ベッカー筋ジストロフィー（BMD）におけるバモロロンの評価に関する研究

包含基準:

1. 被験者または被験者の親または法定後見人は、書面によるインフォームド コンセントおよび医療保険の相互運用性と説明責任に関する法律 (HIPAA) の承認 (該当する場合) を、研究関連の手順の前に提供しました。参加者は、現地の要件に従って、書面または口頭で同意するよう求められます。

2. 被験者は男性であり、次のように定義されたBMDの診断が確認されています：

   1. -DMD遺伝子内の識別可能な変異（1つまたは複数のエクソンの欠失/重複）、リーディングフレームは「インフレーム」として予測でき、BMDと一致する臨床像、または
   2. 内部的に欠失したジストロフィンタンパク質の産生を可能にすることが期待される改変（小さな変異、重複、その他）を示す完全なジストロフィン遺伝子配列決定。BMDの典型的な臨床像。
3. -被験者は18歳以上で、治験薬の初回投与時の年齢が65歳未満です。
4. -被験者は、タイムドラン/ウォーク10メートル評価（TTRW）≤30秒を実行できます。補助器具、杖または歩行器は許可されています。
5. -被験者のNSAAスコアは≤32です
6. -治験責任医師の意見では、臨床検査結果はスクリーニング来院時に正常範囲内であるか、異常である場合は臨床的に重要ではありません。 （注：血清ガンマグルタミルトランスフェラーゼ[GGT]、クレアチニン、および総ビリルビンはすべて、スクリーニング訪問時に正常範囲の上限以下でなければなりません）;
7. -被験者は、予定された訪問、治験薬投与計画、および治験手順を喜んで順守することができます。
8. -被験者は経口グルココルチコイドまたは他の経口免疫抑制剤を少なくとも3か月前に受けていません 治験薬の最初の投与。 [注: 吸入および/または局所グルココルチコイドは、最後の使用が治験薬の最初の投与の少なくとも 4 週間前である場合、または治験薬の最初の投与の少なくとも 4 週間前から安定した用量で投与され、研究期間中の安定した用量レジメン];

9. 被験者は以下によって決定される水疱瘡免疫の証拠を持っています:

   1. -水痘に対するIgG抗体の存在、スクリーニング期間中に収集された血液からの地元の検査室からの陽性検査結果によって記録された;また
   2. スクリーニング来院時に提供された、被験者が水痘ワクチンを 2 回接種したことを示す文書。免疫の血清学的証拠の有無にかかわらず、2 回目の予防接種の 2 回目は、治験薬の最初の投与の少なくとも 14 日前に行われました。
10. -被験者および親/保護者（被験者が18歳未満の場合）は、予定された訪問、治験薬投与計画、および治験手順を喜んで順守することができます。
11. -出産の可能性のある被験者は、この研究への参加中および漸減用量が完了してから30日間、バリア避妊法を使用することに同意します

除外基準:

1. 被験者は、重大な腎障害または肝障害、真性糖尿病または免疫抑制の現在または既往歴があります。
2. 被験者は、現在または慢性の全身性真菌またはウイルス感染の病歴があります;
3. -被験者は、スピロノラクトン、エプレレノン、カンレノン（カンレノエートカリウム）、プロレノン（プロレノエートカリウム）、またはメクスレノン（メクスレノエートカリウム）などのミネラルコルチコイド受容体剤を使用したことがあります 治験薬の投与前の4週間。
4. 被験者は原発性高アルドステロン症の病歴があります;
5. -被験者は症候性心筋症の証拠を持っています[注：心臓駆出率が40％未満でない限り、調査時の無症候性心臓異常は除外されません];
6. -被験者は現在治療を受けているか、経口グルココルチコイドまたはその他の免疫抑制剤による以前の治療を受けています[注：経口グルココルチコイドまたはその他の経口免疫抑制剤の過去の一時的な使用は累積6か月以内であり、最後の使用は最初の投与の少なくとも3か月前です治験薬の場合、ケースバイケースで適格性が考慮されます。 -BMD以外の適応症のために処方された吸入および/または局所コルチコステロイドは許可されていますが、治験薬投与の少なくとも4週間前に安定した用量で投与する必要があり、研究期間中は安定した用量で継続することが予想されます];
7. -被験者は、治験薬またはその成分のいずれかにアレルギーまたは過敏症を持っています;
8. -被験者は、治験薬の最初の投与前の4週間以内にイデベノンを使用しました。
9. 治験責任医師の意見では、被験者は研究への参加を妨げる深刻な行動または認知の問題を抱えています。
10. 治験責任医師の意見では、被験者は安全性に影響を与える可能性のある以前または進行中の病状、病歴、身体所見、または検査室の異常を有し、治療およびフォローアップが正しく完了する可能性が低く、または研究結果の評価を損なう可能性があります。
11. -被験者は、筋肉の強さと機能に影響を与える可能性のあるハーブ療法とサプリメント（例：コエンザイムQ10、クレアチンなど）を服用している（または治験薬の初回投与前4週間以内に服用した）;
12. -被験者は、試験薬の最初の投与前の14日以内に生弱毒化ワクチンを投与されました;
13. -被験者は現在、他の治験薬を服用しているか、または治験薬の初回投与前の3か月以内に他の治験薬を服用しています。また
14. -被験者は以前にVBP15-BMD-001研究または他のバモロロン研究に登録されています。