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Étude d'extension de l'infigratinib chez les enfants atteints d'achondroplasie (ACH)

30 octobre 2025 mis à jour par: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Étude de phase 2, ouverte, d'extension à long terme (OLE) de l'infigratinib, un inhibiteur sélectif de la tyrosine kinase FGFR 1-3, chez les enfants atteints d'achondroplasie : PROPEL OLE

Il s'agit d'une étude de phase 2, multicentrique, ouverte et d'extension (OLE) visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme de l'infigratinib, un inhibiteur sélectif de la tyrosine kinase FGFR 1-3, chez des sujets atteints d'ACH qui ont déjà terminé une étude interventionnelle sponsorisée par QED, et potentiellement chez d'autres sujets qui n'ont jamais reçu de traitement par l'infigratinib. Les sujets naïfs de traitement doivent avoir au moins une période d'évaluation de la croissance de 6 mois dans l'étude PROPEL (Protocole QBGJ398 001) et ne seront inscrits dans cette étude OLE qu'après qu'une dose à explorer plus avant aura été identifiée dans l'étude de phase 2 QBGJ398-201 .

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

300

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Argentine
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentine, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Australie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Murdoch Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6C 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Espagne, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
    • Álava
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Espagne, 01012
        • Hospital Vithas San Jose
  • France
      • Lyon, France, 69500
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, France, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, France, 31300
        • Hopital des Enfants
  • Italie
      • Milan, Italie, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italie, 00168
        • Policlinico A. Gemelli IRCCS
  • Norvège
      • Bergen, Norvège, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norvège, 0372
        • Oslo University Hospital
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B5 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Bristol, Royaume-Uni, BS2 8AE
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Royaume-Uni, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Manchester University Children's Hospital
      • Sheffield, Royaume-Uni, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Singapour
      • Singapore, Singapour, 229899
        • KK Women's and Children's Hosptial
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • USCF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, États-Unis, 65212
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53705
        • University Hospital and UW Health Clinics

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion des sujets de roulement :

  1. Sujets pédiatriques atteints d'ACH qui ont terminé les activités d'étude dans une précédente étude interventionnelle parrainée par le QED avec l'infigratinib.
  2. Les sujets et les parents ou les représentants légalement autorisés (LAR) sont disposés et capables de se conformer aux visites d'étude et aux procédures d'étude.
  3. Les sujets sont capables d'avaler des médicaments par voie orale.
  4. S'il est sexuellement actif, le sujet doit être disposé à utiliser une méthode de contraception très efficace pendant la prise du médicament à l'étude et pendant 1 mois après la dernière dose du médicament à l'étude.
  5. Le PI, ou une personne désignée par le PI, obtiendra le consentement éclairé écrit du LAR de chaque sujet et l'assentiment du sujet, le cas échéant, avant la réalisation de toute activité spécifique à l'étude.

Critères d'exclusion des sujets de survol :

  1. Le sujet a des circonstances, une maladie ou un état concomitant qui, de l'avis du PI et/ou du promoteur, interférerait avec la participation à l'étude ou les évaluations de sécurité.
  2. Sujets qui ont développé une condition médicale qui nécessitera l'initiation d'un traitement avec un médicament interdit.
  3. Sujets qui ont atteint la taille finale ou presque la taille finale.

Critères d'inclusion clés pour les sujets naïfs de traitement

  1. Le sujet doit être de 3 à
  2. Sujets qui ont un diagnostic d'ACH, documenté cliniquement et confirmé par des tests génétiques.
  3. Les sujets ont au moins une période d'évaluation de la croissance de 6 mois dans l'étude PROPEL (Protocole QBGJ398 001) avant l'entrée dans l'étude.
  4. Chez les filles ≥ 10 ans ou les filles de tout âge qui ont eu leurs premières règles, ayant un test de grossesse négatif.
  5. S'il est sexuellement actif, le sujet doit être disposé à utiliser une méthode de contraception très efficace pendant la prise du médicament à l'étude et pendant 1 mois après la dernière dose du médicament à l'étude.
  6. Le PI, ou une personne désignée par le PI, obtiendra le consentement éclairé écrit du LAR de chaque sujet et l'assentiment du sujet, le cas échéant, avant la réalisation de toute activité spécifique à l'étude.

Critères d'exclusion pour les sujets naïfs de traitement

  1. Sujets souffrant d'hypochondroplasie ou d'une petite taille autre que l'ACH (par exemple, trisomie 21, pseudoachondroplasie, petite taille psychosociale).
  2. Sujets qui ont une maladie ou une affection concomitante importante qui, de l'avis du PI et/ou du promoteur, représenterait un risque accru pour le sujet ou interférerait avec la participation à l'étude ou les évaluations de sécurité.
  3. Sujets ayant des antécédents de malignité.
  4. Sujets qui reçoivent actuellement un traitement avec des agents connus comme étant de puissants inducteurs ou inhibiteurs du cytochrome P450 (CYP) 3A4.
  5. Sujets qui ont reçu un traitement avec l'hormone de croissance, le facteur de croissance analogue à l'insuline 1 (IGF 1), des stéroïdes anabolisants ou tout médicament expérimental ou approuvé pour le traitement de l'ACH au cours des 6 mois précédents.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras 2 : Sujets naïfs de traitement
Enfants naïfs à l'infigratinib
Médicament: Infigratinib
Minicomprimés ou gélules d'Infigratinib à administrer par voie orale. Chez les sujets ayant terminé une étude antérieure avec l'infigratinib, la dose initiale sera la même que la dernière dose reçue dans l'étude interventionnelle antérieure avec l'infigratinib. La dose d'Infigratinib peut être ajustée à 0,25 mg/kg/jour (la dose sélectionnée sera étudiée plus en détail dans la partie d'augmentation de dose de l'étude de phase 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Médicament: Infigratinib
Capsules saupoudrées d'Infigratinib à administrer par voie orale. La dose initiale pour les sujets naïfs d'Infigratinib sera de 0,25 mg/kg/jour (la dose sélectionnée pour être explorée plus en détail dans la partie d'augmentation de dose de l'étude de phase 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Expérimental: Bras 1 : Sujets survolés
Enfants ayant terminé une étude interventionnelle parrainée par QED avec l'infigratinib (phase 2 ou phase 3)
Médicament: Infigratinib
Minicomprimés ou gélules d'Infigratinib à administrer par voie orale. Chez les sujets ayant terminé une étude antérieure avec l'infigratinib, la dose initiale sera la même que la dernière dose reçue dans l'étude interventionnelle antérieure avec l'infigratinib. La dose d'Infigratinib peut être ajustée à 0,25 mg/kg/jour (la dose sélectionnée sera étudiée plus en détail dans la partie d'augmentation de dose de l'étude de phase 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Médicament: Infigratinib
Capsules saupoudrées d'Infigratinib à administrer par voie orale. La dose initiale pour les sujets naïfs d'Infigratinib sera de 0,25 mg/kg/jour (la dose sélectionnée pour être explorée plus en détail dans la partie d'augmentation de dose de l'étude de phase 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence des événements indésirables liés au traitement (TEAE) et des TEAE graves
Délai: 10 années
10 années
Changements au fil du temps du score Z de taille par rapport aux courbes de croissance ACH et non ACH
Délai: 10 années
10 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changements au fil du temps dans les proportions du corps
Délai: 10 années
10 années
Changements au fil du temps dans le score z de poids
Délai: 10 années
10 années
Changements supplémentaires de l'IMC
Délai: 10 années
10 années
Âge d'apparition de la puberté et délai jusqu'au stade de Tanner ≥4
Délai: 10 années
10 années
Évolution dans le temps du nombre d'épisodes d'otite moyenne par an
Délai: 10 années
10 années
Changements au fil du temps du nombre d'épisodes et/ou de la gravité de l'apnée du sommeil
Délai: 10 années
10 années
Modifications au fil du temps des anomalies squelettiques des membres inférieurs et de la colonne vertébrale
Délai: 10 années
10 années
Modifications des capacités fonctionnelles évaluées par la mesure d'indépendance fonctionnelle pour les enfants (WeeFIM)
Délai: 10 années
10 années
Modifications des fonctions cognitives évaluées par des tests informatisés adaptés à l'âge
Délai: 10 années
10 années
Modifications au fil du temps de la vitesse de croissance absolue, exprimées sous forme de score Z de vitesse de croissance par rapport aux courbes de croissance ACH et non ACH.
Délai: 10 années
10 années
Modifications au fil du temps de l'amplitude de mouvement (coude)
Délai: 10 années
10 années
Modifications de la qualité de vie liée à la santé [HRQoL], évaluées par l'inventaire pédiatrique de la qualité de vie (PedsQL)
Délai: 10 années
10 années
Modifications de la qualité de vie liée à la santé [HRQoL], évaluées par le questionnaire sur la qualité de vie des jeunes de petite taille (QoLISSY)
Délai: 10 années
10 années
Douleur globale évaluée par l'échelle d'évaluation numérique de la douleur (Pain-NRS)
Délai: 10 années
10 années
Gravité des problèmes de fonctionnement physique, telle qu'évaluée par l'impression globale de gravité du patient/parent (PGI-S)
Délai: 10 années
10 années
Gravité des problèmes de fonctionnement physique, évaluée par l'impression globale de changement du patient/parent (PGI-C)
Délai: 10 années
10 années
Évaluation par le sujet et le soignant du bénéfice du traitement tel qu'évalué par un entretien qualitatif
Délai: 10 années
10 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 décembre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2031

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 novembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 novembre 2021

Première publication (Réel)

6 décembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

31 octobre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 octobre 2025

Dernière vérification

1 octobre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • QBGJ398-203

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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