軟骨無形成症（ACH）の小児におけるインフィグラチニブの延長試験
2023年8月19日 更新者：QED Therapeutics, Inc.
軟骨無形成症の小児におけるFGFR 1-3-選択的チロシンキナーゼ阻害剤であるインフィグラチニブの第2相、非盲検、長期、延長（OLE）試験：PROPEL OLE
これは、FGFR 1-3 選択的チロシンキナーゼ阻害剤であるインフィグラチニブの長期的な安全性、忍容性、および有効性を評価するための第 2 相、多施設、非盲検、延長 (OLE) 試験です。 QEDが後援する介入研究、および潜在的にインフィグラチニブ治療を受けていない追加の被験者で。
未治療の被験者は、PROPEL研究（プロトコルQBGJ398 001）で少なくとも6か月の成長評価を行う必要があり、フェーズ2研究QBGJ398-201でさらに調査する用量が特定された後にのみ、このOLE研究に登録されます.
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
280
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：QED Therapeutics SVP, Clinical Development
- 電話番号：1-877-280-5655
- メール：PROPELstudyinfo@QEDTX.com
研究場所
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Delaware
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Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
- 完了
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- 募集
- Vanderbilt University Medical Center
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コンタクト：
- LeeAnna Melton
- 電話番号：615-343-6761
- メール：leeanna.melton@vumc.org
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主任研究者：
- John A Phillips, MD
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Glasgow、イギリス、G12 0XH
- 募集
- Queen Elizabeth University Hospital
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主任研究者：
- Helen McDevitt, MD
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コンタクト：
- Hannah Williamson
- 電話番号：4401412327600
- メール：hannah.williamson@ggc.sccc.nhs.uk
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London、イギリス
- 募集
- St. Thomas' Hospital
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Manchester、イギリス
- 募集
- Manchester University Children's Hospital
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Sheffield、イギリス、S10 2TH
- 募集
- Sheffield Children's Hospital
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コンタクト：
- Jayne Evans
- 電話番号：+441143053875
- メール：jayne.evans17@nhs.net
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主任研究者：
- Paul Arundel, MD
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- 募集
- Murdoch Children's Hospital
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コンタクト：
- Cassandra Choy
- 電話番号：+6139936637
- メール：cassandra.choy@mcri.edu.au
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主任研究者：
- Ravi Savarirayan, MD
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Madrid、スペイン
- 募集
- Hospital Universitario La Paz
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Málaga、スペイン
- 募集
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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Álava
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Vitoria-Gasteiz、Álava、スペイン、01012
- 募集
- Hospital Vithas San Jose
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コンタクト：
- Josep M de Bergua
- 電話番号：+34650806071
- メール：josepmaria.debergua@ucatrauma.com
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主任研究者：
- Josep M de Bergua, MD
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Lyon、フランス
- 募集
- Hôpital Femme Mère Enfant
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コンタクト：
- Magali Arnaud
- 電話番号：330427855572
- メール：massimiliano.rossi01@chu-lyon.fr
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主任研究者：
- Massililiano Rossi, MD
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Paris、フランス
- 募集
- Hôpital Necker-Enfants malades
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Toulouse、フランス
- 募集
- Hôpital des Enfants
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～18年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
ロールオーバー被験者の包含基準:
- -インフィグラチニブを使用した以前のQED主催の介入研究で研究活動を完了したACHの小児被験者。
- -被験者および親（複数可）または法的に認可された代理人（LAR）は、研究訪問および研究手順を喜んで遵守することができます。
- 被験者は経口薬を飲み込むことができます。
- -性的に活発な場合、被験者は治験薬の服用中および治験薬の最後の投与から1か月間、非常に効果的な避妊方法を使用する意思がある必要があります。
- PI、または PI によって指定された人物は、各被験者の LAR から書面によるインフォームド コンセントを取得し、該当する場合は、研究固有の活動を実施する前に被験者の同意を得ます。
ロールオーバー対象除外基準:
- -被験者には、PIおよび/またはスポンサーの観点から、研究への参加または安全性評価を妨げる状況、疾患、または状態が同時にあります。
- -禁止された薬物による治療の開始を必要とする病状を発症した被験者。
- 最終的な身長に達した、または最終的な身長に近い被験者。
未治療被験者の主な選択基準
- 件名は 3 ～
- -ACHの診断を受け、臨床的に文書化され、遺伝子検査によって確認された被験者。
- -被験者は、研究に参加する前に、PROPEL研究（プロトコルQBGJ398 001）で少なくとも6か月の成長評価を受けています。
- 10 歳以上の女児、または初潮を経験したことがあり、妊娠検査が陰性であるあらゆる年齢の女児。
- -性的に活発な場合、被験者は治験薬の服用中および治験薬の最後の投与から1か月間、非常に効果的な避妊方法を使用する意思がある必要があります。
- PI、または PI によって指定された人物は、各被験者の LAR から書面によるインフォームド コンセントを取得し、該当する場合は、研究固有の活動を実施する前に被験者の同意を得ます。
未治療被験者の除外基準
- -軟骨形成不全症またはACH以外の低身長状態（例、21トリソミー、偽軟骨無形成症、心理社会的低身長）を有する被験者。
- -PIおよび/またはスポンサーの観点から、重大な併発疾患または状態を有する被験者は、被験者に対するリスクの増加を表すか、研究への参加または安全性評価を妨害します。
- -悪性腫瘍の病歴がある被験者。
- -シトクロムP450（CYP）3A4の強力な誘導剤または阻害剤であることが知られている薬剤による治療を受けている被験者。
- -成長ホルモン、インスリン様成長因子1（IGF 1）、アナボリックステロイド、またはACHの治療のための治験薬または承認薬による治療を受けた被験者 過去6か月。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アーム 2: 未治療の被験者
インフィグラチニブ未使用の小児
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経口投与するインフィグラチニブ ミニタブレット。
インフィグラチニブを用いた以前の研究を完了した被験者では、開始用量は、インフィグラチニブを用いた以前の介入研究で受けた最後の用量と同じになります。
インフィグラチニブの用量は、第 2 相試験 (PROPEL 2) の用量漸増部分から特定された用量に調整することができます。
経口投与するインフィグラチニブ ミニタブレット。
インフィグラチニブの投与を受けていない被験者の開始用量は、QBGJ398-201 (PROPEL 2) で特定された用量になります。
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実験的：アーム 1: 被験者のロールオーバー
インフィグラチニブによるQED主催の介入研究を完了した子供
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経口投与するインフィグラチニブ ミニタブレット。
インフィグラチニブを用いた以前の研究を完了した被験者では、開始用量は、インフィグラチニブを用いた以前の介入研究で受けた最後の用量と同じになります。
インフィグラチニブの用量は、第 2 相試験 (PROPEL 2) の用量漸増部分から特定された用量に調整することができます。
経口投与するインフィグラチニブ ミニタブレット。
インフィグラチニブの投与を受けていない被験者の開始用量は、QBGJ398-201 (PROPEL 2) で特定された用量になります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療緊急有害事象（TEAE）および重篤なTEAEの発生率
時間枠：10年
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10年
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ACHおよび非ACH成長チャートに関連する身長Zスコアの経時変化
時間枠：10年
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10年
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ACH および非 ACH 成長チャートに関連する高さ速度の z スコアとして表される、絶対高さ速度の経時変化
時間枠：10年
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10年
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体のプロポーションの経時変化
時間枠：10年
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10年
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体重の Z スコアの経時変化
時間枠：10年
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10年
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BMIの経時変化
時間枠：10年
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10年
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思春期の開始年齢とTanner stage ≥4までの時間
時間枠：10年
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10年
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中耳炎の年間発症回数の経時変化
時間枠：10年
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10年
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エピソード数および/または睡眠時無呼吸の重症度の経時変化
時間枠：10年
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10年
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可動域の経時変化（股関節、膝関節、肘関節）
時間枠：10年
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10年
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下肢および脊椎の骨格異常の経時的変化
時間枠：10年
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10年
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小児の生活の質インベントリー (PedsQL) および低身長の若者の生活の質アンケート (QoLISSY) によって評価される、健康関連の生活の質 [HRQoL] の変化
時間枠：10年
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10年
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痛みの数値評価尺度 (Pain-NRS) によって評価される全身の痛みの変化
時間枠：10年
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10年
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Functional Independence Measure for Children (WeeFIM) によって評価される機能的能力の変化
時間枠：10年
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10年
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年齢に応じたコンピューター化されたテストによって評価される認知機能の変化
時間枠：10年
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10年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：QED Therapeutics SVP, Clinical Development、QED Therapeutics
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年12月6日
一次修了 (推定)
2031年12月1日
研究の完了 (推定)
2032年2月1日
試験登録日
最初に提出
2021年11月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年11月22日
最初の投稿 (実際)
2021年12月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年8月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年8月19日
最終確認日
2023年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- QBGJ398-203
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。