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Studio di estensione di Infigratinib nei bambini con acondroplasia (ACH)

30 ottobre 2025 aggiornato da: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Studio di fase 2, in aperto, a lungo termine, di estensione (OLE) su Infigratinib, un inibitore selettivo della tirosina chinasi FGFR 1-3, nei bambini con acondroplasia: PROPEL OLE

Questo è uno studio di fase 2, multicentrico, in aperto, di estensione (OLE) per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di infigratinib, un inibitore selettivo della tirosina chinasi FGFR 1-3, in soggetti con ACH che hanno precedentemente completato uno studio interventistico sponsorizzato da QED e potenzialmente in altri soggetti naïve al trattamento con infigratinib. I soggetti naïve al trattamento devono avere almeno un periodo di 6 mesi di valutazione della crescita nello studio PROPEL (protocollo QBGJ398 001) e saranno arruolati in questo studio OLE solo dopo che una dose da esplorare ulteriormente sarà identificata nello studio di fase 2 QBGJ398-201 .

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

300

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6C 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Francia
      • Lyon, Francia, 69500
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Francia, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Francia, 31300
        • Hopital des Enfants
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italia, 00168
        • Policlinico A. Gemelli IRCCS
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norvegia, 0372
        • Oslo University Hospital
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B5 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Bristol, Regno Unito, BS2 8AE
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Regno Unito, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Manchester University Children's Hospital
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hosptial
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
    • Álava
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Spagna, 01012
        • Hospital Vithas San Jose
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • USCF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • University Hospital and UW Health Clinics

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione dei soggetti di rollover:

  1. Soggetti pediatrici con ACH che hanno completato le attività di studio in un precedente studio interventistico sponsorizzato da QED con infigratinib.
  2. Soggetti e genitori o rappresentanti legalmente autorizzati (LAR) sono disposti e in grado di rispettare le visite di studio e le procedure di studio.
  3. I soggetti sono in grado di ingerire farmaci per via orale.
  4. Se sessualmente attivo, il soggetto deve essere disposto a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante l'assunzione del farmaco in studio e per 1 mese dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  5. Il PI, o una persona designata dal PI, otterrà il consenso informato scritto dal LAR di ciascun soggetto e l'assenso del soggetto, ove applicabile, prima che venga svolta qualsiasi attività specifica dello studio.

Criteri di esclusione dei soggetti di rollover:

  1. - Il soggetto presenta circostanze, malattie o condizioni concomitanti che, secondo il PI e/o lo sponsor, interferirebbero con la partecipazione allo studio o con le valutazioni di sicurezza.
  2. Soggetti che hanno sviluppato una condizione medica che richiederà l'inizio del trattamento con un farmaco proibito.
  3. Soggetti che hanno raggiunto l'altezza finale o quasi l'altezza finale.

Criteri chiave di inclusione per i soggetti naïve al trattamento

  1. Il soggetto deve essere da 3 a
  2. Soggetti che hanno una diagnosi di ACH, documentata clinicamente e confermata da test genetici.
  3. I soggetti hanno almeno un periodo di 6 mesi di valutazione della crescita nello studio PROPEL (protocollo QBGJ398 001) prima dell'ingresso nello studio.
  4. Nelle ragazze di età ≥10 anni o ragazze di qualsiasi età che hanno avuto il menarca, con un test di gravidanza negativo.
  5. Se sessualmente attivo, il soggetto deve essere disposto a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante l'assunzione del farmaco in studio e per 1 mese dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  6. Il PI, o una persona designata dal PI, otterrà il consenso informato scritto dal LAR di ciascun soggetto e l'assenso del soggetto, ove applicabile, prima che venga svolta qualsiasi attività specifica dello studio.

Criteri di esclusione per soggetti naïve al trattamento

  1. Soggetti che presentano ipocondroplasia o condizioni di bassa statura diverse dall'ACH (ad esempio, trisomia 21, pseudoacondroplasia, bassa statura psicosociale).
  2. - Soggetti che hanno una malattia o condizione concomitante significativa che, secondo il PI e/o lo sponsor, rappresenterebbe un rischio maggiore per il soggetto o interferirebbe con la partecipazione allo studio o con le valutazioni di sicurezza.
  3. Soggetti che hanno una storia di malignità.
  4. Soggetti che stanno attualmente ricevendo un trattamento con agenti che sono noti forti induttori o inibitori del citocromo P450 (CYP) 3A4.
  5. - Soggetti che hanno ricevuto un trattamento con ormone della crescita, fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF 1), steroidi anabolizzanti o qualsiasi farmaco sperimentale o approvato per il trattamento dell'ACH nei 6 mesi precedenti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio 2: soggetti naïve al trattamento
Bambini naïve a infigratinib
Droga: Infigratinib
Minicompresse o capsule di Infigratinib da somministrare per via orale. Nei soggetti che hanno completato uno studio precedente con infigratinib, la dose iniziale sarà la stessa dell'ultima dose ricevuta nel precedente studio interventistico con infigratinib. La dose di infigratinib può essere aggiustata a 0,25 mg/kg/giorno (la dose selezionata per essere esplorata ulteriormente nella parte di incremento della dose dello studio di Fase 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Droga: Infigratinib
Capsule di Infigratinib da somministrare per via orale. La dose iniziale per i soggetti naïve a Infigratinib sarà 0,25 mg/kg/giorno (la dose selezionata per essere esplorata ulteriormente nella parte di incremento della dose dello studio di Fase 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Sperimentale: Braccio 1: Soggetti Rollover
Bambini che hanno completato lo studio interventistico sponsorizzato da QED con infigratinib (Fase 2 o Fase 3)
Droga: Infigratinib
Minicompresse o capsule di Infigratinib da somministrare per via orale. Nei soggetti che hanno completato uno studio precedente con infigratinib, la dose iniziale sarà la stessa dell'ultima dose ricevuta nel precedente studio interventistico con infigratinib. La dose di infigratinib può essere aggiustata a 0,25 mg/kg/giorno (la dose selezionata per essere esplorata ulteriormente nella parte di incremento della dose dello studio di Fase 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Droga: Infigratinib
Capsule di Infigratinib da somministrare per via orale. La dose iniziale per i soggetti naïve a Infigratinib sarà 0,25 mg/kg/giorno (la dose selezionata per essere esplorata ulteriormente nella parte di incremento della dose dello studio di Fase 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e TEAE gravi
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazioni nel tempo del punteggio Z di altezza in relazione ai grafici di crescita ACH e non ACH
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamenti nel tempo nelle proporzioni del corpo
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nel tempo nel punteggio z del peso
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti straordinari nel BMI
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Età di inizio della pubertà e tempo allo stadio di Tanner ≥4
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazioni nel tempo del numero di episodi di otite media all'anno
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazioni nel tempo del numero di episodi e/o della gravità dell'apnea notturna
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nel tempo nelle anomalie scheletriche degli arti inferiori e della colonna vertebrale
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nelle abilità funzionali valutati da Functional Independence Measure for Children (WeeFIM)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nelle funzioni cognitive valutati da test computerizzati adeguati all'età
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nel tempo nella velocità assoluta dell'altezza, espressi come punteggio Z della velocità dell'altezza in relazione ai grafici di crescita ACH e non ACH
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nel tempo nel range di movimento (gomito)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute [HRQoL] valutati dal Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute [HRQoL] valutati dal questionario Quality of Life in Short Stature Youth (QoLISSY)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Dolore complessivo valutato mediante la scala numerica di valutazione del dolore (Pain-NRS)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Gravità delle sfide del funzionamento fisico valutate dall'impressione globale di gravità del paziente/genitore (PGI-S)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Gravità delle sfide del funzionamento fisico valutate dall'impressione globale del cambiamento del paziente/genitore (PGI-C)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Valutazione del soggetto e del caregiver del beneficio del trattamento valutato mediante un'intervista qualitativa
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Investigatori

  • Direttore dello studio: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 dicembre 2021

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2031

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

6 dicembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

31 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • QBGJ398-203

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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