Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone infigratynibu u dzieci z achondroplazją (ACH)

30 października 2025 zaktualizowane przez: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Faza 2, otwarte, długoterminowe, przedłużone badanie (OLE) infigratynibu, selektywnego inhibitora kinazy tyrozynowej FGFR 1-3, u dzieci z achondroplazją: PROPEL OLE

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy II (OLE), mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności infigratynibu, selektywnego inhibitora kinazy tyrozynowej FGFR 1-3, u pacjentów z ACH, którzy wcześniej ukończyli w badaniu interwencyjnym sponsorowanym przez QED i potencjalnie u dodatkowych pacjentów, którzy wcześniej nie byli leczeni infigratynibem. Pacjenci wcześniej nieleczeni muszą mieć co najmniej 6-miesięczny okres oceny wzrostu w badaniu PROPEL (Protokół QBGJ398 001) i zostaną włączeni do tego badania OLE dopiero po określeniu dawki, która będzie dalej badana w badaniu fazy 2 QBGJ398-201 .

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

300

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentyna, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Hospital
  • Francja
      • Lyon, Francja, 69500
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Francja, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Francja, 31300
        • Hopital Des Enfants
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Hiszpania, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
    • Álava
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Hiszpania, 01012
        • Hospital Vithas San Jose
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6C 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norwegia, 0372
        • Oslo University Hospital
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hosptial
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • USCF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705
        • University Hospital and UW Health Clinics
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Włochy, 00168
        • Policlinico A. Gemelli IRCCS
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B5 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8AE
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Manchester University Children's Hospital
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia przedmiotów przeniesionych:

  1. Pacjenci pediatryczni z ACH, którzy ukończyli działania badawcze w poprzednim badaniu interwencyjnym sponsorowanym przez QED z zastosowaniem infigratynibu.
  2. Uczestnicy i rodzice lub prawnie upoważnieni przedstawiciele (LAR) chcą i są w stanie przestrzegać wizyt studyjnych i procedur badawczych.
  3. Pacjenci są w stanie połykać leki doustne.
  4. Jeśli osoba jest aktywna seksualnie, musi być gotowa do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji podczas przyjmowania badanego leku i przez 1 miesiąc po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  5. PI lub osoba wyznaczona przez PI uzyska pisemną świadomą zgodę od LAR każdego uczestnika oraz zgodę uczestnika, jeśli ma to zastosowanie, przed wykonaniem jakichkolwiek czynności związanych z badaniem.

Kryteria wykluczenia przedmiotów przeniesionych:

  1. Uczestnik ma współistniejącą okoliczność, chorobę lub stan, który w opinii PI i/lub sponsora mógłby zakłócić udział w badaniu lub ocenę bezpieczeństwa.
  2. Osoby, u których rozwinął się stan chorobowy, który będzie wymagał rozpoczęcia leczenia zabronionym lekiem.
  3. Osoby, które osiągnęły wysokość końcową lub prawie końcową.

Kluczowe kryteria włączenia dla pacjentów nieleczonych wcześniej

  1. Temat musi być od 3 do
  2. Pacjenci z rozpoznaniem ACH udokumentowanym klinicznie i potwierdzonym badaniami genetycznymi.
  3. Uczestnicy mają co najmniej 6-miesięczny okres oceny wzrostu w badaniu PROPEL (Protokół QBGJ398 001) przed przystąpieniem do badania.
  4. U dziewcząt w wieku ≥10 lat lub dziewcząt w każdym wieku, u których wystąpiła pierwsza miesiączka, z ujemnym wynikiem testu ciążowego.
  5. Jeśli osoba jest aktywna seksualnie, musi być gotowa do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji podczas przyjmowania badanego leku i przez 1 miesiąc po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  6. PI lub osoba wyznaczona przez PI uzyska pisemną świadomą zgodę od LAR każdego uczestnika oraz zgodę uczestnika, jeśli ma to zastosowanie, przed wykonaniem jakichkolwiek czynności związanych z badaniem.

Kryteria wykluczenia dla pacjentów nieleczonych wcześniej

  1. Pacjenci z hipochondroplazją lub niskim wzrostem innym niż ACH (np. trisomia 21, pseudoachondroplazja, niski wzrost psychospołeczny).
  2. Pacjenci, u których występuje istotna współistniejąca choroba lub stan, który w opinii PI i/lub sponsora stanowiłby zwiększone ryzyko dla uczestnika lub przeszkadzałby w uczestnictwie w badaniu lub ocenie bezpieczeństwa.
  3. Osoby, które mają historię złośliwości.
  4. Osoby, które są obecnie leczone środkami, o których wiadomo, że są silnymi induktorami lub inhibitorami cytochromu P450 (CYP) 3A4.
  5. Osoby, które otrzymały leczenie hormonem wzrostu, insulinopodobnym czynnikiem wzrostu 1 (IGF 1), sterydami anabolicznymi lub jakimkolwiek badanym lub zatwierdzonym lekiem do leczenia ACH w ciągu ostatnich 6 miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię 2: Osoby nieleczone wcześniej
Dzieci naiwne na infigratynib
Lek: Infigratynib
Infigratynib w minitabletkach lub kapsułkach do posypywania do podawania doustnego. U pacjentów, którzy ukończyli wcześniejsze badanie z infigratynibem, dawka początkowa będzie taka sama, jak ostatnia dawka otrzymana w poprzednim badaniu interwencyjnym z infigratynibem. Dawkę infigratynibu można dostosować do 0,25 mg/kg mc./dobę (wybrana dawka będzie przedmiotem dalszej analizy w części dotyczącej zwiększania dawki badania fazy 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Lek: Infigratynib
Infigratynib w postaci kapsułek do podawania doustnego. Dawka początkowa dla pacjentów nieleczonych wcześniej infigratynibem będzie wynosić 0,25 mg/kg/dobę (dawka wybrana do dalszego zbadania w części dotyczącej zwiększania dawki w badaniu fazy 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Eksperymentalny: Ramię 1: Tematy z najazdem
Dzieci, które ukończyły sponsorowane przez QED badanie interwencyjne z infigratynibem (faza 2 lub faza 3)
Lek: Infigratynib
Infigratynib w minitabletkach lub kapsułkach do posypywania do podawania doustnego. U pacjentów, którzy ukończyli wcześniejsze badanie z infigratynibem, dawka początkowa będzie taka sama, jak ostatnia dawka otrzymana w poprzednim badaniu interwencyjnym z infigratynibem. Dawkę infigratynibu można dostosować do 0,25 mg/kg mc./dobę (wybrana dawka będzie przedmiotem dalszej analizy w części dotyczącej zwiększania dawki badania fazy 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Lek: Infigratynib
Infigratynib w postaci kapsułek do podawania doustnego. Dawka początkowa dla pacjentów nieleczonych wcześniej infigratynibem będzie wynosić 0,25 mg/kg/dobę (dawka wybrana do dalszego zbadania w części dotyczącej zwiększania dawki w badaniu fazy 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i poważnych TEAE
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w czasie wzrostu Z-score w odniesieniu do wykresów wzrostu ACH i non-ACH
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany w czasie w proporcjach ciała
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w czasie w wadze z-score
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w godzinach nadliczbowych w BMI
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Wiek początku dojrzewania i czas do stadium Tannera ≥4
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w czasie liczby epizodów zapalenia ucha środkowego w ciągu roku
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w czasie liczby epizodów i/lub nasilenia bezdechu sennego
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w czasie w nieprawidłowościach szkieletowych kończyn dolnych i kręgosłupa
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w zdolnościach funkcjonalnych oceniane za pomocą Pomiaru Niezależności Funkcjonalnej dla Dzieci (WeeFIM)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany funkcji poznawczych oceniane za pomocą odpowiednich do wieku testów komputerowych
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w czasie bezwzględnej prędkości wzrostu, wyrażone jako wskaźnik Z prędkości wzrostu w odniesieniu do wykresów wzrostu ACH i innych niż ACH
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w czasie zakresu ruchu (łokieć)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w jakości życia związanej ze stanem zdrowia [HRQoL] oceniane za pomocą Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego (PedsQL)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w jakości życia związanej ze stanem zdrowia [HRQoL] oceniane za pomocą kwestionariusza Jakości Życia wśród młodzieży niskorosłej (QoLISSY)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Ogólny ból oceniany za pomocą Numerycznej Skali Oceny Bólu (Pain-NRS)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Nasilenie wyzwań związanych z funkcjonowaniem fizycznym oceniane na podstawie Globalnego wrażenia na temat ciężkości pacjenta/rodzica (PGI-S)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Nasilenie wyzwań związanych z funkcjonowaniem fizycznym oceniane na podstawie globalnego wrażenia zmiany pacjenta/rodzica (PGI-C)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Ocena korzyści z leczenia przez pacjenta i opiekuna na podstawie wywiadu jakościowego
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2031

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 listopada 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 grudnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

31 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • QBGJ398-203

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Infigratynib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cambodia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj