Verlengingsstudie van infigratinib bij kinderen met achondroplasie (ACH)

Criteria voor opname van rollover-onderwerpen:

1. Pediatrische proefpersonen met ACH die onderzoeksactiviteiten hebben voltooid in een eerdere door QED gesponsorde interventionele studie met infigratinib.
2. Proefpersonen en ouder(s) of wettelijk gemachtigde vertegenwoordigers (LAR's) zijn bereid en in staat om te voldoen aan studiebezoeken en studieprocedures.
3. Proefpersonen kunnen orale medicatie slikken.
4. Indien seksueel actief, moet de proefpersoon bereid zijn om een ​​zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken tijdens het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel en gedurende 1 maand na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
5. De PI, of een door de PI aangewezen persoon, zal schriftelijke geïnformeerde toestemming verkrijgen van de LAR van elke proefpersoon en de instemming van de proefpersoon, indien van toepassing, voordat enige studiespecifieke activiteit wordt uitgevoerd.

Uitsluitingscriteria voor rollover-onderwerpen:

1. Proefpersoon heeft gelijktijdige omstandigheid, ziekte of aandoening die, naar de mening van de PI en/of sponsor, deelname aan de studie of veiligheidsevaluaties zou verstoren.
2. Proefpersonen die een medische aandoening hebben ontwikkeld waarvoor een behandeling met een verboden medicijn moet worden gestart.
3. Onderwerpen die de uiteindelijke hoogte of bijna de uiteindelijke hoogte hebben bereikt.

Belangrijkste opnamecriteria voor behandelingsnaïeve proefpersonen

1. Onderwerp moet 3 tot zijn
2. Onderwerpen met een diagnose van ACH, klinisch gedocumenteerd en bevestigd door genetische tests.
3. Proefpersonen hebben een groeibeoordeling van ten minste 6 maanden in het PROPEL-onderzoek (Protocol QBGJ398 001) voordat ze aan het onderzoek beginnen.
4. Bij meisjes ≥10 jaar of meisjes van elke leeftijd die menarche hebben doorgemaakt, met een negatieve zwangerschapstest.
5. Indien seksueel actief, moet de proefpersoon bereid zijn om een ​​zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken tijdens het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel en gedurende 1 maand na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
6. De PI, of een door de PI aangewezen persoon, zal schriftelijke geïnformeerde toestemming verkrijgen van de LAR van elke proefpersoon en de instemming van de proefpersoon, indien van toepassing, voordat enige studiespecifieke activiteit wordt uitgevoerd.

Uitsluitingscriteria voor behandelingsnaïeve proefpersonen

1. Personen met hypochondroplasie of een andere aandoening van kleine gestalte dan ACH (bijv. trisomie 21, pseudo-achondroplasie, psychosociale kleine gestalte).
2. Proefpersonen die een significante gelijktijdige ziekte of aandoening hebben die, naar de mening van de PI en/of sponsor, een verhoogd risico voor de proefpersoon zou vormen of de studiedeelname of veiligheidsevaluaties zou verstoren.
3. Proefpersonen met een voorgeschiedenis van maligniteit.
4. Proefpersonen die momenteel worden behandeld met middelen die bekend staan ​​als sterke inductoren of remmers van cytochroom P450 (CYP) 3A4.
5. Proefpersonen die in de afgelopen 6 maanden zijn behandeld met groeihormoon, insulineachtige groeifactor 1 (IGF 1), anabole steroïden of een ander onderzoeks- of goedgekeurd geneesmiddel voor de behandeling van ACH.