소아 연골무형성증(ACH)에 대한 Infigratinib의 확장 연구
2023년 8월 19일 업데이트: QED Therapeutics, Inc.
연골무형성증이 있는 소아에서 FGFR 1-3-선택적 티로신 키나제 억제제 인피그라티닙에 대한 2상, 공개, 장기, 확장(OLE) 연구: PROPEL OLE
이것은 이전에 ACH를 완료한 피험자에서 FGFR 1-3 선택적 티로신 키나아제 억제제 인피그라티닙의 장기 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 2상, 다기관, 공개 라벨, 확장(OLE) 연구입니다. QED가 후원하는 중재적 연구, 그리고 잠재적으로 infigratinib 치료에 순진하지 않은 추가 피험자에서.
치료 경험이 없는 피험자는 PROPEL 연구(프로토콜 QBGJ398 001)에서 최소 6개월의 성장 평가 기간이 있어야 하며 추가로 탐색할 용량이 2상 연구 QBGJ398-201에서 확인된 후에만 이 OLE 연구에 등록됩니다. .
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
280
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: QED Therapeutics SVP, Clinical Development
- 전화번호: 1-877-280-5655
- 이메일: PROPELstudyinfo@QEDTX.com
연구 장소
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Delaware
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Wilmington, Delaware, 미국, 19803
- 완전한
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- 모병
- Vanderbilt University Medical Center
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연락하다:
- LeeAnna Melton
- 전화번호: 615-343-6761
- 이메일: leeanna.melton@vumc.org
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수석 연구원:
- John A Phillips, MD
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Madrid, 스페인
- 모병
- Hospital Universitario La Paz
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Málaga, 스페인
- 모병
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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Álava
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Vitoria-Gasteiz, Álava, 스페인, 01012
- 모병
- Hospital Vithas San Jose
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연락하다:
- Josep M de Bergua
- 전화번호: +34650806071
- 이메일: josepmaria.debergua@ucatrauma.com
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수석 연구원:
- Josep M de Bergua, MD
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Glasgow, 영국, G12 0XH
- 모병
- Queen Elizabeth University Hospital
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수석 연구원:
- Helen McDevitt, MD
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연락하다:
- Hannah Williamson
- 전화번호: 4401412327600
- 이메일: hannah.williamson@ggc.sccc.nhs.uk
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London, 영국
- 모병
- St. Thomas' Hospital
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Manchester, 영국
- 모병
- Manchester University Children's Hospital
-
Sheffield, 영국, S10 2TH
- 모병
- Sheffield Children's Hospital
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연락하다:
- Jayne Evans
- 전화번호: +441143053875
- 이메일: jayne.evans17@nhs.net
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수석 연구원:
- Paul Arundel, MD
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Lyon, 프랑스
- 모병
- Hopital Femme Mere Enfant
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연락하다:
- Magali Arnaud
- 전화번호: 330427855572
- 이메일: massimiliano.rossi01@chu-lyon.fr
-
수석 연구원:
- Massililiano Rossi, MD
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Paris, 프랑스
- 모병
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Toulouse, 프랑스
- 모병
- Hôpital des Enfants
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- 모병
- Murdoch Children's Hospital
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연락하다:
- Cassandra Choy
- 전화번호: +6139936637
- 이메일: cassandra.choy@mcri.edu.au
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수석 연구원:
- Ravi Savarirayan, MD
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
롤오버 주제 포함 기준:
- infigratinib을 사용한 이전 QED 후원 중재 연구에서 연구 활동을 완료한 ACH가 있는 소아 피험자.
- 피험자 및 부모(들) 또는 법적 대리인(LAR)은 연구 방문 및 연구 절차에 따를 의지와 능력이 있습니다.
- 피험자는 경구용 약물을 삼킬 수 있습니다.
- 성적으로 활발한 경우 대상자는 연구 약물을 복용하는 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 1개월 동안 매우 효과적인 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
- PI 또는 PI가 지정한 사람은 연구 관련 활동을 수행하기 전에 각 피험자의 LAR 및 피험자의 동의(해당되는 경우)로부터 사전 서면 동의를 얻습니다.
롤오버 과목 제외 기준:
- 피험자는 PI 및/또는 스폰서의 관점에서 연구 참여 또는 안전성 평가를 방해할 동시 상황, 질병 또는 상태를 가집니다.
- 금지된 약물로 치료를 시작해야 하는 의학적 상태가 발생한 피험자.
- 최종 키에 도달했거나 최종 키에 근접한 대상.
치료 경험이 없는 피험자를 위한 주요 포함 기준
- 제목은 3 ~이어야 합니다.
- 임상적으로 문서화되고 유전자 검사로 확인된 ACH 진단을 받은 피험자.
- 피험자는 연구 시작 전 PROPEL 연구(프로토콜 QBGJ398 001)에서 최소 6개월의 성장 평가 기간을 갖습니다.
- 10세 이상의 여아 또는 초경을 경험한 모든 연령의 여아에서 임신 테스트 결과가 음성입니다.
- 성적으로 활발한 경우 대상자는 연구 약물을 복용하는 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 1개월 동안 매우 효과적인 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
- PI 또는 PI가 지정한 사람은 연구 관련 활동을 수행하기 전에 각 피험자의 LAR 및 피험자의 동의(해당되는 경우)로부터 사전 서면 동의를 얻습니다.
치료 경험이 없는 피험자에 대한 제외 기준
- ACH 이외의 저연골형성부전 또는 저신장 상태(예: 삼염색체성 21, 가성연골무형성증, 심리사회적 저신장)가 있는 피험자.
- PI 및/또는 스폰서의 관점에서 피험자에게 증가된 위험을 나타내거나 연구 참여 또는 안전성 평가를 방해할 상당한 동시 질병 또는 상태를 가진 피험자.
- 악성 병력이 있는 피험자.
- 시토크롬 P450(CYP) 3A4의 강력한 유도제 또는 억제제로 알려진 제제로 현재 치료를 받고 있는 피험자.
- 지난 6개월 동안 성장 호르몬, 인슐린 유사 성장 인자 1(IGF 1), 단백동화 스테로이드 또는 ACH 치료를 위해 조사 중이거나 승인된 약물로 치료를 받은 피험자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 2군: 치료 경험이 없는 피험자
인피그라티닙에 순진한 어린이
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입으로 투여되는 인피그라티닙 미니정제.
인피그라티닙에 대한 이전 연구를 완료한 피험자에서 시작 용량은 인피그라티닙에 대한 이전 중재 연구에서 받은 마지막 용량과 동일합니다.
Infigratinib 용량은 2상 연구(PROPEL 2)의 용량 증량 부분에서 확인된 용량으로 조정될 수 있습니다.
입으로 투여되는 인피그라티닙 미니정제.
인피그라티닙에 순진한 피험자를 위한 시작 용량은 QBGJ398-201(PROPEL 2) 동안 확인된 용량입니다.
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실험적: 팔 1: 롤오버 주제
인피그라티닙을 사용한 QED 후원 중재 연구를 완료한 어린이
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입으로 투여되는 인피그라티닙 미니정제.
인피그라티닙에 대한 이전 연구를 완료한 피험자에서 시작 용량은 인피그라티닙에 대한 이전 중재 연구에서 받은 마지막 용량과 동일합니다.
Infigratinib 용량은 2상 연구(PROPEL 2)의 용량 증량 부분에서 확인된 용량으로 조정될 수 있습니다.
입으로 투여되는 인피그라티닙 미니정제.
인피그라티닙에 순진한 피험자를 위한 시작 용량은 QBGJ398-201(PROPEL 2) 동안 확인된 용량입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 긴급 부작용(TEAE) 및 심각한 TEAE의 발생률
기간: 10 년
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10 년
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ACH 및 비 ACH 성장 차트와 관련하여 높이 Z 점수의 시간 경과에 따른 변화
기간: 10 년
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10 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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ACH 및 비 ACH 성장 차트와 관련하여 높이 속도 z-점수로 표현되는 절대 높이 속도의 시간 경과에 따른 변화
기간: 10 년
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10 년
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신체 비율의 시간 경과에 따른 변화
기간: 10 년
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10 년
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체중 z-점수의 시간 경과에 따른 변화
기간: 10 년
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10 년
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BMI의 초과 근무 변경
기간: 10 년
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10 년
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사춘기 시작 연령 및 태너 단계 ≥4까지의 시간
기간: 10 년
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10 년
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연간 중이염 발생 횟수의 시간 경과에 따른 변화
기간: 10 년
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10 년
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시간 경과에 따른 수면 무호흡증의 횟수 및/또는 중증도의 변화
기간: 10 년
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10 년
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동작 범위의 시간 경과에 따른 변화(엉덩이, 무릎 및 팔꿈치)
기간: 10 년
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10 년
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하지 및 척추의 골격 이상에서 시간 경과에 따른 변화
기간: 10 년
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10 년
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PedsQL(Pediatric Quality of Life Inventory) 및 QoLISSY(QoLISSY)로 평가한 건강 관련 삶의 질[HRQoL]의 변화
기간: 10 년
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10 년
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통증에 대한 숫자 평가 척도(Pain-NRS)로 평가한 전반적인 신체 통증의 변화
기간: 10 년
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10 년
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아동을 위한 기능적 독립 측정(WeeFIM)에 의해 평가된 기능적 능력의 변화
기간: 10 년
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10 년
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연령에 맞는 컴퓨터 테스트로 평가한 인지 기능의 변화
기간: 10 년
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10 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 12월 6일
기본 완료 (추정된)
2031년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2032년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 11월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 11월 22일
처음 게시됨 (실제)
2021년 12월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 8월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 8월 19일
마지막으로 확인됨
2023년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- QBGJ398-203
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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