Une étude pour évaluer la vamorolone dans la dystrophie musculaire de Becker (DMO)

Critère d'intégration:

1. Le ou les parents ou tuteurs légaux du sujet ou du sujet ont fourni un consentement éclairé écrit et une autorisation de la loi HIPAA (Health Insurance Portability and Accountability Act), le cas échéant, avant toute procédure liée à l'étude ; les participants seront invités à donner leur consentement écrit ou verbal selon les exigences locales ;

2. Le sujet est un homme et a un diagnostic confirmé de DMO tel que défini comme :

   1. Mutation identifiable au sein du gène DMD (suppression/duplication d'un ou plusieurs exons), où le cadre de lecture peut être prédit comme "dans le cadre", et tableau clinique compatible avec la DMO, OU
   2. Séquençage complet du gène de la dystrophine montrant une altération (petite mutation, duplication, autre) qui devrait permettre la production d'une protéine dystrophine délétée en interne, avec un tableau clinique typique de la DMO ;
3. Le sujet est âgé de ≥ 18 ans et de < 65 ans au moment de la première dose du médicament à l'étude ;
4. Le sujet est capable d'effectuer l'évaluation de la course/marche chronométrée sur 10 mètres (TTRW) ≤ 30 sec ; les appareils fonctionnels, canne ou déambulateur, sont autorisés.
5. Le sujet a un score NSAA ≤ 32
6. Les résultats des tests de laboratoire clinique se situent dans la plage normale lors de la visite de dépistage ou, s'ils sont anormaux, ne sont pas cliniquement significatifs, de l'avis de l'investigateur. (Remarque : la gamma glutamyl transférase [GGT] sérique, la créatinine et la bilirubine totale doivent toutes être ≤ limite supérieure de la plage normale lors de la visite de dépistage );
7. Le sujet est disposé et capable de se conformer aux visites prévues, au plan d'administration des médicaments à l'étude et aux procédures d'étude.
8. - Le sujet n'a pas reçu de glucocorticoïdes oraux ou d'autres agents immunosuppresseurs oraux pendant au moins 3 mois avant la première administration du médicament à l'étude. [Remarque : les glucocorticoïdes inhalés et/ou topiques sont autorisés si la dernière utilisation remonte à au moins 4 semaines avant la première administration du médicament à l'étude ou s'ils sont administrés à une dose stable commençant au moins 4 semaines avant la première administration du médicament à l'étude et qu'il est prévu qu'ils soient utilisés à le schéma posologique stable pendant la durée de l'étude] ;

9. Le sujet a des preuves d'immunité contre la varicelle comme déterminé par :

   1. Présence d'anticorps IgG contre la varicelle, documentée par un résultat de test positif du laboratoire local à partir de sang prélevé pendant la période de dépistage ; OU
   2. Documentation, fournie lors de la visite de dépistage, indiquant que le sujet a reçu 2 doses de vaccin contre la varicelle, avec ou sans preuve sérologique d'immunité, la deuxième des 2 immunisations ayant été administrée au moins 14 jours avant la première administration du médicament à l'étude ;
10. Le sujet et le(s) parent(s)/tuteur(s) (si le sujet a moins de 18 ans) sont disposés et capables de se conformer aux visites prévues, au plan d'administration des médicaments de l'étude et aux procédures de l'étude.
11. Le sujet en âge de procréer accepte d'utiliser des méthodes de contraception barrière pendant sa participation à cette étude et pendant 30 jours après la fin de la réduction progressive de la dose

Critère d'exclusion:

1. Le sujet présente ou a des antécédents d'insuffisance rénale ou hépatique majeure, de diabète sucré ou d'immunosuppression ;
2. Le sujet présente ou a des antécédents d'infections fongiques ou virales systémiques chroniques ;
3. Le sujet a utilisé des agents récepteurs minéralocorticoïdes, tels que la spironolactone, l'éplérénone, la canrénone (canrénoate de potassium), la prorénone (prorénoate de potassium) ou la mexrénone (mexrénoate de potassium) dans les 4 semaines précédant l'administration du médicament à l'étude ;
4. Le sujet a des antécédents d'hyperaldostéronisme primaire ;
5. Le sujet présente des signes de cardiomyopathie symptomatique [Remarque : une anomalie cardiaque asymptomatique à l'examen ne serait pas exclusive à moins que la fraction d'éjection cardiaque ne soit inférieure à 40 %] ;
6. Le sujet est actuellement traité ou a déjà reçu un traitement avec des glucocorticoïdes oraux ou d'autres agents immunosuppresseurs [Remarque : utilisation transitoire antérieure de glucocorticoïdes oraux ou d'autres agents immunosuppresseurs oraux pendant au plus 6 mois cumulés, avec la dernière utilisation au moins 3 mois avant la première dose de médicaments à l'étude, seront considérés pour l'éligibilité au cas par cas. Les corticostéroïdes inhalés et/ou topiques prescrits pour une indication autre que la DMO sont autorisés mais doivent être administrés à dose stable pendant au moins 4 semaines avant l'administration du médicament à l'étude et devraient être poursuivis à une dose stable pendant toute la durée de l'étude] ;
7. Le sujet a une allergie ou une hypersensibilité au médicament à l'étude ou à l'un de ses constituants ;
8. Le sujet a utilisé de l'idébénone dans les 4 semaines précédant la première dose du médicament à l'étude ;
9. Le sujet a de graves problèmes comportementaux ou cognitifs qui empêchent la participation à l'étude, de l'avis de l'investigateur ;
10. Le sujet a un état de santé antérieur ou en cours, des antécédents médicaux, des résultats physiques ou des anomalies de laboratoire qui pourraient affecter la sécurité, rendre peu probable que le traitement et le suivi soient correctement terminés ou altérer l'évaluation des résultats de l'étude, de l'avis de l'investigateur ;
11. Le sujet prend (ou a pris dans les 4 semaines précédant la première dose du médicament à l'étude) des remèdes à base de plantes et des suppléments qui peuvent avoir un impact sur la force et la fonction musculaire (par exemple, la co-enzyme Q10, la créatine, etc.) ;
12. Le sujet a reçu un vaccin vivant atténué dans les 14 jours précédant la première dose du médicament à l'étude ;
13. Le sujet prend actuellement tout autre médicament expérimental ou a pris tout autre médicament expérimental dans les 3 mois précédant la première dose du médicament à l'étude ; ou
14. Le sujet a déjà été inscrit à l'étude VBP15-BMD-001 ou à toute autre étude sur la vamorolone.