Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere den kliniske validitet af Konectom™ hos voksne, der lever med neuromuskulære lidelser (DigiNOA)

5. februar 2024 opdateret af: Biogen

Undersøgelse for at vurdere den kliniske gyldighed af Konectom™ hos voksne, der lever med neuromuskulære lidelser

Det primære formål med undersøgelsen er at udforske den konvergerende validitet af smartphone-baserede Konectom DOA'er i forhold til klinikstandardvurderinger.

De sekundære mål for denne undersøgelse er at evaluere test-gentest pålideligheden af ​​smartphone-baserede Konectom Digital Outcome Assessments (DOA); at bestemme forholdet mellem Konectom øvre lemmer DOA'er og konventionelle vurderinger af øvre lemmer i kliniske miljøer; at bestemme forholdet mellem Konectoms underekstremitets DOA'er og status for ambulation i kliniske miljøer; at evaluere gruppeforskelle i smartphone-baserede Konectom DOA'er [selv-administreret i hjemmet og i klinikken] mellem person med spinal muskelatrofi (PwSMA) eller person med amyotrofisk lateral sklerose (PwALS) og raske forsøgspersoner (HS); at evaluere variabiliteten af ​​Konectom DOA'er selvadministreret i hverdagsmiljøer i HS og PwSMA eller PwALS; at sammenligne Konectom DOA'er mellem klinikovervåget administration versus selvevalueringer i hverdagsmiljøer i HS-, PwSMA- og PwALS-grupper; at evaluere forholdet mellem Konectom DOA'er i forhold til patientrapporterede resultater (PRO'er) i PwSMA eller PwALS og for at evaluere den kliniske sikkerhed af Konectom i PwSMA og PwALS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

93

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Research Site
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Research Site
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Research Site
      • Munich, Tyskland, 80336
        • LMU Klinikum Friedrich-Baur-Institute, Dept. of Neurology
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45147
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 64 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

Til PwSMA

  • Genetisk dokumentation for 5q SMA (homozygot gen deletion, mutation eller sammensat heterozygot).

Til PwALS

  • ALS-diagnose af en bestyrelsescertificeret neurolog. Det minimale niveau af diagnostisk sikkerhed bør være "mulig ALS" i henhold til El Escorial kriterier.

For sunde deltagere

  • Aldersgruppe matchet med SMA- og ALS-deltagere

Nøgleekskluderingskriterier:

Til PwSMA og PwALS

  • Ændring af sygdomsmodificerende behandling (DMT) inden for den sidste 1 måned.
  • Nylig historie med bakteriel meningitis, viral encephalitis eller hydrocephalus.
  • Afhængighed (alkohol eller andet stofmisbrug).
  • Tilstedeværelse af en implanteret shunt til dræning af cerebrospinalvæske (CSF) eller af et implanteret centralnervesystem (CNS) kateter.
  • Hospitalsindlæggelse til operation (dvs. skoliosekirurgi eller anden operation), lungehændelse eller ernæringsstøtte inden for de foregående 2 måneder eller planlagt inden for undersøgelsens varighed.
  • Kendt graviditet.

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Deltagere med SMA (PwSMA)
Deltagere med SMA vil få deres motoriske funktioner vurderet ved hjælp af Konectom NMD smartphone-baserede applikation op til dag 28.
Enhed: Konectom NMD-applikation
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Eksperimentel: Sunde deltagere
Raske deltagere vil få vurderet deres kognitive og motoriske funktioner ved hjælp af Konectom NMD smartphone-baserede applikation i 28 dage.
Enhed: Konectom NMD-applikation
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Eksperimentel: Deltagere med ALS (PwALS)

Deltagere med ALS vil få vurderet deres kognitive og motoriske funktioner ved hjælp af den Konectom NMD smartphone-baserede applikation op til dag 28.

I henhold til protokolversion 4.0 stoppes tilmeldingen af ​​ALS-deltagere, og dataene for de allerede tilmeldte ALS-deltagere vil ikke blive analyseret.
Enhed: Konectom NMD-applikation
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Korrelationstype af Konectom DOA'er versus Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) Total Score i PwSMA
Tidsramme: Op til 28 dage
Dette resultatmål vil vurdere den konvergerende validitet af smartphone-baserede Konectom DOA'er i forhold til klinikstandardvurderinger.
Op til 28 dage
Styrke af korrelation af Konectom DOA'er versus HFMSE Total Score i PwSMA
Tidsramme: Op til 28 dage
Dette resultatmål vil vurdere den konvergerende validitet af smartphone-baserede Konectom DOA'er i forhold til klinikstandardvurderinger.
Op til 28 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Interclass Correlation Coefficient (ICC) af Konectom Digital Outcome Assessment (DOA)-scores
Tidsramme: Op til 28 dage
Dette resultatmål vil vurdere test-gentest pålideligheden af ​​smartphone-baserede Konectom DOA'er.
Op til 28 dage
Korrelationstype mellem Konectom DOA'er for øvre lemmer versus Revised Upper Limb Module (RULM) i PwSMA
Tidsramme: Op til 28 dage
Dette resultatmål vil vurdere forholdet mellem Konectom øvre lemmer DOA'er og konventionelle vurderinger af øvre lemmer i kliniske miljøer.
Op til 28 dage
Styrke af korrelation af øvre lemmer Konectom DOA'er versus RULM i PwSMA
Tidsramme: Op til 28 dage
Dette resultatmål vil vurdere forholdet mellem Konectom øvre lemmer DOA'er og konventionelle vurderinger af øvre lemmer i kliniske miljøer.
Op til 28 dage
Type af korrelation af øvre lemmer Konectom DOA'er versus 9-hullers peg-test (9HPT) i PwSMA
Tidsramme: Op til 28 dage
Dette resultatmål vil vurdere forholdet mellem Konectom øvre lemmer DOA'er og konventionelle vurderinger af øvre lemmer i kliniske miljøer.
Op til 28 dage
Styrke af korrelation af øvre lemmer Konectom DOA'er versus 9HPT i PwSMA
Tidsramme: Op til 28 dage
Dette resultatmål vil vurdere forholdet mellem Konectom øvre lemmer DOA'er og konventionelle vurderinger af øvre lemmer i kliniske miljøer.
Op til 28 dage
Korrelationstype mellem Konectom DOA'er i nedre ekstremiteter versus 6-minutters gangtest (MWT) Total distance i ambulatorisk PwSMA
Tidsramme: Op til 28 dage
Dette resultatmål vil vurdere forholdet mellem Konectom Lower Limb DOA'er og status for ambulation i kliniske miljøer.
Op til 28 dage
Styrke af korrelation af underekstremitetskonectom DOA'er versus 6-MWT total distance i ambulatorisk PwSMA
Tidsramme: Op til 28 dage
Dette resultatmål vil vurdere forholdet mellem Konectom Lower Limb DOA'er og status for ambulation i kliniske miljøer.
Op til 28 dage
Forskelle mellem PwSMA og HS i Konectom DOA-resultaterne under hver testtilstand
Tidsramme: Op til 28 dage
Dette resultatmål vil vurdere gruppeforskellene i smartphone-baserede Konectom DOA'er [selv-administreret i hjemmet og i klinikken] mellem PwSMA og raske forsøgspersoner (HS).
Op til 28 dage
Standardafvigelse for hver deltagers rå Konectom DOA-score i løbet af hjemmeperioden
Tidsramme: Op til 28 dage
Dette resultatmål vil vurdere variabiliteten af ​​Konectom DOA'er selvadministreret i hverdagsmiljøer i HS og PwSMA.
Op til 28 dage
Parrede sammenligninger af Konectom DOA-score mellem overvåget administration i klinik og selvevaluering i hverdagsmiljø, separat for HS- og PwSMA-grupper
Tidsramme: Op til 28 dage
Dette resultatmål vil vurdere sammenligningen af ​​Konectom DOA'er mellem klinik superviseret administration versus selvevalueringer i hverdagsmiljøer i HS- og PwSMA-grupper.
Op til 28 dage
Korrelationstype af Konectom DOA-score versus neuro-livskvalitet (QoL) samlede score i PwSMA
Tidsramme: Op til 28 dage
Dette resultatmål vil vurdere forholdet mellem Konectom DOA'er og patientrapporterede resultater (PRO'er) i PwSMA.
Op til 28 dage
Styrken af ​​korrelation af Konectom DOA-scores versus Neuro-QoL totalscore i PwSMA
Tidsramme: Op til 28 dage
Dette resultatmål vil vurdere forholdet mellem Konectom DOA'er og PRO'er i PwSMA.
Op til 28 dage
Korrelationstype af Konectom DOA-score versus Fatigue Severity Scale (FSS) Totalscore i PwSMA
Tidsramme: Op til 28 dage
Dette resultatmål vil vurdere forholdet mellem Konectom DOA'er og PRO'er i PwSMA.
Op til 28 dage
Styrke af korrelation af Konectom DOA-score versus FSS-totalscore i PwSMA
Tidsramme: Op til 28 dage
Dette resultatmål vil vurdere forholdet mellem Konectom DOA'er og PRO'er i PwSMA.
Op til 28 dage
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) relateret til Konectom NMD-brug
Tidsramme: Op til 43 dage
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der administrerer et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder en unormal vurdering såsom en unormal laboratorieværdi), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et medicinsk (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelsesmæssigt) produkt. En SAE er enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis resulterer i døden, efter investigators opfattelse, sætter deltageren i umiddelbar risiko for død, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet. i en fødselsdefekt. Dette resultatmål vil vurdere den kliniske sikkerhed af Konectom NMD i PwSMA.
Op til 43 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biogen

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. februar 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. juli 2023

Studieafslutning (Faktiske)

25. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

5. november 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

6. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DE-SMG-11894
  • CIV-21-06-036845 (Registry Identifier: EUDAMED)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I overensstemmelse med Biogens Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy på http://clinicalresearch.biogen.com/

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Kliniske forsøg med Konectom NMD-applikation

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner