Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование инфигратиниба у детей с ахондроплазией (ACH)

30 октября 2025 г. обновлено: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Фаза 2, открытое, долгосрочное, расширенное (OLE) исследование инфигратиниба, FGFR 1-3-селективного ингибитора тирозинкиназы, у детей с ахондроплазией: PROPEL OLE

Это многоцентровое открытое расширенное (OLE) исследование фазы 2 для оценки долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности инфигратиниба, селективного ингибитора тирозинкиназы FGFR 1-3, у субъектов с ACH, которые ранее завершили интервенционное исследование, спонсируемое QED, и, возможно, дополнительные субъекты, ранее не получавшие лечение инфигратинибом. Субъекты, ранее не получавшие лечения, должны иметь по крайней мере 6-месячный период оценки роста в исследовании PROPEL (протокол QBGJ398 001) и будут включены в это исследование OLE только после того, как доза для дальнейшего изучения будет определена в исследовании фазы 2 QBGJ398-201. .

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

300

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Murdoch Children's Hospital
  • Аргентина
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Buenos Aires, Аргентина, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Испания, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
    • Álava
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Испания, 01012
        • Hospital Vithas San Jose
  • Италия
      • Milan, Италия, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Италия, 00168
        • Policlinico A. Gemelli IRCCS
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6C 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Норвегия
      • Bergen, Норвегия, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Норвегия, 0372
        • Oslo University Hospital
  • Сингапур
      • Singapore, Сингапур, 229899
        • KK Women's and Children's Hosptial
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B5 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Bristol, Соединенное Королевство, BS2 8AE
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Manchester University Children's Hospital
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • USCF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65212
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53705
        • University Hospital and UW Health Clinics
  • Франция
      • Lyon, Франция, 69500
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Франция, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Франция, 31300
        • Hopital des Enfants

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения ролловеров:

  1. Педиатрические субъекты с ACH, которые завершили исследовательскую деятельность в предыдущем интервенционном исследовании инфигратиниба, спонсируемом QED.
  2. Субъекты и родители или законно уполномоченные представители (LAR) желают и могут соблюдать учебные визиты и учебные процедуры.
  3. Субъекты могут проглатывать пероральные лекарства.
  4. Если субъект ведет активную половую жизнь, он должен быть готов использовать высокоэффективный метод контрацепции во время приема исследуемого препарата и в течение 1 месяца после приема последней дозы исследуемого препарата.
  5. PI или лицо, назначенное PI, получит письменное информированное согласие от LAR каждого субъекта и согласие субъекта, когда это применимо, до выполнения какой-либо деятельности, связанной с исследованием.

Критерии исключения ролловеров:

  1. Субъект имеет сопутствующие обстоятельства, заболевание или состояние, которые, по мнению PI и/или спонсора, могут помешать участию в исследовании или оценке безопасности.
  2. Субъекты, у которых развилось заболевание, требующее начала лечения запрещенным лекарством.
  3. Субъекты, достигшие конечного или почти конечного роста.

Ключевые критерии включения для субъектов, ранее не получавших лечения

  1. Тема должна быть от 3 до
  2. Субъекты с диагнозом АСН, документально подтвержденным клинически и подтвержденным генетическим тестированием.
  3. Субъекты имеют как минимум 6-месячный период оценки роста в исследовании PROPEL (протокол QBGJ398 001) до включения в исследование.
  4. У девочек в возрасте ≥10 лет или девочек любого возраста, у которых наступила менструация, при отрицательном тесте на беременность.
  5. Если субъект ведет активную половую жизнь, он должен быть готов использовать высокоэффективный метод контрацепции во время приема исследуемого препарата и в течение 1 месяца после приема последней дозы исследуемого препарата.
  6. PI или лицо, назначенное PI, получит письменное информированное согласие от LAR каждого субъекта и согласие субъекта, когда это применимо, до выполнения какой-либо деятельности, связанной с исследованием.

Критерии исключения для субъектов, ранее не получавших лечения

  1. Субъекты с гипохондроплазией или низким ростом, отличным от ACH (например, трисомия 21, псевдоахондроплазия, психосоциальный низкий рост).
  2. Субъекты, имеющие серьезные сопутствующие заболевания или состояния, которые, по мнению ИП и/или спонсора, представляют повышенный риск для субъекта или могут помешать участию в исследовании или оценке безопасности.
  3. Субъекты, которые имеют историю злокачественных новообразований.
  4. Субъекты, которые в настоящее время получают лечение агентами, известными сильными индукторами или ингибиторами цитохрома P450 (CYP) 3A4.
  5. Субъекты, получавшие лечение гормоном роста, инсулиноподобным фактором роста 1 (IGF 1), анаболическими стероидами или любым исследуемым или одобренным препаратом для лечения ACH в течение предыдущих 6 месяцев.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа 2: Субъекты, ранее не получавшие лечения
Дети, не получавшие инфигратиниб
Лекарство: Инфигратиниб
Мини-таблетки или капсулы Инфигратиниба для приема внутрь. У субъектов, завершивших предыдущее исследование инфигратиниба, начальная доза будет такой же, как последняя доза, полученная в предыдущем интервенционном исследовании инфигратиниба. Дозу инфигратиниба можно скорректировать до 0,25 мг/кг/день (доза, выбранная для дальнейшего изучения в части повышения дозы исследования фазы 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Лекарство: Инфигратиниб
Инфигратиниб рассыпчатые капсулы для приема внутрь. Начальная доза для субъектов, ранее не принимавших Инфигратиниб, составит 0,25 мг/кг/день (доза, выбранная для дальнейшего изучения в части повышения дозы исследования фазы 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Экспериментальный: Группа 1: предметы, связанные с опрокидыванием
Дети, завершившие интервенционное исследование инфигратиниба, спонсируемое QED (фаза 2 или фаза 3).
Лекарство: Инфигратиниб
Мини-таблетки или капсулы Инфигратиниба для приема внутрь. У субъектов, завершивших предыдущее исследование инфигратиниба, начальная доза будет такой же, как последняя доза, полученная в предыдущем интервенционном исследовании инфигратиниба. Дозу инфигратиниба можно скорректировать до 0,25 мг/кг/день (доза, выбранная для дальнейшего изучения в части повышения дозы исследования фазы 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Лекарство: Инфигратиниб
Инфигратиниб рассыпчатые капсулы для приема внутрь. Начальная доза для субъектов, ранее не принимавших Инфигратиниб, составит 0,25 мг/кг/день (доза, выбранная для дальнейшего изучения в части повышения дозы исследования фазы 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE), и серьезных TEAE
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Изменения с течением времени Z-показателя роста по отношению к диаграммам роста ACH и без ACH
Временное ограничение: 10 лет
10 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменения пропорций тела с течением времени.
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Изменения с течением времени в весе z-показателя
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Изменения сверхурочной работы в ИМТ
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Возраст начала полового созревания и время до стадии Таннера ≥4
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Изменения во времени количества эпизодов среднего отита в год
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Изменения с течением времени количества эпизодов и/или тяжести апноэ во сне
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Изменения во времени скелетных аномалий нижних конечностей и позвоночника
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Изменения функциональных способностей по оценке функциональной независимости детей (WeeFIM)
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Изменения когнитивных функций, оцениваемые с помощью соответствующих возрасту компьютерных тестов
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Изменения с течением времени абсолютной скорости высоты, выраженные как Z-показатель скорости высоты по отношению к диаграммам роста ACH и без ACH.
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Изменения со временем в диапазоне движений (локоть)
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Изменения качества жизни, связанного со здоровьем [HRQoL], по оценке педиатрического опросника качества жизни (PedsQL)
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Изменения качества жизни, связанного со здоровьем [HRQoL], по оценке опросника «Качество жизни молодежи низкого роста» (QoLISSY)
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Общая боль по шкале числовой оценки боли (Pain-NRS)
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Тяжесть проблем с физическим функционированием по оценке общего впечатления пациента/родителя от тяжести (PGI-S)
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Серьезность проблем с физическим функционированием по оценке общего впечатления пациента/родителя от изменений (PGI-C).
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Оценка пользы лечения субъектом и лицом, осуществляющим уход, по результатам качественного интервью
Временное ограничение: 10 лет
10 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Следователи

  • Директор по исследованиям: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 декабря 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2031 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 февраля 2032 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 ноября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 ноября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 декабря 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

31 октября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 октября 2025 г.

Последняя проверка

1 октября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • QBGJ398-203

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться