Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Infigratinibin laajennustutkimus lapsilla, joilla on achondroplasia (ACH)

torstai 30. lokakuuta 2025 päivittänyt: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Vaihe 2, avoin, pitkäaikainen jatke (OLE) -tutkimus infigratinibistä, FGFR 1-3 -selektiivisestä tyrosiinikinaasi-inhibiittorista, lapsilla, joilla on achondroplasia: PROPEL OLE

Tämä on vaiheen 2, monikeskus, avoin jatke (OLE) tutkimus, jossa arvioidaan infigratinibin, FGFR 1-3 -selektiivisen tyrosiinikinaasi-inhibiittorin, pitkän aikavälin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa potilailla, joilla on ACH ja jotka ovat aiemmin saaneet päätökseen. QED-sponsoroitu interventiotutkimus ja mahdollisesti muilla koehenkilöillä, jotka eivät ole aiemmin saaneet infigratinibihoitoa. Aiemmin hoitamattomilla koehenkilöillä on oltava vähintään 6 kuukauden kasvuarviointi PROPEL-tutkimuksessa (protokolla QBGJ398 001), ja heidät otetaan mukaan tähän OLE-tutkimukseen vasta sen jälkeen, kun 2. vaiheen tutkimuksessa QBGJ398-201 on tunnistettu annos, jota on tutkittava tarkemmin. .

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

300

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentiina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Hospital
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Espanja, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
    • Álava
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Espanja, 01012
        • Hospital Vithas San Jose
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italia, 00168
        • Policlinico A. Gemelli IRCCS
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6C 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Norja
      • Bergen, Norja, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norja, 0372
        • Oslo University Hospital
  • Ranska
      • Lyon, Ranska, 69500
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Ranska, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Ranska, 31300
        • Hopital des Enfants
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hosptial
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B5 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8AE
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Manchester University Children's Hospital
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • USCF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53705
        • University Hospital and UW Health Clinics

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Kierrätysaiheiden sisällyttämiskriteerit:

  1. Lapset, joilla on ACH ja jotka ovat suorittaneet tutkimustoimet aiemmassa QED-sponsoroidussa interventiotutkimuksessa infigratinibilla.
  2. Tutkittavat ja vanhemmat tai laillisesti valtuutetut edustajat (LAR:t) ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan opintokäyntejä ja opintomenettelyjä.
  3. Koehenkilöt voivat niellä suun kautta otettavaa lääkettä.
  4. Jos koehenkilö on seksuaalisesti aktiivinen, hänen on oltava valmis käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuslääkkeen käytön aikana ja kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
  5. PI tai PI:n nimeämä henkilö saa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen kunkin tutkittavan LAR:lta ja tarvittaessa koehenkilön suostumuksen ennen minkään tutkimuskohtaisen toiminnan suorittamista.

Kierrätyskohteiden poissulkemiskriteerit:

  1. Tutkittavalla on samanaikainen olosuhde, sairaus tai tila, joka PI:n ja/tai sponsorin mielestä häiritsee tutkimukseen osallistumista tai turvallisuusarviointeja.
  2. Koehenkilöt, joille on kehittynyt sairaus, joka edellyttää hoidon aloittamista kielletyllä lääkkeellä.
  3. Kohteet, jotka ovat saavuttaneet lopullisen korkeuden tai lähellä lopullista korkeutta.

Tärkeimmät osallistumiskriteerit hoitoon saamattomille henkilöille

  1. Aiheen tulee olla 3 -
  2. Koehenkilöt, joilla on kliinisesti dokumentoitu ja geneettisillä testeillä vahvistettu ACH-diagnoosi.
  3. Koehenkilöillä on vähintään 6 kuukauden kasvuarviointi PROPEL-tutkimuksessa (protokolla QBGJ398 001) ennen tutkimukseen tuloa.
  4. ≥10-vuotiailla tytöillä tai minkä tahansa ikäisillä tytöillä, joilla on ollut kuukautiset, joiden raskaustesti on negatiivinen.
  5. Jos koehenkilö on seksuaalisesti aktiivinen, hänen on oltava valmis käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuslääkkeen käytön aikana ja kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
  6. PI tai PI:n nimeämä henkilö saa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen kunkin tutkittavan LAR:lta ja tarvittaessa koehenkilön suostumuksen ennen minkään tutkimuskohtaisen toiminnan suorittamista.

