En studie för att bedöma vamorolone i Beckers muskeldystrofi (BMD)

Inklusionskriterier:

1. Försökspersonens eller Försökspersonens förälder eller vårdnadshavare har (har) lämnat skriftligt informerat samtycke och tillstånd från Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA), i tillämpliga fall, innan studierelaterade förfaranden påbörjas; deltagare kommer att uppmanas att ge skriftligt eller muntligt samtycke enligt lokala krav;

2. Försökspersonen är en man och har en bekräftad diagnos av BMD enligt definitionen som:

   1. Identifierbar mutation inom DMD-genen (deletion/duplicering av en eller flera exoner), där läsramen kan förutsägas som "in-frame", och klinisk bild överensstämmer med BMD, OR
   2. Komplett dystrofin-gensekvensering som visar en förändring (liten mutation, duplicering, annat) som förväntas möjliggöra produktion av ett internt raderat dystrofinprotein, med en typisk klinisk bild av BMD;
3. Försökspersonen är ≥ 18 år och <65 år vid tidpunkten för första dosen av studieläkemedlet;
4. Försökspersonen kan utföra en tidsinställd löpning/gång 10 meter bedömning (TTRW) ≤ 30 sek; hjälpmedel, käpp eller rollator, är tillåtna.
5. Försökspersonen har en NSAA-poäng ≤ 32
6. Kliniska laboratorietestresultat ligger inom det normala intervallet vid screeningbesöket, eller om de är onormala, är de inte kliniskt signifikanta, enligt utredarens uppfattning. (Obs: Serum-gamma-glutamyltransferas [GGT], kreatinin och totalt bilirubin måste alla vara ≤ övre gränsen för det normala intervallet vid screeningbesöket);
7. Försökspersonen är villig och kan följa schemalagda besök, plan för administrering av studieläkemedel och studieprocedurer.
8. Försökspersonen har inte fått orala glukokortikoider eller andra orala immunsuppressiva medel under minst 3 månader före första administreringen av studieläkemedlet. [Notera: Inhalerade och/eller topikala glukokortikoider är tillåtna om den senaste användningen är minst 4 veckor före första administreringen av studieläkemedlet eller om de administreras i stabil dos som börjar minst 4 veckor före första administreringen av studiemedicinen och förväntas användas kl. den stabila dosregimen under studiens varaktighet;

9. Försökspersonen har bevis för immunitet mot vattkoppor enligt följande:

   1. Förekomst av IgG-antikroppar mot varicella, som dokumenterats av ett positivt testresultat från det lokala laboratoriet från blod som samlats in under screeningsperioden; ELLER
   2. Dokumentation, tillhandahållen vid screeningbesöket, att försökspersonen har fått 2 doser av varicellavaccin, med eller utan serologiska bevis på immunitet, med den andra av de 2 immuniseringarna som ges minst 14 dagar före första administrering av studiemedicinering;
10. Försöksperson och föräldrar/vårdnadshavare (om försökspersonen är <18 år) är villiga och kan följa schemalagda besök, plan för administrering av studieläkemedel och studieprocedurer.
11. Den fertila personen samtycker till att använda barriärpreventivmetoder under sitt deltagande i denna studie och i 30 dagar efter att den nedtrappande dosen är klar

Exklusions kriterier:

1. Försöksperson har pågående eller historia av allvarligt nedsatt njur- eller leverfunktion, diabetes mellitus eller immunsuppression;
2. Försöksperson har aktuell eller historia av kroniska systemiska svamp- eller virusinfektioner;
3. Försökspersonen har använt mineralokortikoidreceptormedel, såsom spironolakton, eplerenon, kanrenon (kanrenoatkalium), prorenon (prorenoatkalium) eller mexrenon (mexrenoatkalium) inom 4 veckor före administrering av studiemedicinering;
4. Personen har en historia av primär hyperaldosteronism;
5. Försökspersonen har bevis för symtomatisk kardiomyopati [Notera: Asymtomatisk hjärtavvikelse vid undersökning skulle inte vara uteslutande om inte hjärtutdrivningsfraktionen är mindre än 40 %];
6. Personen behandlas för närvarande eller har fått tidigare behandling med orala glukokortikoider eller andra immunsuppressiva medel [Notera: Tidigare övergående användning av orala glukokortikoider eller andra orala immunsuppressiva medel i högst 6 månader kumulativ, med sista användning minst 3 månader före första dosen av studiemedicin, kommer att övervägas för behörighet från fall till fall. Inhalerade och/eller topikala kortikosteroider förskrivna för en annan indikation än BMD är tillåtna men måste administreras i stabil dos i minst 4 veckor före administrering av studieläkemedlet och förväntas fortsätta med en stabil dos under hela studien];
7. Försökspersonen har en allergi eller överkänslighet mot studieläkemedlet eller mot någon av dess beståndsdelar;
8. Försökspersonen har använt idebenon inom 4 veckor före den första dosen av studieläkemedlet;
9. Försökspersonen har allvarliga beteendemässiga eller kognitiva problem som utesluter deltagande i studien, enligt utredarens uppfattning;
10. Försökspersonen har tidigare eller pågående medicinskt tillstånd, medicinsk historia, fysiska fynd eller laboratorieavvikelser som kan påverka säkerheten, göra det osannolikt att behandling och uppföljning kommer att slutföras korrekt eller försämra bedömningen av studieresultat, enligt Utredarens uppfattning;
11. Försökspersonen tar (eller har tagit inom 4 veckor före första dosen av studieläkemedel) naturläkemedel och kosttillskott som kan påverka muskelstyrka och funktion (t.ex. koenzym Q10, kreatin, etc);
12. Försökspersonen har fått ett levande försvagat vaccin inom 14 dagar före den första dosen av studieläkemedlet;
13. Försökspersonen tar för närvarande något annat prövningsläkemedel eller har tagit något annat prövningsläkemedel inom 3 månader före första dosen av studieläkemedlet; eller
14. Försöksperson har tidigare varit inskriven i VBP15-BMD-001-studien eller någon annan vamorolonstudie.