Infigratinibin laajennustutkimus lapsilla, joilla on achondroplasia (ACH)

Kierrätysaiheiden sisällyttämiskriteerit:

1. Lapset, joilla on ACH ja jotka ovat suorittaneet tutkimustoimet aiemmassa QED-sponsoroidussa interventiotutkimuksessa infigratinibilla.
2. Tutkittavat ja vanhemmat tai laillisesti valtuutetut edustajat (LAR:t) ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan opintokäyntejä ja opintomenettelyjä.
3. Koehenkilöt voivat niellä suun kautta otettavaa lääkettä.
4. Jos koehenkilö on seksuaalisesti aktiivinen, hänen on oltava valmis käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuslääkkeen käytön aikana ja kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
5. PI tai PI:n nimeämä henkilö saa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen kunkin tutkittavan LAR:lta ja tarvittaessa koehenkilön suostumuksen ennen minkään tutkimuskohtaisen toiminnan suorittamista.

Kierrätyskohteiden poissulkemiskriteerit:

1. Tutkittavalla on samanaikainen olosuhde, sairaus tai tila, joka PI:n ja/tai sponsorin mielestä häiritsee tutkimukseen osallistumista tai turvallisuusarviointeja.
2. Koehenkilöt, joille on kehittynyt sairaus, joka edellyttää hoidon aloittamista kielletyllä lääkkeellä.
3. Kohteet, jotka ovat saavuttaneet lopullisen korkeuden tai lähellä lopullista korkeutta.

Tärkeimmät osallistumiskriteerit hoitoon saamattomille henkilöille

1. Aiheen tulee olla 3 -
2. Koehenkilöt, joilla on kliinisesti dokumentoitu ja geneettisillä testeillä vahvistettu ACH-diagnoosi.
3. Koehenkilöillä on vähintään 6 kuukauden kasvuarviointi PROPEL-tutkimuksessa (protokolla QBGJ398 001) ennen tutkimukseen tuloa.
4. ≥10-vuotiailla tytöillä tai minkä tahansa ikäisillä tytöillä, joilla on ollut kuukautiset, joiden raskaustesti on negatiivinen.
5. Jos koehenkilö on seksuaalisesti aktiivinen, hänen on oltava valmis käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuslääkkeen käytön aikana ja kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
6. PI tai PI:n nimeämä henkilö saa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen kunkin tutkittavan LAR:lta ja tarvittaessa koehenkilön suostumuksen ennen minkään tutkimuskohtaisen toiminnan suorittamista.

Poissulkemiskriteerit hoitoon saamattomille henkilöille

1. Potilaat, joilla on hypokondroplasia tai muu lyhytkasvuinen tila kuin ACH (esim. trisomia 21, pseudoakondroplasia, psykososiaalinen lyhytkasvu).
2. Koehenkilöt, joilla on merkittävä samanaikainen sairaus tai tila, joka PI:n ja/tai toimeksiantajan näkemyksen mukaan aiheuttaisi lisääntynyttä riskiä tutkittavalle tai häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai turvallisuusarviointeja.
3. Koehenkilöt, joilla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia.
4. Potilaat, jotka saavat parhaillaan hoitoa aineilla, joiden tiedetään olevan vahvoja sytokromi P450 (CYP) 3A4:n indusoijia tai estäjiä.
5. Potilaat, jotka ovat saaneet hoitoa kasvuhormonilla, insuliinin kaltaisella kasvutekijällä 1 (IGF 1), anabolisilla steroideilla tai millä tahansa tutkittavalla tai hyväksytyllä lääkkeellä ACH:n hoitoon edellisten 6 kuukauden aikana.