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Estudo de Extensão do Infigratinib em Crianças com Acondroplasia (ACH)

30 de outubro de 2025 atualizado por: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Fase 2, Estudo Aberto, Longo Prazo, Extensão (OLE) de Infigratinib, um Inibidor Seletivo de Tirosina Quinase FGFR 1-3, em Crianças com Acondroplasia: PROPEL OLE

Este é um estudo de Fase 2, multicêntrico, aberto, de extensão (OLE) para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do infigratinibe, um inibidor seletivo de tirosina quinase FGFR 1-3, em indivíduos com ACH que já completaram um estudo de intervenção patrocinado pela QED e, potencialmente, em indivíduos adicionais virgens de tratamento com infigratinibe. Indivíduos virgens de tratamento devem ter pelo menos 6 meses de avaliação de crescimento no estudo PROPEL (Protocolo QBGJ398 001) e serão inscritos neste estudo OLE somente após uma dose a ser explorada posteriormente ser identificada no Estudo de Fase 2 QBGJ398-201 .

Visão geral do estudo

Status

Inscrevendo-se por convite

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

300

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Austrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Murdoch Children's Hospital
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6C 2B7
        • Stollery Children'S Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Cingapura
      • Singapore, Cingapura, 229899
        • KK Women's and Children's Hosptial
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Espanha, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
    • Álava
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Espanha, 01012
        • Hospital Vithas San Jose
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • USCF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
        • University Hospital and UW Health Clinics
  • França
      • Lyon, França, 69500
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, França, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, França, 31300
        • Hopital des Enfants
  • Itália
      • Milan, Itália, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Itália, 00168
        • Policlinico A. Gemelli IRCCS
  • Noruega
      • Bergen, Noruega, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Noruega, 0372
        • Oslo University Hospital
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B5 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Bristol, Reino Unido, BS2 8AE
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Reino Unido, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Manchester University Children's Hospital
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão de assuntos de rolagem:

  1. Indivíduos pediátricos com ACH que concluíram as atividades do estudo em um estudo de intervenção anterior patrocinado pelo QED com infigratinibe.
  2. Os sujeitos e pais ou representantes legalmente autorizados (LARs) estão dispostos e aptos a cumprir as visitas do estudo e os procedimentos do estudo.
  3. Os indivíduos são capazes de engolir medicação oral.
  4. Se sexualmente ativo, o sujeito deve estar disposto a usar um método contraceptivo altamente eficaz enquanto estiver tomando o medicamento do estudo e por 1 mês após a última dose do medicamento do estudo.
  5. O PI, ou uma pessoa designada pelo PI, obterá o consentimento informado por escrito do LAR de cada sujeito e o consentimento do sujeito, quando aplicável, antes que qualquer atividade específica do estudo seja realizada.

Critérios de exclusão de assuntos de rolagem:

  1. O sujeito tem circunstância, doença ou condição concomitante que, na visão do PI e/ou patrocinador, interferiria na participação no estudo ou nas avaliações de segurança.
  2. Indivíduos que desenvolveram uma condição médica que exigirá o início do tratamento com um medicamento proibido.
  3. Sujeitos que atingiram a altura final ou quase a altura final.

Critérios-chave de inclusão para indivíduos virgens de tratamento

  1. O assunto deve ser de 3 a
  2. Indivíduos com diagnóstico de ACH documentado clinicamente e confirmado por teste genético.
  3. Os indivíduos têm pelo menos 6 meses de avaliação de crescimento no estudo PROPEL (Protocolo QBGJ398 001) antes da entrada no estudo.
  4. Em meninas ≥10 anos de idade ou meninas de qualquer idade que tenham tido menarca, com teste de gravidez negativo.
  5. Se sexualmente ativo, o sujeito deve estar disposto a usar um método contraceptivo altamente eficaz enquanto estiver tomando o medicamento do estudo e por 1 mês após a última dose do medicamento do estudo.
  6. O PI, ou uma pessoa designada pelo PI, obterá o consentimento informado por escrito do LAR de cada sujeito e o consentimento do sujeito, quando aplicável, antes que qualquer atividade específica do estudo seja realizada.

Critérios de exclusão para indivíduos virgens de tratamento

  1. Indivíduos que têm hipocondroplasia ou condição de baixa estatura diferente de ACH (por exemplo, trissomia 21, pseudoacondroplasia, baixa estatura psicossocial).
  2. Indivíduos que tenham doença ou condição concomitante significativa que, na visão do PI e/ou patrocinador, representaria um risco aumentado para o indivíduo ou interferiria na participação no estudo ou nas avaliações de segurança.
  3. Indivíduos com histórico de malignidade.
  4. Indivíduos que estão atualmente recebendo tratamento com agentes que são fortes indutores ou inibidores do citocromo P450 (CYP) 3A4.
  5. Indivíduos que receberam tratamento com hormônio do crescimento, fator de crescimento semelhante à insulina 1 (IGF 1), esteróides anabolizantes ou qualquer medicamento experimental ou aprovado para o tratamento da ACH nos 6 meses anteriores.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço 2: Sujeitos virgens de tratamento
Crianças virgens de infigratinibe
Medicamento: Infigratinibe
Minicomprimidos de infigratinibe ou cápsulas polvilhadas para administração por via oral. Em indivíduos que completaram um estudo anterior com infigratinibe, a dose inicial será igual à última dose recebida no estudo de intervenção anterior com infigratinibe. A dose de infigratinibe pode ser ajustada para 0,25 mg/kg/dia (a dose selecionada para ser mais explorada na parte de escalonamento de dose do estudo de Fase 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Medicamento: Infigratinibe
Cápsulas de infigratinibe polvilhadas para administração por via oral. A dose inicial para os indivíduos sem experiência com Infigratinibe será de 0,25 mg/kg/dia (a dose selecionada para ser explorada mais detalhadamente na parte de escalonamento de dose do estudo de Fase 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Experimental: Braço 1: Assuntos de rolagem
Crianças que completaram o estudo de intervenção patrocinado pelo QED com infigratinibe (Fase 2 ou Fase 3)
Medicamento: Infigratinibe
Minicomprimidos de infigratinibe ou cápsulas polvilhadas para administração por via oral. Em indivíduos que completaram um estudo anterior com infigratinibe, a dose inicial será igual à última dose recebida no estudo de intervenção anterior com infigratinibe. A dose de infigratinibe pode ser ajustada para 0,25 mg/kg/dia (a dose selecionada para ser mais explorada na parte de escalonamento de dose do estudo de Fase 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Medicamento: Infigratinibe
Cápsulas de infigratinibe polvilhadas para administração por via oral. A dose inicial para os indivíduos sem experiência com Infigratinibe será de 0,25 mg/kg/dia (a dose selecionada para ser explorada mais detalhadamente na parte de escalonamento de dose do estudo de Fase 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE) e TEAE graves
Prazo: 10 anos
10 anos
Alterações ao longo do tempo na pontuação Z de altura em relação aos gráficos de crescimento ACH e não ACH
Prazo: 10 anos
10 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudanças ao longo do tempo nas proporções do corpo
Prazo: 10 anos
10 anos
Mudanças ao longo do tempo no escore z de peso
Prazo: 10 anos
10 anos
Alterações horas extras no IMC
Prazo: 10 anos
10 anos
Idade de início da puberdade e tempo até o estágio de Tanner ≥4
Prazo: 10 anos
10 anos
Mudanças ao longo do tempo no número de episódios de otite média por ano
Prazo: 10 anos
10 anos
Alterações ao longo do tempo no número de episódios e/ou gravidade da apneia do sono
Prazo: 10 anos
10 anos
Alterações ao longo do tempo em anormalidades esqueléticas das extremidades inferiores e da coluna vertebral
Prazo: 10 anos
10 anos
Alterações nas habilidades funcionais avaliadas pela Medida de Independência Funcional para Crianças (WeeFIM)
Prazo: 10 anos
10 anos
Alterações nas funções cognitivas avaliadas por testes computadorizados apropriados para a idade
Prazo: 10 anos
10 anos
Mudanças ao longo do tempo na velocidade absoluta de crescimento, expressas como escore Z da velocidade de crescimento em relação aos gráficos de crescimento ACH e não ACH
Prazo: 10 anos
10 anos
Mudanças ao longo do tempo na amplitude de movimento (cotovelo)
Prazo: 10 anos
10 anos
Mudanças na qualidade de vida relacionada à saúde [QVRS], avaliadas pelo Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Prazo: 10 anos
10 anos
Mudanças na qualidade de vida relacionada à saúde [QVRS], avaliada pelo questionário Quality of Life in Short Stature Youth (QoLISSY)
Prazo: 10 anos
10 anos
Dor geral avaliada pela Escala de Avaliação Numérica para dor (Pain-NRS)
Prazo: 10 anos
10 anos
Gravidade dos desafios de funcionamento físico conforme avaliado pela Impressão Global de Gravidade do Paciente/Pais (PGI-S)
Prazo: 10 anos
10 anos
Gravidade dos desafios de funcionamento físico conforme avaliado pela Impressão Global de Mudança do Paciente/Pais (PGI-C)
Prazo: 10 anos
10 anos
Avaliação do benefício do tratamento pelo sujeito e pelo cuidador, conforme avaliado por uma entrevista qualitativa
Prazo: 10 anos
10 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Investigadores

  • Diretor de estudo: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de dezembro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2031

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de fevereiro de 2032

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de novembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de novembro de 2021

Primeira postagem (Real)

6 de dezembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

31 de outubro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de outubro de 2025

Última verificação

1 de outubro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • QBGJ398-203

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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