Un estudio para evaluar Vamorolone en la distrofia muscular de Becker (BMD)

Criterios de inclusión:

1. El Sujeto o los padres o tutores legales del Sujeto han proporcionado su consentimiento informado por escrito y la autorización de la Ley de Portabilidad y Responsabilidad del Seguro Médico (HIPAA), cuando corresponda, antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio; se pedirá a los participantes que den su consentimiento por escrito o verbalmente de acuerdo con los requisitos locales;

2. El sujeto es un hombre y tiene un diagnóstico confirmado de BMD como se define como:

   1. Mutación identificable dentro del gen DMD (deleción/duplicación de uno o más exones), donde el marco de lectura se puede predecir como 'en marco' y el cuadro clínico es compatible con BMD, O
   2. Secuenciación completa del gen de la distrofina que muestra una alteración (pequeña mutación, duplicación, otra) que se espera que permita la producción de una proteína distrofina delecionada internamente, con un cuadro clínico típico de DMO;
3. El sujeto tiene ≥ 18 años de edad y <65 años de edad en el momento de la primera dosis del fármaco del estudio;
4. El sujeto es capaz de realizar la evaluación cronometrada de carrera/caminata de 10 metros (TTRW) ≤ 30 segundos; Se permiten dispositivos de asistencia, bastón o andador.
5. El sujeto tiene una puntuación NSAA ≤ 32
6. Los resultados de las pruebas de laboratorio clínico están dentro del rango normal en la visita de selección o, si son anormales, no son clínicamente significativos, en opinión del investigador. (Nota: la gamma glutamil transferasa [GGT] sérica, la creatinina y la bilirrubina total deben ser ≤ el límite superior del rango normal en la visita de selección);
7. El sujeto está dispuesto y es capaz de cumplir con las visitas programadas, el plan de administración del fármaco del estudio y los procedimientos del estudio.
8. El sujeto no ha recibido glucocorticoides orales u otros agentes inmunosupresores orales durante al menos 3 meses antes de la primera administración del medicamento del estudio. [Nota: los glucocorticoides inhalados y/o tópicos están permitidos si el último uso es al menos 4 semanas antes de la primera administración del medicamento del estudio o si se administran en una dosis estable que comienza al menos 4 semanas antes de la primera administración del medicamento del estudio y se prevé que se usarán en el régimen de dosis estable durante la duración del estudio];

9. El sujeto tiene evidencia de inmunidad contra la varicela según lo determinado por:

   1. Presencia de anticuerpos IgG contra la varicela, según lo documentado por un resultado positivo de la prueba del laboratorio local de sangre recolectada durante el Período de selección; O
   2. Documentación, proporcionada en la visita de selección, de que el sujeto ha recibido 2 dosis de la vacuna contra la varicela, con o sin evidencia serológica de inmunidad, con la segunda de las 2 inmunizaciones administrada al menos 14 días antes de la primera administración del medicamento del estudio;
10. El sujeto y los padres/tutores (si el sujeto tiene menos de 18 años) están dispuestos y son capaces de cumplir con las visitas programadas, el plan de administración de medicamentos del estudio y los procedimientos del estudio.
11. El sujeto en edad fértil acepta usar métodos anticonceptivos de barrera durante su participación en este estudio y durante los 30 días posteriores a la finalización de la reducción de la dosis.

Criterio de exclusión:

1. El sujeto tiene o tiene antecedentes de insuficiencia renal o hepática importante, diabetes mellitus o inmunosupresión;
2. El sujeto tiene antecedentes o antecedentes de infecciones fúngicas o virales sistémicas crónicas;
3. El sujeto ha usado agentes receptores de mineralocorticoides, como espironolactona, eplerenona, canrenona (canrenoato de potasio), prorenona (prorenoato de potasio) o mexrenona (mexrenoato de potasio) dentro de las 4 semanas anteriores a la administración del medicamento del estudio;
4. El sujeto tiene antecedentes de hiperaldosteronismo primario;
5. El sujeto tiene evidencia de miocardiopatía sintomática [Nota: la anomalía cardíaca asintomática en la investigación no sería excluyente a menos que la fracción de eyección cardíaca sea inferior al 40 %];
6. El sujeto está siendo tratado actualmente o ha recibido tratamiento previo con glucocorticoides orales u otros agentes inmunosupresores [Nota: Uso transitorio anterior de glucocorticoides orales u otros agentes inmunosupresores orales durante no más de 6 meses acumulativos, con el último uso al menos 3 meses antes de la primera dosis del medicamento del estudio, se considerará para la elegibilidad caso por caso. Los corticosteroides inhalados y/o tópicos prescritos para una indicación distinta a la DMO están permitidos, pero deben administrarse a una dosis estable durante al menos 4 semanas antes de la administración del fármaco del estudio y se prevé que continúen a una dosis estable durante la duración del estudio];
7. El sujeto tiene alergia o hipersensibilidad al medicamento del estudio o a cualquiera de sus componentes;
8. El sujeto ha usado idebenona dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis del medicamento del estudio;
9. El sujeto tiene problemas cognitivos o de comportamiento graves que impiden la participación en el estudio, en opinión del Investigador;
10. El sujeto tiene una condición médica anterior o en curso, historial médico, hallazgos físicos o anomalías de laboratorio que podrían afectar la seguridad, hacer que sea poco probable que el tratamiento y el seguimiento se completen correctamente o afectar la evaluación de los resultados del estudio, en opinión del Investigador;
11. El sujeto está tomando (o ha tomado dentro de las 4 semanas previas a la primera dosis del medicamento del estudio) remedios herbales y suplementos que pueden afectar la fuerza y ​​la función muscular (p. ej., coenzima Q10, creatina, etc.);
12. Al sujeto se le administró una vacuna viva atenuada dentro de los 14 días anteriores a la primera dosis del medicamento del estudio;
13. El sujeto está tomando actualmente cualquier otro fármaco en investigación o ha tomado cualquier otro fármaco en investigación en los 3 meses anteriores a la primera dosis del medicamento del estudio; o
14. El sujeto se inscribió previamente en el estudio VBP15-BMD-001 o en cualquier otro estudio de vamorolona.