Egy tanulmány a vamorolon értékelésére Becker izomdisztrófiában (BMD)

Bevételi kritériumok:

1. Az alany vagy alany szülője(i) vagy törvényes gyámja(i) írásos beleegyező nyilatkozatot adtak, és adott esetben az egészségbiztosítási hordozhatóságról és elszámoltathatóságról szóló törvény (HIPAA) szerinti engedélyt adtak (adott esetben) a tanulmányokkal kapcsolatos eljárások előtt; a résztvevőket felkérik, hogy a helyi követelményeknek megfelelően adjanak írásbeli vagy szóbeli hozzájárulást;

2. Az alany férfi, és a BMD megerősített diagnózisa a következőképpen definiálható:

   1. Azonosítható mutáció a DMD génen belül (egy vagy több exon deléciója/duplikációja), ahol a leolvasási keret „kereten belüliként” jósolható meg, és a klinikai kép összhangban van a BMD-vel, VAGY
   2. Teljes disztrofin génszekvenálás, amely olyan változást mutat (kis mutáció, duplikáció, egyéb), amely várhatóan lehetővé teszi egy belsőleg deletált disztrofin fehérje termelődését, a BMD tipikus klinikai képével;
3. Az alany ≥ 18 éves és <65 éves a vizsgálati gyógyszer első adagjának beadásakor;
4. Az alany képes elvégezni az időzített futás/séta 10 méter mérést (TTRW) ≤ 30 mp; segédeszközök, bot vagy sétáló, megengedettek.
5. Az alany NSAA pontszáma ≤ 32
6. A klinikai laboratóriumi vizsgálatok eredményei a Szűrőlátogatáson a normál tartományon belül vannak, vagy ha kórosak, akkor a Vizsgáló véleménye szerint klinikailag nem jelentősek. (Megjegyzés: A szérum gamma-glutamil-transzferáz [GGT], a kreatinin és az összbilirubin értékének a normál tartomány felső határának kell lennie a szűrővizsgálaton);
7. Az alany hajlandó és képes betartani a tervezett látogatásokat, a vizsgált gyógyszer adagolási tervét és a vizsgálati eljárásokat.
8. Az alany a vizsgálati gyógyszer első beadása előtt legalább 3 hónapig nem kapott orális glükokortikoidokat vagy egyéb orális immunszuppresszív szereket. [Megjegyzés: Az inhalációs és/vagy lokális glükokortikoidok akkor megengedettek, ha az utolsó használat legalább 4 héttel a vizsgálati gyógyszer első beadása előtt történt, vagy ha stabil dózisban adják be, legalább 4 héttel a vizsgálati gyógyszer első beadása előtt, és várhatóan a stabil adagolási rend a vizsgálat időtartamára];

9. Az alany bizonyítékokkal rendelkezik bárányhimlő immunitásra, amelyet a következők határoznak meg:

   1. Varicella elleni IgG antitestek jelenléte, amint azt a helyi laboratórium pozitív teszteredménye igazolja a Szűrési időszak alatt gyűjtött vérből; VAGY
   2. A Szűrőlátogatás során benyújtott dokumentáció, amely szerint az alany 2 adag varicella vakcinát kapott az immunitás szerológiai bizonyítékával vagy anélkül, és a 2 immunizálás közül a másodikat legalább 14 nappal a vizsgálati gyógyszer első beadása előtt elvégezték;
10. Az alany és a szülő(k)/gondviselő(k) (ha az alany 18 évesnél fiatalabb) hajlandóak és képesek betartani a tervezett látogatásokat, a vizsgálati gyógyszerbeadási tervet és a vizsgálati eljárásokat.
11. A fogamzóképes korú alany beleegyezik abba, hogy akadálymentes fogamzásgátlási módszereket alkalmazzon ebben a vizsgálatban való részvétele során és 30 napig a fokozatos dózis befejezése után

Kizárási kritériumok:

1. Az alanynak jelenleg vagy a kórtörténetében súlyos vese- vagy májkárosodás, diabetes mellitus vagy immunszuppresszió áll fenn;
2. Az alanynak jelenleg vagy a kórtörténetében krónikus szisztémás gombás vagy vírusos fertőzés áll fenn;
3. Az alany mineralokortikoid receptor ágenseket, például spironolaktont, eplerenont, kanrenont (kanrenoát kálium), prorenont (prorenoát kálium) vagy mexrenont (mexrenoát kálium) használt a vizsgálati gyógyszer beadása előtt 4 héten belül;
4. Az alany anamnézisében primer hiperaldoszteronizmus szerepel;
5. Az alanynál tüneti kardiomiopátiára utaló jelek vannak [Megjegyzés: A tünetmentes szívelégtelenség a vizsgálat során nem kizárt, hacsak a szív ejekciós frakciója nem éri el a 40%-ot];
6. Az alany jelenleg orális glükokortikoidokkal vagy más immunszuppresszív szerekkel kezelt, vagy korábban kezelésben részesült [Megjegyzés: Orális glükokortikoidok vagy egyéb orális immunszuppresszív szerek múltbeli átmeneti alkalmazása kumulatívan legfeljebb 6 hónapig, az utolsó használat az első adag előtt legalább 3 hónappal vizsgálati gyógyszeres kezelését, eseti alapon figyelembe veszik a jogosultságot. A BMD-től eltérő indikációra felírt inhalációs és/vagy lokális kortikoszteroidok megengedettek, de ezeket stabil dózisban kell beadni legalább 4 hétig a vizsgált gyógyszer beadása előtt, és várhatóan stabil dózisban kell folytatni a vizsgálat időtartama alatt];
7. Az alany allergiás vagy túlérzékeny a vizsgálati gyógyszerre vagy annak bármely összetevőjére;
8. Az alany az idebenont a vizsgálati gyógyszer első adagja előtti 4 héten belül használta;
9. Az alanynak súlyos viselkedési vagy kognitív problémái vannak, amelyek a vizsgáló véleménye szerint kizárják a vizsgálatban való részvételt;
10. Az alanynak olyan korábbi vagy folyamatban lévő egészségügyi állapota, kórtörténete, fizikális lelete vagy laboratóriumi eltérése van, amely a vizsgálatot végző véleménye szerint befolyásolhatja a biztonságot, valószínűtlenné teszi a kezelés és a nyomon követés helyes befejezését, vagy rontja a vizsgálati eredmények értékelését;
11. Az alany olyan gyógynövény-gyógyszereket és -kiegészítőket szed (vagy szedett a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt 4 héten belül), amelyek befolyásolhatják az izomerőt és -működést (pl. Q10 koenzim, kreatin stb.);
12. Az alany élő attenuált vakcinát kapott a vizsgálati gyógyszer első adagját megelőző 14 napon belül;
13. Az alany jelenleg bármilyen más vizsgálati gyógyszert szed, vagy a vizsgálati gyógyszer első adagját megelőző 3 hónapon belül bármilyen más vizsgálati gyógyszert szedett; vagy
14. Az alany korábban részt vett a VBP15-BMD-001 vizsgálatban vagy bármely más vamorolon vizsgálatban.