Poissulkemiskriteerit hoitoon saamattomille henkilöille

  1. Potilaat, joilla on hypokondroplasia tai muu lyhytkasvuinen tila kuin ACH (esim. trisomia 21, pseudoakondroplasia, psykososiaalinen lyhytkasvu).
  2. Koehenkilöt, joilla on merkittävä samanaikainen sairaus tai tila, joka PI:n ja/tai toimeksiantajan näkemyksen mukaan aiheuttaisi lisääntynyttä riskiä tutkittavalle tai häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai turvallisuusarviointeja.
  3. Koehenkilöt, joilla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia.
  4. Potilaat, jotka saavat parhaillaan hoitoa aineilla, joiden tiedetään olevan vahvoja sytokromi P450 (CYP) 3A4:n indusoijia tai estäjiä.
  5. Potilaat, jotka ovat saaneet hoitoa kasvuhormonilla, insuliinin kaltaisella kasvutekijällä 1 (IGF 1), anabolisilla steroideilla tai millä tahansa tutkittavalla tai hyväksytyllä lääkkeellä ACH:n hoitoon edellisten 6 kuukauden aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsivarsi 2: Aiemmin hoitamattomat kohteet
Lapset, jotka eivät ole käyttäneet infigratinibia
Lääke: Infigratinibi
Infigratinib-minitabletit tai sprinkle-kapselit annettavaksi suun kautta. Koehenkilöillä, jotka ovat suorittaneet aiemman infigratinibitutkimuksen, aloitusannos on sama kuin edellisessä infigratinibillä tehdyssä interventiotutkimuksessa saatu viimeinen annos. Infigratinibin annosta voidaan säätää arvoon 0,25 mg/kg/vrk (annos, joka on valittu tutkittavaksi tarkemmin vaiheen 2 tutkimuksen QBGJ398-201 (PROPEL 2) annoksen korotusosassa).
Lääke: Infigratinibi
Infigratinib-sprinkle-kapselit annetaan suun kautta. Aloitusannos koehenkilöille, jotka eivät ole aiemmin saaneet Infigratinibia, on 0,25 mg/kg/vrk (annos on valittu tutkittavaksi tarkemmin vaiheen 2 tutkimuksen QBGJ398-201 (PROPEL 2) annoksen korotusosassa).
Kokeellinen: Käsivarsi 1: Kiertokohteet
Lapset, jotka ovat suorittaneet QED-sponsoroidun interventiotutkimuksen infigratinibillä (vaihe 2 tai 3)
Lääke: Infigratinibi
Infigratinib-minitabletit tai sprinkle-kapselit annettavaksi suun kautta. Koehenkilöillä, jotka ovat suorittaneet aiemman infigratinibitutkimuksen, aloitusannos on sama kuin edellisessä infigratinibillä tehdyssä interventiotutkimuksessa saatu viimeinen annos. Infigratinibin annosta voidaan säätää arvoon 0,25 mg/kg/vrk (annos, joka on valittu tutkittavaksi tarkemmin vaiheen 2 tutkimuksen QBGJ398-201 (PROPEL 2) annoksen korotusosassa).
Lääke: Infigratinibi
Infigratinib-sprinkle-kapselit annetaan suun kautta. Aloitusannos koehenkilöille, jotka eivät ole aiemmin saaneet Infigratinibia, on 0,25 mg/kg/vrk (annos on valittu tutkittavaksi tarkemmin vaiheen 2 tutkimuksen QBGJ398-201 (PROPEL 2) annoksen korotusosassa).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien TEAE-tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutokset pituuden Z-pisteessä suhteessa ACH- ja ei-ACH-kasvukaavioihin
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kehon mittasuhteiden muutokset ajan myötä
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Painon z-pisteiden muutokset ajan myötä
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muuttaa ylityöt BMI:ssä
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Murrosiän alkamisikä ja aika Tanner-vaiheeseen ≥4
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutokset välikorvatulehdusjaksojen määrässä ajan myötä vuodessa
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutokset ajan myötä uniapnean jaksojen lukumäärässä ja/tai vaikeusasteessa
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutokset ajan myötä alaraajojen ja selkärangan luuston poikkeavuuksissa
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutokset toiminnallisissa kyvyissä lasten toiminnallisen riippumattomuuden mittarilla (WeeFIM) arvioituna
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Kognitiivisten toimintojen muutokset arvioituna iän mukaisilla tietokonetesteillä
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutokset ajan myötä absoluuttisessa korkeusnopeudessa, ilmaistuna korkeusnopeuden Z-pisteenä suhteessa ACH- ja ei-ACH-kasvukaavioihin
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutokset ajan myötä liikealueella (kyynärpää)
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutokset terveyteen liittyvässä elämänlaadussa [HRQoL] Pediatric Quality of Life Inventoryn (PedsQL) arvioituna
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutokset terveyteen liittyvässä elämänlaadussa [HRQoL] arvioituna Quality of Life in Short Stature Youth -kyselylomakkeella (QoLISSY)
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Kokonaiskipu, joka on arvioitu kivun numeerisella arviointiasteikolla (Pain-NRS)
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Fyysisten toimintahaasteiden vakavuus potilaan/vanhempien yleisen vakavuusvaikutelman (PGI-S) arvioituna
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Fyysisten toimintahaasteiden vakavuus Potilaiden/Vanhempien Global Impression of Change (PGI-C) -tutkimuksen mukaan
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Kohteen ja hoitajan arvio hoidon hyödystä laadullisella haastattelulla arvioituna
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 6. joulukuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2031

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. helmikuuta 2032

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 22. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. marraskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 6. joulukuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Perjantai 31. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 30. lokakuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • QBGJ398-203

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa