Infigratinib 在儿童软骨发育不全 (ACH) 中的扩展研究
2025年10月30日 更新者：QED Therapeutics, a BridgeBio company
Infigratinib（一种 FGFR 1-3 选择性酪氨酸激酶抑制剂）在软骨发育不全儿童中的第 2 期、开放标签、长期、扩展 (OLE) 研究：PROPEL OLE
这是一项 2 期、多中心、开放标签、扩展 (OLE) 研究，旨在评估 infigratinib（一种 FGFR 1-3 选择性酪氨酸激酶抑制剂）在先前完成的 ACH 受试者中的长期安全性、耐受性和有效性一项由 QED 赞助的干预研究，并且可能在其他未接受英非格替尼治疗的受试者中进行。
未接受过治疗的受试者必须在 PROPEL 研究（方案 QBGJ398 001）中进行至少 6 个月的生长评估，并且只有在第 2 阶段研究 QBGJ398-201 中确定要进一步探索的剂量后才会被纳入此 OLE 研究.
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
300
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6C 2B7
- Stollery Children's Hospital
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Ontario
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London、Ontario、加拿大、N6A 5W9
- Children's Hospital - London Health Sciences Centre
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Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
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Milan、意大利、20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Roma、意大利、00168
- Policlinico A. Gemelli IRCCS
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Bergen、挪威、5021
- Haukeland University Hospital
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Oslo、挪威、0372
- Oslo University Hospital
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Singapore、新加坡、229899
- KK Women's and Children's Hosptial
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Lyon、法国、69500
- Hopital Femme Mere Enfant
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Paris、法国、75743
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Toulouse、法国、31300
- Hopital des Enfants
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Victoria
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Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
- Murdoch Children's Hospital
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California
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Oakland、California、美国、94609
- USCF Benioff Children's Hospital, Oakland
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Delaware
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Wilmington、Delaware、美国、19803
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Johns Hopkins University
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Missouri
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Columbia、Missouri、美国、65212
- University of Missouri
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、美国、53705
- University Hospital and UW Health Clinics
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Birmingham、英国、B5 6NH
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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Bristol、英国、BS2 8AE
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
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Glasgow、英国、G12 0XH
- Queen Elizabeth University Hospital
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London、英国、SE1 7EH
- St. Thomas' Hospital
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Manchester、英国、M13 9WL
- Manchester University Children's Hospital
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Sheffield、英国、S10 2TH
- Sheffield Children's Hospital
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Madrid、西班牙、28046
- Hospital Universitario La Paz
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Málaga、西班牙、29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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Álava
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Vitoria-Gasteiz、Álava、西班牙、01012
- Hospital Vithas San Jose
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Buenos Aires
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Ciudad Autonoma Buenos Aires、Buenos Aires、阿根廷、C1245AAM
- Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
翻转主题纳入标准：
- 患有 ACH 的儿科受试者已经在之前的 QED 赞助的 infigratinib 干预研究中完成了研究活动。
- 受试者和父母或合法授权代表 (LAR) 愿意并能够遵守研究访问和研究程序。
- 受试者能够吞咽口服药物。
- 如果性活跃，受试者必须愿意在服用研究药物时和最后一次服用研究药物后 1 个月内使用高效的避孕方法。
- PI 或 PI 指定的人将从每个受试者的 LAR 获得书面知情同意书，并在适用时在执行任何研究特定活动之前获得受试者的同意。
翻转受试者排除标准：
- 受试者有并发情况、疾病或状况，在 PI 和/或申办者看来，这些情况、疾病或状况会干扰研究参与或安全性评估。
- 出现需要使用违禁药物开始治疗的身体状况的受试者。
- 已达到最终身高或接近最终身高的受试者。
未接受过治疗的受试者的关键纳入标准
- 主题必须是 3 到
- 诊断为 ACH、临床记录并通过基因检测确认的受试者。
- 在进入研究之前，受试者在 PROPEL 研究（方案 QBGJ398 001）中至少有 6 个月的生长评估期。
- ≥10 岁的女孩或经历过月经初潮且妊娠试验呈阴性的任何年龄的女孩。
- 如果性活跃，受试者必须愿意在服用研究药物时和最后一次服用研究药物后 1 个月内使用高效的避孕方法。
- PI 或 PI 指定的人将从每个受试者的 LAR 获得书面知情同意书，并在适用时在执行任何研究特定活动之前获得受试者的同意。
未接受过治疗的受试者的排除标准
- 患有除 ACH 以外的软骨发育不良或矮小症（例如 21 三体、假性软骨发育不全、心理社会性矮小）的受试者。
- 在 PI 和/或赞助商看来，患有重大并发疾病或病症的受试者会增加受试者的风险或会干扰研究参与或安全性评估。
- 有恶性肿瘤病史的受试者。
- 目前正在接受已知强诱导剂或细胞色素 P450 (CYP) 3A4 抑制剂治疗的受试者。
- 在过去 6 个月内接受过生长激素、胰岛素样生长因子 1 (IGF 1)、合成代谢类固醇或任何研究或批准的 ACH 治疗药物的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 2 组：未接受过治疗的受试者
未接受英菲拉替尼治疗的儿童
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英菲格拉替尼迷你片剂或喷洒胶囊口服给药。
在之前完成英菲格拉替尼研究的受试者中，起始剂量将与之前英菲格拉替尼介入研究中接受的最后剂量相同。
英菲格拉替尼剂量可调整至 0.25 mg/kg/天（选择的剂量将在 2 期研究 QBGJ398-201 (PROPEL 2) 的剂量递增部分中进一步探索）。
英菲格拉替尼喷洒胶囊口服给药。
未接受过 Infigratinib 的受试者的起始剂量为 0.25 mg/kg/天（选择的剂量将在 2 期研究 QBGJ398-201 (PROPEL 2) 的剂量递增部分中进一步探索）。
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实验性的：第 1 组：滚动科目
已完成 QED 赞助的英菲格拉替尼介入研究（第 2 期或第 3 期）的儿童
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英菲格拉替尼迷你片剂或喷洒胶囊口服给药。
在之前完成英菲格拉替尼研究的受试者中，起始剂量将与之前英菲格拉替尼介入研究中接受的最后剂量相同。
英菲格拉替尼剂量可调整至 0.25 mg/kg/天（选择的剂量将在 2 期研究 QBGJ398-201 (PROPEL 2) 的剂量递增部分中进一步探索）。
英菲格拉替尼喷洒胶囊口服给药。
未接受过 Infigratinib 的受试者的起始剂量为 0.25 mg/kg/天（选择的剂量将在 2 期研究 QBGJ398-201 (PROPEL 2) 的剂量递增部分中进一步探索）。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重 TEAE 的发生率
大体时间：10年
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10年
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与 ACH 和非 ACH 生长图表相关的身高 Z 分数随时间的变化
大体时间：10年
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10年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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身体比例随时间变化
大体时间：10年
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10年
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体重 z 分数随时间的变化
大体时间：10年
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10年
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BMI 随时间变化
大体时间：10年
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10年
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青春期开始的年龄和 Tanner 分期≥4 的时间
大体时间：10年
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10年
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每年中耳炎发作次数随时间的变化
大体时间：10年
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10年
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睡眠呼吸暂停发作次数和/或严重程度随时间的变化
大体时间：10年
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10年
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下肢和脊柱骨骼异常随时间的变化
大体时间：10年
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10年
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儿童功能独立测量 (WeeFIM) 评估的功能能力变化
大体时间：10年
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10年
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通过适合年龄的计算机测试评估认知功能的变化
大体时间：10年
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10年
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绝对身高速度随时间的变化，表示为与 ACH 和非 ACH 生长图相关的身高速度 Z 分数
大体时间：10年
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10年
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运动范围随时间变化（肘部）
大体时间：10年
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10年
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根据儿科生活质量量表 (PedsQL) 评估的健康相关生活质量 [HRQoL] 的变化
大体时间：10年
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10年
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通过矮身材青少年生活质量问卷 (QoLISSY) 评估的健康相关生活质量 [HRQoL] 的变化
大体时间：10年
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10年
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通过疼痛数字评定量表 (Pain-NRS) 评估总体疼痛
大体时间：10年
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10年
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根据患者/家长严重程度总体印象 (PGI-S) 评估的身体功能挑战的严重程度
大体时间：10年
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10年
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根据患者/家长总体变化印象 (PGI-C) 评估身体功能挑战的严重程度
大体时间：10年
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10年
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通过定性访谈评估受试者和护理人员对治疗益处的评估
大体时间：10年
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10年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：QED Therapeutics SVP, Clinical Development、QED Therapeutics
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年12月6日
初级完成 (估计的)
2031年12月1日
研究完成 (估计的)
2032年2月1日
研究注册日期
首次提交
2021年11月22日
首先提交符合 QC 标准的
2021年11月22日
首次发布 (实际的)
2021年12月6日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年10月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年10月30日
最后验证
2025年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- QBGJ398-203
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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