Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Verlängerungsstudie zu Infigratinib bei Kindern mit Achondroplasie (ACH)

30. Oktober 2025 aktualisiert von: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Phase 2, Open-Label, Long-Term, Extension (OLE)-Studie zu Infigratinib, einem FGFR 1-3-selektiven Tyrosinkinase-Inhibitor, bei Kindern mit Achondroplasie: PROPEL OLE

Dies ist eine multizentrische, unverblindete Verlängerungsstudie (OLE) der Phase 2 zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Infigratinib, einem FGFR 1-3-selektiven Tyrosinkinase-Inhibitor, bei Patienten mit ACH, die zuvor abgeschlossen wurden einer QED-gesponserten interventionellen Studie, und möglicherweise bei weiteren Probanden, die für eine Behandlung mit Infigratinib naiv sind. Behandlungsnaive Probanden müssen in der PROPEL-Studie (Protokoll QBGJ398 001) eine mindestens 6-monatige Phase der Wachstumsbewertung durchlaufen haben und werden erst in diese OLE-Studie aufgenommen, nachdem in der Phase-2-Studie QBGJ398-201 eine weiter zu untersuchende Dosis identifiziert wurde .

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

300

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinien, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Hospital
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich, 69500
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Frankreich, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankreich, 31300
        • Hopital des Enfants
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italien, 00168
        • Policlinico A. Gemelli IRCCS
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6C 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norwegen, 0372
        • Oslo University Hospital
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hosptial
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
    • Álava
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Spanien, 01012
        • Hospital Vithas San Jose
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • USCF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65212
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705
        • University Hospital and UW Health Clinics
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B5 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Bristol, Vereinigtes Königreich, BS2 8AE
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Manchester University Children's Hospital
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Rollover-Fächer-Einschlusskriterien:

  1. Pädiatrische Probanden mit ACH, die Studienaktivitäten in einer früheren QED-gesponserten interventionellen Studie mit Infigratinib abgeschlossen haben.
  2. Probanden und Eltern oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter (LARs) sind bereit und in der Lage, Studienbesuche und Studienverfahren einzuhalten.
  3. Die Probanden sind in der Lage, orale Medikamente zu schlucken.
  4. Wenn das Subjekt sexuell aktiv ist, muss es bereit sein, während der Einnahme des Studienmedikaments und für 1 Monat nach der letzten Dosis des Studienmedikaments eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden.
  5. Der PI oder eine vom PI benannte Person holt die schriftliche Einverständniserklärung der LAR jedes Probanden und gegebenenfalls die Zustimmung des Probanden ein, bevor eine studienspezifische Aktivität durchgeführt wird.

Ausschlusskriterien für Rollover-Fächer:

  1. Der Proband hat gleichzeitig Umstände, Krankheiten oder Zustände, die nach Ansicht des PI und/oder Sponsors die Studienteilnahme oder Sicherheitsbewertungen beeinträchtigen würden.
  2. Probanden, die einen medizinischen Zustand entwickelt haben, der die Einleitung einer Behandlung mit einem verbotenen Medikament erfordert.
  3. Motive, die die endgültige Höhe oder fast die endgültige Höhe erreicht haben.

Schlüsseleinschlusskriterien für behandlungsnaive Probanden

  1. Betreff muss 3 bis sein
  2. Personen, bei denen eine ACH-Diagnose vorliegt, die klinisch dokumentiert und durch Gentests bestätigt wurde.
  3. Die Probanden haben in der PROPEL-Studie (Protokoll QBGJ398 001) vor Aufnahme in die Studie mindestens eine 6-monatige Phase der Wachstumsbewertung.
  4. Bei Mädchen im Alter von ≥ 10 Jahren oder Mädchen jeden Alters mit Menarche und negativem Schwangerschaftstest.
  5. Wenn das Subjekt sexuell aktiv ist, muss es bereit sein, während der Einnahme des Studienmedikaments und für 1 Monat nach der letzten Dosis des Studienmedikaments eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden.
  6. Der PI oder eine vom PI benannte Person holt die schriftliche Einverständniserklärung der LAR jedes Probanden und gegebenenfalls die Zustimmung des Probanden ein, bevor eine studienspezifische Aktivität durchgeführt wird.

Ausschlusskriterien für behandlungsnaive Probanden

  1. Patienten mit Hypochondroplasie oder einem anderen Kleinwuchszustand als ACH (z. B. Trisomie 21, Pseudoachondroplasie, psychosozialer Kleinwuchs).
  2. Probanden mit einer signifikanten gleichzeitigen Erkrankung oder einem Zustand, der nach Ansicht des PI und/oder Sponsors ein erhöhtes Risiko für den Probanden darstellen oder die Studienteilnahme oder Sicherheitsbewertungen beeinträchtigen würde.
  3. Subjekte mit einer Vorgeschichte von Malignität.
  4. Patienten, die derzeit mit Wirkstoffen behandelt werden, die bekanntermaßen starke Induktoren oder Inhibitoren von Cytochrom P450 (CYP) 3A4 sind.
  5. Probanden, die in den letzten 6 Monaten eine Behandlung mit Wachstumshormon, insulinähnlichem Wachstumsfaktor 1 (IGF 1), anabolen Steroiden oder einem Prüfpräparat oder zugelassenen Arzneimittel zur Behandlung von ACH erhalten haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm 2: Behandlungsnaive Probanden
Kinder, die für Infigratinib naiv sind
Arzneimittel: Infigratinib
Infigratinib-Minitabletten oder Streukapseln zur oralen Verabreichung. Bei Probanden, die eine frühere Studie mit Infigratinib abgeschlossen haben, ist die Anfangsdosis dieselbe wie die letzte Dosis, die sie in der vorherigen interventionellen Studie mit Infigratinib erhalten haben. Die Infigratinib-Dosis kann auf 0,25 mg/kg/Tag angepasst werden (die ausgewählte Dosis soll im Dosissteigerungsteil der Phase-2-Studie QBGJ398-201 (PROPEL 2) weiter untersucht werden).
Arzneimittel: Infigratinib
Infigratinib-Streukapseln zur oralen Verabreichung. Die Anfangsdosis für Infigratinib-naive Probanden beträgt 0,25 mg/kg/Tag (die ausgewählte Dosis soll im Dosissteigerungsteil der Phase-2-Studie QBGJ398-201 (PROPEL 2) weiter untersucht werden).
Experimental: Arm 1: Rollover-Themen
Kinder, die eine von QED gesponserte Interventionsstudie mit Infigratinib (Phase 2 oder Phase 3) abgeschlossen haben
Arzneimittel: Infigratinib
Infigratinib-Minitabletten oder Streukapseln zur oralen Verabreichung. Bei Probanden, die eine frühere Studie mit Infigratinib abgeschlossen haben, ist die Anfangsdosis dieselbe wie die letzte Dosis, die sie in der vorherigen interventionellen Studie mit Infigratinib erhalten haben. Die Infigratinib-Dosis kann auf 0,25 mg/kg/Tag angepasst werden (die ausgewählte Dosis soll im Dosissteigerungsteil der Phase-2-Studie QBGJ398-201 (PROPEL 2) weiter untersucht werden).
Arzneimittel: Infigratinib
Infigratinib-Streukapseln zur oralen Verabreichung. Die Anfangsdosis für Infigratinib-naive Probanden beträgt 0,25 mg/kg/Tag (die ausgewählte Dosis soll im Dosissteigerungsteil der Phase-2-Studie QBGJ398-201 (PROPEL 2) weiter untersucht werden).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAE) und schwerwiegenden TEAE
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Ändert sich im Laufe der Zeit im Z-Score der Körpergröße in Bezug auf ACH- und Nicht-ACH-Wachstumsdiagramme
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Ändert sich im Laufe der Zeit in den Körperproportionen
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Ändert sich im Laufe der Zeit im Z-Score des Gewichts
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Änderungen im BMI im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Alter des Beginns der Pubertät und Zeit bis zum Tanner-Stadium ≥4
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Ändert sich im Laufe der Zeit in der Anzahl der Fälle von Mittelohrentzündung pro Jahr
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Änderungen der Anzahl der Episoden und/oder des Schweregrades der Schlafapnoe im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderungen im Laufe der Zeit bei Skelettanomalien der unteren Extremitäten und der Wirbelsäule
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderungen der funktionalen Fähigkeiten, bewertet durch Functional Independence Measure for Children (WeeFIM)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderungen der kognitiven Funktionen, bewertet durch altersgerechte computergestützte Tests
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Änderungen der absoluten Höhengeschwindigkeit im Laufe der Zeit, ausgedrückt als Höhengeschwindigkeits-Z-Score in Bezug auf ACH- und Nicht-ACH-Wachstumsdiagramme
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderungen im Bewegungsbereich (Ellenbogen) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL), bewertet durch das Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL), bewertet durch den Fragebogen zur Lebensqualität bei kleinwüchsigen Jugendlichen (QoLISSY)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Gesamtschmerz, bewertet anhand der numerischen Bewertungsskala für Schmerzen (Pain-NRS)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Schweregrad der körperlichen Funktionsbeeinträchtigungen, bewertet anhand des „Patient/Eltern Global Impression of Severity“ (PGI-S)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Schwere der körperlichen Funktionsbeeinträchtigungen, bewertet anhand des „Patient/Eltern Global Impression of Change“ (PGI-C)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Bewertung des Behandlungsnutzens durch Probanden und Betreuer anhand eines qualitativen Interviews
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Ermittler

  • Studienleiter: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2031

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. November 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Dezember 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

31. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • QBGJ398-203

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Infigratinib

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Morocco

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren