet mellan Konectom DOAs och PROs i PwSMA.
|
Upp till 28 dagar
|
|
Styrka av korrelation mellan Konectom DOA-poäng kontra FSS-totalpoäng i PwSMA
Tidsram: Upp till 28 dagar
|
Detta resultatmått kommer att bedöma förhållandet mellan Konectom DOAs och PROs i PwSMA.
|
Upp till 28 dagar
|
|
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE) relaterade till Konectom NMD-användning
Tidsram: Upp till 43 dagar
|
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerat en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling.
En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive en onormal bedömning såsom ett onormalt laboratorievärde), symtom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av en medicinsk (undersöknings)produkt, oavsett om den är relaterad till läkemedlet (undersökningsmässigt) produkt.
En SAE är varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst leder till döden, enligt utredarens uppfattning, utsätter deltagaren för omedelbar dödsrisk, kräver sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, resulterar i i en fosterskada.
Detta resultatmått kommer att bedöma den kliniska säkerheten för Konectom NMD i PwSMA.
|
Upp till 43 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Medical Director, Biogen
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
10 februari 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
10 juli 2023
Avslutad studie (Faktisk)
25 juli 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
27 oktober 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
27 oktober 2021
Första postat (Faktisk)
5 november 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
6 februari 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 februari 2024
Senast verifierad
1 februari 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- DE-SMG-11894
- CIV-21-06-036845 (Registeridentifierare: EUDAMED)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
I enlighet med Biogens Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy på http://clinicalresearch.biogen.com/
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .