Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Förlängningsstudie av infigratinib hos barn med akondroplasi (ACH)

30 oktober 2025 uppdaterad av: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Fas 2, öppen, långvarig, förlängningsstudie (OLE) av Infigratinib, en FGFR 1-3-selektiv tyrosinkinashämmare, hos barn med akondroplasi: PROPEL OLE

Detta är en fas 2, multicenter, öppen förlängningsstudie (OLE) för att utvärdera den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten och effekten av infigratinib, en FGFR 1-3-selektiv tyrosinkinashämmare, hos patienter med ACH som tidigare avslutat en QED-sponsrad interventionsstudie, och potentiellt på ytterligare försökspersoner som är naiva till infigratinibbehandling. Behandlingsnaiva försökspersoner måste ha minst en 6-månadersperiod av tillväxtbedömning i PROPEL-studien (Protokoll QBGJ398 001) och kommer att inkluderas i denna OLE-studie först efter att en dos som ska utforskas ytterligare har identifierats i Fas 2-studie QBGJ398-201 .

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

300

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Hospital
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69500
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankrike, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankrike, 31300
        • Hopital des Enfants
  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • USCF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65212
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53705
        • University Hospital and UW Health Clinics
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italien, 00168
        • Policlinico A. Gemelli IRCCS
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6C 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norge, 0372
        • Oslo University Hospital
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hosptial
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
    • Álava
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Spanien, 01012
        • Hospital Vithas San Jose
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B5 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Bristol, Storbritannien, BS2 8AE
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Storbritannien, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Storbritannien, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Manchester University Children's Hospital
      • Sheffield, Storbritannien, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier för rollover-ämnen:

  1. Pediatriska försökspersoner med ACH som har genomfört studieaktiviteter i en tidigare QED-sponsrad interventionsstudie med infigratinib.
  2. Försökspersoner och föräldrar eller lagligt behöriga ombud (LAR) är villiga och kan följa studiebesök och studierutiner.
  3. Försökspersoner kan svälja oral medicin.
  4. Om den är sexuellt aktiv måste försökspersonen vara villig att använda en mycket effektiv preventivmetod medan han tar studieläkemedlet och under 1 månad efter den sista dosen av studieläkemedlet.
  5. PI, eller en person utsedd av PI, kommer att inhämta skriftligt informerat samtycke från varje försökspersons LAR och försökspersonens samtycke, i förekommande fall, innan någon studiespecifik aktivitet utförs.

Uteslutningskriterier för rollover-ämnen:

  1. Försökspersonen har samtidiga omständigheter, sjukdomar eller tillstånd som, enligt PI:s och/eller sponsorns uppfattning, skulle störa studiedeltagandet eller säkerhetsutvärderingar.
  2. Försökspersoner som utvecklat ett medicinskt tillstånd som kräver att behandling med ett förbjudet läkemedel påbörjas.
  3. Ämnen som har nått sluthöjd eller nära sluthöjd.

Viktiga inklusionskriterier för behandlingsnaiva försökspersoner

  1. Ämnet måste vara 3 till
  2. Försökspersoner som har en diagnos av ACH, dokumenterad kliniskt och bekräftad genom genetisk testning.
  3. Försökspersonerna har minst en 6-månadersperiod av tillväxtbedömning i PROPEL-studien (Protokoll QBGJ398 001) innan studiestart.
  4. Hos flickor ≥10 år eller flickor i alla åldrar som har upplevt menarche med negativt graviditetstest.
  5. Om den är sexuellt aktiv måste försökspersonen vara villig att använda en mycket effektiv preventivmetod medan han tar studieläkemedlet och under 1 månad efter den sista dosen av studieläkemedlet.
  6. PI, eller en person utsedd av PI, kommer att inhämta skriftligt informerat samtycke från varje försökspersons LAR och försökspersonens samtycke, i förekommande fall, innan någon studiespecifik aktivitet utförs.

Uteslutningskriterier för behandlingsnaiva försökspersoner

  1. Försökspersoner som har hypokondroplasi eller annan kortväxthet än ACH (t.ex. trisomi 21, pseudoakondroplasi, psykosocial kortväxthet).
  2. Försökspersoner som har signifikant samtidig sjukdom eller tillstånd som, enligt PI:s och/eller sponsorns uppfattning, skulle utgöra en ökad risk för försökspersonen eller skulle störa studiedeltagandet eller säkerhetsutvärderingar.
  3. Försökspersoner som har en historia av malignitet.
  4. Försökspersoner som för närvarande behandlas med medel som är kända starka inducerare eller hämmare av cytokrom P450 (CYP) 3A4.
  5. Försökspersoner som har fått behandling med tillväxthormon, insulinliknande tillväxtfaktor 1 (IGF 1), anabola steroider eller något prövnings- eller godkänt läkemedel för behandling av ACH under de senaste 6 månaderna.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Arm 2: Behandlingsnaiva patienter
Barn som är naiva för infigratinib
Läkemedel: Infigratinib
Infigratinib minitabletter eller strökapslar som ska administreras genom munnen. Hos försökspersoner som slutfört en tidigare studie med infigratinib kommer startdosen att vara densamma som den senaste dosen som erhölls i den tidigare interventionsstudien med infigratinib. Infigratinib-dosen kan justeras till 0,25 mg/kg/dag (den dos som väljs för att utforskas ytterligare i dosökningsdelen av fas 2-studien QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Läkemedel: Infigratinib
Infigratinib sprinkle kapslar som ska administreras genom munnen. Startdosen för försökspersonerna som är naiva med Infigratinib kommer att vara 0,25 mg/kg/dag (den dos som väljs för att utforskas ytterligare i dosökningsdelen av fas 2-studien QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Experimentell: Arm 1: Rullande motiv
Barn som har genomfört QED-sponsrad interventionsstudie med infigratinib (fas 2 eller fas 3)
Läkemedel: Infigratinib
Infigratinib minitabletter eller strökapslar som ska administreras genom munnen. Hos försökspersoner som slutfört en tidigare studie med infigratinib kommer startdosen att vara densamma som den senaste dosen som erhölls i den tidigare interventionsstudien med infigratinib. Infigratinib-dosen kan justeras till 0,25 mg/kg/dag (den dos som väljs för att utforskas ytterligare i dosökningsdelen av fas 2-studien QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Läkemedel: Infigratinib
Infigratinib sprinkle kapslar som ska administreras genom munnen. Startdosen för försökspersonerna som är naiva med Infigratinib kommer att vara 0,25 mg/kg/dag (den dos som väljs för att utforskas ytterligare i dosökningsdelen av fas 2-studien QBGJ398-201 (PROPEL 2)).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Incidensen av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) och allvarliga TEAE
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar över tid i höjd Z-poäng i förhållande till tillväxtdiagram för ACH och icke-ACH
Tidsram: 10 år
10 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändringar över tid i kroppsproportioner
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar över tiden i vikt z-poäng
Tidsram: 10 år
10 år
Ändrar övertid i BMI
Tidsram: 10 år
10 år
Ålder för pubertetens början och tid till garvningsstadiet ≥4
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar över tiden i antal episoder av otitis media per år
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar över tiden i antal episoder och/eller svårighetsgraden av sömnapné
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar över tiden i skelettavvikelser i de nedre extremiteterna och ryggraden
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar i funktionella förmågor som utvärderas av Functional Independence Measure for Children (WeeFIM)
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar i kognitiva funktioner utvärderade med åldersanpassade datoriserade tester
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar över tid i absolut höjdhastighet, uttryckt som Z-poäng för höjdhastighet i förhållande till ACH- och icke-ACH-tillväxtdiagram
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar över tid i rörelseomfång (armbåge)
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar i hälsorelaterad livskvalitet [HRQoL] enligt bedömning av Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar i hälsorelaterad livskvalitet [HRQoL] som bedömts av frågeformuläret Quality of Life in Short Stature Youth (QoLISSY)
Tidsram: 10 år
10 år
Övergripande smärta bedömd med numerisk betygsskala för smärta (smärta-NRS)
Tidsram: 10 år
10 år
Svårighetsgraden av de fysiska funktionsproblemen bedömd av patient/förälder Global Impression of Severity (PGI-S)
Tidsram: 10 år
10 år
Svårighetsgraden av de fysiska funktionsproblemen som bedömts av Patient/Parent Global Impression of Change (PGI-C)
Tidsram: 10 år
10 år
Ämnes- och vårdgivares utvärdering av behandlingsnytta bedömd genom en kvalitativ intervju
Tidsram: 10 år
10 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Utredare

  • Studierektor: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 december 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2031

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2032

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 november 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 november 2021

Första postat (Faktisk)

6 december 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

31 oktober 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 oktober 2025

Senast verifierad

1 oktober 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • QBGJ398-203

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera