베커 근이영양증(BMD)에서 Vamorolone을 평가하기 위한 연구

포함 기준:

1. 피험자 또는 피험자의 부모(들) 또는 법적 보호자(들)는 연구 관련 절차 이전에 서면 동의서 및 건강 보험 이동성 및 책임법(HIPAA) 승인을 제공했습니다(해당하는 경우). 참가자는 현지 요구 사항에 따라 서면 또는 구두로 동의해야 합니다.

2. 피험자는 남성이며 다음과 같이 정의된 BMD 진단이 확인되었습니다.

   1. DMD 유전자 내 식별 가능한 돌연변이(하나 이상의 엑손의 결실/중복), 판독 프레임이 '프레임 내'로 예측될 수 있고 BMD와 일치하는 임상상, 또는
   2. BMD의 전형적인 임상상과 함께 내부적으로 결실된 디스트로핀 단백질의 생산을 허용할 것으로 예상되는 변경(작은 돌연변이, 중복, 기타)을 보여주는 완전한 디스트로핀 유전자 시퀀싱;
3. 피험자는 연구 약물의 첫 번째 투여 시점에 ≥ 18세이고 < 65세입니다.
4. 피험자는 10미터 달리기/걷기 평가(TTRW) ≤ 30초를 수행할 수 있습니다. 보조 장치, 지팡이 또는 보행기는 허용됩니다.
5. 피험자의 NSAA 점수는 ≤ 32입니다.
6. 임상 실험실 테스트 결과는 스크리닝 방문에서 정상 범위 내에 있거나 비정상인 경우 임상적으로 중요하지 않다고 연구자의 의견이 있습니다. (주: 혈청 감마 글루타밀 전이효소[GGT], 크레아티닌 및 총 빌리루빈은 모두 스크리닝 방문 시 정상 범위의 상한 이하이어야 함);
7. 피험자는 예정된 방문, 연구 약물 투여 계획 및 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있습니다.
8. 피험자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 적어도 3개월 동안 경구용 글루코코르티코이드 또는 다른 경구용 면역억제제를 투여받지 않았습니다. [참고: 흡입 및/또는 국소 글루코코르티코이드는 마지막 사용이 연구 약물의 첫 번째 투여 전 적어도 4주 전이거나 연구 약물의 첫 번째 투여 전 적어도 4주 전에 시작하여 안정적인 용량으로 투여되고 다음 시점에 사용될 것으로 예상되는 경우 허용됩니다. 연구 기간 동안 안정적인 투여 요법];

9. 피험자는 다음과 같이 결정된 수두 면역의 증거를 가지고 있습니다.

   1. 스크리닝 기간 동안 수집된 혈액에서 지역 실험실의 양성 테스트 결과로 문서화된 수두에 대한 IgG 항체의 존재 또는
   2. 스크리닝 방문에서 제공된 문서는 피험자가 면역의 혈청학적 증거를 포함하거나 포함하지 않고 2회 용량의 수두 백신을 투여받았고, 2회 면역화 중 두 번째는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 최소 14일 전에 제공되었습니다.
10. 피험자 및 부모(들)/보호자(들)(피험자가 <18세인 경우)는 예정된 방문, 연구 약물 투여 계획 및 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있습니다.
11. 가임기 피험자는 본 연구에 참여하는 동안 그리고 테이퍼링 용량이 완료된 후 30일 동안 장벽 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.

제외 기준:

1. 피험자는 주요 신장 또는 간 장애, 진성 당뇨병 또는 면역 억제의 현재 또는 병력이 있습니다.
2. 피험자는 만성 전신 진균 또는 바이러스 감염의 현재 또는 병력이 있습니다.
3. 대상자는 연구 약물 투여 전 4주 이내에 스피로노락톤, 에플레레논, 칸레논(칸레노에이트 칼륨), 프로레논(프로레노에이트 칼륨) 또는 멕레논(멕레노에이트 칼륨)과 같은 미네랄로코르티코이드 수용체 제제를 사용했습니다.
4. 피험자는 원발성 고알도스테론증의 병력이 있습니다.
5. 피험자는 증상이 있는 심근병증의 증거가 있습니다[참고: 조사에서 무증상 심장 이상이 심장박출률이 40% 미만이 아닌 한 배제되지 않습니다];
6. 피험자는 현재 경구용 글루코코르티코이드 또는 기타 면역억제제로 치료를 받고 있거나 이전에 치료를 받은 적이 있습니다. 경우에 따라 적격성 여부가 고려될 것입니다. BMD 이외의 적응증에 대해 처방된 흡입 및/또는 국소 코르티코스테로이드는 허용되지만 연구 약물 투여 전 적어도 4주 동안 안정적인 용량으로 투여되어야 하며 연구 기간 동안 안정적인 용량으로 계속될 것으로 예상됩니다];
7. 피험자는 연구 약물 또는 그 구성 성분에 대해 알레르기 또는 과민 반응을 보입니다.
8. 피험자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 4주 이내에 이데베논을 사용했습니다.
9. 조사자의 의견에 따라 피험자가 연구 참여를 배제하는 심각한 행동 또는 인지 문제를 가짐;
10. 피험자가 안전에 영향을 미칠 수 있는 이전 또는 진행 중인 건강 상태, 병력, 신체 소견 또는 검사실 이상이 있거나, 치료 및 후속 조치가 올바르게 완료될 가능성이 없거나 조사자의 의견에 따라 연구 결과의 평가를 손상시키는 경우,
11. 피험자는 근력과 기능에 영향을 줄 수 있는 약초 요법 및 보충제(예: 코엔자임 Q10, 크레아틴 등)를 복용하고 있습니다(또는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 4주 이내에 복용했습니다).
12. 피험자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 14일 이내에 약독화 생백신을 투여받았습니다.
13. 피험자는 현재 다른 조사 약물을 복용 중이거나 연구 약물의 첫 번째 투여 전 3개월 이내에 다른 조사 약물을 복용한 적이 있습니다. 또는
14. 피험자는 이전에 VBP15-BMD-001 연구 또는 기타 vamorolone 연구에 등록했습니다.