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Estudio de extensión de infigratinib en niños con acondroplasia (ACH)

30 de octubre de 2025 actualizado por: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Estudio de fase 2, abierto, a largo plazo, de extensión (OLE) de infigratinib, un inhibidor selectivo de la tirosina quinasa FGFR 1-3, en niños con acondroplasia: PROPEL OLE

Este es un estudio de Fase 2, multicéntrico, abierto, de extensión (OLE) para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de infigratinib, un inhibidor selectivo de la tirosina quinasa FGFR 1-3, en sujetos con ACH que previamente completaron un estudio de intervención patrocinado por QED, y potencialmente en sujetos adicionales que no han recibido tratamiento con infigratinib. Los sujetos sin tratamiento previo deben tener al menos un período de 6 meses de evaluación del crecimiento en el estudio PROPEL (Protocolo QBGJ398 001) y se inscribirán en este estudio OLE solo después de que se identifique una dosis para explorar más en el estudio de fase 2 QBGJ398-201 .

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

300

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Hospital
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6C 2B7
        • Stollery Children'S Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • España
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, España, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
    • Álava
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, España, 01012
        • Hospital Vithas San Jose
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • USCF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
        • University Hospital and UW Health Clinics
  • Francia
      • Lyon, Francia, 69500
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Francia, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Francia, 31300
        • Hopital des Enfants
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italia, 00168
        • Policlinico A. Gemelli IRCCS
  • Noruega
      • Bergen, Noruega, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Noruega, 0372
        • Oslo University Hospital
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B5 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Bristol, Reino Unido, BS2 8AE
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Reino Unido, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Manchester University Children's Hospital
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hosptial

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión de sujetos de rollover:

  1. Sujetos pediátricos con ACH que hayan completado actividades de estudio en un estudio de intervención anterior patrocinado por QED con infigratinib.
  2. Los sujetos y los padres o representantes legalmente autorizados (LAR) están dispuestos y son capaces de cumplir con las visitas del estudio y los procedimientos del estudio.
  3. Los sujetos pueden tragar medicación oral.
  4. Si es sexualmente activo, el sujeto debe estar dispuesto a usar un método anticonceptivo altamente efectivo mientras toma el fármaco del estudio y durante 1 mes después de la última dosis del fármaco del estudio.
  5. El PI, o una persona designada por el PI, obtendrá el consentimiento informado por escrito del LAR de cada sujeto y el asentimiento del sujeto, cuando corresponda, antes de realizar cualquier actividad específica del estudio.

Criterios de exclusión de sujetos transferidos:

  1. El sujeto tiene circunstancias, enfermedades o condiciones concurrentes que, según el IP y/o el patrocinador, interferirían con la participación en el estudio o las evaluaciones de seguridad.
  2. Sujetos que desarrollaron una condición médica que requerirá el inicio de un tratamiento con un medicamento prohibido.
  3. Sujetos que han alcanzado la altura final o cerca de la altura final.

Criterios clave de inclusión para sujetos sin tratamiento previo

  1. El sujeto debe tener de 3 a
  2. Sujetos que tengan un diagnóstico de ACH, documentado clínicamente y confirmado por pruebas genéticas.
  3. Los sujetos tienen al menos un período de 6 meses de evaluación del crecimiento en el estudio PROPEL (Protocolo QBGJ398 001) antes de ingresar al estudio.
  4. En niñas ≥ 10 años o niñas de cualquier edad que hayan presentado la menarquia, con test de embarazo negativo.
  5. Si es sexualmente activo, el sujeto debe estar dispuesto a usar un método anticonceptivo altamente efectivo mientras toma el fármaco del estudio y durante 1 mes después de la última dosis del fármaco del estudio.
  6. El PI, o una persona designada por el PI, obtendrá el consentimiento informado por escrito del LAR de cada sujeto y el asentimiento del sujeto, cuando corresponda, antes de realizar cualquier actividad específica del estudio.

Criterios de exclusión para sujetos sin tratamiento previo

  1. Sujetos que tienen hipocondroplasia o baja estatura distinta de ACH (p. ej., trisomía 21, pseudoacondroplasia, baja estatura psicosocial).
  2. Sujetos que tengan una enfermedad o condición concurrente significativa que, en opinión del PI y/o el patrocinador, representaría un mayor riesgo para el sujeto o interferiría con la participación en el estudio o las evaluaciones de seguridad.
  3. Sujetos que tienen antecedentes de malignidad.
  4. Sujetos que actualmente están recibiendo tratamiento con agentes que son inductores o inhibidores potentes conocidos del citocromo P450 (CYP) 3A4.
  5. Sujetos que hayan recibido tratamiento con hormona de crecimiento, factor de crecimiento similar a la insulina 1 (IGF 1), esteroides anabólicos o cualquier fármaco en investigación o aprobado para el tratamiento de ACH en los 6 meses anteriores.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo 2: Sujetos sin tratamiento previo
Niños sin experiencia previa con infigratinib
Droga: Infigratinib
Minicomprimidos o cápsulas de infigratinib para administrar por vía oral. En sujetos que completaron un estudio previo con infigratinib, la dosis inicial será la misma que la última dosis recibida en el estudio intervencionista anterior con infigratinib. La dosis de infigratinib se puede ajustar a 0,25 mg/kg/día (la dosis seleccionada se explorará más a fondo en la parte de aumento de dosis del estudio de fase 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Droga: Infigratinib
Infigratinib espolvorea cápsulas para administrar por vía oral. La dosis inicial para los sujetos que no han recibido infigratinib será de 0,25 mg/kg/día (la dosis seleccionada se explorará más a fondo en la parte de aumento de dosis del estudio de fase 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Experimental: Brazo 1: sujetos volcados
Niños que han completado un estudio de intervención patrocinado por QED con infigratinib (Fase 2 o Fase 3)
Droga: Infigratinib
Minicomprimidos o cápsulas de infigratinib para administrar por vía oral. En sujetos que completaron un estudio previo con infigratinib, la dosis inicial será la misma que la última dosis recibida en el estudio intervencionista anterior con infigratinib. La dosis de infigratinib se puede ajustar a 0,25 mg/kg/día (la dosis seleccionada se explorará más a fondo en la parte de aumento de dosis del estudio de fase 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Droga: Infigratinib
Infigratinib espolvorea cápsulas para administrar por vía oral. La dosis inicial para los sujetos que no han recibido infigratinib será de 0,25 mg/kg/día (la dosis seleccionada se explorará más a fondo en la parte de aumento de dosis del estudio de fase 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y TEAE graves
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambios a lo largo del tiempo en la puntuación Z de altura en relación con las tablas de crecimiento ACH y no ACH
Periodo de tiempo: 10 años
10 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambios a lo largo del tiempo en las proporciones del cuerpo.
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambios a lo largo del tiempo en el puntaje z del peso
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambios en horas extras en el IMC
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Edad de inicio de la pubertad y tiempo hasta el estadio de Tanner ≥4
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambios a lo largo del tiempo en el número de episodios de otitis media por año
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambios a lo largo del tiempo en el número de episodios y/o la gravedad de la apnea del sueño
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambios a lo largo del tiempo en anomalías esqueléticas de las extremidades inferiores y la columna vertebral
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambios en las habilidades funcionales evaluados por la Medida de independencia funcional para niños (WeeFIM)
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambios en las funciones cognitivas evaluados mediante pruebas computarizadas apropiadas para la edad
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambios a lo largo del tiempo en la velocidad de crecimiento absoluta, expresada como puntuación Z de velocidad de crecimiento en relación con las tablas de crecimiento ACH y no ACH
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambios con el tiempo en el rango de movimiento (codo)
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambios en la calidad de vida relacionada con la salud [CVRS] según la evaluación del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL)
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambios en la calidad de vida relacionada con la salud [CVRS] según la evaluación del cuestionario de calidad de vida en jóvenes de baja estatura (QoLISSY)
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Dolor general evaluado mediante la Escala de calificación numérica del dolor (Pain-NRS)
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Gravedad de los desafíos del funcionamiento físico según la evaluación de la Impresión global de gravedad del paciente/padre (PGI-S)
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Gravedad de los desafíos del funcionamiento físico según la evaluación de la Impresión Global de Cambio del Paciente/Padres (PGI-C)
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Evaluación del beneficio del tratamiento por parte del sujeto y del cuidador según lo evaluado mediante una entrevista cualitativa
Periodo de tiempo: 10 años
10 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Investigadores

  • Director de estudio: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de diciembre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2031

Finalización del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2032

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de noviembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de noviembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

6 de diciembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

31 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de octubre de 2025

Última verificación

1 de octubre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • QBGJ398-203

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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