Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelsesstudie av infigratinib hos barn med akondroplasi (ACH)

30. oktober 2025 oppdatert av: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Fase 2, åpen etikett, langsiktig, utvidelsesstudie (OLE) av Infigratinib, en FGFR 1-3-selektiv tyrosinkinasehemmer, hos barn med akondroplasi: PROPEL OLE

Dette er en fase 2, multisenter, åpen utvidelsesstudie (OLE) for å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effekt av infigratinib, en FGFR 1-3-selektiv tyrosinkinasehemmer, hos personer med ACH som tidligere har fullført en QED-sponset intervensjonsstudie, og potensielt hos flere personer som er naive til infigratinib-behandling. Behandlingsnaive forsøkspersoner må ha minst en 6-måneders periode med vekstvurdering i PROPEL-studien (Protocol QBGJ398 001) og vil bli registrert i denne OLE-studien først etter at en dose som skal utforskes videre er identifisert i fase 2-studie QBGJ398-201 .

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

300

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6C 2B7
        • Stollery Children'S Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • USCF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65212
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53705
        • University Hospital and UW Health Clinics
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69500
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Frankrike, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankrike, 31300
        • Hopital des Enfants
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italia, 00168
        • Policlinico A. Gemelli IRCCS
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norge, 0372
        • Oslo University Hospital
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hosptial
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spania, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
    • Álava
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Spania, 01012
        • Hospital Vithas San Jose
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B5 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Bristol, Storbritannia, BS2 8AE
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Storbritannia, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Manchester University Children's Hospital
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier for rollover-emner:

  1. Pediatriske personer med ACH som har fullført studieaktiviteter i en tidligere QED-sponset intervensjonsstudie med infigratinib.
  2. Forsøkspersoner og foreldre eller lovlig autoriserte representanter (LARer) er villige og i stand til å overholde studiebesøk og studieprosedyrer.
  3. Forsøkspersonene er i stand til å svelge orale medisiner.
  4. Hvis den er seksuelt aktiv, må forsøkspersonen være villig til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode mens han tar studiemedikamentet og i 1 måned etter siste dose av studiemedikamentet.
  5. PI, eller en person utpekt av PI, vil innhente skriftlig informert samtykke fra hvert forsøkspersons LAR og forsøkspersonens samtykke, når det er aktuelt, før noen studiespesifikk aktivitet utføres.

Ekskluderingskriterier for rollover-emner:

  1. Forsøkspersonen har samtidig omstendighet, sykdom eller tilstand som, etter PI og/eller sponsorens syn, ville forstyrre studiedeltakelse eller sikkerhetsevalueringer.
  2. Forsøkspersoner som utviklet en medisinsk tilstand som vil kreve oppstart av behandling med et forbudt medikament.
  3. Emner som har nådd endelig høyde eller nær slutthøyde.

Viktige inklusjonskriterier for behandlingsnaive forsøkspersoner

  1. Emnet må være 3 til
  2. Forsøkspersoner som har diagnosen ACH, dokumentert klinisk og bekreftet ved genetisk testing.
  3. Forsøkspersoner har minst en 6-måneders periode med vekstvurdering i PROPEL-studien (Protocol QBGJ398 001) før studiestart.
  4. Hos jenter ≥10 år eller jenter i alle aldre som har opplevd menarche, som har en negativ graviditetstest.
  5. Hvis den er seksuelt aktiv, må forsøkspersonen være villig til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode mens han tar studiemedikamentet og i 1 måned etter siste dose av studiemedikamentet.
  6. PI, eller en person utpekt av PI, vil innhente skriftlig informert samtykke fra hvert forsøkspersons LAR og forsøkspersonens samtykke, når det er aktuelt, før noen studiespesifikk aktivitet utføres.

Eksklusjonskriterier for behandlingsnaive forsøkspersoner

  1. Personer som har hypokondroplasi eller andre kortvokste tilstander enn ACH (f.eks. trisomi 21, pseudoakondroplasi, psykososial kortvokst).
  2. Forsøkspersoner som har betydelig samtidig sykdom eller tilstand som etter PI og/eller sponsor ville representere en økt risiko for forsøkspersonen eller ville forstyrre studiedeltakelse eller sikkerhetsevalueringer.
  3. Personer som har en historie med malignitet.
  4. Personer som for tiden mottar behandling med midler som er kjente sterke induktorer eller hemmere av cytokrom P450 (CYP) 3A4.
  5. Pasienter som har mottatt behandling med veksthormon, insulinlignende vekstfaktor 1 (IGF 1), anabole steroider eller et hvilket som helst undersøkelses- eller godkjent legemiddel for behandling av ACH i løpet av de siste 6 månedene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arm 2: Behandlingsnaive forsøkspersoner
Barn som er naive for infigratinib
Legemiddel: Infigratinib
Infigratinib minitabletter eller strøkapsler som skal administreres gjennom munnen. Hos personer som har fullført en tidligere studie med infigratinib, vil startdosen være den samme som den siste dosen mottatt i den tidligere intervensjonsstudien med infigratinib. Infigratinib-dosen kan justeres til 0,25 mg/kg/dag (dosen valgt for å bli utforsket videre i doseøkningsdelen av fase 2-studie QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Legemiddel: Infigratinib
Infigratinib dryss kapsler som skal administreres gjennom munnen. Startdose for personer som er naive til Infigratinib vil være 0,25 mg/kg/dag (dosen valgt for å bli utforsket videre i doseøkningsdelen av fase 2-studie QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Eksperimentell: Arm 1: Rollover-fag
Barn som har fullført QED-sponset intervensjonsstudie med infigratinib (fase 2 eller fase 3)
Legemiddel: Infigratinib
Infigratinib minitabletter eller strøkapsler som skal administreres gjennom munnen. Hos personer som har fullført en tidligere studie med infigratinib, vil startdosen være den samme som den siste dosen mottatt i den tidligere intervensjonsstudien med infigratinib. Infigratinib-dosen kan justeres til 0,25 mg/kg/dag (dosen valgt for å bli utforsket videre i doseøkningsdelen av fase 2-studie QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Legemiddel: Infigratinib
Infigratinib dryss kapsler som skal administreres gjennom munnen. Startdose for personer som er naive til Infigratinib vil være 0,25 mg/kg/dag (dosen valgt for å bli utforsket videre i doseøkningsdelen av fase 2-studie QBGJ398-201 (PROPEL 2)).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser (TEAE) og alvorlige TEAE
Tidsramme: 10 år
10 år
Endringer over tid i høyde Z-score i forhold til ACH- og ikke-ACH-vekstdiagrammer
Tidsramme: 10 år
10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endringer over tid i kroppsforhold
Tidsramme: 10 år
10 år
Endringer over tid i vekt z-score
Tidsramme: 10 år
10 år
Endrer overtid i BMI
Tidsramme: 10 år
10 år
Alder for pubertetstart og tid til Tanner-stadium ≥4
Tidsramme: 10 år
10 år
Endringer over tid i antall episoder med mellomørebetennelse per år
Tidsramme: 10 år
10 år
Endringer over tid i antall episoder og/eller alvorlighetsgrad av søvnapné
Tidsramme: 10 år
10 år
Endringer over tid i skjelettavvik i underekstremitetene og ryggraden
Tidsramme: 10 år
10 år
Endringer i funksjonelle evner som evaluert av Functional Independence Measure for Children (WeeFIM)
Tidsramme: 10 år
10 år
Endringer i kognitive funksjoner vurdert av alderstilpassede datastyrte tester
Tidsramme: 10 år
10 år
Endringer over tid i absolutt høydehastighet, uttrykt som høydehastighet Z-score i forhold til ACH- og ikke-ACH-vekstdiagrammer
Tidsramme: 10 år
10 år
Endringer over tid i bevegelsesområde (albue)
Tidsramme: 10 år
10 år
Endringer i helserelatert livskvalitet [HRQoL] som vurdert av Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Tidsramme: 10 år
10 år
Endringer i helserelatert livskvalitet [HRQoL] som vurdert av Quality of Life in Short Stature Youth spørreskjema (QoLISSY)
Tidsramme: 10 år
10 år
Samlet smerte vurdert av Numeric Rating Scale for smerte (Pain-NRS)
Tidsramme: 10 år
10 år
Alvorlighetsgraden av de fysiske funksjonsutfordringene vurdert av pasient/foreldres globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S)
Tidsramme: 10 år
10 år
Alvorligheten av de fysiske funksjonsutfordringene vurdert av pasient/foreldre Global Impression of Change (PGI-C)
Tidsramme: 10 år
10 år
Emne- og omsorgspersonevaluering av behandlingsgevinst vurdert ved et kvalitativt intervju
Tidsramme: 10 år
10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Etterforskere

  • Studieleder: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. desember 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2031

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. november 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. november 2021

Først lagt ut (Faktiske)

6. desember 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

31. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. oktober 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • QBGJ398-203

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere