Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesundersøgelse af infigratinib hos børn med akondroplasi (ACH)

30. oktober 2025 opdateret af: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Fase 2, åbent, langsigtet, forlængelsesstudie (OLE) af Infigratinib, en FGFR 1-3-selektiv tyrosinkinasehæmmer, hos børn med akondroplasi: PROPEL OLE

Dette er et fase 2, multicenter, åbent, forlængelsesstudie (OLE) for at evaluere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af infigratinib, en FGFR 1-3-selektiv tyrosinkinasehæmmer, i forsøgspersoner med ACH, som tidligere har afsluttet en QED-sponsoreret interventionsundersøgelse og potentielt i yderligere forsøgspersoner, som er naive over for infigratinib-behandling. Behandlingsnaive forsøgspersoner skal have mindst en 6-måneders vækstvurderingsperiode i PROPEL-studiet (protokol QBGJ398 001) og vil først blive optaget i dette OLE-studie, efter at en dosis, der skal udforskes yderligere, er identificeret i fase 2-studie QBGJ398-201 .

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

300

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6C 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B5 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8AE
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester University Children's Hospital
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • USCF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
        • University Hospital and UW Health Clinics
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig, 69500
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Frankrig, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankrig, 31300
        • Hopital des Enfants
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italien, 00168
        • Policlinico A. Gemelli IRCCS
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norge, 0372
        • Oslo University Hospital
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hosptial
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
    • Álava
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Spanien, 01012
        • Hospital Vithas San Jose

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier for rollover-emner:

  1. Pædiatriske forsøgspersoner med ACH, som har gennemført undersøgelsesaktiviteter i et tidligere QED-sponsoreret interventionsstudie med infigratinib.
  2. Forsøgspersoner og forældre eller lovligt autoriserede repræsentanter (LAR'er) er villige og i stand til at overholde studiebesøg og studieprocedurer.
  3. Forsøgspersoner er i stand til at sluge oral medicin.
  4. Hvis den er seksuelt aktiv, skal forsøgspersonen være villig til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode, mens han tager undersøgelseslægemidlet og i 1 måned efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  5. PI, eller en person udpeget af PI, vil indhente skriftligt informeret samtykke fra hver enkelt forsøgspersons LAR og forsøgspersonens samtykke, når det er relevant, før der udføres en undersøgelsesspecifik aktivitet.

Ekskluderingskriterier for rollover-emner:

  1. Forsøgspersonen har samtidig omstændighed, sygdom eller tilstand, som efter PI'en og/eller sponsorens opfattelse ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller sikkerhedsevalueringer.
  2. Forsøgspersoner, der har udviklet en medicinsk tilstand, der vil kræve indledning af behandling med en forbudt medicin.
  3. Emner, der har nået endelig højde eller nær sluthøjde.

Nøgleinklusionskriterier for behandlingsnaive forsøgspersoner

  1. Emnet skal være 3 til
  2. Forsøgspersoner, der har en diagnose af ACH, dokumenteret klinisk og bekræftet ved genetisk testning.
  3. Forsøgspersoner har mindst en 6-måneders periode med vækstvurdering i PROPEL-studiet (protokol QBGJ398 001) før studiestart.
  4. Hos piger ≥10 år eller piger i enhver alder, der har oplevet menarche, som har en negativ graviditetstest.
  5. Hvis den er seksuelt aktiv, skal forsøgspersonen være villig til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode, mens han tager undersøgelseslægemidlet og i 1 måned efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  6. PI, eller en person udpeget af PI, vil indhente skriftligt informeret samtykke fra hver enkelt forsøgspersons LAR og forsøgspersonens samtykke, når det er relevant, før der udføres en undersøgelsesspecifik aktivitet.

Eksklusionskriterier for behandlingsnaive forsøgspersoner

  1. Forsøgspersoner, der har hypokondroplasi eller anden kort statur tilstand end ACH (f.eks. trisomi 21, pseudoachondroplasi, psykosocial kort statur).
  2. Forsøgspersoner, som har betydelig samtidig sygdom eller tilstand, som efter PI'en og/eller sponsorens opfattelse ville udgøre en øget risiko for forsøgspersonen eller ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller sikkerhedsevalueringer.
  3. Forsøgspersoner, der har en historie med malignitet.
  4. Personer, som i øjeblikket modtager behandling med midler, der er kendte stærke inducere eller hæmmere af cytokrom P450 (CYP) 3A4.
  5. Forsøgspersoner, der har modtaget behandling med væksthormon, insulinlignende vækstfaktor 1 (IGF 1), anabolske steroider eller et hvilket som helst forsøgs- eller godkendt lægemiddel til behandling af ACH i de foregående 6 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm 2: Behandlingsnaive forsøgspersoner
Børn naive over for infigratinib
Medicin: Infigratinib
Infigratinib-minitabletter eller drysse kapsler, der skal indgives gennem munden. Hos forsøgspersoner, der har gennemført en tidligere undersøgelse med infigratinib, vil startdosis være den samme som den sidste dosis modtaget i den tidligere interventionelle undersøgelse med infigratinib. Infigratinib-dosis kan justeres til 0,25 mg/kg/dag (den dosis, der vælges til at blive udforsket yderligere i dosiseskaleringsdelen af ​​fase 2-studie QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Medicin: Infigratinib
Infigratinib drys kapsler, der skal indgives gennem munden. Startdosis for forsøgspersoner, der er naive over for Infigratinib, vil være 0,25 mg/kg/dag (den dosis, der vælges til at blive udforsket yderligere i dosiseskaleringsdelen af ​​fase 2-studie QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Eksperimentel: Arm 1: Rollover-emner
Børn, der har gennemført QED-sponsoreret interventionsundersøgelse med infigratinib (fase 2 eller fase 3)
Medicin: Infigratinib
Infigratinib-minitabletter eller drysse kapsler, der skal indgives gennem munden. Hos forsøgspersoner, der har gennemført en tidligere undersøgelse med infigratinib, vil startdosis være den samme som den sidste dosis modtaget i den tidligere interventionelle undersøgelse med infigratinib. Infigratinib-dosis kan justeres til 0,25 mg/kg/dag (den dosis, der vælges til at blive udforsket yderligere i dosiseskaleringsdelen af ​​fase 2-studie QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Medicin: Infigratinib
Infigratinib drys kapsler, der skal indgives gennem munden. Startdosis for forsøgspersoner, der er naive over for Infigratinib, vil være 0,25 mg/kg/dag (den dosis, der vælges til at blive udforsket yderligere i dosiseskaleringsdelen af ​​fase 2-studie QBGJ398-201 (PROPEL 2)).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og alvorlige TEAE
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer over tid i højden Z-score i forhold til ACH og ikke-ACH vækstdiagrammer
Tidsramme: 10 år
10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændringer over tid i kropsproportioner
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer over tid i vægt z-score
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer overtid i BMI
Tidsramme: 10 år
10 år
Alder for pubertetens begyndelse og tid til Tanner-stadiet ≥4
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer over tid i antal episoder af mellemørebetændelse om året
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer over tid i antallet af episoder og/eller sværhedsgraden af ​​søvnapnø
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer over tid i skeletabnormiteter i underekstremiteterne og rygsøjlen
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer i funktionelle evner som evalueret af Functional Independence Measure for Children (WeeFIM)
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer i kognitive funktioner vurderet ved alderssvarende computeriserede tests
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer over tid i absolut højdehastighed, udtrykt som højdehastighed Z-score i forhold til ACH og ikke ACH vækstdiagrammer
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer over tid i bevægelsesområde (albue)
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet [HRQoL] som vurderet af Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet [HRQoL] som vurderet ved Quality of Life in Short Stature Youth spørgeskema (QoLISSY)
Tidsramme: 10 år
10 år
Samlet smerte vurderet ved numerisk vurderingsskala for smerte (Smerte-NRS)
Tidsramme: 10 år
10 år
Sværhedsgraden af ​​de fysiske funktionsudfordringer vurderet af patient/forældres globale indtryk af sværhedsgrad (PGI-S)
Tidsramme: 10 år
10 år
Sværhedsgraden af ​​de fysiske funktionsudfordringer vurderet af patient/forældres globale indtryk af forandring (PGI-C)
Tidsramme: 10 år
10 år
Emne- og pårørendes vurdering af behandlingsudbytte vurderet ved et kvalitativt interview
Tidsramme: 10 år
10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Efterforskere

  • Studieleder: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. december 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2031

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. november 2021

Først opslået (Faktiske)

6. december 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

31. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • QBGJ398-203

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Infigratinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner