Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az infigratinib kiterjesztett vizsgálata achondroplasiás (ACH) gyermekeknél

2025. október 30. frissítette: QED Therapeutics, a BridgeBio company

2. fázis, nyílt, hosszú távú, kiterjesztésű (OLE) vizsgálat az infigratinibről, egy FGFR 1-3-szelektív tirozin-kináz-gátlóról, achondroplasiás gyermekeknél: PROPEL OLE

Ez egy 2. fázisú, többközpontú, nyílt, kiterjesztett (OLE) vizsgálat az infigratinib, egy FGFR 1-3-szelektív tirozin kináz gátló hosszú távú biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére olyan ACH-s ​​betegeknél, akik korábban befejezték a vizsgálatot. egy QED által szponzorált intervenciós vizsgálat, és potenciálisan további, infigratinib-kezelésben még nem részesült alanyokban. A kezelésben még nem részesült alanyoknak legalább 6 hónapos növekedési perióduson kell részt venniük a PROPEL vizsgálatban (QBGJ398 001 protokoll), és csak azután kerülnek be ebbe az OLE-vizsgálatba, miután a 2. fázisú QBGJ398-201 vizsgálatban meghatározták a további vizsgálatra váró dózist. .

A tanulmány áttekintése

Állapot

Jelentkezés meghívóval

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

300

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentína, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Ausztrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Murdoch Children's Hospital
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B5 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Bristol, Egyesült Királyság, BS2 8AE
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Egyesült Királyság, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Egyesült Királyság, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Manchester University Children's Hospital
      • Sheffield, Egyesült Királyság, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • USCF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65212
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53705
        • University Hospital and UW Health Clinics
  • Franciaország
      • Lyon, Franciaország, 69500
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Franciaország, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Franciaország, 31300
        • Hopital des Enfants
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6C 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Norvégia
      • Bergen, Norvégia, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norvégia, 0372
        • Oslo University Hospital
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Olaszország, 00168
        • Policlinico A. Gemelli IRCCS
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanyolország, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
    • Álava
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Spanyolország, 01012
        • Hospital Vithas San Jose
  • Szingapúr
      • Singapore, Szingapúr, 229899
        • KK Women's and Children's Hosptial

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Átgörgetési alanyok felvételi feltételei:

  1. ACH-ban szenvedő gyermekgyógyászati ​​alanyok, akik egy korábbi, QED által támogatott, infigratinibbel végzett intervenciós vizsgálatban végeztek vizsgálati tevékenységeket.
  2. Az alanyok és a szülő(k) vagy a törvényesen felhatalmazott képviselők (LAR-ok) hajlandóak és képesek betartani a tanulmányi látogatásokat és a tanulmányi eljárásokat.
  3. Az alanyok képesek lenyelni az orális gyógyszert.
  4. Ha szexuálisan aktív, az alanynak hajlandónak kell lennie egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer alkalmazására a vizsgált gyógyszer szedése alatt és a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után 1 hónapig.
  5. A PI vagy a PI által kijelölt személy minden vizsgálatspecifikus tevékenység elvégzése előtt beszerzi az egyes alanyok LAR-jának írásos beleegyezését és adott esetben az alany hozzájárulását.

Átgörgetési alanyok kizárási kritériumai:

  1. Az alanynak olyan egyidejű körülményei, betegségei vagy állapotai vannak, amelyek a PI és/vagy a szponzor véleménye szerint megzavarhatják a vizsgálatban való részvételt vagy a biztonsági értékeléseket.
  2. Azok az alanyok, akiknél olyan egészségügyi állapot alakult ki, amely tiltott gyógyszeres kezelést tesz szükségessé.
  3. Olyan alanyok, akik elérték a végső magasságot vagy közel a végső magassághoz.

A kezelésben nem részesült alanyok kulcsfontosságú befogadási kritériumai

  1. A tárgynak 3-tól kell lennie
  2. Olyan alanyok, akiknél ACH-t diagnosztizáltak, klinikailag dokumentálva és genetikai vizsgálattal megerősítve.
  3. Az alanyok legalább 6 hónapos növekedési periódussal rendelkeznek a PROPEL vizsgálatban (QBGJ398 001 protokoll) a vizsgálatba lépés előtt.
  4. 10 évesnél idősebb lányoknál vagy bármilyen korú lányoknál, akiknél menarche volt, negatív terhességi teszttel.
  5. Ha szexuálisan aktív, az alanynak hajlandónak kell lennie egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer alkalmazására a vizsgált gyógyszer szedése alatt és a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után 1 hónapig.
  6. A PI vagy a PI által kijelölt személy minden vizsgálatspecifikus tevékenység elvégzése előtt beszerzi az egyes alanyok LAR-jának írásos beleegyezését és adott esetben az alany hozzájárulását.

Kizárási kritériumok kezelésben nem részesült alanyok számára

  1. Azok az alanyok, akiknek hipochondroplasia vagy az ACH-tól eltérő alacsony termetű állapotuk van (pl. 21-es triszómia, pszeudoachondroplasia, pszichoszociális alacsony termet).
  2. Olyan alanyok, akiknek jelentős egyidejű betegsége vagy állapota van, amely a PI és/vagy a szponzor véleménye szerint fokozott kockázatot jelentene az alany számára, vagy zavarná a vizsgálatban való részvételt vagy a biztonsági értékeléseket.
  3. Olyan alanyok, akiknek kórtörténetében rosszindulatú daganat szerepel.
  4. Olyan alanyok, akik jelenleg olyan szerekkel kezelik, amelyek ismerten erős induktorok vagy inhibitorok a citokróm P450 (CYP) 3A4-nek.
  5. Azok az alanyok, akik az elmúlt 6 hónapban növekedési hormonnal, inzulinszerű növekedési faktor 1-gyel (IGF 1), anabolikus szteroidokkal vagy bármely vizsgált vagy jóváhagyott gyógyszerrel kaptak kezelést ACH kezelésére.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 2. kar: Kezelésben még nem részesült alanyok
Az infigratinibet naiv gyermekek
Drog: Infigratinib
Szájon át beadandó Infigratinib minitabletta vagy szórható kapszula. Azoknál az alanyoknál, akik egy korábbi vizsgálatot végeztek infigratinibbel, a kezdő adag megegyezik az infigratinib korábbi intervenciós vizsgálata során kapott utolsó adaggal. Az infigratinib dózisa 0,25 mg/ttkg/nap értékre módosítható (a QBGJ398-201 (PROPEL 2) 2. fázisú vizsgálat dóziseszkalációs részében további vizsgálatra kiválasztott dózis).
Drog: Infigratinib
Infigratinib szórható kapszula szájon át beadandó. Az Infigratinib-kezelésben még nem kezelt alanyok kezdő dózisa 0,25 mg/ttkg/nap (az a dózis, amelyet a QBGJ398-201 (PROPEL 2) 2. fázisú vizsgálat dóziseszkalációs részében tovább kell vizsgálni).
Kísérleti: 1. kar: Átfordított témák
Gyermekek, akik befejezték a QED által szponzorált intervenciós vizsgálatot infigratinibbel (2. vagy 3. fázis)
Drog: Infigratinib
Szájon át beadandó Infigratinib minitabletta vagy szórható kapszula. Azoknál az alanyoknál, akik egy korábbi vizsgálatot végeztek infigratinibbel, a kezdő adag megegyezik az infigratinib korábbi intervenciós vizsgálata során kapott utolsó adaggal. Az infigratinib dózisa 0,25 mg/ttkg/nap értékre módosítható (a QBGJ398-201 (PROPEL 2) 2. fázisú vizsgálat dóziseszkalációs részében további vizsgálatra kiválasztott dózis).
Drog: Infigratinib
Infigratinib szórható kapszula szájon át beadandó. Az Infigratinib-kezelésben még nem kezelt alanyok kezdő dózisa 0,25 mg/ttkg/nap (az a dózis, amelyet a QBGJ398-201 (PROPEL 2) 2. fázisú vizsgálat dóziseszkalációs részében tovább kell vizsgálni).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelésből adódó nemkívánatos események (TEAE) és a súlyos TEAE előfordulása
Időkeret: 10 év
10 év
A magasság Z-pontszámának időbeli változása az ACH és nem ACH növekedési diagramokhoz viszonyítva
Időkeret: 10 év
10 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A test arányainak időbeli változása
Időkeret: 10 év
10 év
A súly z-pontszámának időbeli változásai
Időkeret: 10 év
10 év
A túlórák változása a BMI-ben
Időkeret: 10 év
10 év
A pubertás kezdetének kora és a Tanner-stádiumig eltelt idő ≥4
Időkeret: 10 év
10 év
Az évenkénti középfülgyulladás epizódok számának időbeli változása
Időkeret: 10 év
10 év
Az alvási apnoe epizódok számának és/vagy súlyosságának időbeli változása
Időkeret: 10 év
10 év
Idővel bekövetkező változások az alsó végtagok és a gerinc csontrendszeri rendellenességeiben
Időkeret: 10 év
10 év
A funkcionális képességek változásai a gyermekek funkcionális függetlenségi mérőszáma (WeeFIM) szerint
Időkeret: 10 év
10 év
A kognitív funkciók változásai az életkornak megfelelő számítógépes tesztekkel értékelve
Időkeret: 10 év
10 év
Az abszolút magassági sebesség időbeli változásai, a magassági sebesség Z-pontszámában kifejezve az ACH és nem ACH növekedési diagramokhoz viszonyítva
Időkeret: 10 év
10 év
A mozgástartomány időbeli változásai (könyök)
Időkeret: 10 év
10 év
Az egészséggel összefüggő életminőség változásai [HRQoL] a Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) alapján
Időkeret: 10 év
10 év
Változások az egészséggel összefüggő életminőségben [HRQoL], az Életminőség alacsony termetű fiatalokban kérdőív (QoLISSY) alapján.
Időkeret: 10 év
10 év
Az általános fájdalom a fájdalom numerikus értékelési skálájával (Pain-NRS) értékelve
Időkeret: 10 év
10 év
A fizikai működési nehézségek súlyossága a beteg/szülő globális súlyossági benyomása szerint (PGI-S)
Időkeret: 10 év
10 év
A fizikai működéssel kapcsolatos kihívások súlyossága a PGI-C (Patient/Parent Global Impression of Change) szerint
Időkeret: 10 év
10 év
Az alany és a gondozó értékelése a kezelés előnyeiről kvalitatív interjú alapján
Időkeret: 10 év
10 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. december 6.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2031. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2032. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. november 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. november 22.

Első közzététel (Tényleges)

2021. december 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. október 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. október 30.

Utolsó ellenőrzés

2025. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • QBGJ398-203

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel