一项评估 Vamorolone 治疗 Becker 肌营养不良症 (BMD) 的研究

纳入标准：

1. 在任何研究相关程序之前，受试者或受试者的父母或法定监护人已提供书面知情同意书和健康保险流通与责任法案 (HIPAA) 授权（如适用）；参与者将被要求根据当地要求给予书面或口头同意；

2. 受试者为男性，并确诊为 BMD，其定义为：

   1. DMD 基因内的可识别突变（一个或多个外显子的缺失/重复），其中阅读框可以预测为“框内”，并且临床图片与 BMD 一致，或者
   2. 完整的抗肌萎缩蛋白基因测序显示改变（小突变、重复、其他），预计会产生内部缺失的抗肌萎缩蛋白，具有典型的 BMD 临床表现；
3. 受试者在首次服用研究药物时年龄≥ 18 岁且 < 65 岁；
4. 受试者能够进行计时跑/走 10 米评估 (TTRW) ≤ 30 秒；允许使用辅助器具、拐杖或助行器。
5. 受试者的 NSAA 分数≤ 32
6. 根据研究者的意见，临床实验室测试结果在筛选访问时处于正常范围内，或者如果异常，则没有临床意义。 （注意：血清γ谷氨酰转移酶[GGT]、肌酐和总胆红素均必须≤筛查访视时的正常范围上限）；
7. 受试者愿意并能够遵守预定的访视、研究药物管理计划和研究程序。
8. 受试者在首次服用研究药物前至少 3 个月未接受口服糖皮质激素或其他口服免疫抑制剂。 [注意：如果最后一次使用是在研究药物首次给药前至少 4 周，或者如果在研究药物首次给药前至少 4 周开始以稳定剂量给药并且预计在研究期间的稳定剂量方案]；

9. 受试者具有水痘免疫力的证据，具体如下：

   1. 存在水痘 IgG 抗体，如当地实验室在筛选期间收集的血液的阳性测试结果所证明的那样；或者
   2. 在筛选访问时提供的文件，表明受试者已接受 2 剂水痘疫苗，有或没有免疫的血清学证据，2 次免疫接种中的第二次接种至少在第一次研究药物给药前 14 天；
10. 受试者和父母/监护人（如果受试者未满 18 岁）愿意并能够遵守预定的访视、研究药物管理计划和研究程序。
11. 有生育能力的受试者同意在参与本研究期间和逐渐减量完成后的 30 天内使用屏障避孕方法

排除标准：

1. 受试者有严重肾功能或肝功能损害、糖尿病或免疫抑制的当前或病史；
2. 受试者有慢性全身性真菌或病毒感染的当前或病史；
3. 受试者在研究药物给药前 4 周内使用过盐皮质激素受体药物，例如螺内酯、依普利酮、坎利酮（坎利酮酸钾）、丙利酮（丙肾酸钾）或美克利酮（美克利酮钾）；
4. 受试者有原发性醛固酮增多症病史；
5. 受试者有症状性心肌病的证据[注意：除非心脏射血分数低于 40%，否则不会排除调查中无症状的心脏异常]；
6. 受试者目前正在接受治疗或之前接受过口服糖皮质激素或其他免疫抑制剂的治疗[注意：过去短暂使用口服糖皮质激素或其他口服免疫抑制剂累计不超过 6 个月，最后一次使用至少在首次给药前 3 个月研究药物，将根据具体情况考虑资格。 允许为 BMD 以外的适应症开具吸入和/或局部皮质类固醇处方，但必须在研究药物给药前以稳定剂量给药至少 4 周，并且预期在研究期间继续以稳定剂量给药]；
7. 受试者对研究药物或其任何成分过敏或过敏；
8. 受试者在研究药物首次给药前 4 周内使用过艾地苯醌；
9. 研究者认为受试者有严重的行为或认知问题，无法参与研究；
10. 研究者认为，受试者既往或持续的医疗状况、病史、体检结果或实验室异常可能会影响安全性，使治疗和随访不太可能正确完成或损害研究结果的评估；
11. 受试者正在服用（或在研究药物首次给药前 4 周内服用过）可能影响肌肉力量和功能的草药和补充剂（例如，辅酶 Q10、肌酸等）；
12. 受试者在研究药物首次给药前 14 天内接种过减毒活疫苗；
13. 受试者目前正在服用任何其他研究药物或在首次服用研究药物前 3 个月内服用过任何其他研究药物；或者
14. 受试者之前曾参加过 VBP15-BMD-001 研究或任何其他 vamorolone 研究。